Изучение эффективности и безопасности парсаклисиба у участников с первичной тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (PATHWAY)
15 октября 2025 г. обновлено: Incyte Corporation
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности парсаклисиба у участников с первичной тепловой аутоиммунной гемолитической анемией
Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности парсаклисиба по сравнению с плацебо у участников с первичной тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (wAIHA),
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Потенциальные участники должны иметь первичный wAIHA, а также другие критерии, определенные протоколом.
После того, как будет определено, что участники подходят для участия в исследовании, они будут рандомизированы в соотношении 2:1 с учетом фактора стратификации дозы кортикостероидов и уровня гемоглобина (Hgb <9 г/дл или ≥ 9 г/дл).
После того, как участник завершит оценку на 24 неделе в двойном слепом периоде, у него будет возможность получить парсаклисиб в рамках открытого лечения, которое продлится еще до 24 недель.
Затем участники могут продолжать получать парсаклисиб в течение длительного периода продления.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Salzburg CET, Австрия, A-5020
- Investigative Site AT002
-
Vienna, Австрия, 01090
- Investigative Site AT001
-
-
-
-
-
La Louvière, Бельгия, 07100
- Investigative Site BE001
-
Liège, Бельгия, 04000
- Investigative Site BE002
-
-
-
-
-
Essen, Германия, 45147
- Investigative Site DE001
-
Ulm, Германия, 89081
- Investigative Site DE002
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль, 31096
- Investigative Site IL002
-
Nahariya, Израиль, 2210001
- Investigative Site IL001
-
-
-
-
-
Badalona, Испания, 08916
- Investigative Site ES006
-
Barcelona, Испания, 08036
- Investigative Site ES001
-
Madrid, Испания, 28006
- Investigative Site ES003
-
Murcia, Испания, 30008
- Investigative Site ES005
-
Tarragona, Испания, 43005
- Investigative Site ES004
-
Valencia, Испания, 46026
- Investigative Site ES002
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50134
- Investigative Site IT003
-
Milan, Италия, 20122
- Investigative Site IT002
-
Novara, Италия, 28100
- Investigative Site IT001
-
Pavia, Италия, 27100
- Investigative Site IT004
-
Rome, Италия, 00168
- Investigative Site IT006
-
Trieste, Италия, 34125
- Investigative Site IT005
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015CA
- Investigative Site NL001
-
-
-
-
-
Legnica, Польша, 59220
- Investigative Site PL001
-
Lodz, Польша, 93-510
- Investigative Site PL006
-
Nowy Sącz, Польша, 33-300
- Investigative Site PL003
-
Opole, Польша, 45-372
- Investigative Site PL005
-
Wałbrzych, Польша, 58-309
- Investigative Site PL004
-
Wroclaw, Польша, 53-439
- Investigative Site PL002
-
-
-
-
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G4 0SF
- Investigative Site GB002
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Investigative Site GB006
-
Norwich, Соединенное Королевство, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
-
Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
-
Reading, Соединенное Королевство, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90089
- Investigative Site US005
-
Whittier, California, Соединенные Штаты, 90603
- Investigative Site US004
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33165
- Investigative Site US006
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Investigative Site US012
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Investigative Site US007
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Investigative Site US002
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27858
- Investigative Site US003
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
- Investigative Site US009
-
-
Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18045
- Investigative Site US010
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
- Investigative Site US001
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59037
- Investigative Site FR002
-
Marseille, Франция, 13285
- Investigative Site FR003
-
Paris, Франция, 75015
- Investigative Site FR001
-
-
-
-
-
Fukuoka, Япония, 807-8556
- Investigative Site JP008
-
Isehara, Япония, 259-1193
- Investigative Site JP004
-
Nagoya, Япония, 467-8602
- Investigative Site JP006
-
Okayama, Япония, 700-8557
- Investigative Site JP009
-
Okayama, Япония, 701-0192
- Investigative Site JP002
-
Osakasayama-shi, Япония, 589-8511
- Investigative Site JP010
-
Saitama, Япония, 350-0495
- Investigative Site JP005
-
Sendai, Япония, 980-8574
- Investigative Site JP007
-
Suita-shi, Япония, 565-0871
- Investigative Site JP001
-
Tokyo, Япония, 141-8625
- Investigative Site JP003
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 99 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика первичной теплой АИГА.
- Участники, у которых была по крайней мере 1 неудачная предыдущая терапия теплового АИГА или которые не могут получать или переносить другие виды терапии.
- Гемоглобин от ≥ 6,5 до < 10 г/дл с симптомами анемии при скрининге.
- Оценка FACIT-F ≤ 43 при скрининге.
- Готовность избежать беременности или отцовства детей.
- Готовность к профилактике ПЯП.
- Применяются дополнительные критерии включения.
Критерий исключения:
- Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность.
- Диагностика других типов АИГА (ИБС, синдром холодовых агглютининов, АИГА смешанного типа или пароксизмальная холодовая гемоглобинурия).
- Вторичная теплая АИГА по любой причине или диагнозу синдрома Эванса.
- Спленэктомия менее чем за 3 месяца до рандомизации.
- Участники с анамнезом или текущим серьезным заболеванием по оценке исследователя.
- Участники с текущим медицинским анамнезом злокачественных новообразований в течение последних 5 лет, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, который был удален и считается излеченным, или поверхностного рака мочевого пузыря, внутриэпителиального новообразования предстательной железы, карциномы in situ шейки матки или других неинвазивных или вялотекущее злокачественное новообразование.
- Участники знают, что они инфицированы ВИЧ, гепатитом В или гепатитом С.
- Хроническое или текущее активное инфекционное заболевание, требующее системных антибиотиков, противогрибкового или противовирусного лечения или воздействия живой вакцины.
- Участники с лабораторными значениями за пределами определенных протоколом диапазонов.
- Применяются дополнительные критерии исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа А: Парсаклисиб
Участники будут получать парсаклисиб в течение 24 недель (двойной слепой период).
Участник, завершивший двойной слепой период и перенесший исследуемое лечение по мнению исследователя, продолжит участие в открытом периоде еще на 24 недели.
Затем участники могут продолжать получать парсаклисиб в течение длительного периода продления.
|
парсаклисиб будет вводиться перорально QD
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Группа B: плацебо, затем парсаклисиб.
Участники будут получать плацебо в течение 24 недель (двойной слепой период).
Участники, завершившие двойной слепой период, будут получать парсаклисиб в течение 24 недель открытого периода.
Затем участники могут продолжать получать парсаклисиб в течение длительного периода продления.
|
плацебо будет вводиться перорально QD с последующим парсаклизинибом в период открытой этикетки
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, достигших стойкого ответа на гемоглобин
Временное ограничение: до 24 недели
|
Устойчивый ответ на гемоглобин определялся как уровень гемоглобина ≥10 граммов на децилитр (г/дл) с увеличением по сравнению с исходным уровнем ≥2 г/дл, не связанным с экстренной терапией, при ≥3 из 4 доступных посещений на 12 неделе и/или позже в течение 24-недельный период двойного слепого лечения.
|
до 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с увеличением показателя функциональной оценки терапии хронических заболеваний на ≥3 баллов по сравнению с исходным уровнем — показатель утомляемости (FACIT-F) на 24 неделе
Временное ограничение: Базовый уровень; Неделя 24
|
Шкала FACIT-F была разработана для оценки утомляемости, связанной с анемией.
FACIT-F — это показатель из 13 пунктов, который оценивает утомляемость, о которой сообщают сами пациенты, и ее влияние на повседневную деятельность и функции в течение последних 7 дней.
Клинически значимое изменение показателя FACIT-F определялось как увеличение на ≥3 балла по сравнению с исходным уровнем.
Оценки по пунктам варьируются от 0 («совсем нет») до 4 («очень»), а общий балл — от 0 до 52; более низкие баллы указывают на большую утомляемость.
Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня.
|
Базовый уровень; Неделя 24
|
|
Процент участников, увеличившихся на 50 метров от исходного уровня до 24-й недели в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Базовый уровень; Неделя 24
|
6MWT используется для оценки субмаксимальной способности к физической нагрузке.
Это самостоятельное измерение расстояния, которое участник может быстро пройти по ровной твердой поверхности за 6 минут.
|
Базовый уровень; Неделя 24
|
|
Изменение показателя FACIT-F по сравнению с исходным уровнем при каждом посещении после базового уровня
Временное ограничение: Базовый уровень; День 1; Недели 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 и каждые 16 недель после 56-й недели.
|
Шкала FACIT-F была разработана для оценки утомляемости, связанной с анемией.
FACIT-F — это показатель из 13 пунктов, который оценивает утомляемость, о которой сообщают сами пациенты, и ее влияние на повседневную деятельность и функции в течение последних 7 дней.
Клинически значимое изменение показателя FACIT-F определялось как увеличение на ≥3 балла по сравнению с исходным уровнем.
Оценки по пунктам варьируются от 0 («совсем нет») до 4 («очень»), а общий балл — от 0 до 52; более низкие баллы указывают на большую утомляемость.
Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня.
Окончание лечения, двойной слепой период: оценка проводится для участников, прекративших лечение до 24-й недели.
Окончание лечения, открытый период: оценка проводится для участников, прекративших лечение после 24 недели и до 56 недели.
Последующий визит 3 состоялся через 12 недель после окончания лечения.
|
Базовый уровень; День 1; Недели 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 и каждые 16 недель после 56-й недели.
|
|
Процентное изменение показателя FACIT-F по сравнению с исходным уровнем при каждом посещении после базового уровня
Временное ограничение: Базовый уровень; День 1; Недели 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 и каждые 16 недель после 56-й недели.
|
Шкала FACIT-F была разработана для оценки утомляемости, связанной с анемией.
FACIT-F — это показатель из 13 пунктов, который оценивает утомляемость, о которой сообщают сами пациенты, и ее влияние на повседневную деятельность и функции в течение последних 7 дней.
Клинически значимое изменение показателя FACIT-F определялось как увеличение на ≥3 балла по сравнению с исходным уровнем.
Оценки по пунктам варьируются от 0 («совсем нет») до 4 («очень»), а общий балл — от 0 до 52; более низкие баллы указывают на большую утомляемость.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как ([значение после базового уровня минус базовое значение]/базовое значение) x 100.
Окончание лечения, двойной слепой период: оценка проводится для участников, прекративших лечение до 24-й недели.
Окончание лечения, открытый период: оценка проводится для участников, прекративших лечение после 24 недели и до 56 недели.
Последующий визит 3 состоялся через 12 недель после окончания лечения.
|
Базовый уровень; День 1; Недели 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 и каждые 16 недель после 56-й недели.
|
|
Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем при каждом визите после исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень; День 1; Недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 и каждые 8 недель после 56-й недели.
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня.
Окончание лечения, двойной слепой период: оценка проводится для участников, прекративших лечение до 24-й недели.
Окончание лечения, открытый период: оценка проводится для участников, прекративших лечение после 24 недели и до 56 недели.
Последующие визиты 1, 2 и 3 произошли через 4, 8 и 12 недель соответственно после окончания лечения.
|
Базовый уровень; День 1; Недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 и каждые 8 недель после 56-й недели.
|
|
Процентное изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем при каждом посещении после исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень; День 1; Недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 и каждые 8 недель после 56-й недели.
|
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как ([значение после базового уровня минус базовое значение]/базовое значение) x 100.
Окончание лечения, двойной слепой период: оценка проводится для участников, прекративших лечение до 24-й недели.
Окончание лечения, открытый период: оценка проводится для участников, прекративших лечение после 24 недели и до 56 недели.
Последующие визиты 1, 2 и 3 произошли через 4, 8 и 12 недель соответственно после окончания лечения.
|
Базовый уровень; День 1; Недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 и каждые 8 недель после 56-й недели.
|
|
Процент участников, получивших переливание крови с 6 по 24 неделю и с 24 по 48 неделю.
Временное ограничение: С 6-й по 24-ю неделю; С 24 по 48 неделю
|
Переливание крови было разрешено в качестве экстренной терапии.
Необходимо было рассмотреть возможность применения лекарств экстренной помощи, если абсолютный уровень гемоглобина продолжал снижаться, наблюдалось снижение гемоглобина > 1 г/дл по сравнению с предыдущей оценкой или у участника развивались новые или ухудшались симптомы теплой аутоиммунной гемолитической анемии (wAIHA).
|
С 6-й по 24-ю неделю; С 24 по 48 неделю
|
|
Изменение суточной дозы кортикостероидов по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе
Временное ограничение: Базовый уровень; Неделя 24
|
В качестве экстренной терапии разрешалось введение новой или увеличенной дозы кортикостероидов (преднизолона или его эквивалента) по сравнению с дозой в первый день.
Необходимо было рассмотреть возможность применения лекарств экстренной помощи, если абсолютный уровень гемоглобина продолжал снижаться, наблюдалось снижение уровня гемоглобина > 1 г/дл по сравнению с предыдущей оценкой или если у участника развивались новые или ухудшались симптомы wAIHA.
Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня.
|
Базовый уровень; Неделя 24
|
|
Процентное изменение суточной дозы кортикостероидов по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе
Временное ограничение: Базовый уровень; Неделя 24
|
В качестве экстренной терапии разрешалось введение новой или увеличенной дозы кортикостероидов (преднизолона или его эквивалента) по сравнению с дозой в первый день.
Необходимо было рассмотреть возможность применения лекарств экстренной помощи, если абсолютный уровень гемоглобина продолжал снижаться, наблюдалось снижение уровня гемоглобина > 1 г/дл по сравнению с предыдущей оценкой или если у участника развивались новые или ухудшались симптомы wAIHA.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как ([значение после базового уровня минус базовое значение]/базовое значение) x 100.
|
Базовый уровень; Неделя 24
|
|
Процент участников, которым потребовалась спасательная терапия при любом посещении с 6-й по 24-ю неделю и с 24-й по 48-ю неделю.
Временное ограничение: С 6-й по 24-ю неделю; С 24 по 48 неделю
|
Необходимо было рассмотреть возможность применения лекарств экстренной помощи, если абсолютный уровень гемоглобина продолжал снижаться, наблюдалось снижение уровня гемоглобина > 1 г/дл по сравнению с предыдущей оценкой или если у участника развивались новые или ухудшались симптомы wAIHA.
|
С 6-й по 24-ю неделю; С 24 по 48 неделю
|
|
Количество участников с любым нежелательным явлением, возникшим во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: до 446 дней
|
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с препаратом.
Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный или непреднамеренный признак (включая аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание (новое или обострившееся), временно связанные с применением исследуемого препарата.
TEAE определялись как впервые зарегистрированные НЯ или ухудшение ранее существовавших явлений после приема первой дозы исследуемого препарата.
|
до 446 дней
|
|
Количество участников с любым TEAE ≥3 степени
Временное ограничение: до 446 дней
|
НЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с наркотиком.
TEAE определялись как впервые зарегистрированные НЯ или ухудшение ранее существовавших явлений после приема первой дозы исследуемого препарата.
Тяжесть НЯ оценивали с использованием Общих терминологических критериев для нежелательных явлений (CTCAE) версии 5.0, степени 1–5. Степень 1: легкая; бессимптомные или легкие симптомы; только клинические или диагностические наблюдения; лечение не показано.
2 степень: умеренная; показано минимальное, местное или неинвазивное лечение; ограничение соответствующей возрасту активности повседневной жизни.
Степень 3: тяжелая или значимая с медицинской точки зрения, но не опасная для жизни; показана госпитализация или продление госпитализации; отключение; ограничение повседневной деятельности по уходу за собой.
4 степень: опасные для жизни последствия; показано срочное лечение.
5 степень: фатальная.
|
до 446 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 марта 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
3 ноября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 октября 2025 г.
Последняя проверка
1 октября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- INCB 50465-309
- 2021-002844-66 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Incyte делится данными с квалифицированными внешними исследователями после подачи исследовательского предложения. Эти запросы рассматриваются и утверждаются комиссией по обзору на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность пробных данных соответствует критериям и процессу, описанным на https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency.
Сроки обмена IPD
Данные будут переданы после первичной публикации или через 2 года после окончания исследования для зарегистрированных на рынке продуктов и показаний.
Критерии совместного доступа к IPD
Данные соответствующих исследований будут переданы квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным в разделе «Обмен данными» на сайте www.incyteclinicaltrials.com.
интернет сайт.
Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .