Tutkimus pozelimabin ja Cemdisiranin yhdistelmähoidon tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi aikuispotilailla, joilla on oireinen yleistynyt myasthenia gravis (NIMBLE)
keskiviikko 1. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Pozelimabin ja Cemdisiranin yhdistelmähoidon teho ja turvallisuus potilailla, joilla on oireinen yleistynyt myasthenia gravis
Ensisijainen tavoite on:
Arvioida pozelimabin + cemdisiraanin vaikutusta päivittäiseen toimintaan, johon merkit ja oireet vaikuttavat potilailla, joilla on oireinen yleistynyt myasthenia gravis (gMG)
Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:
Pozelimabin + cemdisiraanin (eli yhdistelmän) ja cemdisiraanin monoterapian vaikutuksen arvioimiseksi:
- Kliinikon arvioimat myasthenia graviksen (MG) ja lihasvoiman merkit
- Päivittäinen toiminta, johon merkit ja oireet vaikuttavat potilailla, joilla on oireinen gMG (vain cemdisiraanimonoterapia).
- Niiden potilaiden osuus, joiden päivittäinen toiminta on parantunut ja joihin MG:n merkit ja oireet vaikuttavat
- Niiden potilaiden osuus, joilla on parannuksia kliinikon arvioimissa MG-oireissa ja lihasvoimassa
- Terveyteen liittyvä elämänlaatu
- Niiden potilaiden osuus, joilla on minimaaliset MG-oireet
- Potilaiden ja lääkärien ilmoittamat MG:n merkit ja oireet
- Pozelimabin + cemdisiraanin ja cemdisiraanimonoterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen
- Pozelimabin kokonaispitoisuuden arvioimiseksi seerumissa
- Cemdisiraanin ja sen metaboliittien pitoisuuksien arvioiminen plasmassa
- Pozelimabin immunogeenisuuden arvioiminen
- Kokonais-C5:n pitoisuuden arvioimiseksi plasmassa
- Cemdisiranin immunogeenisuuden arvioimiseksi
- Pozelimabin + cemdisiraanin ja cemdisiraanin monoterapian vaikutusta komplementin aktivaatioon tutkiminen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
DBTP – kaksoissokkohoitosuunnitelma (24 viikkoa) ETP – jatkohoitosuunnitelma (28 viikkoa) OLTP – avoin hoitosuunnitelma (68 viikkoa) hoidon ulkopuolinen seurantajakso (52 viikkoa)
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
288
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 04038-002
- Pseg Centro de Pesquisa Clínica S.A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90110-000
- IMV Pesquisa Neurológica
-
-
São Paulo
-
Itapevi, São Paulo, Brasilia, 06655-250
- Jordy Sinapse Medicina LTDA
-
Santo André, São Paulo, Brasilia, 09060-870
- Faculdade de Medicina do ABC
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari I Politècnic La Fe
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0186
- Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- LTD New Hospitals
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
-
Tbilisi, Georgia, 0144
- LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560002
- Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
-
Chandigarh, Intia, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
-
Andhra Pradesh
-
Guntur, Andhra Pradesh, Intia, 522001
- Government General Hospital, Guntur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Intia, 395001
- Institute of Neurosciences
-
-
Hyderabad
-
Panjagutta, Hyderabad, Intia, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
Karnataka
-
Udupi, Karnataka, Intia, 576104
- Kasturba Medical College (KMC)
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Intia, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
-
Pārel, Mumbai, Intia, 400012
- Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences New Delhi
-
-
Punjab
-
Kochi, Punjab, Intia, 141008
- Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
-
Ludhiana, Punjab, Intia, 141008
- Christian Medical College & Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Intia, 302017
- Apex Hospital
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Intia, 500034
- City Neuro Centre, Hyderabad
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Roma, Italia, 00161
- Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
-
Tuscany
-
Pisa, Tuscany, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Chiba, Japani, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hiroshima, Japani, 730-8518
- Hiroshima City Hiroshima Citiz
-
Osaka, Japani, 543-8555
- Japanese Red Cross Osaka Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japani, 783-8505
- Kochi Medical School Hospital
-
-
Okinawa
-
Ginowan-Shi, Okinawa, Japani, 901-2214
- Okinawa National Hospital
-
Shimajiri, Okinawa, Japani, 901-1193
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
-
-
Saitama
-
Kawagoe, Saitama, Japani, 350-8550
- Saitama Medical University, Saitama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japani, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
Shinjuku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
tabashi City, Tokyo, Japani, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
-
-
Yamaguchi
-
Ube, Yamaguchi, Japani, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangdong, Guangdong, Kiina, 510120
- Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510120
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kiina, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kiina, 570311
- Hainan General Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kiina, 130000
- The First hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kiina, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 201107
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kiina, 710032
- The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610072
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300050
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Puola, 61-731
- Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Puola, 61-853
- NZOZ Neuro-kard
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 31-505
- Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
-
-
Mazovian
-
Warsaw, Mazovian, Puola, 01-684
- NeuroProtect
-
-
Mosavian
-
Warsaw, Mosavian, Puola, 02-097
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-952
- Gdański Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- CHU Bicetre
-
Nancy, Ranska, 54035
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
-
Paris, Ranska, 75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Ranska, 6002
- Centre Hospitalier Universitaire de Nice
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Jena, Saksa, 07747
- Universitätsklinikum Jena
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Saksa, 80336
- Friedrich Baur Institute
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45127
- University Hospital Essen
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Saksa, 48149
- Universitatsklinikum Munster
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Niš, Serbia, 700461
- University Clinical Centre Nis
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University
-
Tainan, Taiwan, 701
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 111
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet, Copenhagen
-
Odense, Tanska, 05000
- Odense Universitetshospital
-
-
North Denmark
-
Aalborg, North Denmark, Tanska, 09000
- Aalborg Universitetshospital
-
-
-
-
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Samsun, Turkki (Türkiye), 55239
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon, Turkki (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University Farabi Hospital
-
-
Van
-
Izmit, Van, Turkki (Türkiye), 41380
- Kocaeli University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- University Hospital Birmingham
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, 511 9NE
- Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- HonorHealth Neurology 2018
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907-5307
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33175
- Diverse Clinical Research
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34105
- Aqualane Clinical Research
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Neurological Services of Orlando
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60026-1301
- Northshore University Health System
-
O'Fallon, Illinois, Yhdysvallat, 62269
- St. Elizabeth's Hospital
-
Rolling Meadows, Illinois, Yhdysvallat, 60080
- Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Centerville, Ohio, Yhdysvallat, 45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita seulonnassa (tai ≥ laillinen täysi-ikäisyys paikallisten määräysten mukaan sen mukaan, kumpi on vanhempi)
- Potilas, jolla on dokumentoitu myasthenia gravis (MG) -diagnoosi, joka perustuu sairaushistoriaan ja jota tukevat aiemmat arvioinnit, kuten protokollassa on kuvattu
- Dokumentoitu aiempi positiivinen serologinen testi tai positiivinen tulos asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineiden tai anti-LRP4-vasta-aineiden seulonnan aikana.
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokituksen kliininen luokitus Luokka II–IVa seulonnassa
- Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän aktiivisuuden (MG-ADL) pistemäärä ≥6 seulonnassa. Silmäkohteiden ei tulisi muodostaa yli 50 % MG-ADL:n kokonaispistemäärästä
- Hän saa tällä hetkellä asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittoria tai dokumentoitu syy olla käyttämättä asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittorihoitoa tutkijaa kohti 7. Tällä hetkellä saa immunosuppressiivista hoitoa (IST) MG:n vuoksi tai dokumentoitu syy, miksi potilas ei käytä IST-lääkitystä tutkijaa kohti
8. Jos saat parhaillaan IST-hoitoa, IST-annosta ei odoteta muuttuvan ennen satunnaistamista tai kaksoissokkohoitojakson (DBTP) aikana.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joiden vasta-aineprofiili on positiivinen vain lihasspesifiselle tyrosiinikinaasille (MuSK) (MuSK-positiivisuus perustuu dokumentoituun aikaisempaan positiiviseen serologiseen MuSK-vasta-ainetestiin tai positiiviseen tulokseen seulonnan aikana
- Anamneesi kateenpoistoleikkaus 12 kuukauden aikana ennen seulontaa tai suunniteltu tutkimuksen aikana
- Aiemmin pahanlaatuinen tymooma (potilaat, joilla on vaihe 1, voidaan ottaa mukaan) tai syöpä viimeisten 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua tyvisolu-ihosyöpää, okasolusyöpää tai in situ kohdunkaulansyöpää
- Myasteeninen kriisi tai Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) luokka V kuukauden sisällä seulonnasta
- Ei dokumentoitua meningokokkirokotusta 5 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä, ellei rokotusta anneta seulontajakson aikana ja ennen tutkimushoidon aloittamista
- Tunnettu vasta-aihe meningokokkirokotteille (ryhmän ACWY-konjugaatti ja B-ryhmän rokotteet), kuten protokollassa on kuvattu
- Potilaat, jotka tarvitsevat antibiootteja meningokokkien ennaltaehkäisyyn ja joilla on vasta-aihe, varoitus tai varotoimet, jotka estävät penisilliiniluokan ja penisilliinivaihtoehtojen antibioottien käytön, joita suunnitellaan käytettäväksi ennaltaehkäisyyn, tai potilaat, joilla on ollut intoleranssi, joka johtaa näiden antibioottien käytön lopettamiseen
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni tai hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihappo (RNA) seulonnan aikana. HUOMAA: Tapauksista, joiden tulkinta on epäselvä, tulee keskustella lääkärin kanssa
- Aiempi HIV-infektio tai positiivinen testi seulonnassa paikallisten vaatimusten mukaisesti
HUOMAA: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1
Plasebo DBTP:ssä; Satunnaistettu uudelleen yhdistelmäksi tai Cemdisiraniksi ETP:ssä ja OLTP:ssä
|
Ihonalainen anto protokollassa kuvatulla tavalla
SC-antaminen protokollassa kuvatulla tavalla
Muut nimet:
SC-antaminen protokollassa kuvatulla tavalla
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 3
Cemdisiran koko tutkimuksen ajan
|
SC-antaminen protokollassa kuvatulla tavalla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2
Yhdistelmähoito koko tutkimuksen ajan.
Osallistujille, jotka eivät ole saavuttaneet viikkoa 108, annetaan cemdisiran-monoterapiaa OLTP:ssä.
|
Ihonalainen anto protokollassa kuvatulla tavalla
SC-antaminen protokollassa kuvatulla tavalla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 4
Pozelimab-monoterapia DBTP:ssä, jota seuraa yhdistelmä ETP:ssä ja OLTP:ssä.
Osallistujille, jotka eivät ole saavuttaneet viikkoa 108, annetaan cemdisiran-monoterapia OLTP:ssä.
|
Ihonalainen anto protokollassa kuvatulla tavalla
SC-antaminen protokollassa kuvatulla tavalla
Muut nimet:
SC-antaminen protokollassa kuvatulla tavalla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän toiminnan (MG-ADL) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
MG-ADL:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–24 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toimintahäiriötä ja vammaa
|
Perustasosta viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä
Aikaikkuna: Viikko 24
|
QMG-kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-39, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vajaatoimintaa
|
Viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis Composite (MGC) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Viikko 24
|
MGC-pisteet vaihtelevat 0 - 50, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vajaatoimintaa
|
Viikko 24
|
|
Pozelimabin kokonaispitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: Opintojen kesto noin 172 viikkoa
|
Opintojen kesto noin 172 viikkoa
|
|
|
Cemdisiraanin ja sen metaboliittien pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Opintojen kesto noin 172 viikkoa
|
Opintojen kesto noin 172 viikkoa
|
|
|
Hoitoon liittyvien ADA:iden ilmaantuvuus cemdisiraanille ajan myötä
Aikaikkuna: Opintojen kesto noin 172 viikkoa
|
Opintojen kesto noin 172 viikkoa
|
|
|
CH50:n prosentuaalinen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Opintojen keston aikana noin 172 viikkoa
|
Opintojen keston aikana noin 172 viikkoa
|
|
|
Muutos kokonaiskomplementin hemolyysiaktiivisuusmäärityksessä (CH50) ajan myötä
Aikaikkuna: Opintojen keston aikana noin 172 viikkoa
|
Opintojen keston aikana noin 172 viikkoa
|
|
|
MG-ADL-kokonaispistemäärän ≥3 pisteen vähentämisen saavuttaminen (parannus)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 24
|
Lähtötasosta viikkoon 24
|
|
|
QMG: n kokonaispistemäärän saavuttaminen ≥5 pisteen vähentäminen (parannus)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 24
|
Lähtötasosta viikkoon 24
|
|
|
Saavutus ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- tai 10-pisteisten vähennysten pienentämisessä MG-ADL: n kokonaispistemäärällä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 24
|
Lähtötasosta viikkoon 24
|
|
|
≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- tai 10-pisteisten vähennysten saavuttaminen QMG: llä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 24
|
Lähtötasosta viikkoon 24
|
|
|
Yhdenmukaisen vasteen saavuttaminen MG-ADL-asteikolla
Aikaikkuna: Perustasosta 24. viikkoon
|
Osallistuja, jolla on ≥2 pisteen vähennys (parannus) MG-ADL-kokonaisarvoselvityksessä kahdessa tai useammassa peräkkäisessä arvioinnissa, jotka kattavat 4 viikkoa tai enemmän DBTP:n aikana
|
Perustasosta 24. viikkoon
|
|
Minimaalisen oireilmaisun (MSE) saavuttaminen
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Pisteet 0-1 MG-ADL-asteikolla
|
Viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis -elämänlaatukyselyn (MG-QOL15r) kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Kokonaispisteet vaihtelevat 0:sta 30:een; korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa toiminnanvajetta
|
Viikko 24
|
|
Pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterapia tai placebo -hoitoa saaneiden osallistujien hoitoon liittyvien haittatapausten (TEAE) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikon 24 kautta
|
Viikon 24 kautta
|
|
|
Poikkeavien vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys ja vakavuus potilailla, joita hoidettiin pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monoterapialla tai lumelääkkeellä
Aikaikkuna: 24 viikon kautta
|
24 viikon kautta
|
|
|
Poikkeuksellisten haittatapahtumien (AESI) esiintyvyys ja vakavuus pozelimab + cemdisiranilla, cemdisiran-monoterapialla tai lumelääkkeellä hoidetuilla osallistujilla
Aikaikkuna: 24 viikon kautta
|
24 viikon kautta
|
|
|
Kokonaisen komplementtikomponentti 5:n (C5) pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Tutkimuksen keston aikana, noin 172 viikkoa
|
Tutkimuksen keston aikana, noin 172 viikkoa
|
|
|
Poikkeavien hoitoon liittyvien anti-lääkevasta-aineiden (ADA) esiintyvyys pozelimabiin ajan kuluessa
Aikaikkuna: Tutkimuksen keston aikana, noin 172 viikkoa
|
Tutkimuksen keston aikana, noin 172 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 11. marraskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 7. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- R3918-MG-2018
- 2020-003272-41 (EudraCT-numero)
- 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .