Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten og sikkerheten til Parsaclisib hos deltakere med primær varm autoimmun hemolytisk anemi (PATHWAY)

15. oktober 2025 oppdatert av: Incyte Corporation

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekten og sikkerheten til Parsaclisib hos deltakere med primær varm autoimmun hemolytisk anemi

Formålet med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til parsaclisib sammenlignet med placebo hos deltakere med primær varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA),

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Potensielle deltakere må ha primære wAIHA samt andre protokolldefinerte kriterier. Etter at deltakerne har blitt fastslått å være kvalifisert for studien, vil de bli randomisert til 2:1, med stratifiseringsfaktor for kortikosteroiddose og hemoglobin (Hgb <9 g/dL eller ≥ 9 g/dL). Når en deltaker har gjennomført uke 24 vurderinger i den dobbeltblinde perioden, vil deltakeren ha mulighet til å motta parsaclisib i den åpne behandlingen som vil vare inntil ytterligere 24 uker. Deltakerne kan deretter fortsette å motta parsaclisib i en langsiktig forlengelsesperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • La Louvière, Belgia, 07100
        • Investigative Site BE001
      • Liège, Belgia, 04000
        • Investigative Site BE002
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
        • Investigative Site CA001
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90089
        • Investigative Site US005
      • Whittier, California, Forente stater, 90603
        • Investigative Site US004
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33165
        • Investigative Site US006
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Investigative Site US012
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Investigative Site US007
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Investigative Site US002
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • Investigative Site US003
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Investigative Site US009
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Forente stater, 18045
        • Investigative Site US010
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • Investigative Site US001
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Investigative Site FR002
      • Marseille, Frankrike, 13285
        • Investigative Site FR003
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Investigative Site FR001
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Investigative Site IL002
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Investigative Site IL001
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Investigative Site IT003
      • Milan, Italia, 20122
        • Investigative Site IT002
      • Novara, Italia, 28100
        • Investigative Site IT001
      • Pavia, Italia, 27100
        • Investigative Site IT004
      • Rome, Italia, 00168
        • Investigative Site IT006
      • Trieste, Italia, 34125
        • Investigative Site IT005
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Investigative Site JP008
      • Isehara, Japan, 259-1193
        • Investigative Site JP004
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Investigative Site JP006
      • Okayama, Japan, 700-8557
        • Investigative Site JP009
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigative Site JP002
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Investigative Site JP010
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Investigative Site JP005
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigative Site JP007
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Investigative Site JP001
      • Tokyo, Japan, 141-8625
        • Investigative Site JP003
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015CA
        • Investigative Site NL001
  • Polen
      • Legnica, Polen, 59220
        • Investigative Site PL001
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Investigative Site PL006
      • Nowy Sącz, Polen, 33-300
        • Investigative Site PL003
      • Opole, Polen, 45-372
        • Investigative Site PL005
      • Wałbrzych, Polen, 58-309
        • Investigative Site PL004
      • Wroclaw, Polen, 53-439
        • Investigative Site PL002
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • Investigative Site ES006
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Investigative Site ES001
      • Madrid, Spania, 28006
        • Investigative Site ES003
      • Murcia, Spania, 30008
        • Investigative Site ES005
      • Tarragona, Spania, 43005
        • Investigative Site ES004
      • Valencia, Spania, 46026
        • Investigative Site ES002
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
        • Investigative Site GB002
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Investigative Site GB006
      • Norwich, Storbritannia, NR4 7UY
        • Investigative Site GB003
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 8DH
        • Investigative Site GB004
      • Reading, Storbritannia, RG1 5AN
        • Investigative Site GB005
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigative Site DE001
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Investigative Site DE002
  • Østerrike
      • Salzburg CET, Østerrike, A-5020
        • Investigative Site AT002
      • Vienna, Østerrike, 01090
        • Investigative Site AT001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av primær varm AIHA.
  • Deltakere som har minst 1 mislykket tidligere terapi for varm AIHA eller ikke kan motta eller tolerere andre terapier.
  • Hemoglobin ≥ 6,5 til < 10 g/dL med symptomer på anemi ved screening.
  • FACIT-F score ≤ 43 ved visning.
  • Vilje til å unngå graviditet eller å bli far til barn.
  • Vilje til å motta PJP-profylakse.
  • Ytterligere inklusjonskriterier gjelder.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger graviditet.
  • Diagnose av andre typer AIHA (CAD, kaldt agglutinin syndrom, blandet type AIHA eller paroksysmal kaldt hemoglobinuri).
  • Sekundær varm AIHA fra enhver årsak eller diagnose av Evans syndrom.
  • Splenektomi mindre enn 3 måneder før randomisering.
  • Deltakere med en historie eller pågående betydelig sykdom som vurdert av etterforskeren.
  • Deltakere med medisinsk historie om en malignitet i løpet av de siste 5 årene unntatt hudkreft i basal eller plateepitel som har blitt fjernet og ansett som helbredet, eller overfladisk blærekreft, prostata intraepitelial neoplasma, karsinom in situ i livmorhalsen, eller annen ikke-invasiv eller indolent malignitet.
  • Deltakerne vet å være smittet med HIV, hepatitt B eller hepatitt C.
  • Kronisk eller nåværende aktiv infeksjonssykdom som krever systemiske antibiotika, soppdrepende eller antiviral behandling eller eksponering for en levende vaksine.
  • Deltakere med laboratorieverdier utenfor protokollens definerte områder.
  • Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A: Parsaclisib
Deltakerne vil motta parsaclisib i 24 uker (dobbeltblind periode). Deltaker som fullførte den dobbeltblindede perioden og tolererte studiebehandlingen etter etterforskerens vurdering, vil fortsette inn i en åpen periode i ytterligere 24 uker. Deltakerne kan deretter fortsette å motta parsaclisib i en langsiktig forlengelsesperiode.
Legemiddel: parsaclisinib
parsaclisib vil bli administrert QD oralt
Andre navn:
  • INCB050465
Placebo komparator: Gruppe B: Placebo etterfulgt av Parsaclisib
Deltakerne vil få placebo i 24 uker (dobbeltblind periode). Deltakere som fullførte den dobbeltblindede perioden vil motta parasaclisib i den 24 ukers åpne perioden. Deltakerne kan deretter fortsette å motta parsaclisib i en langsiktig forlengelsesperiode.
Legemiddel: placebo
placebo vil bli administrert QD oralt etterfulgt av Parsaclisinib i den åpne perioden

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår en varig hemoglobinrespons
Tidsramme: til uke 24
En varig hemoglobinrespons ble definert som hemoglobin ≥10 gram per desiliter (g/dL) med en økning fra baseline på ≥2 g/dL som ikke ble tilskrevet redningsterapi ved ≥3 av de 4 tilgjengelige besøkene ved uke 12 og/eller senere i løpet av den 24-ukers dobbeltblinde behandlingsperioden.
til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med en ≥3-poengs økning fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi - Fatigue (FACIT-F)-poengsum ved uke 24
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 24
FACIT-F-skalaen ble utviklet for å vurdere anemi-relatert tretthet. FACIT-F er et mål med 13 elementer som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon de siste 7 dagene. En klinisk meningsfull endring i FACIT-F-skåren ble definert som ≥3-poengs økning fra baseline. Varepoeng varierer fra 0 ("ikke i det hele tatt") til 4 ("veldig mye"), og den totale poengsummen varierer fra 0 til 52; lavere skår indikerer større tretthet. Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; Uke 24
Prosentandel av deltakere med en økning på 50 meter fra baseline til uke 24 i en 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 24
6MWT brukes til å evaluere submaksimal treningskapasitet. Det er en selvgående måling av avstanden som en deltaker raskt kan gå på et flatt, hardt underlag i løpet av 6 minutter.
Grunnlinje; Uke 24
Endre fra baseline i FACIT-F-poengsummen ved hvert post-baseline-besøk
Tidsramme: Grunnlinje; Dag 1; Uke 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uke etter uke 56
FACIT-F-skalaen ble utviklet for å vurdere anemi-relatert tretthet. FACIT-F er et mål med 13 elementer som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon de siste 7 dagene. En klinisk meningsfull endring i FACIT-F-skåren ble definert som ≥3-poengs økning fra baseline. Varepoeng varierer fra 0 ("ikke i det hele tatt") til 4 ("veldig mye"), og den totale poengsummen varierer fra 0 til 52; lavere skår indikerer større tretthet. Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien. Slutt på behandling, dobbeltblind periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen før uke 24. Slutt på behandling, åpen periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen etter uke 24 og før uke 56. Oppfølgingsbesøk 3 fant sted 12 uker etter avsluttet behandlingsbesøk.
Grunnlinje; Dag 1; Uke 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uke etter uke 56
Prosentvis endring fra baseline i FACIT-F-poengsummen ved hvert post-baseline-besøk
Tidsramme: Grunnlinje; Dag 1; Uke 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uke etter uke 56
FACIT-F-skalaen ble utviklet for å vurdere anemi-relatert tretthet. FACIT-F er et mål med 13 elementer som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon de siste 7 dagene. En klinisk meningsfull endring i FACIT-F-skåren ble definert som ≥3-poengs økning fra baseline. Varepoeng varierer fra 0 ("ikke i det hele tatt") til 4 ("veldig mye"), og den totale poengsummen varierer fra 0 til 52; lavere skår indikerer større tretthet. Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som ([post-baseline-verdien minus baseline-verdien]/baseline-verdi) x 100. Slutt på behandling, dobbeltblind periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen før uke 24. Slutt på behandling, åpen periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen etter uke 24 og før uke 56. Oppfølgingsbesøk 3 fant sted 12 uker etter avsluttet behandlingsbesøk.
Grunnlinje; Dag 1; Uke 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uke etter uke 56
Endring fra baseline i hemoglobin ved hvert post-baseline-besøk
Tidsramme: Grunnlinje; Dag 1; Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uke etter uke 56
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien. Slutt på behandling, dobbeltblind periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen før uke 24. Slutt på behandling, åpen periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen etter uke 24 og før uke 56. Oppfølgingsbesøk 1, 2 og 3 skjedde henholdsvis 4, 8 og 12 uker etter avsluttet behandlingsbesøk.
Grunnlinje; Dag 1; Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uke etter uke 56
Prosentvis endring fra baseline i hemoglobin ved hvert post-baseline besøk
Tidsramme: Grunnlinje; Dag 1; Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uke etter uke 56
Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som ([post-baseline-verdien minus baseline-verdien]/baseline-verdi) x 100. Slutt på behandling, dobbeltblind periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen før uke 24. Slutt på behandling, åpen periode: vurdering utført for deltakere som avbrøt behandlingen etter uke 24 og før uke 56. Oppfølgingsbesøk 1, 2 og 3 skjedde henholdsvis 4, 8 og 12 uker etter avsluttet behandlingsbesøk.
Grunnlinje; Dag 1; Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uke etter uke 56
Prosentandel av deltakere som mottok transfusjoner fra uke 6 til uke 24 og fra uke 24 til uke 48
Tidsramme: Uke 6 til Uke 24; Uke 24 til uke 48
Transfusjon var tillatt som redningsbehandling. Redningsmedisiner skulle vurderes hvis det absolutte hemoglobinnivået fortsatte å synke, det var > 1 g/dL reduksjon i hemoglobin fra forrige vurdering, eller deltakeren utviklet nye eller forverrede symptomer på varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA).
Uke 6 til Uke 24; Uke 24 til uke 48
Endring fra baseline i daglig kortikosteroiddose ved uke 24
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 24
En ny eller økt dose kortikosteroider (prednison eller tilsvarende) fra dag 1-dosen var tillatt som redningsbehandling. Redningsmedisiner skulle vurderes hvis det absolutte hemoglobinnivået fortsatte å synke, det var en reduksjon på > 1 g/dL i hemoglobin fra forrige vurdering, eller deltakeren utviklet nye eller forverrede symptomer på wAIHA. Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Grunnlinje; Uke 24
Prosentvis endring fra baseline i daglig kortikosteroiddose ved uke 24
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 24
En ny eller økt dose kortikosteroider (prednison eller tilsvarende) fra dag 1-dosen var tillatt som redningsbehandling. Redningsmedisiner skulle vurderes hvis det absolutte hemoglobinnivået fortsatte å synke, det var en reduksjon på > 1 g/dL i hemoglobin fra forrige vurdering, eller deltakeren utviklet nye eller forverrede symptomer på wAIHA. Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som ([post-baseline-verdien minus baseline-verdien]/baseline-verdi) x 100.
Grunnlinje; Uke 24
Prosentandel av deltakere som trengte redningsterapi ved ethvert besøk fra uke 6 til uke 24, og fra uke 24 til uke 48
Tidsramme: Uke 6 til Uke 24; Uke 24 til uke 48
Redningsmedisiner skulle vurderes hvis det absolutte hemoglobinnivået fortsatte å synke, det var en reduksjon på > 1 g/dL i hemoglobin fra forrige vurdering, eller deltakeren utviklet nye eller forverrede symptomer på wAIHA.
Uke 6 til Uke 24; Uke 24 til uke 48
Antall deltakere med enhver behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: opptil 446 dager
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et legemiddel hos mennesker, enten det ble ansett som legemiddelrelatert eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig eller utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er midlertidig assosiert med bruk av studiemedikament. TEAE ble definert som bivirkninger rapportert for første gang eller forverring av allerede eksisterende hendelser etter den første dosen av studiemedikamentet.
opptil 446 dager
Antall deltakere med en hvilken som helst ≥Grade 3 TEAE
Tidsramme: opptil 446 dager
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse forbundet med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som medikamentrelatert eller ikke. TEAE ble definert som bivirkninger rapportert for første gang eller forverring av allerede eksisterende hendelser etter den første dosen av studiemedikamentet. Alvorlighetsgraden av bivirkningene ble vurdert ved å bruke Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0 Grader 1 til 5. Grad 1: mild; asymptomatiske eller milde symptomer; bare kliniske eller diagnostiske observasjoner; behandling ikke indisert. Karakter 2: moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv behandling indisert; begrenser alderstilpassede aktiviteter i dagliglivet. Grad 3: alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse indisert; deaktivering; begrenser egenomsorgsaktiviteter i dagliglivet. Grad 4: livstruende konsekvenser; akutt behandling indikert. Grad 5: dødelig.
opptil 446 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Incyte Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

17. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

29. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

11. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INCB 50465-309
  • 2021-002844-66 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Incyte deler data med kvalifiserte eksterne forskere etter at et forskningsforslag er sendt inn. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et granskingspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Tilgjengeligheten av prøvedata er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

IPD-delingstidsramme

Data vil bli delt etter primærpublisering eller 2 år etter at studien er avsluttet for markedsautoriserte produkter og indikasjoner.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.incyteclinicaltrials.com nettsted. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data under vilkårene i en datadelingsavtale

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Macedonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere