Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos voksne patienter med symptomatisk generaliseret myasthenia gravis (NIMBLE)

10. februar 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Effekt og sikkerhed af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med symptomatisk generaliseret myasthenia gravis

Det primære mål er:

At evaluere effekten af ​​pozelimab + cemdisiran på daglig funktion, der er påvirket af tegn og symptomer hos patienter med symptomatisk generaliseret myasthenia gravis (gMG)

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at evaluere effekten af ​​pozelimab + cemdisiran (dvs. kombination) og cemdisiran monoterapi på:

    • Klinikervurderede tegn på myasthenia gravis (MG) og muskelstyrke
    • Daglig funktion, der påvirkes af tegn og symptomer hos patienter med symptomatisk gMG (kun cemdisiran monoterapi).
    • Andel af patienter med forbedringer i daglig funktion, der er påvirket af tegn og symptomer på MG
    • Andel af patienter, der har forbedringer i kliniker-vurderede tegn på MG og muskelstyrke
    • Sundhedsrelateret livskvalitet
    • Andel af patienter med minimale MG-symptomer
    • Patient- og kliniker-rapporterede tegn og symptomer på MG
  • For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​pozelimab + cemdisiran og cemdisiran monoterapi
  • At vurdere koncentrationen af ​​total pozelimab i serum
  • At vurdere koncentrationerne af cemdisiran og dets metabolitter i plasma
  • At vurdere immunogeniciteten af ​​pozelimab
  • At vurdere koncentrationen af ​​total C5 i plasma
  • At vurdere immunogeniciteten af ​​cemdisiran
  • At studere effekten af ​​pozelimab + cemdisiran og cemdisiran monoterapi på komplementaktivering

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

DBTP- Dobbeltblind behandlingsplan (24 uger) ETP - Udvidet behandlingsplan (28 uger) OLTP- Åben behandlingsplan (68 uger) Opfølgningsperiode uden for behandlingen (52 uger)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

288

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Pseg Centro De Pesquisa Clinica S.A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90110-000
        • IMV Pesquisa Neurológica
    • São Paulo
      • Itapevi, São Paulo, Brasilien, 06655-250
        • Jordy Sinapse Medicina LTDA
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09060-870
        • Faculdade de Medicina do ABC
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Toronto General Hospital
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet, Copenhagen
      • Odense, Danmark, 05000
        • Odense Universitetshospital
    • North Denmark
      • Aalborg, North Denmark, Danmark, 09000
        • Aalborg Universitetshospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, 511 9NE
        • Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • HonorHealth Neurology 2018
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907-5307
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33175
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34105
        • Aqualane Clinical Research
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60026-1301
        • Northshore University Health System
      • O'Fallon, Illinois, Forenede Stater, 62269
        • St. Elizabeth's Hospital
      • Rolling Meadows, Illinois, Forenede Stater, 60080
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Forenede Stater, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Nancy, Frankrig, 54035
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrig, 6002
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
      • Tbilisi, Georgien, 0144
        • LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560002
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Indien, 522001
        • Government General Hospital, Guntur
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395001
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Udupi, Karnataka, Indien, 576104
        • Kasturba Medical College (KMC)
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
    • Mumbai
      • Pārel, Mumbai, Indien, 400012
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Indien, 141008
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302017
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500034
        • City Neuro Centre, Hyderabad
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Roma, Italien, 00161
        • Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
    • Tuscany
      • Pisa, Tuscany, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japan, 543-8555
        • Japanese Red Cross Osaka Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japan, 901-2214
        • Okinawa National Hospital
      • Shimajiri, Okinawa, Japan, 901-1193
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
      • Shinjuku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • tabashi City, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangdong, Guangdong, Kina, 510120
        • Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570311
        • Hainan General Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130000
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Kina, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201107
        • Huashan Hospital Fudan University
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Kina, 710032
        • The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
        • Sichuan Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300050
        • Tianjin Medical University General Hospital
  • Polen
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-731
        • Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-853
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-505
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polen, 01-684
        • NeuroProtect
    • Mosavian
      • Warsaw, Mosavian, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Gdański Uniwersytet Medyczny
  • Serbien
      • Niš, Serbien, 700461
        • University Clinical Centre Nis
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University
      • Tainan, Taiwan, 701
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55239
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Tyrkiet (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Van
      • Izmit, Van, Tyrkiet (Türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Friedrich Baur Institute
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45127
        • University Hospital Essen
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter ≥18 år ved screening (eller ≥ lovlig voksenalder baseret på lokale regler, alt efter hvad der er ældre)
  2. Patient med dokumenteret diagnose af myasthenia gravis (MG) baseret på sygehistorie og understøttet af tidligere evalueringer som beskrevet i protokollen
  3. Dokumenteret tidligere historie med positiv serologisk test eller et positivt resultat under screening af anti-acetylcholin receptor (AChR) antistoffer eller anti-LRP4 antistoffer.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassificering klasse II til IVa ved screening
  5. Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) score ≥6 ved screening. Okulære genstande bør ikke bidrage med mere end 50 % af MG-ADL samlede score
  6. Modtager i øjeblikket en acetylkolinesterasehæmmer eller dokumenteret grund til ikke at bruge acetylkolinesterasehæmmerbehandling pr. investigator 7. Modtager i øjeblikket en immunosuppressiv terapi (IST) for MG, eller dokumenteret årsag til, at patienten ikke tager en IST pr. investigator

8. Hvis du i øjeblikket modtager en IST, forventes det ikke at få IST-dosis ændret før randomisering eller under dobbeltblind behandlingsperiode (DBTP).

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Patienter med antistofprofil, der kun er positiv for muskelspecifik tyrosinkinase (MuSK) (MusK-positivitet er baseret på en dokumenteret tidligere historie med positiv serologisk test for antistoffer mod MuSK eller et positivt resultat under screening
  2. Anamnese med thymektomi inden for 12 måneder før screening eller planlagt under undersøgelsen
  3. Anamnese med malignt tymom (patienter med trin 1 kan være indskrevet) eller kræfthistorie inden for de seneste 5 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcellehudkræft, pladecellehudkræft eller in situ livmoderhalskræft
  4. Myasthenic crisis eller Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse V inden for 1 måned efter screening
  5. Ingen dokumenteret meningokokvaccination inden for 5 år før screeningsbesøget, medmindre der vil blive givet vaccination i screeningsperioden og før påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen
  6. Kendt kontraindikation for meningokokvacciner (gruppe ACWY-konjugat- og gruppe B-vacciner) som beskrevet i protokollen
  7. Patienter, der har brug for antibiotika til meningokokprofylakse og har en kontraindikation, advarsel eller forsigtighed, der udelukker brugen af ​​penicillin-klassen og penicillin-alternative antibiotika, der er planlagt til at blive brugt til profylakse, eller en historie med intolerance, der fører til seponering af disse antibiotika
  8. Positivt hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C virus ribonukleinsyre (RNA) under screening. BEMÆRK: Tilfælde med uklar fortolkning bør drøftes med den medicinske monitor
  9. Anamnese med HIV-infektion eller en positiv test ved screening i henhold til lokale krav

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1
Placebo i DBTP; Re-randomiseret til kombination eller Cemdisiran i ETP og OLTP
Medicin: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutan administration som beskrevet i protokollen
Medicin: Cemdisiran
SC-administration som beskrevet i protokollen
Andre navne:
  • ALN-CC5
Andet: Placebo
SC-administration som beskrevet i protokollen
Eksperimentel: Gruppe 3
Cemdisiran gennem hele studiet
Medicin: Cemdisiran
SC-administration som beskrevet i protokollen
Andre navne:
  • ALN-CC5
Eksperimentel: Gruppe 2
Kombinationsregime gennem hele undersøgelsen. For deltagere, der ikke har nået uge 108, vil modtage cemdisiran-monoterapi i OLTP.
Medicin: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutan administration som beskrevet i protokollen
Medicin: Cemdisiran
SC-administration som beskrevet i protokollen
Andre navne:
  • ALN-CC5
Eksperimentel: Gruppe 4
Pozelimab monoterapi i DBTP efterfulgt af kombination i ETP og OLTP.
For deltagere, der ikke har nået uge 108, vil modtage cemdisiran monoterapi i OLTP.
Medicin: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutan administration som beskrevet i protokollen
Medicin: Cemdisiran
SC-administration som beskrevet i protokollen
Andre navne:
  • ALN-CC5
Medicin: Pozelimab
SC-administration som beskrevet i protokollen
Andre navne:
  • REGN3918

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) samlede score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Den samlede MG-ADL-score varierer fra 0 til 24 point, hvor højere score indikerer større funktionsnedsættelse og handicap
Fra baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Uge 24
QMG samlede score spænder fra 0 til 39, hvor højere score repræsenterer større svækkelse
Uge 24
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC) totalscore
Tidsramme: Uge 24
MGC-score varierer fra 0 til 50, hvor højere score indikerer højere svækkelse
Uge 24
Koncentrationer af total pozelimab i serum
Tidsramme: Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Koncentrationer af cemdisiran og dets metabolitter i plasma
Tidsramme: Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Forekomst af behandlingsfremkaldte ADA'er til cemdisiran over tid
Tidsramme: Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Procentvis ændring i CH50 over tid
Tidsramme: Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Ændring i total komplementhæmolyseaktivitetsanalyse (CH50) over tid
Tidsramme: Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Gennem studievarighed, cirka 172 uger
Opnåelse af en ≥3-punkts reduktion (forbedring) i MG-ADL total score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Opnåelse af en ≥5-punkts reduktion (forbedring) i QMG total score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Opnåelse af en ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- eller 10-punkts reduktion på MG-ADL total score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Opnåelse af en ≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- eller 10-punkts reduktion på QMG
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Opnåelse af en konsekvent respons på MG-ADL
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
En deltager med en ≥2-punkts reduktion (forbedring) i MG-ADL total score ved 2 eller flere på hinanden følgende vurderinger over 4 eller flere uger under DBTP
Fra baseline til uge 24
Opnåelse af Minimal Symptomudtryk (MSE)
Tidsramme: Uge 24
Score fra 0 til 1 på MG-ADL
Uge 24
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Livskvalitet (MG-QOL15r) totalscore
Tidsramme: Uge 24
Samlet score spænder fra 0 til 30 point; en højere score repræsenterer større funktionsnedsættelse
Uge 24
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) hos deltagere behandlet med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterapi eller placebo
Tidsramme: Igennem uge 24
Igennem uge 24
Forekomst og sværhedsgrad af alvorlige bivirkninger (SAE'er) hos deltagere behandlet med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterapi eller placebo
Tidsramme: Igennem uge 24
Igennem uge 24
Forekomst og sværhedsgrad af særligt interesserende bivirkninger (AESIs) hos deltagere behandlet med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterapi eller placebo
Tidsramme: Igennem uge 24
Igennem uge 24
Koncentrationer af totalt komplementkomponent 5 (C5) i plasma
Tidsramme: Igennem hele studieperioden, cirka 172 uger
Igennem hele studieperioden, cirka 172 uger
Forekomsten af behandlingsrelaterede anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod pozelimab over tid
Tidsramme: Gennem hele studieperioden, cirka 172 uger
Gennem hele studieperioden, cirka 172 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

11. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2021

Først opslået (Faktiske)

7. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (EudraCT nummer)
  • 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Pozelimab + Cemdisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner