Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost a bezpečnost kombinované terapie Pozelimab a Cemdisiran u dospělých pacientů se symptomatickou generalizovanou myasthenia gravis (NIMBLE)

5. dubna 2024 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Účinnost a bezpečnost kombinované terapie Pozelimab a Cemdisiran u pacientů se symptomatickou generalizovanou myasthenia gravis

Primárním cílem je:

Vyhodnotit účinek pozelimabu + cemdisiranu na každodenní fungování, které je ovlivněno známkami a symptomy u pacientů se symptomatickou generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Vyhodnotit účinek pozelimabu + cemdisiranu (tj. kombinace) a monoterapie cemdisiranem na:

    • Klinicky hodnocené známky myasthenia gravis (MG) a svalové síly
    • Každodenní fungování, které je ovlivněno známkami a symptomy u pacientů se symptomatickou gMG (pouze monoterapie cemdisiranem).
    • Podíl pacientů se zlepšením denních funkcí, který je ovlivněn známkami a příznaky MG
    • Podíl pacientů, u kterých došlo ke zlepšení klinicky hodnocených známek MG a svalové síly
    • Kvalita života související se zdravím
    • Podíl pacientů s minimálními příznaky MG
    • Známky a příznaky MG hlášené pacientem a lékařem
  • Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost monoterapie pozelimab + cemdisiran a cemdisiran
  • Stanovit koncentraci celkového pozelimabu v séru
  • Stanovit koncentrace cemdisiranu a jeho metabolitů v plazmě
  • K posouzení imunogenicity pozelimabu
  • Stanovit koncentraci celkového C5 v plazmě
  • K posouzení imunogenicity cemdisiranu
  • Studovat vliv pozelimabu + cemdisiranu a monoterapie cemdisiranem na aktivaci komplementu

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

DBTP – dvojitě zaslepený léčebný plán (24 týdnů) ETP – prodloužený léčebný plán (28 týdnů) OLTP – otevřený léčebný plán (68 týdnů) období sledování mimo léčbu (52 týdnů)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

235

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Nábor
        • Southern Neurology
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Austrálie, 5112
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • Nábor
        • St Vincents Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Nábor
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
        • Kontakt:
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1070
        • Staženo
        • Université Libre de Bruxelles - Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • Nábor
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alicia Alonso-Jiménez
    • Hainaut
      • Lodelinsart, Hainaut, Belgie, 6042
        • Staženo
        • Chu Charleroi
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
        • Nábor
        • AZ Sint-Lucas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jan De Bleecker
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Nábor
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
      • Copenhagen, Dánsko, 3050
        • Nábor
        • Copenhagen Neuromuscular Clinic at Rigshospitalet
        • Kontakt:
      • Odense, Dánsko, 05000
        • Nábor
        • Odense Universitetshospital - Infektionsmedicinsk Afdeling
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Dánsko, 9100
        • Nábor
        • Aalborg Universitetshospital
        • Kontakt:
          • Izabella Obal
          • Telefonní číslo: 4597666896
          • E-mail: anpp@rn.dk
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Izabella Obal
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Nábor
        • CHU Bicêtre
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Kontakt:
          • Sophie Demeret
          • Telefonní číslo: sophie.demeret@aphp.fr
      • Vandoeuvre Les Nancy, Francie, 54511
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francie, 6002
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice
  • Gruzie
      • T'bilisi, Gruzie, 0112
        • Nábor
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic HEALTHYCORE
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Nábor
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Gruzie, 0186
        • Nábor
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Nábor
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
        • Nábor
        • LTD Academician N. Kipshidze Central University Clinic
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560002
        • Nábor
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
        • Kontakt:
      • Chandigarh, Indie, 160012
        • Nábor
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
        • Kontakt:
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Indie, 522001
        • Nábor
        • Government General Hospital, Guntur
        • Kontakt:
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395001
        • Nábor
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Indie, 500082
        • Nábor
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 576104
        • Nábor
        • Kasturba Medical College (KMC) - Udupi
    • Kerala
      • Thrissur, Kerala, Indie, 680005
        • Nábor
        • Jubilee Mission Hospital
    • Kerela
      • Kochi, Kerela, Indie, 682041
        • Nábor
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre
        • Kontakt:
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Nábor
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
    • Mumbai
      • Parel, Mumbai, Indie, 400012
        • Nábor
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
        • Kontakt:
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Indie, 141008
        • Nábor
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Nábor
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302017
        • Nábor
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500034
        • Nábor
        • City Neuro Centre, Hyderabad
        • Kontakt:
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226014
        • Staženo
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences (SGPGIMS)
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Naples, Itálie, 80131
        • Zatím nenabíráme
        • AORN Cardarelli Napoli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00189
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michelangelo Maestri
      • Roma, Lazio, Itálie, 00185
        • Nábor
        • Universita' Degli Studi La Sapienza
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maurizio Inghilleri
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Renato Mantegazza
      • Pavia, Lombardia, Itálie, 27100
        • Zatím nenabíráme
        • IRCCS Mondino Foundation
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Itálie, 56126
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Nábor
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japonsko, 730-8518
        • Nábor
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japonsko, 543-8555
        • Nábor
        • Osaka Red Cross Hospital - Neurology
      • Shimajiri-Gun, Japonsko, 901-1193
        • Nábor
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japonsko, 650-0047
        • Nábor
        • Kobe City Medical Center General Hospital
        • Kontakt:
          • Michi Kawamoto
          • Telefonní číslo: +80 78 302 4321
    • Koti
      • Nankoku-shi, Koti, Japonsko, 783-8505
        • Nábor
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japonsko, 901-2214
        • Nábor
        • Okinawa National Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japonsko, 350-8550
        • Nábor
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokoyo
      • Kodaira, Tokoyo, Japonsko, 187-0002
        • Staženo
        • Showa General Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Nábor
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yoichiro Nishida
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japonsko, 173-8610
        • Nábor
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Nábor
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japonsko, 755-8505
        • Nábor
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • Zatím nenabíráme
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Nábor
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Zatím nenabíráme
        • Toronto General Hospital
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X-0J1
        • Staženo
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 41404
        • Nábor
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jin-Sung Park
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korejská republika, 03722
        • Nábor
        • Samsung Medical Center - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Byoung Joon Kim
  • Krocan
      • Samsun, Krocan, 55239
        • Nábor
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Murat Terzi
      • Trabzon, Krocan, 61080
        • Nábor
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Izmir
      • Balcova, Izmir, Krocan, 35340
        • Nábor
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
    • Van
      • Umuttepe, Van, Krocan, 41380
        • Nábor
        • Kocaeli University Hospital
        • Kontakt:
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Nábor
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Německo, 45127
        • Nábor
        • University Hospital Essen, Dep. of Neurology
      • Jena, Německo, 07747
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Jena
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Německo, 80336
        • Zatím nenabíráme
        • Friedrich-Baur-Institute Dep. of Neurology Klinikum Munchen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Munster, Nordrhein-Westfalen, Německo, 48149
    • Sachsen
  • Polsko
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polsko, 31-505
        • Nábor
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polsko, 01-684
        • Nábor
        • NeuroProtect
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polsko, 02-097
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polsko, 80-952
        • Nábor
        • Gdanski Uniwersytet Medyczny
    • Wielkopolska
      • Poznan, Wielkopolska, Polsko, 61-853
        • Nábor
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polsko, 61-731
        • Nábor
        • Clinical Research Center Spólka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Medic-R Spólka Komandytowa
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Nábor
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, 511 9NE
        • Nábor
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • University of Southern California
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Said Beydoun
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907-5307
        • Nábor
        • Colorado Springs Neurological Associates
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laurence Adams
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • Nábor
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Feinberg
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33175
        • Nábor
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34105-8523
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806-6264
        • Nábor
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Nábor
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Tuan Vu
          • Telefonní číslo: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tuan Vu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Staženo
        • Northwestern University
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201-3137
        • Nábor
        • NorthShore University Health System
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexandru Barboi
      • O'Fallon, Illinois, Spojené státy, 62269
        • Nábor
        • Prairie Education And Research Cooperative
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raghav Govindarajan
      • Rolling Meadows, Illinois, Spojené státy, 60008-3154
        • Ukončeno
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Wayne State University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Nábor
        • Weill Cornell Medicine - Peripheral Neuropathy Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Vo
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Staženo
        • Atrium Health Neurosciences Institute Charlotte, a facility of Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Spojené státy, 45459
        • Nábor
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Nábor
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Arlington, Texas, Spojené státy, 76015
        • Ukončeno
        • Texas Institute for Neurological Disorders - Arlington
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Nábor
        • Austin Neuromuscular Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yessar Hussain
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Nerve and Muscle Center of Texas
        • Kontakt:
          • Aziz Shaibani
          • Telefonní číslo: 713-795-0033
          • E-mail: ataher@aol.com
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aziz Shaibani
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Zatím nenabíráme
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
        • Kontakt:
      • Nis, Srbsko, 700461
        • Zatím nenabíráme
        • University Clinical Centre Nis
        • Kontakt:
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung, Tchaj-wan, 833
        • Nábor
        • Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nai-Wen Tsai
      • Taichung, Tchaj-wan, 404
        • Nábor
        • China Medical University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuh-Cherng Guo
      • Tainan City, Tchaj-wan, 701
        • Nábor
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuan Ting Sun
      • Taipei, Tchaj-wan, 111
        • Nábor
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jiann-Horng Yeh
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 333
        • Nábor
        • Chang Gung memorial hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Long-Sun Ro
  • Česko
    • Jihomoravsky Kraj
      • Brno, Jihomoravsky Kraj, Česko, 625 00
        • Staženo
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Moravskoslezský Kraj
      • Ostrava, Moravskoslezský Kraj, Česko, 708 52
        • Staženo
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Nábor
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elena Cortes Vicente
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francisco Javier Rodriguez de Rivera
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥18 let při screeningu (nebo ≥ zákonný věk dospělosti na základě místních předpisů, podle toho, co je starší)
  2. Pacient s dokumentovanou diagnózou myasthenia gravis (MG) na základě anamnézy a podpořené předchozími hodnoceními, jak je popsáno v protokolu
  3. Zdokumentovaná předchozí anamnéza pozitivního sérologického testu nebo pozitivní výsledek během screeningu protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo protilátek proti LRP4.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinická klasifikace třídy II až IVa při screeningu
  5. Skóre myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) ≥6 při screeningu. Oční předměty by neměly přispívat více než 50 % celkového skóre MG-ADL
  6. V současné době dostává inhibitor acetylcholinesterázy nebo zdokumentovaný důvod nepoužívání léčby inhibitorem acetylcholinesterázy na zkoušejícího 7. V současné době dostává imunosupresivní terapii (IST) pro MG nebo zdokumentovaný důvod, proč pacient neužívá IST podle zkoušejícího

8. Pokud v současné době dostáváte IST, nepředpokládá se změna dávkování IST před randomizací nebo během dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP).

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s profilem protilátek, který je pozitivní pouze na svalovou specifickou tyrosinkinázu (MuSK) (pozitivita MuSK je založena na zdokumentované předchozí anamnéze pozitivního sérologického testu na protilátky proti MuSK nebo pozitivního výsledku během screeningu
  2. Anamnéza thymektomie během 12 měsíců před screeningem nebo plánovaná během studie
  3. Anamnéza maligního thymomu (mohou být zařazeni pacienti ve stádiu 1) nebo anamnéza rakoviny během posledních 5 let, s výjimkou adekvátně léčené bazocelulární rakoviny kůže, spinocelulárního karcinomu kůže nebo in situ rakoviny děložního čípku
  4. Myastenická krize nebo Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třída V do 1 měsíce od screeningu
  5. Žádné dokumentované očkování proti meningokokům během 5 let před screeningovou návštěvou, pokud nebude očkování provedeno během období screeningu a před zahájením studijní léčby
  6. Známá kontraindikace meningokokových vakcín (konjugát skupiny ACWY a vakcíny skupiny B), jak je popsáno v protokolu
  7. Pacienti, kteří potřebují antibiotika k profylaxi meningokoka a mají kontraindikaci, varování nebo preventivní opatření vylučující použití antibiotik třídy penicilinu a penicilinových alternativních antibiotik, která mají být použita k profylaxi, nebo anamnéza nesnášenlivosti vedoucí k vysazení těchto antibiotik
  8. Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B nebo ribonukleová kyselina (RNA) viru hepatitidy C během screeningu. POZNÁMKA: Případy s nejasnou interpretací by měly být prodiskutovány s lékařským monitorem
  9. Anamnéza infekce HIV nebo pozitivní test při screeningu podle místních požadavků

POZNÁMKA: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1
Placebo v DBTP; Znovu randomizováno na kombinaci nebo Cemdisiran v ETP a OLTP
Lék: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutánní podání, jak je popsáno v protokolu
Lék: Cemdisiran
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • ALN-CC5
Jiný: Placebo
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Experimentální: Skupina 2
Kombinovaný režim v průběhu studie
Lék: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutánní podání, jak je popsáno v protokolu
Experimentální: Skupina 3
Cemdisiran po celou dobu studie
Lék: Cemdisiran
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • ALN-CC5
Experimentální: Skupina 4
Monoterapie pozelimabem u DBTP následovaná kombinací u ETP a OLTP
Lék: Pozelimab
SC podávání, jak je popsáno v protokolu
Ostatní jména:
  • REGN3918

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL).
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Celkové skóre MG-ADL se pohybuje od 0 do 24 bodů, přičemž vyšší skóre naznačuje větší funkční poškození a invaliditu
Od základního stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozí hodnoty
Časové okno: 24. týden
Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre představuje větší poškození
24. týden
Podíl pacientů odpovídajících na MG-ADL
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
≥3bodové zlepšení
Od základního stavu do týdne 24
Podíl pacientů odpovídajících na QMG
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
≥5bodové zlepšení
Od základního stavu do týdne 24
Podíl pacientů s konzistentní odpovědí na MG-ADL
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Alespoň 2-bodové zlepšení MG-ADL při 2 nebo více po sobě jdoucích hodnoceních trvajících 4 nebo více týdnů během DBTP
Od základního stavu do týdne 24
Podíl pacientů s minimální expresí symptomů (MSE)
Časové okno: 24. týden
Skóre 0 až 1 v MG-ADL
24. týden
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Časové okno: 24. týden
Skóre MGC se pohybuje od 0 do 50, přičemž vyšší skóre znamená vyšší poruchu
24. týden
Změna celkového skóre kvality života Myasthenia Gravis (MG QOL15r) od výchozího stavu
Časové okno: 24. týden
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30 bodů; vyšší skóre znamená větší poškození
24. týden
Podíl pacientů s prahem zlepšení na MG-ADL
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
≥2, 4, 5, 6, 7, 8, 9 nebo 10
Od základního stavu do týdne 24
Podíl pacientů s prahem zlepšení na QMG
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
≥3, 4, 6, 7, 8, 9 nebo 10
Od základního stavu do týdne 24
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) u pacientů léčených pozelimabem + cemdisiranem nebo placebem
Časové okno: Do týdne 24
Do týdne 24
Výskyt a závažnost závažných nežádoucích účinků (SAE) u pacientů léčených pozelimabem + cemdisiranem nebo placebem
Časové okno: Do týdne 24
Do týdne 24
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESI) u pacientů léčených pozelimabem + cemdisiranem nebo placebem
Časové okno: Do týdne 24
Do týdne 24
Koncentrace celkového pozelimabu v séru
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Koncentrace cemdisiranu a jeho metabolitů v plazmě
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Výskyt protilátek proti pozelimabu vzniklých při léčbě (ADA) v průběhu času
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Výskyt ADA vyvolaných léčbou na cemdisiran v průběhu času
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Změna v CH50 v průběhu času
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Procentuální změna v CH50 v průběhu času
Časové okno: Během trvání studie přibližně 172 týdnů
Během trvání studie přibližně 172 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

7. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Pozelimab + Cemdisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit