Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u dorosłych pacjentów z objawową uogólnioną miastenią gravis (NIMBLE)

5 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z objawową uogólnioną miastenią

Głównym celem jest:

Ocena wpływu pozelimabu + cemdisiranu na codzienne funkcjonowanie, na które wpływają objawy przedmiotowe i podmiotowe u pacjentów z objawową uogólnioną myasthenia gravis (gMG)

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Ocena wpływu monoterapii pozelimabem + cemdisiranem (tj. połączeniem) i cemdisiranem na:

    • Ocenione przez klinicystę objawy myasthenia gravis (MG) i siła mięśni
    • Codzienne funkcjonowanie, na które wpływają oznaki i objawy u pacjentów z objawową gMG (tylko cemdisiran w monoterapii).
    • Odsetek pacjentów z poprawą codziennego funkcjonowania, na którą mają wpływ objawy przedmiotowe i podmiotowe MG
    • Odsetek pacjentów, u których wystąpiła poprawa ocenianych przez klinicystę objawów MG i siły mięśni
    • Jakość życia oparta na zdrowiu
    • Odsetek pacjentów z minimalnymi objawami MG
    • Zgłaszane przez pacjentów i klinicystów oznaki i objawy MG
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji monoterapii pozelimabem + cemdisiranem i cemdisiranem
  • Ocena stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
  • Ocena stężenia cemdisiranu i jego metabolitów w osoczu
  • Ocena immunogenności pozelimabu
  • Do oceny stężenia całkowitego C5 w osoczu
  • Ocena immunogenności cemdisiranu
  • Zbadanie wpływu monoterapii pozelimabem + cemdisiranem i cemdisiranem na aktywację dopełniacza

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DBTP — plan leczenia z podwójnie ślepą próbą (24 tygodnie) ETP — przedłużenie planu leczenia (28 tygodni) OLTP — otwarty plan leczenia (68 tygodni) Okres obserwacji poza leczeniem (52 ​​tygodnie)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

235

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Rekrutacyjny
        • Southern Neurology
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Australia, 5112
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrutacyjny
        • St Vincents Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrutacyjny
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
        • Kontakt:
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Wycofane
        • Université Libre de Bruxelles - Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Rekrutacyjny
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alicia Alonso-Jiménez
    • Hainaut
      • Lodelinsart, Hainaut, Belgia, 6042
        • Wycofane
        • Chu Charleroi
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • AZ Sint-Lucas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jan De Bleecker
  • Czechy
    • Jihomoravsky Kraj
      • Brno, Jihomoravsky Kraj, Czechy, 625 00
        • Wycofane
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Moravskoslezský Kraj
      • Ostrava, Moravskoslezský Kraj, Czechy, 708 52
        • Wycofane
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Rekrutacyjny
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
      • Copenhagen, Dania, 3050
        • Rekrutacyjny
        • Copenhagen Neuromuscular Clinic at Rigshospitalet
        • Kontakt:
      • Odense, Dania, 05000
        • Rekrutacyjny
        • Odense Universitetshospital - Infektionsmedicinsk Afdeling
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Dania, 9100
        • Rekrutacyjny
        • Aalborg Universitetshospital
        • Kontakt:
          • Izabella Obal
          • Numer telefonu: 4597666896
          • E-mail: anpp@rn.dk
        • Główny śledczy:
          • Izabella Obal
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • Rekrutacyjny
        • CHU Bicêtre
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Kontakt:
          • Sophie Demeret
          • Numer telefonu: sophie.demeret@aphp.fr
      • Vandoeuvre Les Nancy, Francja, 54511
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francja, 6002
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice
  • Gruzja
      • T'bilisi, Gruzja, 0112
        • Rekrutacyjny
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic HEALTHYCORE
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Rekrutacyjny
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Gruzja, 0186
        • Rekrutacyjny
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Rekrutacyjny
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Gruzja, 0160
        • Rekrutacyjny
        • LTD Academician N. Kipshidze Central University Clinic
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elena Cortes Vicente
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Francisco Javier Rodriguez de Rivera
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560002
        • Rekrutacyjny
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
        • Kontakt:
      • Chandigarh, Indie, 160012
        • Rekrutacyjny
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
        • Kontakt:
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Indie, 522001
        • Rekrutacyjny
        • Government General Hospital, Guntur
        • Kontakt:
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395001
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Indie, 500082
        • Rekrutacyjny
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 576104
        • Rekrutacyjny
        • Kasturba Medical College (KMC) - Udupi
    • Kerala
      • Thrissur, Kerala, Indie, 680005
        • Rekrutacyjny
        • Jubilee Mission Hospital
    • Kerela
      • Kochi, Kerela, Indie, 682041
        • Rekrutacyjny
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre
        • Kontakt:
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Rekrutacyjny
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
    • Mumbai
      • Parel, Mumbai, Indie, 400012
        • Rekrutacyjny
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
        • Kontakt:
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Indie, 141008
        • Rekrutacyjny
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Rekrutacyjny
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302017
        • Rekrutacyjny
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500034
        • Rekrutacyjny
        • City Neuro Centre, Hyderabad
        • Kontakt:
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226014
        • Wycofane
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences (SGPGIMS)
  • Indyk
      • Samsun, Indyk, 55239
        • Rekrutacyjny
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Murat Terzi
      • Trabzon, Indyk, 61080
        • Rekrutacyjny
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Izmir
      • Balcova, Izmir, Indyk, 35340
        • Rekrutacyjny
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
    • Van
      • Umuttepe, Van, Indyk, 41380
        • Rekrutacyjny
        • Kocaeli University Hospital
        • Kontakt:
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 260-8677
        • Rekrutacyjny
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japonia, 730-8518
        • Rekrutacyjny
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japonia, 543-8555
        • Rekrutacyjny
        • Osaka Red Cross Hospital - Neurology
      • Shimajiri-Gun, Japonia, 901-1193
        • Rekrutacyjny
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japonia, 650-0047
        • Rekrutacyjny
        • Kobe City Medical Center General Hospital
        • Kontakt:
          • Michi Kawamoto
          • Numer telefonu: +80 78 302 4321
    • Koti
      • Nankoku-shi, Koti, Japonia, 783-8505
        • Rekrutacyjny
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japonia, 901-2214
        • Rekrutacyjny
        • Okinawa National Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japonia, 350-8550
        • Rekrutacyjny
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokoyo
      • Kodaira, Tokoyo, Japonia, 187-0002
        • Wycofane
        • Showa General Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Rekrutacyjny
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
        • Główny śledczy:
          • Yoichiro Nishida
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japonia, 173-8610
        • Rekrutacyjny
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Rekrutacyjny
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japonia, 755-8505
        • Rekrutacyjny
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrutacyjny
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Toronto General Hospital
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X-0J1
        • Wycofane
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Niemcy, 45127
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Essen, Dep. of Neurology
      • Jena, Niemcy, 07747
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Jena
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Niemcy, 80336
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Friedrich-Baur-Institute Dep. of Neurology Klinikum Munchen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Munster, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 48149
    • Sachsen
  • Polska
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polska, 31-505
        • Rekrutacyjny
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polska, 01-684
        • Rekrutacyjny
        • NeuroProtect
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polska, 02-097
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polska, 80-952
        • Rekrutacyjny
        • Gdanski Uniwersytet Medyczny
    • Wielkopolska
      • Poznan, Wielkopolska, Polska, 61-853
        • Rekrutacyjny
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polska, 61-731
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Research Center Spólka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Medic-R Spólka Komandytowa
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 41404
        • Rekrutacyjny
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jin-Sung Park
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Republika Korei, 03722
        • Rekrutacyjny
        • Samsung Medical Center - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Byoung Joon Kim
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
        • Kontakt:
      • Nis, Serbia, 700461
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Clinical Centre Nis
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Rekrutacyjny
        • University of Southern California
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Said Beydoun
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907-5307
        • Rekrutacyjny
        • Colorado Springs Neurological Associates
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laurence Adams
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33487
        • Rekrutacyjny
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marc Feinberg
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33175
        • Rekrutacyjny
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34105-8523
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806-6264
        • Rekrutacyjny
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
        • Rekrutacyjny
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tuan Vu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Wycofane
        • Northwestern University
      • Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201-3137
        • Rekrutacyjny
        • NorthShore University Health System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexandru Barboi
      • O'Fallon, Illinois, Stany Zjednoczone, 62269
        • Rekrutacyjny
        • Prairie Education And Research Cooperative
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Raghav Govindarajan
      • Rolling Meadows, Illinois, Stany Zjednoczone, 60008-3154
        • Zakończony
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Wayne State University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Weill Cornell Medicine - Peripheral Neuropathy Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mary Vo
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Wycofane
        • Atrium Health Neurosciences Institute Charlotte, a facility of Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stany Zjednoczone, 45459
        • Rekrutacyjny
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Arlington, Texas, Stany Zjednoczone, 76015
        • Zakończony
        • Texas Institute for Neurological Disorders - Arlington
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • Rekrutacyjny
        • Austin Neuromuscular Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yessar Hussain
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Nerve and Muscle Center of Texas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aziz Shaibani
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 833
        • Rekrutacyjny
        • Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nai-Wen Tsai
      • Taichung, Tajwan, 404
        • Rekrutacyjny
        • China Medical University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yuh-Cherng Guo
      • Tainan City, Tajwan, 701
        • Rekrutacyjny
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yuan Ting Sun
      • Taipei, Tajwan, 111
        • Rekrutacyjny
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jiann-Horng Yeh
      • Taoyuan, Tajwan, 333
        • Rekrutacyjny
        • Chang Gung memorial hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Long-Sun Ro
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Naples, Włochy, 80131
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • AORN Cardarelli Napoli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00189
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michelangelo Maestri
      • Roma, Lazio, Włochy, 00185
        • Rekrutacyjny
        • Universita' Degli Studi La Sapienza
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maurizio Inghilleri
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Renato Mantegazza
      • Pavia, Lombardia, Włochy, 27100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Mondino Foundation
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Włochy, 56126
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, 511 9NE
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat w momencie badania przesiewowego (lub ≥ wieku pełnoletności na podstawie lokalnych przepisów, w zależności od tego, który z tych okresów jest starszy)
  2. Pacjent z udokumentowanym rozpoznaniem myasthenia gravis (MG) na podstawie wywiadu i popartym wcześniejszymi ocenami, jak opisano w protokole
  3. Udokumentowana wcześniejsza historia dodatniego testu serologicznego lub dodatni wynik podczas badania przesiewowego na przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub przeciwciała przeciwko LRP4.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasyfikacja kliniczna Klasy II do IVa podczas badań przesiewowych
  5. Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) wynik ≥6 podczas badań przesiewowych. Przedmioty oczne nie powinny stanowić więcej niż 50% całkowitego wyniku MG-ADL
  6. Obecnie otrzymujący inhibitor acetylocholinoesterazy lub udokumentowany powód niestosowania inhibitora acetylocholinoesterazy na badacza 7. Obecnie otrzymujący terapię immunosupresyjną (IST) z powodu MG lub udokumentowany powód, dla którego pacjent nie stosuje IST według badacza

8. Jeśli obecnie otrzymują IST, nie przewiduje się zmiany dawkowania IST przed randomizacją lub w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby (DBTP).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z profilem przeciwciał, który jest dodatni tylko dla swoistej dla mięśni kinazy tyrozynowej (MuSK) (dodatni wynik MuSK jest oparty na udokumentowanej wcześniejszej historii pozytywnego wyniku testu serologicznego na przeciwciała przeciwko MuSK lub pozytywnego wyniku podczas badania przesiewowego
  2. Historia tymektomii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowana w trakcie badania
  3. Historia grasiczaka złośliwego (pacjenci z stadium 1 mogą być włączeni) lub historia raka w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ
  4. Przełom miasteniczny lub Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasa V w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
  5. Brak udokumentowanego szczepienia przeciwko meningokokom w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową, chyba że szczepienie zostanie podane w okresie przesiewowym i przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  6. Znane przeciwwskazania do szczepień meningokokowych (szczepionki skoniugowane z grupy ACWY i szczepionki z grupy B) zgodnie z opisem w protokole
  7. Pacjenci, którzy wymagają antybiotyków w profilaktyce meningokokowej i mają przeciwwskazania, ostrzeżenia lub środki ostrożności wykluczające stosowanie antybiotyków z grupy penicylin i alternatywnych penicylin planowanych do stosowania w profilaktyce lub nietolerancja w wywiadzie prowadząca do odstawienia tych antybiotyków
  8. Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub kwas rybonukleinowy (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego. UWAGA: Przypadki niejasnej interpretacji należy omówić z monitorującym
  9. Historia zakażenia wirusem HIV lub pozytywny wynik testu podczas badania przesiewowego zgodnie z lokalnymi wymogami

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
Placebo w DBTP; Ponownie przydzielono losowo do leczenia skojarzonego lub Cemdisiranu w ETP i OLTP
Lek: Pozelimab + Cemdisiran
Podanie podskórne zgodnie z opisem w protokole
Lek: Cemdisiran
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Inny: Placebo
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Eksperymentalny: Grupa 2
Schemat leczenia skojarzonego przez całe badanie
Lek: Pozelimab + Cemdisiran
Podanie podskórne zgodnie z opisem w protokole
Eksperymentalny: Grupa 3
Cemdisiran przez cały okres badania
Lek: Cemdisiran
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Eksperymentalny: Grupa 4
Monoterapia pozelimabem w DBTP, a następnie skojarzenie w ETP i OLTP
Lek: Pozelimab
Podawanie SC zgodnie z opisem w protokole
Inne nazwy:
  • REGN3918

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku Myasthenia Gravis-Atywności życia codziennego (MG-ADL).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Całkowity wynik MG-ADL mieści się w zakresie od 0 do 24 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie czynnościowe i niepełnosprawność
Od punktu początkowego do 24 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ilościowej punktacji miastenii (QMG).
Ramy czasowe: Tydzień 24
Całkowite wyniki QMG mieszczą się w zakresie od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki oznaczają większe upośledzenie
Tydzień 24
Odsetek pacjentów odpowiadających na MG-ADL
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodnia
≥3-punktowa poprawa
Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Odsetek pacjentów odpowiadających na QMG
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodnia
≥5-punktowa poprawa
Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Odsetek pacjentów ze stałą odpowiedzią na MG-ADL
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Co najmniej 2-punktowa poprawa MG-ADL w 2 lub więcej kolejnych ocenach obejmujących 4 lub więcej tygodni podczas DBTP
Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Odsetek pacjentów z minimalną ekspresją objawów (MSE)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Wynik od 0 do 1 na MG-ADL
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Ramy czasowe: Tydzień 24
Wynik MGC waha się od 0 do 50, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe upośledzenie
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w całkowitym wyniku jakości życia miastenii (MG QOL15r).
Ramy czasowe: Tydzień 24
Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 30 punktów; wyższy wynik oznacza większe upośledzenie
Tydzień 24
Odsetek pacjentów z progami punktowymi poprawy na MG-ADL
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodnia
≥2, 4, 5, 6, 7, 8, 9 lub 10
Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Odsetek pacjentów z progami punktowymi poprawy w QMG
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 tygodnia
≥3, 4, 6, 7, 8, 9 lub 10
Od punktu początkowego do 24 tygodnia
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) u pacjentów leczonych pozelimabem + cemdisiranem lub placebo
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Do 24 tygodnia
Częstość występowania i nasilenie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) u pacjentów leczonych pozelimabem + cemdisiranem lub placebo
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Do 24 tygodnia
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI) u pacjentów leczonych pozelimabem + cemdisiranem lub placebo
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Do 24 tygodnia
Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Stężenia cemdisiranu i jego metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Częstość pojawiania się w czasie leczenia przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko pozelimabowi
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Częstość występowania ADA związanych z leczeniem na cemdisiran w czasie
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Zmiana CH50 w czasie
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Procentowa zmiana CH50 w czasie
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, około 172 tygodni
Przez czas trwania badania, około 172 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na Pozelimab + Cemdisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj