Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost a bezpečnost kombinované terapie Pozelimab a Cemdisiran u dospělých pacientů se symptomatickou generalizovanou myasthenia gravis (NIMBLE)

10. února 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Účinnost a bezpečnost kombinované terapie Pozelimab a Cemdisiran u pacientů se symptomatickou generalizovanou myasthenia gravis

Primárním cílem je:

Vyhodnotit účinek pozelimabu + cemdisiranu na každodenní fungování, které je ovlivněno známkami a symptomy u pacientů se symptomatickou generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Vyhodnotit účinek pozelimabu + cemdisiranu (tj. kombinace) a monoterapie cemdisiranem na:

    • Klinicky hodnocené známky myasthenia gravis (MG) a svalové síly
    • Každodenní fungování, které je ovlivněno známkami a symptomy u pacientů se symptomatickou gMG (pouze monoterapie cemdisiranem).
    • Podíl pacientů se zlepšením denních funkcí, který je ovlivněn známkami a příznaky MG
    • Podíl pacientů, u kterých došlo ke zlepšení klinicky hodnocených známek MG a svalové síly
    • Kvalita života související se zdravím
    • Podíl pacientů s minimálními příznaky MG
    • Známky a příznaky MG hlášené pacientem a lékařem
  • Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost monoterapie pozelimab + cemdisiran a cemdisiran
  • Stanovit koncentraci celkového pozelimabu v séru
  • Stanovit koncentrace cemdisiranu a jeho metabolitů v plazmě
  • K posouzení imunogenicity pozelimabu
  • Stanovit koncentraci celkového C5 v plazmě
  • K posouzení imunogenicity cemdisiranu
  • Studovat vliv pozelimabu + cemdisiranu a monoterapie cemdisiranem na aktivaci komplementu

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

DBTP – dvojitě zaslepený léčebný plán (24 týdnů) ETP – prodloužený léčebný plán (28 týdnů) OLTP – otevřený léčebný plán (68 týdnů) období sledování mimo léčbu (52 týdnů)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

288

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgie, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 04038-002
        • Pseg Centro De Pesquisa Clinica S.A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90110-000
        • IMV Pesquisa Neurológica
    • São Paulo
      • Itapevi, São Paulo, Brazílie, 06655-250
        • Jordy Sinapse Medicina LTDA
      • Santo André, São Paulo, Brazílie, 09060-870
        • Faculdade de Medicina do ABC
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet, Copenhagen
      • Odense, Dánsko, 05000
        • Odense Universitetshospital
    • North Denmark
      • Aalborg, North Denmark, Dánsko, 09000
        • Aalborg Universitetshospital
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Nancy, Francie, 54035
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
      • Paris, Francie, 75013
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francie, 6002
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0186
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Gruzie, 0112
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
      • Tbilisi, Gruzie, 0144
        • LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560002
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
      • Chandigarh, Indie, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Indie, 522001
        • Government General Hospital, Guntur
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395001
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Indie, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Udupi, Karnataka, Indie, 576104
        • Kasturba Medical College (KMC)
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
    • Mumbai
      • Pārel, Mumbai, Indie, 400012
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Indie, 141008
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302017
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500034
        • City Neuro Centre, Hyderabad
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Roma, Itálie, 00161
        • Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
    • Tuscany
      • Pisa, Tuscany, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japonsko, 730-8518
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japonsko, 543-8555
        • Japanese Red Cross Osaka Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japonsko, 783-8505
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japonsko, 901-2214
        • Okinawa National Hospital
      • Shimajiri, Okinawa, Japonsko, 901-1193
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japonsko, 350-8550
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
      • Shinjuku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • tabashi City, Tokyo, Japonsko, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japonsko, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Toronto General Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Jena, Německo, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Německo, 80336
        • Friedrich Baur Institute
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45127
        • University Hospital Essen
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Polsko
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 61-731
        • Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 61-853
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polsko, 31-505
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polsko, 01-684
        • NeuroProtect
    • Mosavian
      • Warsaw, Mosavian, Polsko, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-952
        • Gdański Uniwersytet Medyczny
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, 511 9NE
        • Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Neurology 2018
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907-5307
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33175
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34105
        • Aqualane Clinical Research
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026-1301
        • Northshore University Health System
      • O'Fallon, Illinois, Spojené státy, 62269
        • St. Elizabeth's Hospital
      • Rolling Meadows, Illinois, Spojené státy, 60080
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Spojené státy, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
  • Srbsko
      • Niš, Srbsko, 700461
        • University Clinical Centre Nis
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 833
        • Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University
      • Tainan, Tchaj-wan, 701
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 111
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
      • Taoyuan District, Tchaj-wan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
  • Turecko (Türkiye)
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55239
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Turecko (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Van
      • Izmit, Van, Turecko (Türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital
  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangdong, Guangdong, Čína, 510120
        • Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510120
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Čína, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Čína, 570311
        • Hainan General Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130000
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Čína, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201107
        • Huashan Hospital Fudan University
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Čína, 710032
        • The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610072
        • Sichuan Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300050
        • Tianjin Medical University General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥18 let při screeningu (nebo ≥ zákonný věk dospělosti na základě místních předpisů, podle toho, co je starší)
  2. Pacient s dokumentovanou diagnózou myasthenia gravis (MG) na základě anamnézy a podpořené předchozími hodnoceními, jak je popsáno v protokolu
  3. Zdokumentovaná předchozí anamnéza pozitivního sérologického testu nebo pozitivní výsledek během screeningu protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo protilátek proti LRP4.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinická klasifikace třídy II až IVa při screeningu
  5. Skóre myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) ≥6 při screeningu. Oční předměty by neměly přispívat více než 50 % celkového skóre MG-ADL
  6. V současné době dostává inhibitor acetylcholinesterázy nebo zdokumentovaný důvod nepoužívání léčby inhibitorem acetylcholinesterázy na zkoušejícího 7. V současné době dostává imunosupresivní terapii (IST) pro MG nebo zdokumentovaný důvod, proč pacient neužívá IST podle zkoušejícího

8. Pokud v současné době dostáváte IST, nepředpokládá se změna dávkování IST před randomizací nebo během dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP).

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s profilem protilátek, který je pozitivní pouze na svalovou specifickou tyrosinkinázu (MuSK) (pozitivita MuSK je založena na zdokumentované předchozí anamnéze pozitivního sérologického testu na protilátky proti MuSK nebo pozitivního výsledku během screeningu
  2. Anamnéza thymektomie během 12 měsíců před screeningem nebo plánovaná během studie
  3. Anamnéza maligního thymomu (mohou být zařazeni pacienti ve stádiu 1) nebo anamnéza rakoviny během posledních 5 let, s výjimkou adekvátně léčené bazocelulární rakoviny kůže, spinocelulárního karcinomu kůže nebo in situ rakoviny děložního čípku
  4. Myastenická krize nebo Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třída V do 1 měsíce od screeningu
  5. Žádné dokumentované očkování proti meningokokům během 5 let před screeningovou návštěvou, pokud nebude očkování provedeno během období screeningu a před zahájením studijní léčby
  6. Známá kontraindikace meningokokových vakcín (konjugát skupiny ACWY a vakcíny skupiny B), jak je popsáno v protokolu
  7. Pacienti, kteří potřebují antibiotika k profylaxi meningokoka a mají kontraindikaci, varování nebo preventivní opatření vylučující použití antibiotik třídy penicilinu a penicilinových alternativních antibiotik, která mají být použita k profylaxi, nebo anamnéza nesnášenlivosti vedoucí k vysazení těchto antibiotik
  8. Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B nebo ribonukleová kyselina (RNA) viru hepatitidy C během screeningu. POZNÁMKA: Případy s nejasnou interpretací by měly být prodiskutovány s lékařským monitorem
  9. Anamnéza infekce HIV nebo pozitivní test při screeningu podle místních požadavků

POZNÁMKA: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1
Placebo v DBTP; Znovu randomizováno na kombinaci nebo Cemdisiran v ETP a OLTP
Lék: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutánní podání, jak je popsáno v protokolu
Lék: Cemdisiran
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • ALN-CC5
Jiný: Placebo
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Experimentální: Skupina 3
Cemdisiran po celou dobu studie
Lék: Cemdisiran
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • ALN-CC5
Experimentální: Skupina 2
Kombinační režim po celou dobu studie. Pro účastníky, kteří nedosáhli 108. týdne, bude v OLTP podávána monoterapie cemdisiranem.
Lék: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutánní podání, jak je popsáno v protokolu
Lék: Cemdisiran
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • ALN-CC5
Experimentální: Skupina 4
Monoterapie Pozelimabem v DBTP následovaná kombinací v ETP a OLTP. Pro účastníky, kteří nedosáhnou týdne 108, bude podávána monoterapie cemdisiranem v OLTP.
Lék: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutánní podání, jak je popsáno v protokolu
Lék: Cemdisiran
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • ALN-CC5
Lék: Pozelimab
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • REGN3918

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL).
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Celkové skóre MG-ADL se pohybuje od 0 do 24 bodů, přičemž vyšší skóre naznačuje větší funkční poškození a invaliditu
Od základního stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozí hodnoty
Časové okno: 24. týden
Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre představuje větší poškození
24. týden
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Časové okno: 24. týden
Skóre MGC se pohybuje od 0 do 50, přičemž vyšší skóre znamená vyšší poruchu
24. týden
Koncentrace celkového pozelimabu v séru
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Koncentrace cemdisiranu a jeho metabolitů v plazmě
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Výskyt ADA vyvolaných léčbou na cemdisiran v průběhu času
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Procentuální změna v CH50 v průběhu času
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Změna v testu celkové aktivity hemolýzy komplementu (CH50) v průběhu času
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Dosažení snížení ≥ 3 bodů (zlepšení) v celkovém skóre Mg-ADL
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Dosažení snížení ≥ 5 bodů (zlepšení) v celkovém skóre QMG
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Dosažení ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- nebo 10-bodové snížení celkového skóre Mg-ADL
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Dosah ≥ 3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- nebo 10-bodové redukce QMG
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Od výchozího hodnoty do 24. týdne
Dosažení konzistentní odpovědi na MG-ADL
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
Účastník s ≥2bodovým snížením (zlepšením) v celkovém skóre MG-ADL při 2 nebo více po sobě jdoucích hodnoceních v průběhu 4 nebo více týdnů během DBTP
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
Dosažení minimálního vyjádření příznaků (MSE)
Časové okno: 24. týden
Skóre 0 až 1 na MG-ADL
24. týden
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Myasthenia Gravis Quality of Life (MG-QOL15r)
Časové okno: 24. týden
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30 bodů; vyšší skóre představuje větší postižení
24. týden
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs) u účastníků léčených kombinací pozelimab + cemdisiran, monoterapií cemdisiranem nebo placebem
Časové okno: Během 24. týdne
Během 24. týdne
Výskyt a závažnost závažných nežádoucích příhod (SAE) u účastníků léčených pozelimabem + cemdisiranem, cemdisiranem jako monoterapií nebo placebem
Časové okno: Do 24. týdne
Do 24. týdne
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESIs) u účastníků léčených pozelimabem + cemdisiranem, monoterapií cemdisiranem nebo placebem
Časové okno: Během 24 týdnů
Během 24 týdnů
Koncentrace celkové složky komplementu 5 (C5) v plazmě
Časové okno: Po dobu trvání studie, přibližně 172 týdnů
Po dobu trvání studie, přibližně 172 týdnů
Výskyt léčbou indukovaných protilátek proti léčivu (ADA) vůči pozelimabu v čase
Časové okno: Po dobu trvání studie, přibližně 172 týdnů
Po dobu trvání studie, přibližně 172 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

8. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

11. listopadu 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

7. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (Číslo EudraCT)
  • 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Pozelimab + Cemdisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit