Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u dorosłych pacjentów z objawową uogólnioną miastenią gravis (NIMBLE)

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z objawową uogólnioną miastenią

Głównym celem jest:

Ocena wpływu pozelimabu + cemdisiranu na codzienne funkcjonowanie, na które wpływają objawy przedmiotowe i podmiotowe u pacjentów z objawową uogólnioną myasthenia gravis (gMG)

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Ocena wpływu monoterapii pozelimabem + cemdisiranem (tj. połączeniem) i cemdisiranem na:

    • Ocenione przez klinicystę objawy myasthenia gravis (MG) i siła mięśni
    • Codzienne funkcjonowanie, na które wpływają oznaki i objawy u pacjentów z objawową gMG (tylko cemdisiran w monoterapii).
    • Odsetek pacjentów z poprawą codziennego funkcjonowania, na którą mają wpływ objawy przedmiotowe i podmiotowe MG
    • Odsetek pacjentów, u których wystąpiła poprawa ocenianych przez klinicystę objawów MG i siły mięśni
    • Jakość życia oparta na zdrowiu
    • Odsetek pacjentów z minimalnymi objawami MG
    • Zgłaszane przez pacjentów i klinicystów oznaki i objawy MG
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji monoterapii pozelimabem + cemdisiranem i cemdisiranem
  • Ocena stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
  • Ocena stężenia cemdisiranu i jego metabolitów w osoczu
  • Ocena immunogenności pozelimabu
  • Do oceny stężenia całkowitego C5 w osoczu
  • Ocena immunogenności cemdisiranu
  • Zbadanie wpływu monoterapii pozelimabem + cemdisiranem i cemdisiranem na aktywację dopełniacza

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DBTP — plan leczenia z podwójnie ślepą próbą (24 tygodnie) ETP — przedłużenie planu leczenia (28 tygodni) OLTP — otwarty plan leczenia (68 tygodni) Okres obserwacji poza leczeniem (52 ​​tygodnie)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

288

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazylia, 04038-002
        • Pseg Centro De Pesquisa Clinica S.A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90110-000
        • IMV Pesquisa Neurológica
    • São Paulo
      • Itapevi, São Paulo, Brazylia, 06655-250
        • Jordy Sinapse Medicina LTDA
      • Santo André, São Paulo, Brazylia, 09060-870
        • Faculdade de Medicina do ABC
  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Guangdong
      • Guangdong, Guangdong, Chiny, 510120
        • Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510120
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Chiny, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Chiny, 570311
        • Hainan General Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130000
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Chiny, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201107
        • Huashan Hospital Fudan University
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Chiny, 710032
        • The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610072
        • Sichuan Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300050
        • Tianjin Medical University General Hospital
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet, Copenhagen
      • Odense, Dania, 05000
        • Odense Universitetshospital
    • North Denmark
      • Aalborg, North Denmark, Dania, 09000
        • Aalborg Universitetshospital
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Nancy, Francja, 54035
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
      • Paris, Francja, 75013
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francja, 6002
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0186
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Gruzja, 0112
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
      • Tbilisi, Gruzja, 0144
        • LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560002
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
      • Chandigarh, Indie, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Indie, 522001
        • Government General Hospital, Guntur
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395001
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Indie, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Udupi, Karnataka, Indie, 576104
        • Kasturba Medical College (KMC)
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
    • Mumbai
      • Pārel, Mumbai, Indie, 400012
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Indie, 141008
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302017
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500034
        • City Neuro Centre, Hyderabad
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japonia, 730-8518
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japonia, 543-8555
        • Japanese Red Cross Osaka Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Japonia, 783-8505
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japonia, 901-2214
        • Okinawa National Hospital
      • Shimajiri, Okinawa, Japonia, 901-1193
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japonia, 350-8550
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
      • Shinjuku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • tabashi City, Tokyo, Japonia, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japonia, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Toronto General Hospital
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Jena, Niemcy, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Niemcy, 80336
        • Friedrich Baur Institute
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45127
        • University Hospital Essen
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Polska
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 61-731
        • Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 61-853
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 31-505
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polska, 01-684
        • NeuroProtect
    • Mosavian
      • Warsaw, Mosavian, Polska, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-952
        • Gdański Uniwersytet Medyczny
  • Serbia
      • Niš, Serbia, 700461
        • University Clinical Centre Nis
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • HonorHealth Neurology 2018
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907-5307
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33175
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34105
        • Aqualane Clinical Research
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60026-1301
        • NorthShore University Health System
      • O'Fallon, Illinois, Stany Zjednoczone, 62269
        • St. Elizabeth's Hospital
      • Rolling Meadows, Illinois, Stany Zjednoczone, 60080
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stany Zjednoczone, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 833
        • Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University
      • Tainan, Tajwan, 701
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Tajwan, 111
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
      • Taoyuan District, Tajwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
  • Turcja (Türkiye)
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Samsun, Turcja (Türkiye), 55239
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Turcja (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Van
      • Izmit, Van, Turcja (Türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Roma, Włochy, 00161
        • Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
    • Tuscany
      • Pisa, Tuscany, Włochy, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, 511 9NE
        • Sheffield teaching hospital NHS foundation trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat w momencie badania przesiewowego (lub ≥ wieku pełnoletności na podstawie lokalnych przepisów, w zależności od tego, który z tych okresów jest starszy)
  2. Pacjent z udokumentowanym rozpoznaniem myasthenia gravis (MG) na podstawie wywiadu i popartym wcześniejszymi ocenami, jak opisano w protokole
  3. Udokumentowana wcześniejsza historia dodatniego testu serologicznego lub dodatni wynik podczas badania przesiewowego na przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub przeciwciała przeciwko LRP4.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasyfikacja kliniczna Klasy II do IVa podczas badań przesiewowych
  5. Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) wynik ≥6 podczas badań przesiewowych. Przedmioty oczne nie powinny stanowić więcej niż 50% całkowitego wyniku MG-ADL
  6. Obecnie otrzymujący inhibitor acetylocholinoesterazy lub udokumentowany powód niestosowania inhibitora acetylocholinoesterazy na badacza 7. Obecnie otrzymujący terapię immunosupresyjną (IST) z powodu MG lub udokumentowany powód, dla którego pacjent nie stosuje IST według badacza

8. Jeśli obecnie otrzymują IST, nie przewiduje się zmiany dawkowania IST przed randomizacją lub w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby (DBTP).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z profilem przeciwciał, który jest dodatni tylko dla swoistej dla mięśni kinazy tyrozynowej (MuSK) (dodatni wynik MuSK jest oparty na udokumentowanej wcześniejszej historii pozytywnego wyniku testu serologicznego na przeciwciała przeciwko MuSK lub pozytywnego wyniku podczas badania przesiewowego
  2. Historia tymektomii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowana w trakcie badania
  3. Historia grasiczaka złośliwego (pacjenci z stadium 1 mogą być włączeni) lub historia raka w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ
  4. Przełom miasteniczny lub Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasa V w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
  5. Brak udokumentowanego szczepienia przeciwko meningokokom w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową, chyba że szczepienie zostanie podane w okresie przesiewowym i przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  6. Znane przeciwwskazania do szczepień meningokokowych (szczepionki skoniugowane z grupy ACWY i szczepionki z grupy B) zgodnie z opisem w protokole
  7. Pacjenci, którzy wymagają antybiotyków w profilaktyce meningokokowej i mają przeciwwskazania, ostrzeżenia lub środki ostrożności wykluczające stosowanie antybiotyków z grupy penicylin i alternatywnych penicylin planowanych do stosowania w profilaktyce lub nietolerancja w wywiadzie prowadząca do odstawienia tych antybiotyków
  8. Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub kwas rybonukleinowy (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego. UWAGA: Przypadki niejasnej interpretacji należy omówić z monitorującym
  9. Historia zakażenia wirusem HIV lub pozytywny wynik testu podczas badania przesiewowego zgodnie z lokalnymi wymogami

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
Placebo w DBTP; Ponownie przydzielono losowo do leczenia skojarzonego lub Cemdisiranu w ETP i OLTP
Lek: Pozelimab + Cemdisiran
Podanie podskórne zgodnie z opisem w protokole
Lek: Cemdisiran
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Inny: Placebo
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Eksperymentalny: Grupa 3
Cemdisiran przez cały okres badania
Lek: Cemdisiran
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Eksperymentalny: Grupa 2
Schemat leczenia skojarzonego przez cały czas trwania badania. Uczestnicy, którzy nie osiągnęli 108 tygodnia, otrzymają monoterapię cemdisiranem w OLTP.
Lek: Pozelimab + Cemdisiran
Podanie podskórne zgodnie z opisem w protokole
Lek: Cemdisiran
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Eksperymentalny: Grupa 4
Monoterapia pozelimabem w DBTP, a następnie terapia skojarzona w ETP i OLTP. Dla uczestników, którzy nie osiągnęli 108. tygodnia, w OLTP będzie stosowana monoterapia cemdisiranem.
Lek: Pozelimab + Cemdisiran
Podanie podskórne zgodnie z opisem w protokole
Lek: Cemdisiran
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Lek: Pozelimab
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • REGN3918

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku Myasthenia Gravis-Atywności życia codziennego (MG-ADL).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Całkowity wynik MG-ADL mieści się w zakresie od 0 do 24 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie czynnościowe i niepełnosprawność
Od punktu początkowego do 24 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ilościowej punktacji miastenii (QMG).
Ramy czasowe: Tydzień 24
Całkowite wyniki QMG mieszczą się w zakresie od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki oznaczają większe upośledzenie
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Ramy czasowe: Tydzień 24
Wynik MGC waha się od 0 do 50, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe upośledzenie
Tydzień 24
Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Stężenia cemdisiranu i jego metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Częstość występowania ADA związanych z leczeniem na cemdisiran w czasie
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Procentowa zmiana CH50 w czasie
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Zmiana w teście aktywności hemolizy całkowitego dopełniacza (CH50) w czasie
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania badania, około 172 tygodnie
Przez cały czas trwania badania, około 172 tygodnie
Osiągnięcie ograniczenia ≥3 punktów (poprawa) w całkowitych wyniku Mg-ADL
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 tygodnia
Od linii bazowej do 24 tygodnia
Osiągnięcie ograniczenia ≥5 punktów (poprawa) w całkowitych wyniku QMG
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 tygodnia
Od linii bazowej do 24 tygodnia
Osiągnięcie ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- lub 10-punktowe zmniejszenie całkowitego wyniku Mg-ADL
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 tygodnia
Od linii bazowej do 24 tygodnia
Osiągnięcie ≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- lub 10-punktowych redukcji QMG
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 tygodnia
Od linii bazowej do 24 tygodnia
Osiągnięcie spójnej odpowiedzi w skali MG-ADL
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Uczestnik z redukcją (poprawą) wyniku całkowitego MG-ADL o ≥2 punkty w 2 lub więcej kolejnych ocenach obejmujących 4 lub więcej tygodni podczas DBTP
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Osiągnięcie Minimalnej Ekspresji Objawów (MSE)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Wynik od 0 do 1 w skali MG-ADL
Tydzień 24
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitym wyniku kwestionariusza jakości życia w miastenii (MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Łączna liczba punktów wynosi od 0 do 30; wyższy wynik oznacza większe upośledzenie
Tydzień 24
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) u uczestników leczonych pozelimabem + cemdisiranem, monoterapią cemdisiranem lub placebo
Ramy czasowe: Przez 24 tygodnie
Przez 24 tygodnie
Częstość występowania i nasilenie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) u uczestników leczonych pozelimabem + cemdisiranem, monoterapią cemdisiranem lub placebo
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Do 24 tygodnia
Częstość występowania i nasilenie niepożądanych zdarzeń szczególnych (AESI) u uczestników leczonych pozelimabem + cemdisiranem, monoterapią cemdisiranem lub placebo
Ramy czasowe: Przez 24 tygodni
Przez 24 tygodni
Stężenia całkowitego składnika dopełniacza 5 (C5) w osoczu
Ramy czasowe: Przez okres trwania badania, około 172 tygodni
Przez okres trwania badania, około 172 tygodni
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekarskich (ADAs) indukowanych leczeniem w stosunku do pozelimabu w czasie
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, około 172 tygodni
Przez cały okres badania, około 172 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

11 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (Numer EudraCT)
  • 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na Pozelimab + Cemdisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj