En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Pozelimab og Cemdisiran kombinasjonsterapi hos voksne pasienter med symptomatisk generalisert myasthenia gravis (NIMBLE)
1. juli 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
Effekt og sikkerhet av Pozelimab og Cemdisiran kombinasjonsterapi hos pasienter med symptomatisk generalisert myasthenia gravis
Hovedmålet er:
For å evaluere effekten av pozelimab + cemdisiran på daglig funksjon som påvirkes av tegn og symptomer hos pasienter med symptomatisk generalisert myasthenia gravis (gMG)
De sekundære målene for studien er:
For å evaluere effekten av pozelimab + cemdisiran (dvs. kombinasjon) og cemdisiran monoterapi på:
- Klinikervurderte tegn på myasthenia gravis (MG) og muskelstyrke
- Daglig funksjon som påvirkes av tegn og symptomer hos pasienter med symptomatisk gMG (kun cemdisiran monoterapi).
- Andel pasienter med forbedringer i daglig funksjon som påvirkes av tegn og symptomer på MG
- Andel pasienter som har forbedringer i klinikervurderte tegn på MG og muskelstyrke
- Helserelatert livskvalitet
- Andel pasienter med minimale MG-symptomer
- Pasient- og kliniker-rapporterte tegn og symptomer på MG
- For å evaluere sikkerheten og toleransen til pozelimab + cemdisiran og cemdisiran monoterapi
- For å vurdere konsentrasjonen av totalt pozelimab i serum
- For å vurdere konsentrasjonen av cemdisiran og dets metabolitter i plasma
- For å vurdere immunogenisiteten til pozelimab
- For å vurdere konsentrasjonen av totalt C5 i plasma
- For å vurdere immunogenisiteten til cemdisiran
- For å studere effekten av pozelimab + cemdisiran og cemdisiran monoterapi på komplementaktivering
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
DBTP- Dobbelblind behandlingsplan (24 uker) ETP - Forlenget behandlingsplan (28 uker) OLTP- Åpen behandlingsplan (68 uker) Oppfølgingsperiode utenfor behandling (52 uker)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
288
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 04038-002
- Pseg Centro de Pesquisa Clínica S.A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90110-000
- IMV Pesquisa Neurológica
-
-
São Paulo
-
Itapevi, São Paulo, Brasil, 06655-250
- Jordy Sinapse Medicina LTDA
-
Santo André, São Paulo, Brasil, 09060-870
- Faculdade de Medicina do ABC
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet, Copenhagen
-
Odense, Danmark, 05000
- Odense Universitetshospital
-
-
North Denmark
-
Aalborg, North Denmark, Danmark, 09000
- Aalborg Universitetshospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
- HonorHealth Neurology 2018
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- University of California Irvine
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907-5307
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Miami, Florida, Forente stater, 33175
- Diverse Clinical Research
-
Naples, Florida, Forente stater, 34105
- Aqualane Clinical Research
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Neurological Services of Orlando
-
Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Forente stater, 60026-1301
- Northshore University Health System
-
O'Fallon, Illinois, Forente stater, 62269
- St. Elizabeth's Hospital
-
Rolling Meadows, Illinois, Forente stater, 60080
- Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Wayne State University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Centerville, Ohio, Forente stater, 45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
- Chu Bicetre
-
Nancy, Frankrike, 54035
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Frankrike, 6002
- Centre Hospitalier Universitaire De Nice
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0186
- Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- LTD New Hospitals
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
-
Tbilisi, Georgia, 0144
- LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560002
- Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
-
Chandigarh, India, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
-
Andhra Pradesh
-
Guntur, Andhra Pradesh, India, 522001
- Government General Hospital, Guntur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395001
- Institute of Neurosciences
-
-
Hyderabad
-
Panjagutta, Hyderabad, India, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
Karnataka
-
Udupi, Karnataka, India, 576104
- Kasturba Medical College (KMC)
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
-
Pārel, Mumbai, India, 400012
- Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences New Delhi
-
-
Punjab
-
Kochi, Punjab, India, 141008
- Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
-
Ludhiana, Punjab, India, 141008
- Christian Medical College & Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, India, 302017
- Apex Hospital
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, India, 500034
- City Neuro Centre, Hyderabad
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Roma, Italia, 00161
- Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
-
Tuscany
-
Pisa, Tuscany, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hiroshima, Japan, 730-8518
- Hiroshima City Hiroshima Citiz
-
Osaka, Japan, 543-8555
- Japanese Red Cross Osaka Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
- Kochi Medical School Hospital
-
-
Okinawa
-
Ginowan-Shi, Okinawa, Japan, 901-2214
- Okinawa National Hospital
-
Shimajiri, Okinawa, Japan, 901-1193
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
-
-
Saitama
-
Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
- Saitama Medical University, Saitama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
Shinjuku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
tabashi City, Tokyo, Japan, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
-
-
Yamaguchi
-
Ube, Yamaguchi, Japan, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangdong, Guangdong, Kina, 510120
- Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570311
- Hainan General Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130000
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kina, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201107
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kina, 710032
- The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300050
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-731
- Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-853
- NZOZ Neuro-kard
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-505
- Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
-
-
Mazovian
-
Warsaw, Mazovian, Polen, 01-684
- NeuroProtect
-
-
Mosavian
-
Warsaw, Mosavian, Polen, 02-097
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
- Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Niš, Serbia, 700461
- University Clinical Centre Nis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
- University Hospital Birmingham
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, 511 9NE
- Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
-
-
-
-
-
Daegu, Sør -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University
-
Tainan, Taiwan, 701
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 111
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
-
-
-
-
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55239
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon, Tyrkia (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University Farabi Hospital
-
-
Van
-
Izmit, Van, Tyrkia (Türkiye), 41380
- Kocaeli University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite - Universitatsmedizin Berlin
-
Jena, Tyskland, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Tyskland, 80336
- Friedrich Baur Institute
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45127
- University Hospital Essen
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥18 år ved screening (eller ≥ lovlig voksen alder basert på lokale forskrifter, avhengig av hva som er eldre)
- Pasient med dokumentert diagnose av myasthenia gravis (MG) basert på sykehistorie og støttet av tidligere evalueringer som beskrevet i protokollen
- Dokumentert tidligere historie med positiv serologisk test eller et positivt resultat under screening av anti-acetylkolinreseptor (AChR) antistoffer eller anti-LRP4 antistoffer.
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifisering klasse II til IVa ved screening
- Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) skåre ≥6 ved screening. Okulære gjenstander bør ikke bidra med mer enn 50 % av MG-ADL total poengsum
- Får for tiden en acetylkolinesterasehemmer eller dokumentert grunn til ikke å bruke acetylkolinesterasehemmer per utreder 7. Får for tiden en immunsuppressiv behandling (IST) for MG, eller dokumentert årsak til at pasienten ikke tar en IST per utreder
8. Hvis du for øyeblikket mottar en IST, forventes det ikke å endre IST-dosen før randomisering eller under dobbeltblind behandlingsperiode (DBTP).
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Pasienter med antistoffprofil som kun er positiv for muskelspesifikk tyrosinkinase (MuSK) (MusK-positivitet er basert på en dokumentert tidligere historie med positiv serologisk test for antistoffer mot MuSK eller et positivt resultat under screening
- Historie om tymektomi innen 12 måneder før screening eller planlagt under studien
- Anamnese med ondartet tymom (pasienter med stadium 1 kan bli registrert), eller krefthistorie i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcellehudkreft, plateepitelhudkreft eller in situ livmorhalskreft
- Myasthenic crisis eller Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse V innen 1 måned etter screening
- Ingen dokumentert meningokokkvaksinasjon innen 5 år før screeningbesøk med mindre vaksinasjon vil bli gitt i løpet av screeningsperioden og før oppstart av studiebehandling
- Kjent kontraindikasjon mot meningokokkvaksiner (gruppe ACWY konjugat og gruppe B vaksiner) som beskrevet i protokollen
- Pasienter som trenger antibiotika for meningokokkprofylakse og som har en kontraindikasjon, advarsel eller forholdsregel som utelukker bruk av penicillinklasse og penicillinalternative antibiotika som er planlagt brukt til profylakse, eller en historie med intoleranse som fører til seponering av disse antibiotika
- Positivt hepatitt B overflateantigen eller hepatitt C virus ribonukleinsyre (RNA) under screening. MERK: Saker med uklar tolkning bør diskuteres med medisinsk monitor
- Anamnese med HIV-infeksjon eller positiv test ved screening i henhold til lokale krav
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppe 1
Placebo i DBTP; Re-randomisert til kombinasjon eller Cemdisiran i ETP og OLTP
|
Subkutan administrering som beskrevet i protokollen
SC-administrasjon som beskrevet i protokollen
Andre navn:
SC-administrasjon som beskrevet i protokollen
|
|
Eksperimentell: Gruppe 3
Cemdisiran gjennom hele studiet
|
SC-administrasjon som beskrevet i protokollen
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Gruppe 2
Kombinasjonsregime gjennom hele studien.
For deltakere som ikke har nådd uke 108, vil de få cemdisiran monoterapi i OLTP.
|
Subkutan administrering som beskrevet i protokollen
SC-administrasjon som beskrevet i protokollen
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Gruppe 4
Pozelimab-monoterapi i DBTP etterfulgt av kombinasjon i ETP og OLTP.
For deltakere som ikke har nådd uke 108 vil motta cemdisiran-monoterapi i OLTP.
|
Subkutan administrering som beskrevet i protokollen
SC-administrasjon som beskrevet i protokollen
Andre navn:
SC-administrasjon som beskrevet i protokollen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) totalpoengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Den totale MG-ADL-skåren varierer fra 0 til 24 poeng, med høyere skårer som indikerer større funksjonshemming og funksjonshemming
|
Fra baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Uke 24
|
QMG totalscore varierer fra 0 til 39, med høyere skårer som representerer større svekkelse
|
Uke 24
|
|
Endring fra baseline i totalpoengsummen for Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Tidsramme: Uke 24
|
MGC-score varierer fra 0 til 50, med høyere skåre som indikerer høyere svekkelse
|
Uke 24
|
|
Konsentrasjoner av total pozelimab i serum
Tidsramme: Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
|
|
Konsentrasjoner av cemdisiran og dets metabolitter i plasma
Tidsramme: Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
|
|
Forekomst av behandlingsfremkomne ADAer til cemdisiran over tid
Tidsramme: Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
|
|
Prosentvis endring i CH50 over tid
Tidsramme: Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
|
|
Endring i total komplement hemolyseaktivitetsanalyse (CH50) over tid
Tidsramme: Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
Gjennom studievarighet, ca 172 uker
|
|
|
Oppnåelse av en ≥3-punkts reduksjon (forbedring) i Mg-ADL Total Score
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
|
Oppnåelse av en ≥5-punkts reduksjon (forbedring) i QMG total score
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
|
Oppnåelse av en ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- eller 10-punkts reduksjon på Mg-ADL total score
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
|
Oppnåelse av en ≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- eller 10-punkts reduksjon på QMG
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
|
Oppnåelse av en konsistent respons på MG-ADL
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
En deltaker med en ≥2-poengs reduksjon (forbedring) i MG-ADL totalpoengsum på 2 eller flere påfølgende vurderinger som spenner over 4 eller flere uker under DBTP
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Oppnåelse av Minimal Symptomuttrykk (MSE)
Tidsramme: Uke 24
|
Score fra 0 til 1 på MG-ADL
|
Uke 24
|
|
Endring fra utgangspunkt i Myasthenia Gravis livskvalitet (MG-QOL15r) totalscore
Tidsramme: Uke 24
|
Total score går fra 0 til 30 poeng; en høyere score representerer større funksjonsnedsettelse
|
Uke 24
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) hos deltakere behandlet med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterapi eller placebo
Tidsramme: Gjennom uke 24
|
Gjennom uke 24
|
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av alvorlige bivirkninger (SAE-er) hos deltakere behandlet med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monoterapi eller placebo
Tidsramme: Gjennom uke 24
|
Gjennom uke 24
|
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av spesielle uønskede hendelser (AESIs) hos deltakere behandlet med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monoterapi eller placebo
Tidsramme: Gjennom uke 24
|
Gjennom uke 24
|
|
|
Konsentrasjoner av totalt komplementkomponent 5 (C5) i plasma
Tidsramme: Gjennom studievarighet, ca. 172 uker
|
Gjennom studievarighet, ca. 172 uker
|
|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte anti-legemiddel-antistoffer (ADAs) mot pozelimab over tid
Tidsramme: I løpet av studieperioden, omtrent 172 uker
|
I løpet av studieperioden, omtrent 172 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
8. juli 2025
Studiet fullført (Antatt)
11. november 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
7. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Myasthenia Gravis
Andre studie-ID-numre
- R3918-MG-2018
- 2020-003272-41 (EudraCT-nummer)
- 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .