Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten og sikkerheten til Parsaclisib hos deltakere med primær varm autoimmun hemolytisk anemi (PATHWAY)

3. juni 2024 oppdatert av: Incyte Corporation

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekten og sikkerheten til Parsaclisib hos deltakere med primær varm autoimmun hemolytisk anemi

Formålet med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til parsaclisib sammenlignet med placebo hos deltakere med primær varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA),

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Potensielle deltakere må ha primære wAIHA samt andre protokolldefinerte kriterier. Etter at deltakerne har blitt fastslått å være kvalifisert for studien, vil de bli randomisert til 2:1, med stratifiseringsfaktor for kortikosteroiddose og hemoglobin (Hgb <9 g/dL eller ≥ 9 g/dL). Når en deltaker har gjennomført uke 24 vurderinger i den dobbeltblinde perioden, vil deltakeren ha mulighet til å motta parsaclisib i den åpne behandlingen som vil vare inntil ytterligere 24 uker. Deltakerne kan deretter fortsette å motta parsaclisib i en langsiktig forlengelsesperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • La Louviere, Belgia, 07100
        • Investigative Site BE001
      • Liege, Belgia, 04000
        • Investigative Site BE002
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
        • Investigative Site CA001
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90089
        • Investigative Site US005
      • Whittier, California, Forente stater, 90603
        • Investigative Site US004
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33165
        • Investigative Site US006
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Investigative Site US012
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Investigative Site US007
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Investigative Site US002
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • Investigative Site US003
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Investigative Site US009
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Forente stater, 18045
        • Investigative Site US010
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • Investigative Site US001
  • Frankrike
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Investigative Site FR002
      • Marseille, Frankrike, 13285
        • Investigative Site FR003
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Investigative Site FR001
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Investigative Site IL002
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Investigative Site IL001
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Investigative Site IT003
      • Milan, Italia, 20122
        • Investigative Site IT002
      • Novara, Italia, 28100
        • Investigative Site IT001
      • Pavia, Italia, 27100
        • Investigative Site IT004
      • Rome, Italia, 00168
        • Investigative Site IT006
      • Trieste, Italia, 34125
        • Investigative Site IT005
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Investigative Site JP008
      • Isehara, Japan, 259-1193
        • Investigative Site JP004
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Investigative Site JP006
      • Okayama, Japan, 700-8557
        • Investigative Site JP009
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigative Site JP002
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Investigative Site JP010
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Investigative Site JP005
      • Sendai-shi, Japan, 980-8574
        • Investigative Site JP007
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Investigative Site JP001
      • Tokyo, Japan, 141-8625
        • Investigative Site JP003
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015CA
        • Investigative Site NL001
  • Polen
      • Legnica, Polen, 59220
        • Investigative Site PL001
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Investigative Site PL006
      • Nowy Sacz, Polen, 33-300
        • Investigative Site PL003
      • Opole, Polen, 45-372
        • Investigative Site PL005
      • Walbrzych, Polen, 58-309
        • Investigative Site PL004
      • Wroclaw, Polen, 53-439
        • Investigative Site PL002
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • Investigative Site ES006
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Investigative Site ES001
      • Madrid, Spania, 28006
        • Investigative Site ES003
      • Murcia, Spania, 30008
        • Investigative Site ES005
      • Tarragona, Spania, 43005
        • Investigative Site ES004
      • Valencia, Spania, 46026
        • Investigative Site ES002
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
        • Investigative Site GB002
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Investigative Site GB006
      • Norwich, Storbritannia, NR4 7UY
        • Investigative Site GB003
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 8DH
        • Investigative Site GB004
      • Reading, Storbritannia, RG1 5AN
        • Investigative Site GB005
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigative Site DE001
      • ULM, Tyskland, 89081
        • Investigative Site DE002
  • Østerrike
      • Salzburg CET, Østerrike, A-5020
        • Investigative Site AT002
      • Vienna, Østerrike, 01090
        • Investigative Site AT001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av primær varm AIHA.
  • Deltakere som har minst 1 mislykket tidligere terapi for varm AIHA eller ikke kan motta eller tolerere andre terapier.
  • Hemoglobin ≥ 6,5 til < 10 g/dL med symptomer på anemi ved screening.
  • FACIT-F score ≤ 43 ved visning.
  • Vilje til å unngå graviditet eller å bli far til barn.
  • Vilje til å motta PJP-profylakse.
  • Ytterligere inklusjonskriterier gjelder.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger graviditet.
  • Diagnose av andre typer AIHA (CAD, kaldt agglutinin syndrom, blandet type AIHA eller paroksysmal kaldt hemoglobinuri).
  • Sekundær varm AIHA fra enhver årsak eller diagnose av Evans syndrom.
  • Splenektomi mindre enn 3 måneder før randomisering.
  • Deltakere med en historie eller pågående betydelig sykdom som vurdert av etterforskeren.
  • Deltakere med medisinsk historie om en malignitet i løpet av de siste 5 årene unntatt hudkreft i basal eller plateepitel som har blitt fjernet og ansett som helbredet, eller overfladisk blærekreft, prostata intraepitelial neoplasma, karsinom in situ i livmorhalsen, eller annen ikke-invasiv eller indolent malignitet.
  • Deltakerne vet å være smittet med HIV, hepatitt B eller hepatitt C.
  • Kronisk eller nåværende aktiv infeksjonssykdom som krever systemiske antibiotika, soppdrepende eller antiviral behandling eller eksponering for en levende vaksine.
  • Deltakere med laboratorieverdier utenfor protokollens definerte områder.
  • Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A: Parsaclisib
Deltakerne vil motta parsaclisib i 24 uker (dobbeltblind periode). Deltaker som fullførte den dobbeltblindede perioden og tolererte studiebehandlingen etter etterforskerens vurdering, vil fortsette inn i en åpen periode i ytterligere 24 uker. Deltakerne kan deretter fortsette å motta parsaclisib i en langsiktig forlengelsesperiode.
Legemiddel: parsaclisinib
parsaclisib vil bli administrert QD oralt
Andre navn:
  • INCB050465
Placebo komparator: Gruppe B: Placebo etterfulgt av Parsaclisib
Deltakerne vil få placebo i 24 uker (dobbeltblind periode). Deltakere som fullførte den dobbeltblindede perioden vil motta parasaclisib i den 24 ukers åpne perioden. Deltakerne kan deretter fortsette å motta parsaclisib i en langsiktig forlengelsesperiode.
Legemiddel: placebo
placebo vil bli administrert QD oralt etterfulgt av Parsaclisinib i den åpne perioden

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere som oppnår en varig hemoglobinrespons
Tidsramme: Frem til uke 24
Andel deltakere som oppnår en varig hemoglobinrespons, definert som hemoglobin ≥ 10 g/dL med en økning fra baseline på ≥ 2 g/dL som ikke tilskrives redningsterapi ved ≥ 3 av de 4 tilgjengelige besøkene i uke 12 og/eller senere i løpet av 24 ukers dobbeltblind behandlingsperiode.
Frem til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med en økning på ≥ 3 poeng i FACIT-F-score
Tidsramme: Frem til uke 24
Økning måles ved Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue questionnaire. FACIT-F er et mål med 13 elementer som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon de siste 7 dagene.
Frem til uke 24
Andel deltakere med 50 m økning i en 6MWT
Tidsramme: Frem til uke 24
Definert som en økning på 50 m ved bruk av seks-minutters gangtesten, en selvgående måling av avstanden som en deltaker raskt kan gå på et flatt, hardt underlag i løpet av 6 minutter.
Frem til uke 24
Endring i FACIT-F-poengsum
Tidsramme: Inntil 3 år
Endring vil bli målt ved Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue questionnaire. FACIT-F er et mål med 13 elementer som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon de siste 7 dagene.
Inntil 3 år
Prosentvis endring i FACIT-F
Tidsramme: Inntil 3 år
vil bli målt ved Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue questionnaire. FACIT-F er et mål med 13 elementer som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon de siste 7 dagene.
Inntil 3 år
Endring i hemoglobin
Tidsramme: Inntil 3 år
Endringer vil bli målt og sammenlignet i hematologipanelet.
Inntil 3 år
Prosentvis endring i hemoglobin
Tidsramme: Inntil 3 år
Prosentvis endring vil bli målt og sammenlignet i hematologipanelet.
Inntil 3 år
Andel deltakere som mottok transfusjoner
Tidsramme: Inntil 48 uker
Andel deltakere som mottok transfusjoner.
Inntil 48 uker
Endring i kortikosteroiddose fra baseline
Tidsramme: Frem til uke 24
Endring fra baseline av daglig kortikosteroiddose
Frem til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i daglig kortikosteroiddose
Tidsramme: Frem til uke 24
Prosentvis endring fra baseline av daglig kortikosteroiddose
Frem til uke 24
Andel deltakere som trengte redningsterapi ved ethvert besøk
Tidsramme: Inntil 48 uker
Redningsterapi vil inkludere ny/økt dose kortikosteroider, transfusjoner, intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) og erytropoietin.
Inntil 48 uker
Antall deltakere med Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsramme: Inntil 3 år
Definert som enhver uønsket hendelse enten rapportert for første gang eller forverring av en allerede eksisterende hendelse etter første dose av studiemedikamentet.
Inntil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Incyte Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

17. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

29. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

11. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

4. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INCB 50465-309

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Incyte deler data med kvalifiserte eksterne forskere etter at et forskningsforslag er sendt inn. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et granskingspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Tilgjengeligheten av prøvedata er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

IPD-delingstidsramme

Data vil bli delt etter primærpublisering eller 2 år etter at studien er avsluttet for markedsautoriserte produkter og indikasjoner.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.incyteclinicaltrials.com nettsted. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data under vilkårene i en datadelingsavtale

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere