원발성 온열 자가면역 용혈성 빈혈 환자에서 Parsaclisib의 효능 및 안전성 연구 (PATHWAY)
2023년 11월 2일 업데이트: Incyte Corporation
원발성 온열 자가면역 용혈성 빈혈 환자를 대상으로 한 파르사클리십의 효능 및 안전성에 대한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 원발성 온열 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 파르사클리십의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
예비 참가자는 기본 wAIHA 및 기타 프로토콜 정의 기준을 가지고 있어야 합니다.
참가자가 연구에 적격한 것으로 결정된 후, 코르티코스테로이드 용량 및 헤모글로빈(Hgb < 9g/dL 또는 ≥ 9g/dL)의 층화 인자를 사용하여 2:1로 무작위 배정됩니다.
참가자가 이중 맹검 기간에서 24주차 평가를 완료하면 참가자는 최대 24주 동안 지속되는 공개 라벨 치료에서 파사클리십을 받을 기회를 갖게 됩니다.
그러면 참가자는 장기 연장 기간 동안 계속해서 파사클리십을 받을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015CA
- Investigative Site NL001
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Essen, 독일, 45147
- Investigative Site DE001
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ULM, 독일, 89081
- Investigative Site DE002
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90089
- Investigative Site US005
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Whittier, California, 미국, 90603
- Investigative Site US004
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33165
- Investigative Site US006
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Investigative Site US012
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10461
- Investigative Site US007
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Investigative Site US002
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27858
- Investigative Site US003
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Ohio
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Canton, Ohio, 미국, 44718
- Investigative Site US009
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Pennsylvania
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Easton, Pennsylvania, 미국, 18045
- Investigative Site US010
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- Investigative Site US001
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La Louviere, 벨기에, 07100
- Investigative Site BE001
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Liege, 벨기에, 04000
- Investigative Site BE002
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Badalona, 스페인, 08916
- Investigative Site ES006
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Barcelona, 스페인, 08036
- Investigative Site ES001
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Madrid, 스페인, 28006
- Investigative Site ES003
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Murcia, 스페인, 30008
- Investigative Site ES005
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Tarragona, 스페인, 43005
- Investigative Site ES004
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Valencia, 스페인, 46026
- Investigative Site ES002
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Glasgow, 영국, G4 0SF
- Investigative Site GB002
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London, 영국, W12 0HS
- Investigative Site GB006
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Norwich, 영국, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
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Plymouth, 영국, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
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Reading, 영국, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
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Salzburg CET, 오스트리아, A-5020
- Investigative Site AT002
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Vienna, 오스트리아, 01090
- Investigative Site AT001
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Investigative Site IL002
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Nahariya, 이스라엘, 2210001
- Investigative Site IL001
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Investigative Site IT003
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Milan, 이탈리아, 20122
- Investigative Site IT002
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Novara, 이탈리아, 28100
- Investigative Site IT001
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Investigative Site IT004
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Rome, 이탈리아, 00168
- Investigative Site IT006
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Trieste, 이탈리아, 34125
- Investigative Site IT005
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Fukuoka, 일본, 807-8556
- Investigative Site JP008
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Isehara, 일본, 259-1193
- Investigative Site JP004
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Nagoya, 일본, 467-8602
- Investigative Site JP006
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Okayama, 일본, 700-8557
- Investigative Site JP009
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Okayama, 일본, 701-0192
- Investigative Site JP002
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Osakasayama-shi, 일본, 589-8511
- Investigative Site JP010
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Saitama, 일본, 350-0495
- Investigative Site JP005
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Sendai-shi, 일본, 980-8574
- Investigative Site JP007
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Suita-shi, 일본, 565-0871
- Investigative Site JP001
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Tokyo, 일본, 141-8625
- Investigative Site JP003
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
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Legnica, 폴란드, 59220
- Investigative Site PL001
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Lodz, 폴란드, 93-510
- Investigative Site PL006
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Nowy Sacz, 폴란드, 33-300
- Investigative Site PL003
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Opole, 폴란드, 45-372
- Investigative Site PL005
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Walbrzych, 폴란드, 58-309
- Investigative Site PL004
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Wroclaw, 폴란드, 53-439
- Investigative Site PL002
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Lille Cedex, 프랑스, 59037
- Investigative Site FR002
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Marseille, 프랑스, 13285
- Investigative Site FR003
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Paris, 프랑스, 75015
- Investigative Site FR001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 기본 따뜻한 AIHA의 진단.
- 따뜻한 AIHA에 대한 이전 요법이 최소 1회 이상 실패했거나 다른 요법을 받거나 견딜 수 없는 참가자.
- 스크리닝 시 빈혈 증상이 있는 헤모글로빈 ≥ 6.5 ~ < 10g/dL.
- 스크리닝 시 FACIT-F 점수 ≤ 43.
- 임신이나 아이를 낳는 것을 피하려는 의지.
- PJP 예방을 받을 의향.
- 추가 포함 기준이 적용됩니다.
제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성.
- 다른 유형의 AIHA(CAD, 냉응집소 증후군, 혼합형 AIHA 또는 발작성 냉혈색소뇨증)의 진단.
- 에반스 증후군의 모든 원인 또는 진단에서 이차 따뜻한 AIHA.
- 무작위화 전 3개월 미만의 비장 절제술.
- 조사관이 평가한 병력 또는 진행 중인 심각한 질병이 있는 참가자.
- 제거되고 완치된 것으로 간주되는 기저 또는 편평 세포 피부암 또는 표재성 방광암, 전립선 상피내 신생물, 자궁경부의 상피내암종 또는 기타 비침습성 또는 나태한 악성종양.
- 참가자는 HIV, B형 간염 또는 C형 간염에 감염된 것으로 알고 있습니다.
- 전신 항생제, 항진균제, 항바이러스제 치료 또는 생백신 노출이 필요한 만성 또는 현재 활동성 전염병.
- 프로토콜 정의 범위를 벗어난 실험실 값을 가진 참가자.
- 추가 제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A: 파르사클리십
참가자는 24주 동안(이중 눈가림 기간) 파사클리십을 받게 됩니다.
이중 맹검 기간을 완료하고 연구자의 의견에 따라 연구 치료를 용인하는 참가자는 추가 24주 동안 공개 라벨 기간으로 계속됩니다.
그러면 참가자는 장기 연장 기간 동안 계속해서 파사클리십을 받을 수 있습니다.
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파사클리십은 경구로 QD 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 그룹 B: 위약 후 파르사클리십
참가자는 24주 동안 위약을 받게 됩니다(이중 맹검 기간).
이중 맹검 기간을 완료한 참가자는 24주 오픈 라벨 기간에 파사클리십을 받게 됩니다.
그러면 참가자는 장기 연장 기간 동안 계속해서 파사클리십을 받을 수 있습니다.
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공개 라벨 기간에 위약을 QD로 투여한 후 Parsaclisinib을 경구 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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내구성 있는 헤모글로빈 반응을 달성한 참가자의 비율
기간: 24주까지
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12주차 및/또는 그 이후에 가능한 4회 방문 중 3회 이상에서 구조 요법에 기인하지 않고 기준선에서 ≥ 2g/dL 증가한 헤모글로빈 ≥ 10g/dL로 정의되는 지속성 헤모글로빈 반응을 달성한 참가자의 비율 24주 이중 맹검 치료 기간.
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24주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FACIT-F 점수가 3점 이상 증가한 참가자 비율
기간: 24주까지
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증가는 만성 질환 치료의 기능적 평가 - 피로 설문지에 의해 측정됩니다.
FACIT-F는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목 측정입니다.
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24주까지
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6MWT에서 50m 증가한 참가자 비율
기간: 24주까지
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참가자가 6분 동안 평평하고 단단한 표면에서 빠르게 걸을 수 있는 거리를 자기 속도로 측정하는 6분 걷기 테스트를 사용하여 50m 증가로 정의됩니다.
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24주까지
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FACIT-F 점수의 변화
기간: 최대 3년
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변화는 만성 질환 치료의 기능적 평가 - 피로 설문지에 의해 측정됩니다.
FACIT-F는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목 측정입니다.
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최대 3년
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FACIT-F의 백분율 변화
기간: 최대 3년
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만성 질환 치료의 기능적 평가 - 피로 설문지로 측정됩니다.
FACIT-F는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목 측정입니다.
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최대 3년
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헤모글로빈의 변화
기간: 최대 3년
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혈액학 패널에서 변화를 측정하고 비교합니다.
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최대 3년
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헤모글로빈의 백분율 변화
기간: 최대 3년
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백분율 변화는 혈액학 패널에서 측정 및 비교됩니다.
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최대 3년
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수혈을 받은 참가자의 비율
기간: 최대 48주
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수혈을 받은 참가자의 비율.
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최대 48주
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기준선에서 코르티코스테로이드 용량의 변화
기간: 24주까지
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기준선 일일 코르티코스테로이드 용량의 변화
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24주까지
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1일 코르티코스테로이드 용량의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 24주까지
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일일 코르티코스테로이드 용량의 기준선에서 백분율 변화
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24주까지
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모든 방문에서 구조 요법이 필요한 참가자의 비율
기간: 최대 48주
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구조 요법에는 코르티코스테로이드, 수혈, 정맥 면역글로불린(IVIG) 및 에리스로포이에틴의 신규/증가 용량이 포함됩니다.
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최대 48주
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치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 최대 3년
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연구 약물의 첫 투여 후 처음으로 보고된 이상 반응 또는 기존 이상 반응의 악화로 정의됩니다.
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최대 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 15일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 17일
연구 완료 (추정된)
2024년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 29일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- INCB 50465-309
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
인사이트는 연구 제안서를 제출한 후 자격을 갖춘 외부 연구자와 데이터를 공유합니다. 이러한 요청은 과학적 가치에 따라 검토 패널에서 검토 및 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
시험 데이터 가용성은 https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
IPD 공유 기간
데이터는 시장 승인 제품 및 적응증에 대한 1차 출판 후 또는 연구가 종료된 후 2년 후에 공유됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 데이터는 www.incyteclinicaltrials.com의 데이터 공유 섹션에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자들과 공유됩니다.
웹사이트.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터에 대한 액세스 권한을 부여받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .