Изучение эффективности и безопасности парсаклисиба у участников с первичной тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (PATHWAY)
2 ноября 2023 г. обновлено: Incyte Corporation
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности парсаклисиба у участников с первичной тепловой аутоиммунной гемолитической анемией
Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности парсаклисиба по сравнению с плацебо у участников с первичной тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (wAIHA),
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Потенциальные участники должны иметь первичный wAIHA, а также другие критерии, определенные протоколом.
После того, как будет определено, что участники подходят для участия в исследовании, они будут рандомизированы в соотношении 2:1 с учетом фактора стратификации дозы кортикостероидов и уровня гемоглобина (Hgb <9 г/дл или ≥ 9 г/дл).
После того, как участник завершит оценку на 24 неделе в двойном слепом периоде, у него будет возможность получить парсаклисиб в рамках открытого лечения, которое продлится еще до 24 недель.
Затем участники могут продолжать получать парсаклисиб в течение длительного периода продления.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Salzburg CET, Австрия, A-5020
- Investigative Site AT002
-
Vienna, Австрия, 01090
- Investigative Site AT001
-
-
-
-
-
La Louviere, Бельгия, 07100
- Investigative Site BE001
-
Liege, Бельгия, 04000
- Investigative Site BE002
-
-
-
-
-
Essen, Германия, 45147
- Investigative Site DE001
-
ULM, Германия, 89081
- Investigative Site DE002
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль, 31096
- Investigative Site IL002
-
Nahariya, Израиль, 2210001
- Investigative Site IL001
-
-
-
-
-
Badalona, Испания, 08916
- Investigative Site ES006
-
Barcelona, Испания, 08036
- Investigative Site ES001
-
Madrid, Испания, 28006
- Investigative Site ES003
-
Murcia, Испания, 30008
- Investigative Site ES005
-
Tarragona, Испания, 43005
- Investigative Site ES004
-
Valencia, Испания, 46026
- Investigative Site ES002
-
-
-
-
-
Firenze, Италия, 50134
- Investigative Site IT003
-
Milan, Италия, 20122
- Investigative Site IT002
-
Novara, Италия, 28100
- Investigative Site IT001
-
Pavia, Италия, 27100
- Investigative Site IT004
-
Rome, Италия, 00168
- Investigative Site IT006
-
Trieste, Италия, 34125
- Investigative Site IT005
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015CA
- Investigative Site NL001
-
-
-
-
-
Legnica, Польша, 59220
- Investigative Site PL001
-
Lodz, Польша, 93-510
- Investigative Site PL006
-
Nowy Sacz, Польша, 33-300
- Investigative Site PL003
-
Opole, Польша, 45-372
- Investigative Site PL005
-
Walbrzych, Польша, 58-309
- Investigative Site PL004
-
Wroclaw, Польша, 53-439
- Investigative Site PL002
-
-
-
-
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G4 0SF
- Investigative Site GB002
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Investigative Site GB006
-
Norwich, Соединенное Королевство, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
-
Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
-
Reading, Соединенное Королевство, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90089
- Investigative Site US005
-
Whittier, California, Соединенные Штаты, 90603
- Investigative Site US004
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33165
- Investigative Site US006
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Investigative Site US012
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Investigative Site US007
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Investigative Site US002
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27858
- Investigative Site US003
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
- Investigative Site US009
-
-
Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18045
- Investigative Site US010
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
- Investigative Site US001
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Франция, 59037
- Investigative Site FR002
-
Marseille, Франция, 13285
- Investigative Site FR003
-
Paris, Франция, 75015
- Investigative Site FR001
-
-
-
-
-
Fukuoka, Япония, 807-8556
- Investigative Site JP008
-
Isehara, Япония, 259-1193
- Investigative Site JP004
-
Nagoya, Япония, 467-8602
- Investigative Site JP006
-
Okayama, Япония, 700-8557
- Investigative Site JP009
-
Okayama, Япония, 701-0192
- Investigative Site JP002
-
Osakasayama-shi, Япония, 589-8511
- Investigative Site JP010
-
Saitama, Япония, 350-0495
- Investigative Site JP005
-
Sendai-shi, Япония, 980-8574
- Investigative Site JP007
-
Suita-shi, Япония, 565-0871
- Investigative Site JP001
-
Tokyo, Япония, 141-8625
- Investigative Site JP003
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 99 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика первичной теплой АИГА.
- Участники, у которых была по крайней мере 1 неудачная предыдущая терапия теплового АИГА или которые не могут получать или переносить другие виды терапии.
- Гемоглобин от ≥ 6,5 до < 10 г/дл с симптомами анемии при скрининге.
- Оценка FACIT-F ≤ 43 при скрининге.
- Готовность избежать беременности или отцовства детей.
- Готовность к профилактике ПЯП.
- Применяются дополнительные критерии включения.
Критерий исключения:
- Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность.
- Диагностика других типов АИГА (ИБС, синдром холодовых агглютининов, АИГА смешанного типа или пароксизмальная холодовая гемоглобинурия).
- Вторичная теплая АИГА по любой причине или диагнозу синдрома Эванса.
- Спленэктомия менее чем за 3 месяца до рандомизации.
- Участники с анамнезом или текущим серьезным заболеванием по оценке исследователя.
- Участники с текущим медицинским анамнезом злокачественных новообразований в течение последних 5 лет, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, который был удален и считается излеченным, или поверхностного рака мочевого пузыря, внутриэпителиального новообразования предстательной железы, карциномы in situ шейки матки или других неинвазивных или вялотекущее злокачественное новообразование.
- Участники знают, что они инфицированы ВИЧ, гепатитом В или гепатитом С.
- Хроническое или текущее активное инфекционное заболевание, требующее системных антибиотиков, противогрибкового или противовирусного лечения или воздействия живой вакцины.
- Участники с лабораторными значениями за пределами определенных протоколом диапазонов.
- Применяются дополнительные критерии исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа А: Парсаклисиб
Участники будут получать парсаклисиб в течение 24 недель (двойной слепой период).
Участник, завершивший двойной слепой период и перенесший исследуемое лечение по мнению исследователя, продолжит участие в открытом периоде еще на 24 недели.
Затем участники могут продолжать получать парсаклисиб в течение длительного периода продления.
|
парсаклисиб будет вводиться перорально QD
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Группа B: плацебо, затем парсаклисиб.
Участники будут получать плацебо в течение 24 недель (двойной слепой период).
Участники, завершившие двойной слепой период, будут получать парсаклисиб в течение 24 недель открытого периода.
Затем участники могут продолжать получать парсаклисиб в течение длительного периода продления.
|
плацебо будет вводиться перорально QD с последующим парсаклизинибом в период открытой этикетки
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников, достигших устойчивого ответа гемоглобина
Временное ограничение: До 24 недели
|
Доля участников, достигших устойчивого ответа гемоглобина, определяемого как уровень гемоглобина ≥ 10 г/дл с повышением по сравнению с исходным уровнем ≥ 2 г/дл, не относящимся к реанимационной терапии, при ≥ 3 из 4 доступных посещений на 12-й неделе и/или позже в течение 24-недельный двойной слепой период лечения.
|
До 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников с увеличением балла FACIT-F на ≥ 3 баллов
Временное ограничение: До 24 недели
|
Увеличение измеряется с помощью опросника функциональной оценки терапии хронических заболеваний - усталости.
FACIT-F представляет собой показатель из 13 пунктов, который оценивает самооценку усталости и ее влияние на повседневную деятельность и функционирование за последние 7 дней.
|
До 24 недели
|
|
Доля участников с увеличением на 50 м в 6MWT
Временное ограничение: До 24 недели
|
Определяется как увеличение на 50 м с помощью теста шестиминутной ходьбы, самостоятельного измерения расстояния, которое участник может быстро пройти по плоской твердой поверхности за 6 минут.
|
До 24 недели
|
|
Изменение оценки FACIT-F
Временное ограничение: До 3 лет
|
Изменения будут измеряться с помощью опросника «Функциональная оценка терапии хронических заболеваний — усталость».
FACIT-F представляет собой показатель из 13 пунктов, который оценивает самооценку усталости и ее влияние на повседневную деятельность и функционирование за последние 7 дней.
|
До 3 лет
|
|
Процентное изменение FACIT-F
Временное ограничение: До 3 лет
|
будет измеряться с помощью функциональной оценки терапии хронических заболеваний - вопросник усталости.
FACIT-F представляет собой показатель из 13 пунктов, который оценивает самооценку усталости и ее влияние на повседневную деятельность и функционирование за последние 7 дней.
|
До 3 лет
|
|
Изменение гемоглобина
Временное ограничение: До 3 лет
|
Изменения будут измеряться и сравниваться на гематологической панели.
|
До 3 лет
|
|
Процентное изменение гемоглобина
Временное ограничение: До 3 лет
|
Процентное изменение будет измеряться и сравниваться на гематологической панели.
|
До 3 лет
|
|
Доля участников, получивших переливание
Временное ограничение: До 48 недель
|
Доля участников, получивших переливание.
|
До 48 недель
|
|
Изменение дозы кортикостероидов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 недели
|
Изменение суточной дозы кортикостероидов по сравнению с исходным уровнем
|
До 24 недели
|
|
Процентное изменение суточной дозы кортикостероидов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 недели
|
Процентное изменение суточной дозы кортикостероидов по сравнению с исходным уровнем
|
До 24 недели
|
|
Доля участников, которым потребовалась неотложная терапия при любом посещении
Временное ограничение: До 48 недель
|
Спасательная терапия будет включать новую/повышенную дозу кортикостероидов, переливание крови, внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) и эритропоэтин.
|
До 48 недель
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: До 3 лет
|
Определяется как любое нежелательное явление, о котором сообщается впервые, или ухудшение ранее существовавшего явления после первой дозы исследуемого препарата.
|
До 3 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 марта 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 октября 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- INCB 50465-309
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Incyte делится данными с квалифицированными внешними исследователями после подачи исследовательского предложения. Эти запросы рассматриваются и утверждаются комиссией по обзору на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность пробных данных соответствует критериям и процессу, описанным на https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency.
Сроки обмена IPD
Данные будут переданы после первичной публикации или через 2 года после окончания исследования для зарегистрированных на рынке продуктов и показаний.
Критерии совместного доступа к IPD
Данные соответствующих исследований будут переданы квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным в разделе «Обмен данными» на сайте www.incyteclinicaltrials.com.
интернет сайт.
Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .