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Uno studio per esaminare l'efficacia e la sicurezza della terapia di associazione Pozelimab e Cemdisiran in pazienti adulti con miastenia grave generalizzata sintomatica (NIMBLE)

5 aprile 2024 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Efficacia e sicurezza della terapia di combinazione con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti con miastenia grave generalizzata sintomatica

L'obiettivo primario è:

Valutare l'effetto di pozelimab + cemdisiran sul funzionamento quotidiano che è influenzato da segni e sintomi in pazienti con miastenia grave generalizzata sintomatica (MGG)

Gli obiettivi secondari dello studio sono:

  • Per valutare l'effetto di pozelimab + cemdisiran (ossia, combinazione) e cemdisiran in monoterapia su:

    • Segni di miastenia grave (MG) valutati dal medico e forza muscolare
    • Funzionamento quotidiano influenzato da segni e sintomi in pazienti con gMG sintomatica (solo cemdisiran in monoterapia).
    • Percentuale di pazienti con miglioramenti nella funzione quotidiana influenzata da segni e sintomi di MG
    • Percentuale di pazienti che hanno miglioramenti nei segni valutati dal medico di MG e forza muscolare
    • Qualità della vita correlata alla salute
    • Proporzione di pazienti con sintomi minimi di MG
    • Segni e sintomi di MG riferiti dal paziente e dal medico
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di pozelimab + cemdisiran e cemdisiran in monoterapia
  • Per valutare la concentrazione di pozelimab totale nel siero
  • Per valutare le concentrazioni di cemdisiran e dei suoi metaboliti nel plasma
  • Per valutare l'immunogenicità di pozelimab
  • Per valutare la concentrazione di C5 totale nel plasma
  • Per valutare l'immunogenicità di cemdisiran
  • Studiare l'effetto di pozelimab + cemdisiran e cemdisiran in monoterapia sull'attivazione del complemento

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

DBTP- Piano di trattamento in doppio cieco (24 settimane) ETP - Piano di trattamento di estensione (28 settimane) OLTP- Piano di trattamento in aperto (68 settimane) Periodo di follow-up fuori dal trattamento (52 settimane)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

235

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Reclutamento
        • Southern Neurology
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Australia, 5112
        • Reclutamento
        • Lyell McEwin Hospital
        • Contatto:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Reclutamento
        • St Vincents Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamento
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
        • Contatto:
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1070
        • Ritirato
        • Université Libre de Bruxelles - Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • Reclutamento
        • UZ Antwerpen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alicia Alonso-Jiménez
    • Hainaut
      • Lodelinsart, Hainaut, Belgio, 6042
        • Ritirato
        • Chu Charleroi
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • AZ Sint-Lucas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jan De Bleecker
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • Non ancora reclutamento
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Reclutamento
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • Toronto General Hospital
        • Contatto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X-0J1
        • Ritirato
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Cechia
    • Jihomoravsky Kraj
      • Brno, Jihomoravsky Kraj, Cechia, 625 00
        • Ritirato
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Moravskoslezský Kraj
      • Ostrava, Moravskoslezský Kraj, Cechia, 708 52
        • Ritirato
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 41404
        • Reclutamento
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jin-Sung Park
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea, Repubblica di, 03722
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Byoung Joon Kim
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contatto:
      • Copenhagen, Danimarca, 3050
        • Reclutamento
        • Copenhagen Neuromuscular Clinic at Rigshospitalet
        • Contatto:
      • Odense, Danimarca, 05000
        • Reclutamento
        • Odense Universitetshospital - Infektionsmedicinsk Afdeling
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Danimarca, 9100
        • Reclutamento
        • Aalborg Universitetshospital
        • Contatto:
          • Izabella Obal
          • Numero di telefono: 4597666896
          • Email: anpp@rn.dk
        • Investigatore principale:
          • Izabella Obal
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Reclutamento
        • CHU Bicetre
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Contatto:
          • Sophie Demeret
          • Numero di telefono: sophie.demeret@aphp.fr
      • Vandoeuvre Les Nancy, Francia, 54511
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, Francia, 6002
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice
  • Georgia
      • T'bilisi, Georgia, 0112
        • Reclutamento
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Reclutamento
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Reclutamento
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Reclutamento
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Reclutamento
        • LTD Academician N. Kipshidze Central University Clinic
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Germania, 45127
        • Reclutamento
        • University Hospital Essen, Dep. of Neurology
      • Jena, Germania, 07747
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Jena
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Germania, 80336
        • Non ancora reclutamento
        • Friedrich-Baur-Institute Dep. of Neurology Klinikum Munchen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Munster, Nordrhein-Westfalen, Germania, 48149
    • Sachsen
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 260-8677
        • Reclutamento
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Giappone, 730-8518
        • Reclutamento
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Giappone, 543-8555
        • Reclutamento
        • Osaka Red Cross Hospital - Neurology
      • Shimajiri-Gun, Giappone, 901-1193
        • Reclutamento
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Giappone, 650-0047
        • Reclutamento
        • Kobe City Medical Center General Hospital
        • Contatto:
          • Michi Kawamoto
          • Numero di telefono: +80 78 302 4321
    • Koti
      • Nankoku-shi, Koti, Giappone, 783-8505
        • Reclutamento
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Giappone, 901-2214
        • Reclutamento
        • Okinawa National Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Giappone, 350-8550
        • Reclutamento
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokoyo
      • Kodaira, Tokoyo, Giappone, 187-0002
        • Ritirato
        • Showa General Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Reclutamento
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
        • Investigatore principale:
          • Yoichiro Nishida
      • Itabashi-ku, Tokyo, Giappone, 173-8610
        • Reclutamento
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shinjuku ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Reclutamento
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Giappone, 755-8505
        • Reclutamento
        • Yamaguchi University Hospital
  • India
      • Bangalore, India, 560002
        • Reclutamento
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
        • Contatto:
      • Chandigarh, India, 160012
        • Reclutamento
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
        • Contatto:
      • New Delhi, India, 110029
        • Reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
        • Contatto:
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, India, 522001
        • Reclutamento
        • Government General Hospital, Guntur
        • Contatto:
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395001
        • Reclutamento
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, India, 500082
        • Reclutamento
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 576104
        • Reclutamento
        • Kasturba Medical College (KMC) - Udupi
    • Kerala
      • Thrissur, Kerala, India, 680005
        • Reclutamento
        • Jubilee Mission Hospital
    • Kerela
      • Kochi, Kerela, India, 682041
        • Reclutamento
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre
        • Contatto:
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Reclutamento
        • Deenanath Mangeshkar Hospital And Research Centre
        • Contatto:
    • Mumbai
      • Parel, Mumbai, India, 400012
        • Reclutamento
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
        • Contatto:
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, India, 141008
        • Reclutamento
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Reclutamento
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302017
        • Reclutamento
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500034
        • Reclutamento
        • City Neuro Centre, Hyderabad
        • Contatto:
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
        • Ritirato
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences (SGPGIMS)
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Non ancora reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii
      • Naples, Italia, 80131
        • Non ancora reclutamento
        • AORN Cardarelli Napoli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00189
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michelangelo Maestri
      • Roma, Lazio, Italia, 00185
        • Reclutamento
        • Universita' Degli Studi La Sapienza
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maurizio Inghilleri
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Renato Mantegazza
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • Non ancora reclutamento
        • IRCCS Mondino Foundation
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italia, 56126
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Polonia
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polonia, 31-505
        • Reclutamento
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polonia, 01-684
        • Reclutamento
        • NeuroProtect
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polonia, 02-097
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polonia, 80-952
        • Reclutamento
        • Gdanski Uniwersytet Medyczny
    • Wielkopolska
      • Poznan, Wielkopolska, Polonia, 61-853
        • Reclutamento
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polonia, 61-731
        • Reclutamento
        • Clinical Research Center Spólka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Medic-R Spólka Komandytowa
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Reclutamento
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, 511 9NE
        • Reclutamento
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • Contatto:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Non ancora reclutamento
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
        • Contatto:
      • Nis, Serbia, 700461
        • Non ancora reclutamento
        • University Clinical Centre Nis
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Reclutamento
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elena Cortes Vicente
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francisco Javier Rodriguez de Rivera
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • University of Southern California
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Said Beydoun
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907-5307
        • Reclutamento
        • Colorado Springs Neurological Associates
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laurence Adams
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
        • Reclutamento
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marc Feinberg
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33175
        • Reclutamento
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34105-8523
        • Reclutamento
        • Collier Neurologic Specialists LLC
        • Contatto:
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806-6264
        • Reclutamento
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
        • Reclutamento
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida
        • Contatto:
          • Tuan Vu
          • Numero di telefono: 813-974-9413
          • Email: tvu6@usf.edu
        • Investigatore principale:
          • Tuan Vu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ritirato
        • Northwestern University
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201-3137
        • Reclutamento
        • NorthShore University Health System
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexandru Barboi
      • O'Fallon, Illinois, Stati Uniti, 62269
        • Reclutamento
        • Prairie Education and Research Cooperative
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raghav Govindarajan
      • Rolling Meadows, Illinois, Stati Uniti, 60008-3154
        • Terminato
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Wayne State University School of Medicine
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Weill Cornell Medicine - Peripheral Neuropathy Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mary Vo
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Ritirato
        • Atrium Health Neurosciences Institute Charlotte, a facility of Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stati Uniti, 45459
        • Reclutamento
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Arlington, Texas, Stati Uniti, 76015
        • Terminato
        • Texas Institute for Neurological Disorders - Arlington
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Reclutamento
        • Austin Neuromuscular Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yessar Hussain
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Nerve and Muscle Center of Texas
        • Contatto:
          • Aziz Shaibani
          • Numero di telefono: 713-795-0033
          • Email: ataher@aol.com
        • Investigatore principale:
          • Aziz Shaibani
  • Tacchino
      • Samsun, Tacchino, 55239
        • Reclutamento
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Murat Terzi
      • Trabzon, Tacchino, 61080
        • Reclutamento
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Izmir
      • Balcova, Izmir, Tacchino, 35340
        • Reclutamento
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
    • Van
      • Umuttepe, Van, Tacchino, 41380
        • Reclutamento
        • Kocaeli University Hospital
        • Contatto:
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Reclutamento
        • Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nai-Wen Tsai
      • Taichung, Taiwan, 404
        • Reclutamento
        • China Medical University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yuh-Cherng Guo
      • Tainan City, Taiwan, 701
        • Reclutamento
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yuan Ting Sun
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Reclutamento
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jiann-Horng Yeh
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Reclutamento
        • Chang Gung Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Long-Sun Ro

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni allo screening (o ≥ età legale dell'età adulta in base alle normative locali, a seconda di quale sia il più vecchio)
  2. Paziente con diagnosi documentata di miastenia grave (MG) basata sull'anamnesi e supportata da precedenti valutazioni come descritto nel protocollo
  3. Storia precedente documentata di test sierologico positivo o risultato positivo durante lo screening degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) o degli anticorpi anti-LRP4.
  4. Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificazione clinica Classe da II a IVa allo screening
  5. Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) punteggio ≥6 allo screening. Gli elementi oculari non dovrebbero contribuire per più del 50% al punteggio totale MG-ADL
  6. Attualmente in trattamento con un inibitore dell'acetilcolinesterasi o motivo documentato per non utilizzare la terapia con inibitori dell'acetilcolinesterasi secondo lo sperimentatore 7. Attualmente in trattamento con una terapia immunosoppressiva (IST) per MG o motivo documentato per cui il paziente non sta assumendo un IST secondo lo sperimentatore

8. Se attualmente riceve un IST, non si prevede che il dosaggio dell'IST venga modificato prima della randomizzazione o durante il periodo di trattamento in doppio cieco (DBTP).

Criteri chiave di esclusione:

  1. Pazienti con profilo anticorpale positivo solo per tirosina chinasi muscolo specifica (MuSK) (la positività per MuSK si basa su una precedente storia documentata di test sierologico positivo per anticorpi contro MuSK o su un risultato positivo durante lo screening
  2. Storia di timectomia entro 12 mesi prima dello screening o pianificata durante lo studio
  3. Storia di timoma maligno (possono essere arruolati pazienti con stadio 1) o storia di cancro negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali adeguatamente trattato, del carcinoma cutaneo a cellule squamose o del carcinoma cervicale in situ
  4. Crisi miastenica o Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe V entro 1 mese dallo screening
  5. Nessuna vaccinazione meningococcica documentata nei 5 anni precedenti la visita di screening a meno che la vaccinazione non venga somministrata durante il periodo di screening e prima dell'inizio del trattamento in studio
  6. Controindicazione nota ai vaccini meningococcici (coniugato ACWY di gruppo e vaccini di gruppo B) come descritto nel protocollo
  7. Pazienti che necessitano di antibiotici per la profilassi meningococcica e hanno una controindicazione, un'avvertenza o una precauzione che precluda l'uso della classe delle penicilline e degli antibiotici alternativi alla penicillina pianificati per essere utilizzati per la profilassi, o una storia di intolleranza che porta alla sospensione di questi antibiotici
  8. Antigene di superficie dell'epatite B positivo o acido ribonucleico (RNA) del virus dell'epatite C durante lo screening. NOTA: i casi con interpretazione poco chiara devono essere discussi con il monitor medico
  9. Storia di infezione da HIV o test positivo allo screening secondo i requisiti locali

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1
Placebo in DBTP; Ri-randomizzato a Combinazione o Cemdisiran in ETP e OLTP
Droga: Pozelimab + Cemdisiran
Somministrazione sottocutanea come descritto nel protocollo
Droga: Cemdisiran
Amministrazione SC come descritto nel protocollo
Altri nomi:
  • ALN-CC5
Altro: Placebo
Amministrazione SC come descritto nel protocollo
Sperimentale: Gruppo 2
Regime di combinazione durante lo studio
Droga: Pozelimab + Cemdisiran
Somministrazione sottocutanea come descritto nel protocollo
Sperimentale: Gruppo 3
Cemdisiran durante lo studio
Droga: Cemdisiran
Amministrazione SC come descritto nel protocollo
Altri nomi:
  • ALN-CC5
Sperimentale: Gruppo 4
Pozelimab in monoterapia in DBTP seguito dalla combinazione in ETP e OLTP
Droga: Pozelimab
Amministrazione SC come descritto nel protocollo
Altri nomi:
  • REGN3918

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale di Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il punteggio totale MG-ADL varia da 0 a 24 punti, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione funzionale e disabilità
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio della miastenia grave quantitativa (QMG).
Lasso di tempo: Settimana 24
I punteggi totali QMG vanno da 0 a 39, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore compromissione
Settimana 24
Proporzione di pazienti che rispondono alla MG-ADL
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Miglioramento ≥3 punti
Dal basale alla settimana 24
Proporzione di pazienti che hanno risposto al QMG
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Miglioramento ≥5 punti
Dal basale alla settimana 24
Proporzione di pazienti con risposta coerente su MG-ADL
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Miglioramento di almeno 2 punti MG-ADL su 2 o più valutazioni consecutive nell'arco di 4 o più settimane durante il DBTP
Dal basale alla settimana 24
Percentuale di pazienti con espressione minima dei sintomi (MSE)
Lasso di tempo: Settimana 24
Punteggio da 0 a 1 su MG-ADL
Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Lasso di tempo: Settimana 24
Il punteggio MGC varia da 0 a 50, con un punteggio più alto che indica una compromissione maggiore
Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della qualità della vita della miastenia grave (MG QOL15r).
Lasso di tempo: Settimana 24
Il punteggio totale va da 0 a 30 punti; un punteggio più alto rappresenta una maggiore menomazione
Settimana 24
Percentuale di pazienti con soglia del punto di miglioramento su MG-ADL
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
≥2, 4, 5, 6, 7, 8, 9 o 10
Dal basale alla settimana 24
Proporzione di pazienti con soglie di punti di miglioramento su QMG
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
≥3, 4, 6, 7, 8, 9 o 10
Dal basale alla settimana 24
Incidenza e gravità degli eventi avversi correlati al trattamento (TEAE) nei pazienti trattati con pozelimab + cemdisiran o placebo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Fino alla settimana 24
Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi (SAE) nei pazienti trattati con pozelimab + cemdisiran o placebo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Fino alla settimana 24
Incidenza e gravità degli eventi avversi di interesse speciale (AESI) nei pazienti trattati con pozelimab + cemdisiran o placebo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Fino alla settimana 24
Concentrazioni di pozelimab totale nel siero
Lasso di tempo: Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Concentrazioni di cemdisiran e dei suoi metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento contro pozelimab nel tempo
Lasso di tempo: Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Incidenza di ADA emergenti dal trattamento a cemdisiran nel tempo
Lasso di tempo: Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Modifica di CH50 nel tempo
Lasso di tempo: Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Variazione percentuale di CH50 nel tempo
Lasso di tempo: Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane
Attraverso la durata dello studio, circa 172 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

29 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

23 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

7 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha assicurato la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli. I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

Prove cliniche su Pozelimab + Cemdisiran

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