此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Parsaclisib 在原发性温性自身免疫性溶血性贫血参与者中的疗效和安全性研究 (PATHWAY)

2025年10月15日 更新者：Incyte Corporation

Parsaclisib 在原发性温热性自身免疫性溶血性贫血参与者中的疗效和安全性的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

本研究的目的是评估 parsaclisib 与安慰剂相比对原发性温热性自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 患者的疗效和安全性，

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

潜在参与者必须具有主要的 wAIHA 以及其他协议定义的标准。 在确定参与者有资格参加研究后，他们将被随机分配到 2:1，分层因素为皮质类固醇剂量和血红蛋白（Hgb <9 g/dL 或 ≥ 9 g/dL）。 一旦参与者在双盲期完成了第 24 周的评估，参与者将有机会在开放标签治疗中接受 parsaclisib，该治疗将持续长达 24 周。 然后，参与者可以在长期延长期内继续接受 parsaclisib。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列、31096
        • Investigative Site IL002
      • Nahariya、以色列、2210001
        • Investigative Site IL001
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2P4
        • Investigative Site CA001
  • 奥地利
      • Salzburg CET、奥地利、A-5020
        • Investigative Site AT002
      • Vienna、奥地利、01090
        • Investigative Site AT001
  • 德国
      • Essen、德国、45147
        • Investigative Site DE001
      • Ulm、德国、89081
        • Investigative Site DE002
  • 意大利
      • Florence、意大利、50134
        • Investigative Site IT003
      • Milan、意大利、20122
        • Investigative Site IT002
      • Novara、意大利、28100
        • Investigative Site IT001
      • Pavia、意大利、27100
        • Investigative Site IT004
      • Rome、意大利、00168
        • Investigative Site IT006
      • Trieste、意大利、34125
        • Investigative Site IT005
  • 日本
      • Fukuoka、日本、807-8556
        • Investigative Site JP008
      • Isehara、日本、259-1193
        • Investigative Site JP004
      • Nagoya、日本、467-8602
        • Investigative Site JP006
      • Okayama、日本、700-8557
        • Investigative Site JP009
      • Okayama、日本、701-0192
        • Investigative Site JP002
      • Osakasayama-shi、日本、589-8511
        • Investigative Site JP010
      • Saitama、日本、350-0495
        • Investigative Site JP005
      • Sendai、日本、980-8574
        • Investigative Site JP007
      • Suita-shi、日本、565-0871
        • Investigative Site JP001
      • Tokyo、日本、141-8625
        • Investigative Site JP003
  • 比利时
      • La Louvière、比利时、07100
        • Investigative Site BE001
      • Liège、比利时、04000
        • Investigative Site BE002
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Investigative Site FR002
      • Marseille、法国、13285
        • Investigative Site FR003
      • Paris、法国、75015
        • Investigative Site FR001
  • 波兰
      • Legnica、波兰、59220
        • Investigative Site PL001
      • Lodz、波兰、93-510
        • Investigative Site PL006
      • Nowy Sącz、波兰、33-300
        • Investigative Site PL003
      • Opole、波兰、45-372
        • Investigative Site PL005
      • Wałbrzych、波兰、58-309
        • Investigative Site PL004
      • Wroclaw、波兰、53-439
        • Investigative Site PL002
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90089
        • Investigative Site US005
      • Whittier、California、美国、90603
        • Investigative Site US004
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33165
        • Investigative Site US006
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Investigative Site US012
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10461
        • Investigative Site US007
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • Investigative Site US002
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27858
        • Investigative Site US003
    • Ohio
      • Canton、Ohio、美国、44718
        • Investigative Site US009
    • Pennsylvania
      • Easton、Pennsylvania、美国、18045
        • Investigative Site US010
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、美国、37920
        • Investigative Site US001
  • 英国
      • Glasgow、英国、G4 0SF
        • Investigative Site GB002
      • London、英国、W12 0HS
        • Investigative Site GB006
      • Norwich、英国、NR4 7UY
        • Investigative Site GB003
      • Plymouth、英国、PL6 8DH
        • Investigative Site GB004
      • Reading、英国、RG1 5AN
        • Investigative Site GB005
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015CA
        • Investigative Site NL001
  • 西班牙
      • Badalona、西班牙、08916
        • Investigative Site ES006
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Investigative Site ES001
      • Madrid、西班牙、28006
        • Investigative Site ES003
      • Murcia、西班牙、30008
        • Investigative Site ES005
      • Tarragona、西班牙、43005
        • Investigative Site ES004
      • Valencia、西班牙、46026
        • Investigative Site ES002

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 99年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 原发性暖型 AIHA 的诊断。
  • 先前至少有 1 次温热 AIHA 治疗失败或无法接受或耐受其他治疗的参与者。
  • 筛选时血红蛋白≥ 6.5 至 < 10 g/dL 并伴有贫血症状。
  • 筛选时 FACIT-F 分数≤ 43。
  • 愿意避免怀孕或生育孩子。
  • 愿意接受 PJP 预防。
  • 进一步的纳入标准适用。

排除标准：

  • 怀孕、哺乳或计划怀孕的妇女。
  • 其他类型 AIHA 的诊断（CAD、冷凝集素综合征、混合型 AIHA 或阵发性冷性血红蛋白尿）。
  • 任何原因引起的继发性温热 AIHA 或埃文斯综合征的诊断。
  • 随机分组前不到 3 个月进行了脾切除术。
  • 经研究者评估，有病史或持续患有重大疾病的参与者。
  • 在过去 5 年内有恶性肿瘤病史的参与者，除了已经切除并被认为治愈的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，或浅表性膀胱癌、前列腺上皮内肿瘤、宫颈原位癌或其他非侵入性或惰性恶性肿瘤。
  • 参与者知道自己感染了 HIV、乙型肝炎或丙型肝炎。
  • 需要全身性抗生素、抗真菌或抗病毒治疗或接触活疫苗的慢性或当前活动性传染病。
  • 实验室值超出协议定义范围的参与者。
  • 进一步的排除标准适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A组：Parsaclisib
参与者将接受 parsaclisib 治疗 24 周（双盲期）。 完成双盲期并根据研究者的意见耐受研究治疗的参与者将继续进入开放标签期再延长 24 周。 然后，参与者可以在长期延长期内继续接受 parsaclisib。
药品：帕沙西尼
parsaclisib 将口服 QD
其他名称：
  • INCB050465
安慰剂比较：B 组：安慰剂，然后是 Parsaclisib
参与者将接受安慰剂 24 周（双盲期）。 完成双盲期的参与者将在 24 周的开放标签期接受 parsaclisib。 然后，参与者可以在长期延长期内继续接受 parsaclisib。
药品：安慰剂
安慰剂将在开放标签期间通过 Parsaclisinib 口服给药 QD

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
获得持久血红蛋白反应的参与者百分比
大体时间：直至第 24 周
持久血红蛋白反应定义为血红蛋白≥10克/分升(g/dL)，且较基线增加≥2g/dL，且并非归因于第12周和/或之后的4次可用就诊中≥3次的救援治疗。 24周双盲治疗期。
直至第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周慢性病治疗功能评估 - 疲劳 (FACIT-F) 评分较基线提高 ≥3 分的参与者百分比
大体时间：基线；第 24 周
FACIT-F 量表旨在评估贫血相关的疲劳。 FACIT-F 是一项包含 13 项的指标，用于评估自我报告的疲劳程度及其对过去 7 天日常活动和功能的影响。 FACIT-F 评分有临床意义的变化定义为较基线增加 ≥3 分。 项目得分范围从0（“一点也不”）到4（“非常”），总分范围从0到52；分数越低表明疲劳程度越高。 相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。
基线；第 24 周
在 6 分钟步行测试 (6MWT) 中，从基线到第 24 周增加 50 米的参与者百分比
大体时间：基线；第 24 周
6MWT 用于评估次最大运动能力。 它是对参与者在 6 分钟内在平坦、坚硬的表面上快速行走的距离的自定进度测量。
基线；第 24 周
每次基线后就诊时 FACIT-F 评分相对于基线的变化
大体时间：基线；第一天；第 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56 周以及第 56 周后每 16 周
FACIT-F 量表旨在评估贫血相关的疲劳。 FACIT-F 是一项包含 13 项的指标，用于评估自我报告的疲劳程度及其对过去 7 天日常活动和功能的影响。 FACIT-F 评分有临床意义的变化定义为较基线增加 ≥3 分。 项目得分范围从0（“一点也不”）到4（“非常”），总分范围从0到52；分数越低表明疲劳程度越高。 相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。 治疗结束，双盲期：对第 24 周之前停止治疗的参与者进行评估。 治疗结束，开放标签期：对第 24 周后和第 56 周之前停止治疗的参与者进行评估。 第 3 次随访在治疗访视结束后 12 周进行。
基线；第一天；第 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56 周以及第 56 周后每 16 周
每次基线后访视时 FACIT-F 评分相对于基线的百分比变化
大体时间：基线；第一天；第 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56 周以及第 56 周后每 16 周
FACIT-F 量表旨在评估贫血相关的疲劳。 FACIT-F 是一项包含 13 项的指标，用于评估自我报告的疲劳程度及其对过去 7 天日常活动和功能的影响。 FACIT-F 评分有临床意义的变化定义为较基线增加 ≥3 分。 项目得分范围从0（“一点也不”）到4（“非常”），总分范围从0到52；分数越低表明疲劳程度越高。 相对于基线的百分比变化计算为（[基线后值减去基线值]/基线值）x 100。 治疗结束，双盲期：对第 24 周之前停止治疗的参与者进行评估。 治疗结束，开放标签期：对第 24 周后和第 56 周之前停止治疗的参与者进行评估。 第 3 次随访在治疗访视结束后 12 周进行。
基线；第一天；第 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56 周以及第 56 周后每 16 周
每次基线后访视时血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线；第一天；第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56 周以及第 56 周后每 8 周
相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。 治疗结束，双盲期：对第 24 周之前停止治疗的参与者进行评估。 治疗结束，开放标签期：对第 24 周后和第 56 周之前停止治疗的参与者进行评估。 随访 1、2 和 3 分别在治疗访视结束后 4、8 和 12 周进行。
基线；第一天；第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56 周以及第 56 周后每 8 周
每次基线后访视时血红蛋白相对于基线的百分比变化
大体时间：基线；第一天；第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56 周以及第 56 周后每 8 周
相对于基线的百分比变化计算为（[基线后值减去基线值]/基线值）x 100。 治疗结束，双盲期：对第 24 周之前停止治疗的参与者进行评估。 治疗结束，开放标签期：对第 24 周后和第 56 周之前停止治疗的参与者进行评估。 随访 1、2 和 3 分别在治疗访视结束后 4、8 和 12 周进行。
基线；第一天；第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56 周以及第 56 周后每 8 周
从第 6 周到第 24 周以及从第 24 周到第 48 周接受输血的参与者的百分比
大体时间：第 6 周至第 24 周；第 24 周至第 48 周
允许输血作为救援治疗。 如果绝对血红蛋白水平持续下降、血红蛋白较之前的评估下降 > 1 g/dL，或者参与者出现新的或恶化的温热自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) 症状，则应考虑使用救援药物。
第 6 周至第 24 周；第 24 周至第 48 周
第 24 周每日皮质类固醇剂量相对于基线的变化
大体时间：基线；第 24 周
允许在第一天剂量的基础上增加新剂量或增加剂量的皮质类固醇（泼尼松或等效物）作为救援治疗。 如果绝对血红蛋白水平持续下降、血红蛋白较之前的评估下降 > 1 g/dL，或者参与者出现新的或恶化的 wAIHA 症状，则应考虑使用救援药物。 相对于基线的变化计算为基线后值减去基线值。
基线；第 24 周
第 24 周每日皮质类固醇剂量相对于基线的百分比变化
大体时间：基线；第 24 周
允许在第一天剂量的基础上增加新剂量或增加剂量的皮质类固醇（泼尼松或等效物）作为救援治疗。 如果绝对血红蛋白水平持续下降、血红蛋白较之前的评估下降 > 1 g/dL，或者参与者出现新的或恶化的 wAIHA 症状，则应考虑使用救援药物。 相对于基线的百分比变化计算为（[基线后值减去基线值]/基线值）x 100。
基线；第 24 周
从第 6 周到第 24 周以及从第 24 周到第 48 周的任何一次访视都需要救援治疗的参与者的百分比
大体时间：第 6 周至第 24 周；第 24 周至第 48 周
如果绝对血红蛋白水平持续下降、血红蛋白较之前的评估下降 > 1 g/dL，或者参与者出现新的或恶化的 wAIHA 症状，则应考虑使用救援药物。
第 6 周至第 24 周；第 24 周至第 48 周
发生任何治疗引起的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：长达 446 天
不良事件（AE）被定义为与人类使用药物相关的任何不良医疗事件，无论是否被认为与药物相关。 因此，AE 可能是与研究药物的使用暂时相关的任何不利或非预期体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病（新发或恶化）。 TEAE 被定义为首次报告的 AE 或首次服用研究药物后已有事件的恶化。
长达 446 天
具有任何 ≥ 3 级 TEAE 的参与者人数
大体时间：长达 446 天
AE 被定义为与人类使用药物相关的任何不良医疗事件，无论是否被认为与药物相关。 TEAE 被定义为首次报告的 AE 或首次服用研究药物后已有事件的恶化。 使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版 1 至 5 级评估 AE 的严重程度。 1 级：轻度；无症状或症状轻微；仅临床或诊断观察；未表明治疗。 2级：中等；需要进行最小限度、局部或无创治疗；限制适合年龄的日常生活活动。 3级：严重或具有医学意义，但不会立即危及生命；需要住院或延长住院时间；禁用；限制日常生活的自理活动。 4级：危及生命的后果；表明需要紧急治疗。 5级：致命。
长达 446 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Incyte Corporation

调查人员

  • 研究主任：Kathleen Butler, MD、Incyte Corporation

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月15日

初级完成 (实际的)

2023年10月17日

研究完成 (实际的)

2024年4月29日

研究注册日期

首次提交

2021年9月28日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月29日

首次发布 (实际的)

2021年10月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年11月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月15日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • INCB 50465-309
  • 2021-002844-66 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在提交研究计划后，Incyte 与合格的外部研究人员共享数据。 这些请求由审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

试验数据可用性根据 https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency 中描述的标准和流程

IPD 共享时间框架

数据将在首次发表后或市场授权产品和适应症的研究结束 2 年后共享。

IPD 共享访问标准

合格研究的数据将根据 www.incyteclinicaltrials.com 的数据共享部分中描述的标准和流程与合格的研究人员共享 网站。 对于批准的请求，研究人员将根据数据共享协议的条款被授予访问匿名数据的权限

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅