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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer generalisierter Myasthenia gravis (NIMBLE)

10. Februar 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit symptomatischer generalisierter Myasthenia gravis

Das primäre Ziel ist:

Bewertung der Wirkung von Pozelimab + Cemdisiran auf die tägliche Funktionsfähigkeit, die durch Anzeichen und Symptome bei Patienten mit symptomatischer generalisierter Myasthenia gravis (gMG) beeinflusst wird

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bewertung der Wirkung von Pozelimab + Cemdisiran (d. h. Kombination) und Cemdisiran-Monotherapie auf:

    • Vom Arzt beurteilte Anzeichen von Myasthenia gravis (MG) und Muskelkraft
    • Tägliche Funktionsfähigkeit, die durch Anzeichen und Symptome bei Patienten mit symptomatischer gMG (nur Cemdisiran-Monotherapie) beeinträchtigt wird.
    • Anteil der Patienten mit Verbesserungen der täglichen Funktion, die durch Anzeichen und Symptome von MG beeinträchtigt sind
    • Anteil der Patienten, bei denen sich die klinisch beurteilten Anzeichen von MG und die Muskelkraft verbessert haben
    • Gesundheitsbezogene Lebensqualität
    • Anteil der Patienten mit minimalen MG-Symptomen
    • Von Patienten und Ärzten berichtete Anzeichen und Symptome von MG
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Pozelimab + Cemdisiran und Cemdisiran-Monotherapie
  • Bestimmung der Gesamtkonzentration von Pozelimab im Serum
  • Bestimmung der Konzentrationen von Cemdisiran und seinen Metaboliten im Plasma
  • Zur Beurteilung der Immunogenität von Pozelimab
  • Bestimmung der Konzentration von Gesamt-C5 im Plasma
  • Zur Beurteilung der Immunogenität von Cemdisiran
  • Es sollte die Wirkung von Pozelimab + Cemdisiran und Cemdisiran-Monotherapie auf die Komplementaktivierung untersucht werden

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DBTP – Doppelblinder Behandlungsplan (24 Wochen) ETP – Verlängerungsbehandlungsplan (28 Wochen) OLTP – Offener Behandlungsplan (68 Wochen) Nachbeobachtungszeitraum ohne Behandlung (52 Wochen)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

288

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Pseg Centro De Pesquisa Clinica S.A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90110-000
        • IMV Pesquisa Neurológica
    • São Paulo
      • Itapevi, São Paulo, Brasilien, 06655-250
        • Jordy Sinapse Medicina LTDA
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09060-870
        • Faculdade de Medicina do ABC
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangdong, Guangdong, China, 510120
        • Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510120
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, China, 570311
        • Hainan General Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130000
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, China, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201107
        • Huashan Hospital Fudan University
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, China, 710032
        • The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610072
        • Sichuan Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300050
        • Tianjin Medical University General Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Jena, Deutschland, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Deutschland, 80336
        • Friedrich Baur Institute
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 45127
        • University Hospital Essen
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet, Copenhagen
      • Odense, Dänemark, 05000
        • Odense Universitetshospital
    • North Denmark
      • Aalborg, North Denmark, Dänemark, 09000
        • Aalborg Universitetshospital
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Nancy, Frankreich, 54035
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankreich, 6002
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560002
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Indien, 522001
        • Government General Hospital, Guntur
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395001
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Udupi, Karnataka, Indien, 576104
        • Kasturba Medical College (KMC)
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
    • Mumbai
      • Pārel, Mumbai, Indien, 400012
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Indien, 141008
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302017
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500034
        • City Neuro Centre, Hyderabad
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Roma, Italien, 00161
        • Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
    • Tuscany
      • Pisa, Tuscany, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japan, 543-8555
        • Japanese Red Cross Osaka Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japan, 901-2214
        • Okinawa National Hospital
      • Shimajiri, Okinawa, Japan, 901-1193
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
      • Shinjuku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • tabashi City, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Toronto General Hospital
  • Polen
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-731
        • Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-853
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-505
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polen, 01-684
        • NeuroProtect
    • Mosavian
      • Warsaw, Mosavian, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Gdański Uniwersytet Medyczny
  • Serbien
      • Niš, Serbien, 700461
        • University Clinical Centre Nis
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University
      • Tainan, Taiwan, 701
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
  • Türkei (türkiye)
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Samsun, Türkei (türkiye), 55239
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Türkei (türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Van
      • Izmit, Van, Türkei (türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • HonorHealth Neurology 2018
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907-5307
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33175
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34105
        • Aqualane Clinical Research
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60026-1301
        • Northshore University Health System
      • O'Fallon, Illinois, Vereinigte Staaten, 62269
        • St. Elizabeth's Hospital
      • Rolling Meadows, Illinois, Vereinigte Staaten, 60080
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Vereinigte Staaten, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, 511 9NE
        • Sheffield teaching hospital NHS foundation trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Patienten, die beim Screening ≥ 18 Jahre alt sind (oder ≥ gesetzliches Erwachsenenalter gemäß den örtlichen Vorschriften, je nachdem, was älter ist)
  2. Patient mit dokumentierter Diagnose von Myasthenia gravis (MG) basierend auf der Krankengeschichte und unterstützt durch frühere Bewertungen, wie im Protokoll beschrieben
  3. Dokumentierte Vorgeschichte eines positiven serologischen Tests oder eines positiven Ergebnisses beim Screening von Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörpern oder Anti-LRP4-Antikörpern.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinische Klassifikation Klasse II bis IVa beim Screening
  5. Myasthenia gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)-Score ≥6 beim Screening. Okulare Elemente sollten nicht mehr als 50 % des MG-ADL-Gesamtscores ausmachen
  6. Aktueller Erhalt eines Acetylcholinesterase-Inhibitors oder dokumentierter Grund für die Nichtanwendung einer Acetylcholinesterase-Inhibitor-Therapie laut Prüfarzt

8. Wenn Sie derzeit eine IST erhalten, ist nicht zu erwarten, dass die IST-Dosierung vor der Randomisierung oder während der doppelblinden Behandlungsphase (DBTP) geändert wird.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit einem Antikörperprofil, das nur für muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) positiv ist (MuSK-Positivität basiert auf einer dokumentierten Vorgeschichte positiver serologischer Tests auf Antikörper gegen MuSK oder einem positiven Ergebnis während des Screenings
  2. Geschichte der Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening oder während der Studie geplant
  3. Vorgeschichte von malignem Thymom (Patienten mit Stadium 1 können aufgenommen werden) oder Vorgeschichte von Krebs innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von angemessen behandeltem Basalzell-Hautkrebs, Plattenepithel-Hautkrebs oder In-situ-Zervixkrebs
  4. Myasthenische Krise oder Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse V innerhalb von 1 Monat nach dem Screening
  5. Keine dokumentierte Meningokokken-Impfung innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch, es sei denn, die Impfung wird während des Screening-Zeitraums und vor Beginn der Studienbehandlung verabreicht
  6. Bekannte Kontraindikation für Meningokokken-Impfstoffe (Gruppe-ACWY-Konjugat- und Gruppe-B-Impfstoffe), wie im Protokoll beschrieben
  7. Patienten, die Antibiotika zur Meningokokken-Prophylaxe benötigen und bei denen eine Kontraindikation, Warnung oder Vorsichtsmaßnahme die Verwendung von Antibiotika der Penicillin-Klasse und Penicillin-Alternativen ausschließt, die zur Prophylaxe verwendet werden sollen, oder eine Vorgeschichte von Unverträglichkeit, die zum Absetzen dieser Antibiotika führt
  8. Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA) während des Screenings. HINWEIS: Fälle mit unklarer Interpretation sollten mit dem medizinischen Monitor besprochen werden
  9. Geschichte der HIV-Infektion oder ein positiver Test beim Screening gemäß den lokalen Anforderungen

HINWEIS: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1
Placebo bei DBTP; Re-randomisiert zu Kombination oder Cemdisiran in ETP und OLTP
Arzneimittel: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutane Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Arzneimittel: Cemdisiran
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Sonstiges: Placebo
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Experimental: Gruppe 3
Cemdisiran während der gesamten Studie
Arzneimittel: Cemdisiran
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Experimental: Gruppe 2
Kombinationsregime während der gesamten Studie. Für Teilnehmer, die Woche 108 nicht erreicht haben, wird Cemdisiran-Monotherapie in der OLTP verabreicht.
Arzneimittel: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutane Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Arzneimittel: Cemdisiran
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Experimental: Gruppe 4
Pozelimab-Monotherapie in DBTP, gefolgt von Kombinationstherapie in ETP und OLTP. Für Teilnehmer, die Woche 108 nicht erreicht haben, wird Cemdisiran-Monotherapie im OLTP verabreicht.
Arzneimittel: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutane Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Arzneimittel: Cemdisiran
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Arzneimittel: Pozelimab
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • REGN3918

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Gesamtscores der Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL).
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Der MG-ADL-Gesamtwert reicht von 0 bis 24 Punkten, wobei höhere Werte auf eine stärkere funktionelle Beeinträchtigung und Behinderung hinweisen
Von der Grundlinie bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Die QMG-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 bis 39, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Beeinträchtigung darstellen
Woche 24
Veränderung des Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Der MGC-Score reicht von 0 bis 50, wobei ein höherer Score eine stärkere Beeinträchtigung anzeigt
Woche 24
Konzentrationen von Gesamt-Pozelimab im Serum
Zeitfenster: Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Konzentrationen von Cemdisiran und seinen Metaboliten im Plasma
Zeitfenster: Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Inzidenz von behandlungsbedingten ADAs gegenüber Cemdisiran im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Prozentuale Veränderung von CH50 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Während der Studiendauer etwa 172 Wochen
Während der Studiendauer etwa 172 Wochen
Änderung des Gesamtkomplement-Hämolyseaktivitätstests (CH50) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Studiendauer ca. 172 Wochen
Studiendauer ca. 172 Wochen
Leistung einer ≥3-Punkte-Reduktion (Verbesserung) in der Gesamtpunktzahl von MG-ADL
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Erreichung einer Reduktion von ≥ 5 Punkten (Verbesserung) in der QMG-Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Leistung einer ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- oder 10-Punkte-Reduktion des MG-ADL-Gesamtwerts
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Leistung einer ≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- oder 10-Punkte-Reduktion bei QMG
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Erreichen einer konsistenten Reaktion auf dem MG-ADL
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Ein Teilnehmer mit einer Verringerung (Verbesserung) der MG-ADL-Gesamtpunktzahl um ≥2 Punkte bei 2 oder mehr aufeinanderfolgenden Bewertungen, die sich über 4 oder mehr Wochen während der DBTP erstrecken
Von Baseline bis Woche 24
Erreichen einer minimalen Symptomausprägung (MSE)
Zeitfenster: Woche 24
Score von 0 bis 1 auf der MG-ADL
Woche 24
Veränderung vom Ausgangswert im Myasthenia-Gravis-Lebensqualitätsfragebogen (MG-QOL15r)-Gesamtscore
Zeitfenster: Woche 24
Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 30 Punkten; eine höhere Punktzahl steht für eine stärkere Beeinträchtigung
Woche 24
Inzidenz und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bei Teilnehmern, die mit Pozelimab + Cemdisiran, Cemdisiran-Monotherapie oder Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24
Inzidenz und Schweregrad schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE) bei Teilnehmern, die mit Pozelimab + Cemdisiran, Cemdisiran-Monotherapie oder Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24
Inzidenz und Schweregrad besonderer unerwünschter Ereignisse (AESIs) bei Teilnehmern, die mit Pozelimab + Cemdisiran, Cemdisiran-Monotherapie oder Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24
Konzentrationen von Gesamt-Komplement-Komponente 5 (C5) im Plasma
Zeitfenster: Über die gesamte Studiendauer, etwa 172 Wochen
Über die gesamte Studiendauer, etwa 172 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter Antidrogenantikörper (ADAs) gegen Pozelimab über die Zeit
Zeitfenster: Über die Studiendauer, ungefähr 172 Wochen
Über die Studiendauer, ungefähr 172 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

11. November 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Generalisierte Myasthenia gravis

Klinische Studien zur Pozelimab + Cemdisiran

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