A Pozelimab és a Cemdisiran kombinációs terápia hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata tüneti generalizált myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél (NIMBLE)
2026. július 1. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
A Pozelimab és Cemdisiran kombinációs terápia hatékonysága és biztonságossága tünetekkel járó generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél
Az elsődleges cél:
A pozelimab + cemdisiran hatásának értékelése a napi működésre, amelyet a jelek és tünetek befolyásolnak tünetekkel járó generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő betegeknél
A tanulmány másodlagos céljai a következők:
A pozelimab + cemdisiran (vagyis kombináció) és cemdisiran monoterápia hatásának értékelése a következőkre:
- A klinikus által értékelt myasthenia gravis (MG) jelei és az izomerő
- Napi működés, amelyet a jelek és tünetek befolyásolnak tüneti gMG-ben szenvedő betegeknél (csak cemdisiran monoterápia).
- Azon betegek aránya, akiknél javult a napi funkciója, amelyet az MG jelei és tünetei befolyásolnak
- Azon betegek aránya, akiknél javultak az MG klinikus által értékelt jelei és az izomerő
- Egészséggel kapcsolatos életminőség
- A minimális MG tünetekkel rendelkező betegek aránya
- A betegek és a klinikusok által jelentett MG jelei és tünetei
- A pozelimab + cemdisiran és cemdisiran monoterápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
- A teljes pozelimab koncentrációjának meghatározása a szérumban
- A cemdisiran és metabolitjainak plazmakoncentrációinak felmérése
- A pozelimab immunogenitásának értékelése
- A plazma össz-C5 koncentrációjának felmérése
- A cemdisiran immunogenitásának értékelése
- A pozelimab + cemdisiran és cemdisiran monoterápia hatásának vizsgálata a komplement aktivációra
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
DBTP – Kettős vak kezelési terv (24 hét) ETP – Meghosszabbított kezelési terv (28 hét) OLTP – Nyílt kezelési terv (68 hét) Kezelésen kívüli követési időszak (52 hét)
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
288
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgium, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazília, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brazília, 04038-002
- Pseg Centro de Pesquisa Clínica S.A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90110-000
- IMV Pesquisa Neurológica
-
-
São Paulo
-
Itapevi, São Paulo, Brazília, 06655-250
- Jordy Sinapse Medicina LTDA
-
Santo André, São Paulo, Brazília, 09060-870
- Faculdade de Medicina do ABC
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánia, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet, Copenhagen
-
Odense, Dánia, 05000
- Odense Universitetshospital
-
-
North Denmark
-
Aalborg, North Denmark, Dánia, 09000
- Aalborg Universitetshospital
-
-
-
-
-
Daegu, Dél -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Dél -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
- University Hospital Birmingham
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, 511 9NE
- Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
- HonorHealth Neurology 2018
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- University of California Irvine
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907-5307
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33175
- Diverse Clinical Research
-
Naples, Florida, Egyesült Államok, 34105
- Aqualane Clinical Research
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Neurological Services of Orlando
-
Port Charlotte, Florida, Egyesült Államok, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60026-1301
- Northshore University Health System
-
O'Fallon, Illinois, Egyesült Államok, 62269
- St. Elizabeth's Hospital
-
Rolling Meadows, Illinois, Egyesült Államok, 60080
- Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Wayne State University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Centerville, Ohio, Egyesült Államok, 45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94275
- Chu Bicetre
-
Nancy, Franciaország, 54035
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
-
Paris, Franciaország, 75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Franciaország, 6002
- Centre Hospitalier Universitaire De Nice
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 0186
- Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi, Grúzia, 0114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Grúzia, 0114
- LTD New Hospitals
-
Tbilisi, Grúzia, 0112
- Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
-
Tbilisi, Grúzia, 0144
- LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560002
- Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
-
Chandigarh, India, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
-
Andhra Pradesh
-
Guntur, Andhra Pradesh, India, 522001
- Government General Hospital, Guntur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395001
- Institute of Neurosciences
-
-
Hyderabad
-
Panjagutta, Hyderabad, India, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
Karnataka
-
Udupi, Karnataka, India, 576104
- Kasturba Medical College (KMC)
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
-
Pārel, Mumbai, India, 400012
- Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences New Delhi
-
-
Punjab
-
Kochi, Punjab, India, 141008
- Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
-
Ludhiana, Punjab, India, 141008
- Christian Medical College & Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, India, 302017
- Apex Hospital
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, India, 500034
- City Neuro Centre, Hyderabad
-
-
-
-
-
Chiba, Japán, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hiroshima, Japán, 730-8518
- Hiroshima City Hiroshima Citiz
-
Osaka, Japán, 543-8555
- Japanese Red Cross Osaka Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japán, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japán, 783-8505
- Kochi Medical School Hospital
-
-
Okinawa
-
Ginowan-Shi, Okinawa, Japán, 901-2214
- Okinawa National Hospital
-
Shimajiri, Okinawa, Japán, 901-1193
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
-
-
Saitama
-
Kawagoe, Saitama, Japán, 350-8550
- Saitama Medical University, Saitama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japán, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
Shinjuku, Tokyo, Japán, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
tabashi City, Tokyo, Japán, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
-
-
Yamaguchi
-
Ube, Yamaguchi, Japán, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangdong, Guangdong, Kína, 510120
- Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, 510120
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Shenzhen, Guangdong, Kína, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kína, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kína, 570311
- Hainan General Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kína, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kína, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kína, 130000
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kína, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kína, 201107
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kína, 710032
- The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kína, 610072
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kína, 300050
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Lengyelország, 61-731
- Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Lengyelország, 61-853
- NZOZ Neuro-kard
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Lengyelország, 31-505
- Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
-
-
Mazovian
-
Warsaw, Mazovian, Lengyelország, 01-684
- NeuroProtect
-
-
Mosavian
-
Warsaw, Mosavian, Lengyelország, 02-097
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Lengyelország, 80-952
- Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Jena, Németország, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Németország, 80336
- Friedrich Baur Institute
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Németország, 45127
- University Hospital Essen
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Németország, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Németország, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Roma, Olaszország, 00161
- Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Olaszország, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Olaszország, 20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
-
Tuscany
-
Pisa, Tuscany, Olaszország, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Niš, Szerbia, 700461
- University Clinical Centre Nis
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajvan, 833
- Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
-
Taichung, Tajvan, 40447
- China Medical University
-
Tainan, Tajvan, 701
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Tajvan, 111
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
-
Taoyuan, Tajvan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
-
-
-
-
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Samsun, Törökország (Türkiye), 55239
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon, Törökország (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University Farabi Hospital
-
-
Van
-
Izmit, Van, Törökország (Türkiye), 41380
- Kocaeli University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Férfi vagy nőbetegek 18 évesnél idősebbek a szűréskor (vagy ≥ felnőttkorúak a helyi előírások szerint, attól függően, hogy melyik az idősebb)
- Beteg myasthenia gravis (MG) dokumentált diagnózisával a kórelőzmény alapján és a protokollban leírt korábbi értékelésekkel alátámasztva
- Dokumentált korábbi pozitív szerológiai teszt vagy pozitív eredmény az anti-acetilkolin receptor (AChR) antitestek vagy anti-LRP4 antitestek szűrése során.
- A Myasthenia Gravis Alapítvány of America (MGFA) klinikai besorolása II–IVa osztályba a szűréskor
- A Myasthenia Gravis – A mindennapi élet tevékenységei (MG-ADL) pontszáma ≥6 a szűréskor. A szemészeti elemek nem járulhatnak hozzá az MG-ADL összpontszám 50%-ánál nagyobb mértékben
- Jelenleg acetilkolinészteráz gátlót kap, vagy vizsgálónként dokumentált oka annak, hogy nem alkalmaz acetilkolinészteráz gátló terápiát 7. Jelenleg immunszuppresszív terápiában (IST) részesül MG miatt, vagy dokumentált ok, amiért a beteg nem kap IST-t vizsgálónként
8. Ha jelenleg IST-t kap, nem várható, hogy az IST adagját megváltoztatják a randomizálás előtt vagy a kettős vak kezelési időszak (DBTP) alatt.
Főbb kizárási kritériumok:
- Csak izomspecifikus tirozin-kinázra (MuSK) pozitív antitestprofillal rendelkező betegek (a MuSK-pozitivitás a MuSK-ellenes antitestekre vonatkozó, dokumentált korábbi pozitív szerológiai teszten vagy a szűrés során kapott pozitív eredményen alapul
- A thymectomia anamnézisében a szűrést megelőző 12 hónapon belül vagy a vizsgálat során tervezetten
- Rosszindulatú timoma a kórelőzményében (1. stádiumú betegek is szerepelhetnek), vagy rák az elmúlt 5 évben, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes bőrrákot, laphámsejtes bőrrákot vagy in situ méhnyakrákot
- Myasthenia válság vagy Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) V. osztály a szűrést követő 1 hónapon belül
- Nincs dokumentált meningococcus elleni védőoltás a szűrővizsgálatot megelőző 5 éven belül, kivéve, ha a védőoltást a szűrési időszak alatt és a vizsgálati kezelés megkezdése előtt adják be.
- A protokollban leírtak szerint ismert ellenjavallat a meningococcus elleni vakcinákhoz (ACWY konjugátum és B csoportba tartozó vakcinák)
- Azoknál a betegeknél, akiknek a meningococcus megelőzésére antibiotikumra van szükségük, és olyan ellenjavallatok, figyelmeztetések vagy elővigyázatossággal rendelkeznek, amelyek kizárják a penicillin osztályba tartozó és a penicillin-alternatív antibiotikumok alkalmazását profilaxis céljából, vagy akiknek az anamnézisében intolerancia áll fenn, ami ezen antibiotikumok adásának abbahagyását vonja maga után
- Pozitív hepatitis B felületi antigén vagy hepatitis C vírus ribonukleinsav (RNS) a szűrés során. MEGJEGYZÉS: A nem egyértelmű értelmezésű eseteket meg kell beszélni az orvosi monitorral
- HIV-fertőzés az anamnézisben vagy a helyi követelményeknek megfelelő szűréskor pozitív teszt
MEGJEGYZÉS: Egyéb, protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. csoport
Placebo a DBTP-ben; Újra randomizálva Kombinációra vagy Cemdisiranra az ETP-ben és az OLTP-ben
|
Subcutan beadás a protokollban leírtak szerint
SC beadás a protokollban leírtak szerint
Más nevek:
SC beadás a protokollban leírtak szerint
|
|
Kísérleti: 3. csoport
Cemdisiran a vizsgálat során
|
SC beadás a protokollban leírtak szerint
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. csoport
Kombinációs kezelés a vizsgálat során.
Azon résztvevők számára, akik még nem értek el a 108. hétig, a cemdisiran monoterápiát kapják az OLTP-ben.
|
Subcutan beadás a protokollban leírtak szerint
SC beadás a protokollban leírtak szerint
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 4. csoport
Pozelimab monoterápia DBTP-ben, majd kombináció ETP-ben és OLTP-ben.
Azok a résztvevők, akik nem értek el a 108. hétig, cemdisiran monoterápiát kapnak az OLTP-ben.
|
Subcutan beadás a protokollban leírtak szerint
SC beadás a protokollban leírtak szerint
Más nevek:
SC beadás a protokollban leírtak szerint
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a Myasthenia Gravis – A mindennapi élet tevékenységei (MG-ADL) összpontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
A teljes MG-ADL pontszám 0 és 24 pont között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb funkcionális károsodást és fogyatékosságot jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszámban
Időkeret: 24. hét
|
A QMG összpontszám 0 és 39 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb károsodást jelentenek
|
24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Myasthenia Gravis Composite (MGC) összpontszámában
Időkeret: 24. hét
|
Az MGC pontszám 0 és 50 között mozog, a magasabb pontszám magasabb károsodást jelez
|
24. hét
|
|
A teljes pozelimab koncentrációja a szérumban
Időkeret: A tanulmány időtartama alatt körülbelül 172 hét
|
A tanulmány időtartama alatt körülbelül 172 hét
|
|
|
A cemdisiran és metabolitjainak koncentrációja a plazmában
Időkeret: A tanulmány időtartama alatt körülbelül 172 hét
|
A tanulmány időtartama alatt körülbelül 172 hét
|
|
|
A cemdisiran kezelés során fellépő ADA-k előfordulása az idő múlásával
Időkeret: A tanulmány időtartama alatt körülbelül 172 hét
|
A tanulmány időtartama alatt körülbelül 172 hét
|
|
|
A CH50 százalékos változása az idő múlásával
Időkeret: A tanulmány időtartama alatt, körülbelül 172 hét
|
A tanulmány időtartama alatt, körülbelül 172 hét
|
|
|
A teljes komplement hemolízis aktivitási vizsgálat (CH50) változása az idő múlásával
Időkeret: A tanulmány időtartama alatt, körülbelül 172 hét
|
A tanulmány időtartama alatt, körülbelül 172 hét
|
|
|
≥3 pontos csökkentés (javulás) elérése az MG-ADL teljes pontszámában
Időkeret: A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
|
|
A ≥5 pontos csökkentés (javulás) elérése a QMG teljes pontszámában
Időkeret: A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
|
|
A ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- vagy 10 pontos csökkentés elérése az MG-ADL teljes pontszámán
Időkeret: A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
|
|
A ≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- vagy 10-pontos csökkentés elérése a QMG-n
Időkeret: A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
A kiindulási ponttól a 24. hétig
|
|
|
Konzisztens válasz elérése az MG-ADL skálán
Időkeret: A kiinduló állapottól a 24. hétig
|
Egy résztvevő, akinek az MG-ADL összpontszáma legalább 2 ponttal csökkent (javult) két vagy több egymást követő értékelésen, amelyek legalább 4 hetes időszakot ölelnek fel a DBTP során
|
A kiinduló állapottól a 24. hétig
|
|
Minimális Tünetkifejezés (MSE) elérése
Időkeret: 24. hét
|
0 és 1 közötti pontszám az MG-ADL skálán
|
24. hét
|
|
A Myasthenia Gravis Életminőség (MG-QOL15r) összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24. hét
|
A teljes pontszám 0 és 30 pont között mozog; a magasabb pontszám nagyobb károsodást jelent
|
24. hét
|
|
A pozelimab + cemdisirannal, cemdisiran monoterápiával vagy placebóval kezelt résztvevőknél fellépő kezeléshez köthető mellékhatások (TEAE-k) előfordulása és súlyossága
Időkeret: A 24. héten át
|
A 24. héten át
|
|
|
A pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterápia vagy placebo kezelésben részesülő résztvevőknél jelentkező komoly mellékhatások (SAE-k) előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A 24. hétig
|
A 24. hétig
|
|
|
A pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monoterápia vagy placebo kezelésben részesülő résztvevőknél előforduló különleges jelentőségű mellékhatások (AESI-k) előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A 24. hétig
|
A 24. hétig
|
|
|
A teljes Komplement komponens 5 (C5) koncentrációja a plazmában
Időkeret: A vizsgálat időtartama alatt, kb. 172 hét
|
A vizsgálat időtartama alatt, kb. 172 hét
|
|
|
A kezelés során fellépő anti-gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) előfordulása pozelimab esetén az idő függvényében
Időkeret: A vizsgálat időtartama alatt, körülbelül 172 hét
|
A vizsgálat időtartama alatt, körülbelül 172 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. december 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. július 8.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. november 11.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 27.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 1.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R3918-MG-2018
- 2020-003272-41 (EudraCT szám)
- 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül
IPD megosztási időkeret
Amikor a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a főbb egészségügyi hatóságoktól (pl. FDA, Európai Gyógyszerügynökség (EMA), Gyógyszerészeti és Orvosi Eszközök Ügynöksége (PMDA) stb.) a termékre és a javallatra vonatkozóan, a vizsgálat eredményeit nyilvánosan hozzáférhetővé tette (pl. tudományos publikáció, tudományos konferencia, klinikai vizsgálatok nyilvántartása), törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és biztosította a résztvevők magánéletének védelmét.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Képzett kutatók javaslatot nyújthatnak be a Regeneron által szponzorált klinikai vizsgálatból származó egyedi betegek vagy aggregált szintű adatokhoz való hozzáférésre a Vivli-n keresztül.
A Regeneron független kutatási kérelmének értékelési kritériumai a következő címen érhetők el: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .