En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Pozelimab och Cemdisiran kombinationsterapi hos vuxna patienter med symtomatisk generaliserad myasthenia gravis (NIMBLE)
1 juli 2026 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
Effekt och säkerhet av Pozelimab och Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med symtomatisk generaliserad myasthenia gravis
Det primära målet är:
För att utvärdera effekten av pozelimab + cemdisiran på daglig funktion som påverkas av tecken och symtom hos patienter med symtomatisk generaliserad myasthenia gravis (gMG)
De sekundära målen för studien är:
För att utvärdera effekten av pozelimab + cemdisiran (dvs kombination) och cemdisiran monoterapi på:
- Klinikerbedömda tecken på myasthenia gravis (MG) och muskelstyrka
- Daglig funktion som påverkas av tecken och symtom hos patienter med symtomatisk gMG (endast cemdisiran monoterapi).
- Andel patienter med förbättringar i daglig funktion som påverkas av tecken och symtom på MG
- Andel patienter som har förbättringar av läkarens bedömda tecken på MG och muskelstyrka
- Hälso-relaterad livskvalité
- Andel patienter med minimala MG-symtom
- Patient- och läkarerapporterade tecken och symtom på MG
- För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av pozelimab + cemdisiran och cemdisiran monoterapi
- För att bedöma koncentrationen av totalt pozelimab i serum
- För att bedöma koncentrationerna av cemdisiran och dess metaboliter i plasma
- För att bedöma immunogeniciteten av pozelimab
- För att bedöma koncentrationen av totalt C5 i plasma
- För att bedöma immunogeniciteten av cemdisiran
- Att studera effekten av pozelimab + cemdisiran och cemdisiran monoterapi på komplementaktivering
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
DBTP- Dubbelblind behandlingsplan (24 veckor) ETP - Förlängd behandlingsplan (28 veckor) OLTP- Open label behandlingsplan (68 veckor) Uppföljningsperiod utanför behandling (52 veckor)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
288
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgien, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 04038-002
- Pseg Centro de Pesquisa Clínica S.A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90110-000
- IMV Pesquisa Neurológica
-
-
São Paulo
-
Itapevi, São Paulo, Brasilien, 06655-250
- Jordy Sinapse Medicina LTDA
-
Santo André, São Paulo, Brasilien, 09060-870
- Faculdade de Medicina do ABC
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet, Copenhagen
-
Odense, Danmark, 05000
- Odense Universitetshospital
-
-
North Denmark
-
Aalborg, North Denmark, Danmark, 09000
- Aalborg Universitetshospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
- Chu Bicetre
-
Nancy, Frankrike, 54035
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Frankrike, 6002
- Centre Hospitalier Universitaire De Nice
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
- HonorHealth Neurology 2018
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- University of California Irvine
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907-5307
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33175
- Diverse Clinical Research
-
Naples, Florida, Förenta staterna, 34105
- Aqualane Clinical Research
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Neurological Services of Orlando
-
Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026-1301
- Northshore University Health System
-
O'Fallon, Illinois, Förenta staterna, 62269
- St. Elizabeth's Hospital
-
Rolling Meadows, Illinois, Förenta staterna, 60080
- Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Wayne State University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Centerville, Ohio, Förenta staterna, 45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0186
- Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi, Georgien, 0114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgien, 0114
- LTD New Hospitals
-
Tbilisi, Georgien, 0112
- Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
-
Tbilisi, Georgien, 0144
- LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
-
-
-
-
-
Bangalore, Indien, 560002
- Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
-
Chandigarh, Indien, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
-
Andhra Pradesh
-
Guntur, Andhra Pradesh, Indien, 522001
- Government General Hospital, Guntur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395001
- Institute of Neurosciences
-
-
Hyderabad
-
Panjagutta, Hyderabad, Indien, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
Karnataka
-
Udupi, Karnataka, Indien, 576104
- Kasturba Medical College (KMC)
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indien, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
-
Pārel, Mumbai, Indien, 400012
- Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
- All India Institute of Medical Sciences New Delhi
-
-
Punjab
-
Kochi, Punjab, Indien, 141008
- Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
-
Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
- Christian Medical College & Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indien, 302017
- Apex Hospital
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indien, 500034
- City Neuro Centre, Hyderabad
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Roma, Italien, 00161
- Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italien, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
-
Tuscany
-
Pisa, Tuscany, Italien, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hiroshima, Japan, 730-8518
- Hiroshima City Hiroshima Citiz
-
Osaka, Japan, 543-8555
- Japanese Red Cross Osaka Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
- Kochi Medical School Hospital
-
-
Okinawa
-
Ginowan-Shi, Okinawa, Japan, 901-2214
- Okinawa National Hospital
-
Shimajiri, Okinawa, Japan, 901-1193
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
-
-
Saitama
-
Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
- Saitama Medical University, Saitama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
Shinjuku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
tabashi City, Tokyo, Japan, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
-
-
Yamaguchi
-
Ube, Yamaguchi, Japan, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangdong, Guangdong, Kina, 510120
- Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570311
- Hainan General Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130000
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kina, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201107
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kina, 710032
- The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300050
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-731
- Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-853
- NZOZ Neuro-kard
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-505
- Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
-
-
Mazovian
-
Warsaw, Mazovian, Polen, 01-684
- NeuroProtect
-
-
Mosavian
-
Warsaw, Mosavian, Polen, 02-097
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
- Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Niš, Serbien, 700461
- University Clinical Centre Nis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
- University Hospital Birmingham
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, 511 9NE
- Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University
-
Tainan, Taiwan, 701
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 111
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
-
-
-
-
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Samsun, Turkiet (Türkiye), 55239
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon, Turkiet (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University Farabi Hospital
-
-
Van
-
Izmit, Van, Turkiet (Türkiye), 41380
- Kocaeli University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Jena, Tyskland, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Tyskland, 80336
- Friedrich Baur Institute
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45127
- University Hospital Essen
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Manliga eller kvinnliga patienter ≥18 år vid screening (eller ≥ laglig ålder av vuxen ålder baserat på lokala bestämmelser, beroende på vilken som är äldre)
- Patient med dokumenterad diagnos av myasthenia gravis (MG) baserat på medicinsk historia och med stöd av tidigare utvärderingar enligt beskrivningen i protokollet
- Dokumenterad tidigare historia av positivt serologiskt test eller ett positivt resultat under screening av anti-acetylkolinreceptor (AChR) antikroppar eller anti-LRP4 antikroppar.
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassificering klass II till IVa vid screening
- Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) poäng ≥6 vid screening. Okulära föremål bör inte bidra med mer än 50 % av MG-ADL totalpoäng
- Får för närvarande en acetylkolinesterashämmare eller dokumenterad anledning till att inte använda acetylkolinesterashämmare per utredare 7. Får för närvarande en immunsuppressiv terapi (IST) för MG, eller dokumenterad anledning till att patienten inte tar en IST per utredare
8. Om du för närvarande får en IST, förväntas inte IST-dosen ändras före randomisering eller under dubbelblind behandlingsperiod (DBTP).
Viktiga uteslutningskriterier:
- Patienter med antikroppsprofil som endast är positiv för muskelspecifikt tyrosinkinas (MuSK) (MusK-positivitet är baserad på en dokumenterad tidigare historia av positivt serologiskt test för antikroppar mot MuSK eller ett positivt resultat under screening
- Historik av tymektomi inom 12 månader före screening eller planerad under studien
- Historik av malignt tymom (patienter med stadium 1 kan vara inskrivna), eller historia av cancer under de senaste 5 åren, förutom adekvat behandlad basalcellshudcancer, skivepitelcancer eller livmoderhalscancer in situ
- Myasthenic crisis eller Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klass V inom 1 månad efter screening
- Ingen dokumenterad meningokockvaccination inom 5 år före screeningbesöket såvida inte vaccination kommer att ges under screeningsperioden och innan studiebehandlingen påbörjas
- Känd kontraindikation mot meningokockvaccin (grupp ACWY-konjugat och grupp B-vacciner) enligt beskrivningen i protokollet
- Patienter som behöver antibiotika för meningokockprofylax och som har en kontraindikation, varning eller försiktighetsåtgärd som utesluter användning av penicillinklass och penicillinalternativa antibiotika som är planerade att användas som profylax, eller en historia av intolerans som leder till att dessa antibiotika sätts ut.
- Positivt hepatit B-ytantigen eller hepatit C-virus ribonukleinsyra (RNA) under screening. OBS: Fall med oklar tolkning bör diskuteras med medicinsk monitor
- Historik av HIV-infektion eller ett positivt test vid screening enligt lokala krav
OBS: Andra protokolldefinierade inkluderings-/exklusionskriterier gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp 1
Placebo i DBTP; Omrandomiserad till kombination eller Cemdisiran i ETP och OLTP
|
Subkutan administrering enligt beskrivningen i protokollet
SC-administration enligt beskrivningen i protokollet
Andra namn:
SC-administration enligt beskrivningen i protokollet
|
|
Experimentell: Grupp 3
Cemdisiran under hela studien
|
SC-administration enligt beskrivningen i protokollet
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp 2
Kombinationsbehandling under hela studien.
För deltagare som inte har nått vecka 108 kommer att få cemdisiran-monoterapi i OLTP.
|
Subkutan administrering enligt beskrivningen i protokollet
SC-administration enligt beskrivningen i protokollet
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp 4
Pozelimab-monoterapi i DBTP följt av kombination i ETP och OLTP.
För deltagare som inte har nått vecka 108 kommer att få cemdisiran-monoterapi i OLTP.
|
Subkutan administrering enligt beskrivningen i protokollet
SC-administration enligt beskrivningen i protokollet
Andra namn:
SC-administration enligt beskrivningen i protokollet
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) totalpoäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 24
|
Den totala MG-ADL-poängen varierar från 0 till 24 poäng, med högre poäng som indikerar större funktionsnedsättning och funktionshinder
|
Från baslinjen till vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) poäng
Tidsram: Vecka 24
|
QMG totala poäng varierar från 0 till 39, med högre poäng representerar större funktionsnedsättning
|
Vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i totalpoängen för Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Tidsram: Vecka 24
|
MGC-poäng varierar från 0 till 50, med högre poäng som indikerar högre funktionsnedsättning
|
Vecka 24
|
|
Koncentrationer av totalt pozelimab i serum
Tidsram: Genom studietid, cirka 172 veckor
|
Genom studietid, cirka 172 veckor
|
|
|
Koncentrationer av cemdisiran och dess metaboliter i plasma
Tidsram: Genom studietid, cirka 172 veckor
|
Genom studietid, cirka 172 veckor
|
|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna ADAs till cemdisiran över tid
Tidsram: Genom studietid, cirka 172 veckor
|
Genom studietid, cirka 172 veckor
|
|
|
Procentuell förändring i CH50 över tiden
Tidsram: Genom studietid, cirka 172 veckor
|
Genom studietid, cirka 172 veckor
|
|
|
Förändring i analys av total komplementhemolysaktivitet (CH50) över tiden
Tidsram: Genom studietid, cirka 172 veckor
|
Genom studietid, cirka 172 veckor
|
|
|
Uppnåelse av en ≥3-punktsreduktion (förbättring) i MG-ADL total poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
|
Uppnåelse av en ≥5-punktsreduktion (förbättring) i QMG total poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
|
Uppnå en ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- eller 10-punktsreduktion på MG-ADL total poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
|
Uppnå en ≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- eller 10-punktsreduktion på QMG
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
|
Uppnående av ett konsekvent svar på MG-ADL
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
En deltagare med en minskning (förbättring) på ≥2 poäng i MG-ADL totalpoäng på 2 eller flera på varandra följande bedömningar som sträcker sig över 4 eller flera veckor under DBTP
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
Uppnående av Minimalt Symtomatiskt Uttryck (MSE)
Tidsram: Vecka 24
|
Poäng från 0 till 1 på MG-ADL
|
Vecka 24
|
|
Förändring från baseline i totalpoäng på Myasthenia Gravis Livskvalitet (MG-QOL15r)
Tidsram: Vecka 24
|
Totalt poängintervall från 0 till 30 poäng; ett högre poäng representerar större funktionsnedsättning
|
Vecka 24
|
|
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) hos deltagare behandlade med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterapi eller placebo
Tidsram: Genom vecka 24
|
Genom vecka 24
|
|
|
Förekomst och svårighetsgrad av allvarliga biverkningar (SAEs) hos deltagare behandlade med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monoterapi eller placebo
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
|
Förekomst och svårighetsgrad av särskilt intressanta biverkningar (AESI) hos deltagare behandlade med pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monoterapi eller placebo
Tidsram: Under vecka 24
|
Under vecka 24
|
|
|
Koncentrationer av totalt komplementkomponent 5 (C5) i plasma
Tidsram: Under studiens varaktighet, cirka 172 veckor
|
Under studiens varaktighet, cirka 172 veckor
|
|
|
Incidens av behandlingsrelaterade Anti-Drug Antibodies (ADAs) mot pozelimab över tid
Tidsram: Under studieperioden, cirka 172 veckor
|
Under studieperioden, cirka 172 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
8 juli 2025
Avslutad studie (Beräknad)
11 november 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 september 2021
Första postat (Faktisk)
7 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Myasthenia Gravis
Andra studie-ID-nummer
- R3918-MG-2018
- 2020-003272-41 (EudraCT-nummer)
- 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning
Tidsram för IPD-delning
När Regeneron har fått försäljningstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) för produkten och indikationen, har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar), har rättslig befogenhet att dela uppgifterna och har säkerställt möjligheten att skydda deltagarnas integritet.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in ett förslag för tillgång till individuell patient eller samlad nivådata från en Regeneron-sponsrad klinisk prövning genom Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria finns på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .