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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Parsaclisib bei Teilnehmern mit primärer warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (PATHWAY)

2. November 2023 aktualisiert von: Incyte Corporation

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Parsaclisib bei Teilnehmern mit primärer warmer autoimmuner hämolytischer Anämie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Parsaclisib im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit primär warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (wAIHA),

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Potenzielle Teilnehmer müssen primäre wAIHA sowie andere protokolldefinierte Kriterien erfüllen. Nachdem festgestellt wurde, dass die Teilnehmer für die Studie geeignet sind, werden sie im Verhältnis 2:1 randomisiert, mit einem Stratifizierungsfaktor von Kortikosteroiddosis und Hämoglobin (Hgb < 9 g/dl oder ≥ 9 g/dl). Sobald ein Teilnehmer die Beurteilungen in Woche 24 in der Doppelblindphase abgeschlossen hat, hat der Teilnehmer die Möglichkeit, Parsaclisib in der Open-Label-Behandlung zu erhalten, die bis zu weiteren 24 Wochen dauern wird. Die Teilnehmer können Parsaclisib dann in einer langfristigen Verlängerungsphase weiter erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • La Louviere, Belgien, 07100
        • Investigative Site BE001
      • Liege, Belgien, 04000
        • Investigative Site BE002
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Investigative Site DE001
      • ULM, Deutschland, 89081
        • Investigative Site DE002
  • Frankreich
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Investigative Site FR002
      • Marseille, Frankreich, 13285
        • Investigative Site FR003
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Investigative Site FR001
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Investigative Site IL002
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Investigative Site IL001
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Investigative Site IT003
      • Milan, Italien, 20122
        • Investigative Site IT002
      • Novara, Italien, 28100
        • Investigative Site IT001
      • Pavia, Italien, 27100
        • Investigative Site IT004
      • Rome, Italien, 00168
        • Investigative Site IT006
      • Trieste, Italien, 34125
        • Investigative Site IT005
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Investigative Site JP008
      • Isehara, Japan, 259-1193
        • Investigative Site JP004
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Investigative Site JP006
      • Okayama, Japan, 700-8557
        • Investigative Site JP009
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigative Site JP002
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Investigative Site JP010
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Investigative Site JP005
      • Sendai-shi, Japan, 980-8574
        • Investigative Site JP007
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Investigative Site JP001
      • Tokyo, Japan, 141-8625
        • Investigative Site JP003
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
        • Investigative Site CA001
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015CA
        • Investigative Site NL001
  • Polen
      • Legnica, Polen, 59220
        • Investigative Site PL001
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Investigative Site PL006
      • Nowy Sacz, Polen, 33-300
        • Investigative Site PL003
      • Opole, Polen, 45-372
        • Investigative Site PL005
      • Walbrzych, Polen, 58-309
        • Investigative Site PL004
      • Wroclaw, Polen, 53-439
        • Investigative Site PL002
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Investigative Site ES006
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Investigative Site ES001
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Investigative Site ES003
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Investigative Site ES005
      • Tarragona, Spanien, 43005
        • Investigative Site ES004
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigative Site ES002
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90089
        • Investigative Site US005
      • Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90603
        • Investigative Site US004
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33165
        • Investigative Site US006
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Investigative Site US012
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Investigative Site US007
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Investigative Site US002
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27858
        • Investigative Site US003
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44718
        • Investigative Site US009
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18045
        • Investigative Site US010
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • Investigative Site US001
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G4 0SF
        • Investigative Site GB002
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Investigative Site GB006
      • Norwich, Vereinigtes Königreich, NR4 7UY
        • Investigative Site GB003
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich, PL6 8DH
        • Investigative Site GB004
      • Reading, Vereinigtes Königreich, RG1 5AN
        • Investigative Site GB005
  • Österreich
      • Salzburg CET, Österreich, A-5020
        • Investigative Site AT002
      • Vienna, Österreich, 01090
        • Investigative Site AT001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der primären warmen AIHA.
  • Teilnehmer, die mindestens 1 erfolglose vorherige Therapie für warmes AIHA hatten oder andere Therapien nicht erhalten oder vertragen können.
  • Hämoglobin ≥ 6,5 bis < 10 g/dl mit Anämiesymptomen beim Screening.
  • FACIT-F-Score ≤ 43 beim Screening.
  • Bereitschaft, eine Schwangerschaft oder das Zeugen von Kindern zu vermeiden.
  • Bereitschaft zur PJP-Prophylaxe.
  • Es gelten weitere Einschlusskriterien.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.
  • Diagnose anderer Arten von AIHA (KHK, Kälteagglutininsyndrom, gemischte AIHA oder paroxysmale Kältehämoglobinurie).
  • Sekundäre warme AIHA aus jeglicher Ursache oder Diagnose des Evans-Syndroms.
  • Splenektomie weniger als 3 Monate vor Randomisierung.
  • Teilnehmer mit einer Vorgeschichte oder anhaltenden signifikanten Krankheit, wie vom Ermittler beurteilt.
  • Teilnehmer mit einer aktuellen Krankengeschichte einer bösartigen Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von Basal- oder Plattenepithelkarzinomen, die entfernt wurden und als geheilt gelten, oder oberflächlichem Blasenkrebs, intraepithelialem Neoplasma der Prostata, Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses oder anderen nichtinvasiven oder träge Malignität.
  • Die Teilnehmer wissen, dass sie mit HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C infiziert sind.
  • Chronische oder aktuelle aktive Infektionskrankheit, die eine systemische Antibiotika-, Antimykotika- oder antivirale Behandlung oder die Exposition gegenüber einem Lebendimpfstoff erfordert.
  • Teilnehmer mit Laborwerten außerhalb der im Protokoll definierten Bereiche.
  • Es gelten weitere Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe A: Parsaclisib
Die Teilnehmer erhalten Parsaclisib für 24 Wochen (doppelblinde Periode). Teilnehmer, die die doppelblinde Phase abgeschlossen haben und die Studienbehandlung nach Meinung des Prüfarztes vertragen, werden weitere 24 Wochen in der Open-Label-Phase fortgesetzt. Die Teilnehmer können Parsaclisib dann in einer langfristigen Verlängerungsphase weiter erhalten.
Arzneimittel: Parsaclisinib
Parsaclisib wird QD oral verabreicht
Andere Namen:
  • INCB050465
Placebo-Komparator: Gruppe B: Placebo, gefolgt von Parsaclisib
Die Teilnehmer erhalten Placebo für 24 Wochen (doppelblinde Periode). Teilnehmer, die die doppelblinde Phase abgeschlossen haben, erhalten Parsaclisib in der 24-wöchigen Open-Label-Phase. Die Teilnehmer können Parsaclisib dann in einer langfristigen Verlängerungsphase weiter erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird QD verabreicht, gefolgt von Parsaclisinib in der Open-Label-Phase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die eine dauerhafte Hämoglobinreaktion erreichen
Zeitfenster: Bis Woche 24
Anteil der Teilnehmer, die bei ≥ 3 der 4 verfügbaren Besuche in Woche 12 und/oder später während der Studie eine dauerhafte Hämoglobin-Reaktion erreichten, definiert als Hämoglobin ≥ 10 g/dl mit einem Anstieg von ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert, der nicht auf die Notfalltherapie zurückzuführen war 24-wöchiger doppelblinder Behandlungszeitraum.
Bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einem Anstieg des FACIT-F-Scores um ≥ 3 Punkte
Zeitfenster: Bis Woche 24
Der Anstieg wird anhand des Fragebogens „Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue“ gemessen. Der FACIT-F ist ein 13-Punkte-Maß, das die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den letzten 7 Tagen bewertet.
Bis Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit 50 m Anstieg in einem 6MWT
Zeitfenster: Bis Woche 24
Definiert als Steigerung um 50 m unter Verwendung des Sechs-Minuten-Gehtests, einer selbstbestimmten Messung der Distanz, die ein Teilnehmer auf einer ebenen, harten Oberfläche in einem Zeitraum von 6 Minuten schnell gehen kann.
Bis Woche 24
Änderung des FACIT-F-Scores
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Veränderung wird durch den Fragebogen zur funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten – Ermüdung gemessen. Der FACIT-F ist ein 13-Punkte-Maß, das die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den letzten 7 Tagen bewertet.
Bis zu 3 Jahre
Prozentuale Veränderung von FACIT-F
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
wird durch einen Fragebogen zur funktionellen Beurteilung der Therapie chronischer Krankheiten – Ermüdung gemessen. Der FACIT-F ist ein 13-Punkte-Maß, das die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den letzten 7 Tagen bewertet.
Bis zu 3 Jahre
Veränderung des Hämoglobins
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Veränderungen werden im Hämatologie-Panel gemessen und verglichen.
Bis zu 3 Jahre
Prozentuale Veränderung des Hämoglobins
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die prozentuale Veränderung wird im Hämatologie-Panel gemessen und verglichen.
Bis zu 3 Jahre
Anteil der Teilnehmer, die Transfusionen erhalten haben
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Anteil der Teilnehmer, die Transfusionen erhalten haben.
Bis zu 48 Wochen
Änderung der Kortikosteroiddosis gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 24
Änderung der täglichen Kortikosteroiddosis gegenüber dem Ausgangswert
Bis Woche 24
Prozentuale Veränderung der täglichen Kortikosteroiddosis gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 24
Prozentuale Veränderung der täglichen Kortikosteroiddosis gegenüber dem Ausgangswert
Bis Woche 24
Anteil der Teilnehmer, die bei jedem Besuch eine Rettungstherapie benötigten
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Die Notfalltherapie umfasst eine neue/erhöhte Dosis von Kortikosteroiden, Transfusionen, intravenöses Immunglobulin (IVIG) und Erythropoietin.
Bis zu 48 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Definiert als unerwünschtes Ereignis, das nach der ersten Dosis des Studienmedikaments entweder zum ersten Mal gemeldet wurde, oder als Verschlechterung eines vorbestehenden Ereignisses.
Bis zu 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Incyte Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INCB 50465-309

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Incyte teilt Daten mit qualifizierten externen Forschern, nachdem ein Forschungsvorschlag eingereicht wurde. Diese Anträge werden von einem Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Die Verfügbarkeit der Studiendaten entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency beschrieben sind

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden nach der Erstveröffentlichung oder 2 Jahre nach Abschluss der Studie für marktzugelassene Produkte und Indikationen weitergegeben.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Daten aus geeigneten Studien werden gemäß den Kriterien und dem Verfahren, die im Abschnitt „Datenfreigabe“ auf www.incyteclinicaltrials.com beschrieben sind, an qualifizierte Forscher weitergegeben Webseite. Bei genehmigten Anträgen erhalten die Forscher im Rahmen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten Zugang zu anonymisierten Daten

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Warme autoimmunhämolytische Anämie (wAIHA)

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