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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer generalisierter Myasthenia gravis (NIMBLE)

5. April 2024 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit symptomatischer generalisierter Myasthenia gravis

Das primäre Ziel ist:

Bewertung der Wirkung von Pozelimab + Cemdisiran auf die tägliche Funktionsfähigkeit, die durch Anzeichen und Symptome bei Patienten mit symptomatischer generalisierter Myasthenia gravis (gMG) beeinflusst wird

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bewertung der Wirkung von Pozelimab + Cemdisiran (d. h. Kombination) und Cemdisiran-Monotherapie auf:

    • Vom Arzt beurteilte Anzeichen von Myasthenia gravis (MG) und Muskelkraft
    • Tägliche Funktionsfähigkeit, die durch Anzeichen und Symptome bei Patienten mit symptomatischer gMG (nur Cemdisiran-Monotherapie) beeinträchtigt wird.
    • Anteil der Patienten mit Verbesserungen der täglichen Funktion, die durch Anzeichen und Symptome von MG beeinträchtigt sind
    • Anteil der Patienten, bei denen sich die klinisch beurteilten Anzeichen von MG und die Muskelkraft verbessert haben
    • Gesundheitsbezogene Lebensqualität
    • Anteil der Patienten mit minimalen MG-Symptomen
    • Von Patienten und Ärzten berichtete Anzeichen und Symptome von MG
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Pozelimab + Cemdisiran und Cemdisiran-Monotherapie
  • Bestimmung der Gesamtkonzentration von Pozelimab im Serum
  • Bestimmung der Konzentrationen von Cemdisiran und seinen Metaboliten im Plasma
  • Zur Beurteilung der Immunogenität von Pozelimab
  • Bestimmung der Konzentration von Gesamt-C5 im Plasma
  • Zur Beurteilung der Immunogenität von Cemdisiran
  • Es sollte die Wirkung von Pozelimab + Cemdisiran und Cemdisiran-Monotherapie auf die Komplementaktivierung untersucht werden

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DBTP – Doppelblinder Behandlungsplan (24 Wochen) ETP – Verlängerungsbehandlungsplan (28 Wochen) OLTP – Offener Behandlungsplan (68 Wochen) Nachbeobachtungszeitraum ohne Behandlung (52 Wochen)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

235

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2217
        • Rekrutierung
        • Southern Neurology
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Australien, 5112
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Rekrutierung
        • St Vincents Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekrutierung
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
        • Kontakt:
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Zurückgezogen
        • Université Libre de Bruxelles - Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Rekrutierung
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alicia Alonso-Jiménez
    • Hainaut
      • Lodelinsart, Hainaut, Belgien, 6042
        • Zurückgezogen
        • Chu Charleroi
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • AZ Sint-Lucas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jan De Bleecker
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Rekrutierung
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Deutschland, 45127
        • Rekrutierung
        • University Hospital Essen, Dep. of Neurology
      • Jena, Deutschland, 07747
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Jena
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Deutschland, 80336
        • Noch keine Rekrutierung
        • Friedrich-Baur-Institute Dep. of Neurology Klinikum Munchen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Munster, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 48149
    • Sachsen
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Rekrutierung
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
      • Copenhagen, Dänemark, 3050
        • Rekrutierung
        • Copenhagen Neuromuscular Clinic at Rigshospitalet
        • Kontakt:
      • Odense, Dänemark, 05000
        • Rekrutierung
        • Odense Universitetshospital - Infektionsmedicinsk Afdeling
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Dänemark, 9100
        • Rekrutierung
        • Aalborg Universitetshospital
        • Kontakt:
          • Izabella Obal
          • Telefonnummer: 4597666896
          • E-Mail: anpp@rn.dk
        • Hauptermittler:
          • Izabella Obal
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
        • Rekrutierung
        • CHU Bicêtre
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Kontakt:
          • Sophie Demeret
          • Telefonnummer: sophie.demeret@aphp.fr
      • Vandoeuvre Les Nancy, Frankreich, 54511
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Frankreich, 6002
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice
  • Georgia
      • T'bilisi, Georgia, 0112
        • Rekrutierung
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic HEALTHYCORE
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Rekrutierung
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Rekrutierung
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Rekrutierung
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Rekrutierung
        • LTD Academician N. Kipshidze Central University Clinic
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560002
        • Rekrutierung
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
        • Kontakt:
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Rekrutierung
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indien, 110029
        • Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
        • Kontakt:
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Indien, 522001
        • Rekrutierung
        • Government General Hospital, Guntur
        • Kontakt:
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395001
        • Rekrutierung
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Indien, 500082
        • Rekrutierung
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 576104
        • Rekrutierung
        • Kasturba Medical College (KMC) - Udupi
    • Kerala
      • Thrissur, Kerala, Indien, 680005
        • Rekrutierung
        • Jubilee Mission Hospital
    • Kerela
      • Kochi, Kerela, Indien, 682041
        • Rekrutierung
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre
        • Kontakt:
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Rekrutierung
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
    • Mumbai
      • Parel, Mumbai, Indien, 400012
        • Rekrutierung
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
        • Kontakt:
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Indien, 141008
        • Rekrutierung
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Rekrutierung
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302017
        • Rekrutierung
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500034
        • Rekrutierung
        • City Neuro Centre, Hyderabad
        • Kontakt:
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indien, 226014
        • Zurückgezogen
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences (SGPGIMS)
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Naples, Italien, 80131
        • Noch keine Rekrutierung
        • AORN Cardarelli Napoli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00189
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michelangelo Maestri
      • Roma, Lazio, Italien, 00185
        • Rekrutierung
        • Universita' Degli Studi La Sapienza
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maurizio Inghilleri
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Renato Mantegazza
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • Noch keine Rekrutierung
        • IRCCS Mondino Foundation
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italien, 56126
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Rekrutierung
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Rekrutierung
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japan, 543-8555
        • Rekrutierung
        • Osaka Red Cross Hospital - Neurology
      • Shimajiri-Gun, Japan, 901-1193
        • Rekrutierung
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japan, 650-0047
        • Rekrutierung
        • Kobe City Medical Center General Hospital
        • Kontakt:
          • Michi Kawamoto
          • Telefonnummer: +80 78 302 4321
    • Koti
      • Nankoku-shi, Koti, Japan, 783-8505
        • Rekrutierung
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japan, 901-2214
        • Rekrutierung
        • Okinawa National Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
        • Rekrutierung
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokoyo
      • Kodaira, Tokoyo, Japan, 187-0002
        • Zurückgezogen
        • Showa General Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Rekrutierung
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
        • Hauptermittler:
          • Yoichiro Nishida
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Rekrutierung
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekrutierung
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japan, 755-8505
        • Rekrutierung
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrutierung
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • Toronto General Hospital
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X-0J1
        • Zurückgezogen
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 41404
        • Rekrutierung
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jin-Sung Park
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republik von, 03722
        • Rekrutierung
        • Samsung Medical Center - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Byoung Joon Kim
  • Polen
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polen, 31-505
        • Rekrutierung
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polen, 01-684
        • Rekrutierung
        • NeuroProtect
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-097
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-952
        • Rekrutierung
        • Gdanski Uniwersytet Medyczny
    • Wielkopolska
      • Poznan, Wielkopolska, Polen, 61-853
        • Rekrutierung
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 61-731
        • Rekrutierung
        • Clinical Research Center Spólka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Medic-R Spólka Komandytowa
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
        • Kontakt:
      • Nis, Serbien, 700461
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Clinical Centre Nis
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekrutierung
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elena Cortes Vicente
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Francisco Javier Rodriguez de Rivera
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Rekrutierung
        • Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nai-Wen Tsai
      • Taichung, Taiwan, 404
        • Rekrutierung
        • China Medical University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yuh-Cherng Guo
      • Tainan City, Taiwan, 701
        • Rekrutierung
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yuan Ting Sun
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Rekrutierung
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jiann-Horng Yeh
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Rekrutierung
        • Chang Gung memorial hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Long-Sun Ro
  • Truthahn
      • Samsun, Truthahn, 55239
        • Rekrutierung
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Murat Terzi
      • Trabzon, Truthahn, 61080
        • Rekrutierung
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Izmir
      • Balcova, Izmir, Truthahn, 35340
        • Rekrutierung
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
    • Van
      • Umuttepe, Van, Truthahn, 41380
        • Rekrutierung
        • Kocaeli University Hospital
        • Kontakt:
  • Tschechien
    • Jihomoravsky Kraj
      • Brno, Jihomoravsky Kraj, Tschechien, 625 00
        • Zurückgezogen
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Moravskoslezský Kraj
      • Ostrava, Moravskoslezský Kraj, Tschechien, 708 52
        • Zurückgezogen
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Rekrutierung
        • University of Southern California
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Said Beydoun
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907-5307
        • Rekrutierung
        • Colorado Springs Neurological Associates
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laurence Adams
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33487
        • Rekrutierung
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marc Feinberg
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33175
        • Rekrutierung
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34105-8523
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806-6264
        • Rekrutierung
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33952
        • Rekrutierung
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tuan Vu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Zurückgezogen
        • Northwestern University
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201-3137
        • Rekrutierung
        • NorthShore University Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alexandru Barboi
      • O'Fallon, Illinois, Vereinigte Staaten, 62269
        • Rekrutierung
        • Prairie Education And Research Cooperative
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Raghav Govindarajan
      • Rolling Meadows, Illinois, Vereinigte Staaten, 60008-3154
        • Beendet
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Wayne State University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Rekrutierung
        • Weill Cornell Medicine - Peripheral Neuropathy Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mary Vo
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Zurückgezogen
        • Atrium Health Neurosciences Institute Charlotte, a facility of Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Vereinigte Staaten, 45459
        • Rekrutierung
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Arlington, Texas, Vereinigte Staaten, 76015
        • Beendet
        • Texas Institute for Neurological Disorders - Arlington
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • Rekrutierung
        • Austin Neuromuscular Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yessar Hussain
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Nerve and Muscle Center of Texas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aziz Shaibani
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Rekrutierung
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, 511 9NE
        • Rekrutierung
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Patienten, die beim Screening ≥ 18 Jahre alt sind (oder ≥ gesetzliches Erwachsenenalter gemäß den örtlichen Vorschriften, je nachdem, was älter ist)
  2. Patient mit dokumentierter Diagnose von Myasthenia gravis (MG) basierend auf der Krankengeschichte und unterstützt durch frühere Bewertungen, wie im Protokoll beschrieben
  3. Dokumentierte Vorgeschichte eines positiven serologischen Tests oder eines positiven Ergebnisses beim Screening von Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörpern oder Anti-LRP4-Antikörpern.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinische Klassifikation Klasse II bis IVa beim Screening
  5. Myasthenia gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)-Score ≥6 beim Screening. Okulare Elemente sollten nicht mehr als 50 % des MG-ADL-Gesamtscores ausmachen
  6. Aktueller Erhalt eines Acetylcholinesterase-Inhibitors oder dokumentierter Grund für die Nichtanwendung einer Acetylcholinesterase-Inhibitor-Therapie laut Prüfarzt

8. Wenn Sie derzeit eine IST erhalten, ist nicht zu erwarten, dass die IST-Dosierung vor der Randomisierung oder während der doppelblinden Behandlungsphase (DBTP) geändert wird.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit einem Antikörperprofil, das nur für muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) positiv ist (MuSK-Positivität basiert auf einer dokumentierten Vorgeschichte positiver serologischer Tests auf Antikörper gegen MuSK oder einem positiven Ergebnis während des Screenings
  2. Geschichte der Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening oder während der Studie geplant
  3. Vorgeschichte von malignem Thymom (Patienten mit Stadium 1 können aufgenommen werden) oder Vorgeschichte von Krebs innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von angemessen behandeltem Basalzell-Hautkrebs, Plattenepithel-Hautkrebs oder In-situ-Zervixkrebs
  4. Myasthenische Krise oder Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse V innerhalb von 1 Monat nach dem Screening
  5. Keine dokumentierte Meningokokken-Impfung innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch, es sei denn, die Impfung wird während des Screening-Zeitraums und vor Beginn der Studienbehandlung verabreicht
  6. Bekannte Kontraindikation für Meningokokken-Impfstoffe (Gruppe-ACWY-Konjugat- und Gruppe-B-Impfstoffe), wie im Protokoll beschrieben
  7. Patienten, die Antibiotika zur Meningokokken-Prophylaxe benötigen und bei denen eine Kontraindikation, Warnung oder Vorsichtsmaßnahme die Verwendung von Antibiotika der Penicillin-Klasse und Penicillin-Alternativen ausschließt, die zur Prophylaxe verwendet werden sollen, oder eine Vorgeschichte von Unverträglichkeit, die zum Absetzen dieser Antibiotika führt
  8. Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA) während des Screenings. HINWEIS: Fälle mit unklarer Interpretation sollten mit dem medizinischen Monitor besprochen werden
  9. Geschichte der HIV-Infektion oder ein positiver Test beim Screening gemäß den lokalen Anforderungen

HINWEIS: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1
Placebo bei DBTP; Re-randomisiert zu Kombination oder Cemdisiran in ETP und OLTP
Arzneimittel: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutane Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Arzneimittel: Cemdisiran
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Sonstiges: Placebo
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Experimental: Gruppe 2
Kombinationstherapie während der gesamten Studie
Arzneimittel: Pozelimab + Cemdisiran
Subkutane Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Experimental: Gruppe 3
Cemdisiran während der gesamten Studie
Arzneimittel: Cemdisiran
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Experimental: Gruppe 4
Pozelimab-Monotherapie bei DBTP, gefolgt von einer Kombination bei ETP und OLTP
Arzneimittel: Pozelimab
SC-Verabreichung wie im Protokoll beschrieben
Andere Namen:
  • REGN3918

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Gesamtscores der Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL).
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Der MG-ADL-Gesamtwert reicht von 0 bis 24 Punkten, wobei höhere Werte auf eine stärkere funktionelle Beeinträchtigung und Behinderung hinweisen
Von der Grundlinie bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Die QMG-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 bis 39, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Beeinträchtigung darstellen
Woche 24
Anteil der Patienten, die auf die MG-ADL ansprachen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
≥3-Punkte-Verbesserung
Von der Grundlinie bis Woche 24
Anteil der Patienten, die auf die QMG ansprachen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
≥5-Punkte-Verbesserung
Von der Grundlinie bis Woche 24
Anteil der Patienten mit konsistentem Ansprechen auf die MG-ADL
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Mindestens eine 2-Punkte-MG-ADL-Verbesserung bei 2 oder mehr aufeinanderfolgenden Bewertungen über 4 oder mehr Wochen während des DBTP
Von der Grundlinie bis Woche 24
Anteil der Patienten mit minimaler Symptomausprägung (MSE)
Zeitfenster: Woche 24
Ergebnis von 0 bis 1 auf dem MG-ADL
Woche 24
Veränderung des Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Der MGC-Score reicht von 0 bis 50, wobei ein höherer Score eine stärkere Beeinträchtigung anzeigt
Woche 24
Änderung des Gesamtscores für die Lebensqualität bei Myasthenia Gravis (MG QOL15r) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 30 Punkten; eine höhere Punktzahl steht für eine größere Beeinträchtigung
Woche 24
Anteil der Patienten mit Verbesserungsschwellenwerten bei MG-ADL
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
≥2, 4, 5, 6, 7, 8, 9 oder 10
Von der Grundlinie bis Woche 24
Anteil der Patienten mit Verbesserungsschwellenwerten bei QMG
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
≥3, 4, 6, 7, 8, 9 oder 10
Von der Grundlinie bis Woche 24
Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bei Patienten, die mit Pozelimab + Cemdisiran oder Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24
Häufigkeit und Schweregrad schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) bei Patienten, die mit Pozelimab + Cemdisiran oder Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24
Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) bei Patienten, die mit Pozelimab + Cemdisiran oder Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24
Konzentrationen von Gesamt-Pozelimab im Serum
Zeitfenster: Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Konzentrationen von Cemdisiran und seinen Metaboliten im Plasma
Zeitfenster: Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter Anti-Drug-Antikörper (ADAs) gegen Pozelimab im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Während der Studiendauer etwa 172 Wochen
Während der Studiendauer etwa 172 Wochen
Inzidenz von behandlungsbedingten ADAs gegenüber Cemdisiran im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Während der Studiendauer ungefähr 172 Wochen
Veränderung von CH50 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Während der Studiendauer etwa 172 Wochen
Während der Studiendauer etwa 172 Wochen
Prozentuale Veränderung von CH50 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Während der Studiendauer etwa 172 Wochen
Während der Studiendauer etwa 172 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

29. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

23. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Generalisierte Myasthenia gravis

Klinische Studien zur Pozelimab + Cemdisiran

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