A parsaclisib hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata elsődleges meleg autoimmun hemolitikus anémiában szenvedő betegeknél (PATHWAY)
2023. november 2. frissítette: Incyte Corporation
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a parszaklisib hatékonyságáról és biztonságosságáról elsődleges meleg autoimmun hemolitikus anémiában szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy értékelje a parsaclisib hatékonyságát és biztonságosságát a placebóval összehasonlítva elsődleges meleg autoimmun hemolitikus anémiában (wAIHA) szenvedő résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A leendő résztvevőknek rendelkezniük kell elsődleges wAIHA-val, valamint egyéb protokollban meghatározott kritériumokkal.
Miután megállapították, hogy a résztvevők alkalmasak a vizsgálatra, 2:1 arányban randomizálják őket a kortikoszteroid dózis és a hemoglobin rétegződési tényezőjével (Hgb <9 g/dl vagy ≥ 9 g/dl).
Miután egy résztvevő elvégezte a 24. heti értékelést a kettős vak periódusban, a résztvevőnek lehetősége lesz parsaclisib-kezelésben részesülni a nyílt kezelésben, amely további 24 hétig tart.
A résztvevők ezután egy hosszú távú meghosszabbítási időszakban folytathatják a parsaclisib-kezelést.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Salzburg CET, Ausztria, A-5020
- Investigative Site AT002
-
Vienna, Ausztria, 01090
- Investigative Site AT001
-
-
-
-
-
La Louviere, Belgium, 07100
- Investigative Site BE001
-
Liege, Belgium, 04000
- Investigative Site BE002
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G4 0SF
- Investigative Site GB002
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Investigative Site GB006
-
Norwich, Egyesült Királyság, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
-
Plymouth, Egyesült Királyság, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
-
Reading, Egyesült Királyság, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90089
- Investigative Site US005
-
Whittier, California, Egyesült Államok, 90603
- Investigative Site US004
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33165
- Investigative Site US006
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Investigative Site US012
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Investigative Site US007
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Investigative Site US002
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27858
- Investigative Site US003
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Egyesült Államok, 44718
- Investigative Site US009
-
-
Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18045
- Investigative Site US010
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
- Investigative Site US001
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Investigative Site FR002
-
Marseille, Franciaország, 13285
- Investigative Site FR003
-
Paris, Franciaország, 75015
- Investigative Site FR001
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015CA
- Investigative Site NL001
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Investigative Site IL002
-
Nahariya, Izrael, 2210001
- Investigative Site IL001
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japán, 807-8556
- Investigative Site JP008
-
Isehara, Japán, 259-1193
- Investigative Site JP004
-
Nagoya, Japán, 467-8602
- Investigative Site JP006
-
Okayama, Japán, 700-8557
- Investigative Site JP009
-
Okayama, Japán, 701-0192
- Investigative Site JP002
-
Osakasayama-shi, Japán, 589-8511
- Investigative Site JP010
-
Saitama, Japán, 350-0495
- Investigative Site JP005
-
Sendai-shi, Japán, 980-8574
- Investigative Site JP007
-
Suita-shi, Japán, 565-0871
- Investigative Site JP001
-
Tokyo, Japán, 141-8625
- Investigative Site JP003
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
-
-
-
-
-
Legnica, Lengyelország, 59220
- Investigative Site PL001
-
Lodz, Lengyelország, 93-510
- Investigative Site PL006
-
Nowy Sacz, Lengyelország, 33-300
- Investigative Site PL003
-
Opole, Lengyelország, 45-372
- Investigative Site PL005
-
Walbrzych, Lengyelország, 58-309
- Investigative Site PL004
-
Wroclaw, Lengyelország, 53-439
- Investigative Site PL002
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45147
- Investigative Site DE001
-
ULM, Németország, 89081
- Investigative Site DE002
-
-
-
-
-
Firenze, Olaszország, 50134
- Investigative Site IT003
-
Milan, Olaszország, 20122
- Investigative Site IT002
-
Novara, Olaszország, 28100
- Investigative Site IT001
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Investigative Site IT004
-
Rome, Olaszország, 00168
- Investigative Site IT006
-
Trieste, Olaszország, 34125
- Investigative Site IT005
-
-
-
-
-
Badalona, Spanyolország, 08916
- Investigative Site ES006
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Investigative Site ES001
-
Madrid, Spanyolország, 28006
- Investigative Site ES003
-
Murcia, Spanyolország, 30008
- Investigative Site ES005
-
Tarragona, Spanyolország, 43005
- Investigative Site ES004
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Investigative Site ES002
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az elsődleges meleg AIHA diagnózisa.
- Azok a résztvevők, akiknél legalább 1 korábbi sikertelen terápia volt meleg AIHA-ra, vagy nem képesek más terápiát kapni vagy tolerálni.
- Hemoglobin ≥ 6,5 - < 10 g/dl, vérszegénység tüneteivel a szűréskor.
- FACIT-F pontszám ≤ 43 a szűréskor.
- Hajlandóság elkerülni a terhességet vagy a gyermekvállalást.
- PJP profilaxisra való hajlandóság.
- További felvételi kritériumok érvényesek.
Kizárási kritériumok:
- Terhes, szoptató vagy terhességet tervező nők.
- Más típusú AIHA diagnózisa (CAD, hideg agglutinin szindróma, vegyes típusú AIHA vagy paroxizmális hideg hemoglobinuria).
- Másodlagos meleg AIHA az Evans-szindróma bármely okából vagy diagnózisából.
- Splenectomia kevesebb mint 3 hónappal a randomizálás előtt.
- Azok a résztvevők, akiknek a kórelőzménye vagy jelenleg is jelentős betegsége van, a vizsgáló értékelése szerint.
- Azok a résztvevők, akiknek az elmúlt 5 évben rosszindulatú daganata szerepel a kórelőzményében, kivéve az eltávolított és gyógyultnak tekintett bazális vagy laphámsejtes bőrrákot, vagy a felületes húgyhólyagrákot, a prosztata intraepiteliális daganatát, a méhnyak in situ karcinómáját vagy más nem invazív vagy indolens rosszindulatú daganat.
- A résztvevők tudják, hogy HIV, hepatitis B vagy hepatitis C fertőzöttek.
- Krónikus vagy aktuális aktív fertőző betegség, amely szisztémás antibiotikumokat, gombaellenes vagy vírusellenes kezelést vagy élő vakcinával való érintkezést igényel.
- Azok a résztvevők, akiknek laboratóriumi értékei kívül esnek a protokollban meghatározott tartományokon.
- További kizárási kritériumok érvényesek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A csoport: Parsaclisib
A résztvevők parsaclisib-et kapnak 24 hétig (kettős vak időszak).
Az a résztvevő, aki befejezte a kettős vak időszakot, és a vizsgáló véleménye alapján tolerálta a vizsgálati kezelést, további 24 hétig folytatja a nyílt időszakot.
A résztvevők ezután egy hosszú távú meghosszabbítási időszakban folytathatják a parsaclisib-kezelést.
|
a parsaclisibet QD szájon át kell adni
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: B csoport: Placebo, majd Parsaclisib
A résztvevők 24 hétig placebót kapnak (kettős vak időszak).
Azok a résztvevők, akik befejezték a kettős vak időszakot, parsaclisib-et kapnak a 24 hetes nyílt periódusban.
A résztvevők ezután egy hosszú távú meghosszabbítási időszakban folytathatják a parsaclisib-kezelést.
|
a placebót QD szájon át adják, majd a Parsaclisinib-et a nyílt időszakban
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tartós hemoglobinválaszt elérő résztvevők aránya
Időkeret: 24 hétig
|
Azon résztvevők aránya, akik tartós hemoglobinválaszt értek el, a hemoglobin ≥ 10 g/dl, a kiindulási értékhez képest ≥ 2 g/dl-es növekedéssel, amely nem a mentőterápiának tulajdonítható a 4 elérhető vizit közül ≥ 3-nál a 12. héten és/vagy később a vizsgálat során. 24 hetes kettős vak kezelési időszak.
|
24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a FACIT-F pontszám ≥ 3 ponttal nőtt
Időkeret: 24 hétig
|
A növekedést a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése – fáradtság kérdőív méri.
A FACIT-F egy 13 elemből álló mérőszám, amely felméri az ön által bejelentett fáradtságot és annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra az elmúlt 7 napban.
|
24 hétig
|
|
A résztvevők aránya 50 m-es növekedéssel egy 6MWT-n
Időkeret: 24 hétig
|
A Hatperces sétateszt 50 m-es növekedéseként definiálva, saját ütemű mérése annak a távolságnak, amelyet egy résztvevő sima, kemény felületen 6 perc alatt gyorsan meg tud menni.
|
24 hétig
|
|
Változás a FACIT-F pontszámban
Időkeret: Akár 3 év
|
A változást a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése – fáradtság kérdőívvel mérjük.
A FACIT-F egy 13 elemből álló mérőszám, amely felméri az ön által bejelentett fáradtságot és annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra az elmúlt 7 napban.
|
Akár 3 év
|
|
Százalékos változás a FACIT-F-ben
Időkeret: Akár 3 év
|
A krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése - fáradtság kérdőívvel mérjük.
A FACIT-F egy 13 elemből álló mérőszám, amely felméri az ön által bejelentett fáradtságot és annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra az elmúlt 7 napban.
|
Akár 3 év
|
|
A hemoglobin változása
Időkeret: Akár 3 év
|
A változásokat a hematológiai panelen mérik és hasonlítják össze.
|
Akár 3 év
|
|
A hemoglobin százalékos változása
Időkeret: Akár 3 év
|
A százalékos változás mérése és összehasonlítása a hematológiai panelen történik.
|
Akár 3 év
|
|
Transzfúzióban részesült résztvevők aránya
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Transzfúzióban részesült résztvevők aránya.
|
Akár 48 hétig
|
|
A kortikoszteroid dózisának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24 hétig
|
Változás a napi kortikoszteroid adag kiindulási értékéhez képest
|
24 hétig
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a napi kortikoszteroid dózisban
Időkeret: 24 hétig
|
A napi kortikoszteroid dózis százalékos változása a kiindulási értékhez képest
|
24 hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akik bármely látogatás során mentőterápiát igényeltek
Időkeret: Akár 48 hétig
|
A mentőterápia magában foglalja a kortikoszteroidok új/megnövelt dózisát, transzfúziókat, intravénás immunglobulin (IVIG) és eritropoetint.
|
Akár 48 hétig
|
|
Kezelési vészhelyzetben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 3 év
|
Minden olyan nemkívánatos esemény definíciója, amelyet először jelentettek, vagy egy már meglévő esemény rosszabbodása a vizsgálati gyógyszer első adagja után.
|
Akár 3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. március 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 17.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. április 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 29.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. november 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 2.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- INCB 50465-309
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az Incyte megosztja az adatokat képzett külső kutatókkal a kutatási javaslat benyújtását követően. Ezeket a kérelmeket tudományos érdemek alapján vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A próbaadatok elérhetősége a https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency oldalon leírt kritériumok és folyamat szerint történik.
IPD megosztási időkeret
Az adatok megosztása az elsődleges közzététel után vagy a vizsgálat befejezését követően 2 évvel a forgalomba hozatalra engedélyezett termékek és indikációk esetében történik.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó adatokat a www.incyteclinicaltrials.com oldal Adatmegosztás szakaszában leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően képzett kutatókkal osztjuk meg.
weboldal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak az anonimizált adatokhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .