Studie van de werkzaamheid en veiligheid van parsaclisib bij deelnemers met primaire warme auto-immune hemolytische anemie (PATHWAY)
2 november 2023 bijgewerkt door: Incyte Corporation
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie van de werkzaamheid en veiligheid van parsaclisib bij deelnemers met primaire warme auto-immuun hemolytische anemie
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van parsaclisib te evalueren in vergelijking met placebo bij deelnemers met Primary Warm Autoimmune Hemolytic Anemia (wAIHA),
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Potentiële deelnemers moeten primaire wAIHA hebben, evenals andere in het protocol gedefinieerde criteria.
Nadat is vastgesteld dat deelnemers in aanmerking komen voor het onderzoek, worden ze gerandomiseerd naar 2:1, met stratificatiefactor van corticosteroïddosis en hemoglobine (Hgb <9 g/dL of ≥ 9 g/dL).
Zodra een deelnemer de beoordelingen van week 24 in de dubbelblinde periode heeft voltooid, krijgt de deelnemer de kans om parsaclisib te krijgen in de open-label behandeling die nog eens 24 weken zal duren.
Deelnemers kunnen dan parsaclisib blijven ontvangen in een langdurige verlengingsperiode.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
13
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
La Louviere, België, 07100
- Investigative Site BE001
-
Liege, België, 04000
- Investigative Site BE002
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Investigative Site DE001
-
ULM, Duitsland, 89081
- Investigative Site DE002
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Frankrijk, 59037
- Investigative Site FR002
-
Marseille, Frankrijk, 13285
- Investigative Site FR003
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Investigative Site FR001
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 31096
- Investigative Site IL002
-
Nahariya, Israël, 2210001
- Investigative Site IL001
-
-
-
-
-
Firenze, Italië, 50134
- Investigative Site IT003
-
Milan, Italië, 20122
- Investigative Site IT002
-
Novara, Italië, 28100
- Investigative Site IT001
-
Pavia, Italië, 27100
- Investigative Site IT004
-
Rome, Italië, 00168
- Investigative Site IT006
-
Trieste, Italië, 34125
- Investigative Site IT005
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 807-8556
- Investigative Site JP008
-
Isehara, Japan, 259-1193
- Investigative Site JP004
-
Nagoya, Japan, 467-8602
- Investigative Site JP006
-
Okayama, Japan, 700-8557
- Investigative Site JP009
-
Okayama, Japan, 701-0192
- Investigative Site JP002
-
Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
- Investigative Site JP010
-
Saitama, Japan, 350-0495
- Investigative Site JP005
-
Sendai-shi, Japan, 980-8574
- Investigative Site JP007
-
Suita-shi, Japan, 565-0871
- Investigative Site JP001
-
Tokyo, Japan, 141-8625
- Investigative Site JP003
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015CA
- Investigative Site NL001
-
-
-
-
-
Salzburg CET, Oostenrijk, A-5020
- Investigative Site AT002
-
Vienna, Oostenrijk, 01090
- Investigative Site AT001
-
-
-
-
-
Legnica, Polen, 59220
- Investigative Site PL001
-
Lodz, Polen, 93-510
- Investigative Site PL006
-
Nowy Sacz, Polen, 33-300
- Investigative Site PL003
-
Opole, Polen, 45-372
- Investigative Site PL005
-
Walbrzych, Polen, 58-309
- Investigative Site PL004
-
Wroclaw, Polen, 53-439
- Investigative Site PL002
-
-
-
-
-
Badalona, Spanje, 08916
- Investigative Site ES006
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Investigative Site ES001
-
Madrid, Spanje, 28006
- Investigative Site ES003
-
Murcia, Spanje, 30008
- Investigative Site ES005
-
Tarragona, Spanje, 43005
- Investigative Site ES004
-
Valencia, Spanje, 46026
- Investigative Site ES002
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G4 0SF
- Investigative Site GB002
-
London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
- Investigative Site GB006
-
Norwich, Verenigd Koninkrijk, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
-
Plymouth, Verenigd Koninkrijk, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
-
Reading, Verenigd Koninkrijk, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90089
- Investigative Site US005
-
Whittier, California, Verenigde Staten, 90603
- Investigative Site US004
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33165
- Investigative Site US006
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Investigative Site US012
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Investigative Site US007
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Investigative Site US002
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
- Investigative Site US003
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
- Investigative Site US009
-
-
Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18045
- Investigative Site US010
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
- Investigative Site US001
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 99 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van primaire warme AIHA.
- Deelnemers die ten minste 1 mislukte eerdere therapie voor warme AIHA hebben gehad of andere therapieën niet kunnen ontvangen of verdragen.
- Hemoglobine ≥ 6,5 tot < 10 g/dl met symptomen van anemie bij screening.
- FACIT-F-score ≤ 43 bij screening.
- Bereidheid om zwangerschap of het verwekken van kinderen te vermijden.
- Bereidheid om PJP-profylaxe te ontvangen.
- Verdere inclusiecriteria zijn van toepassing.
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden.
- Diagnose van andere typen AIHA (CAD, cold agglutinin syndrome, mixed-type AIHA of paroxismale koude hemoglobinurie).
- Secundaire warme AIHA door elke oorzaak of diagnose van het Evans-syndroom.
- Splenectomie minder dan 3 maanden voor randomisatie.
- Deelnemers met een geschiedenis of aanhoudende significante ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Deelnemers met een actuele medische voorgeschiedenis van een maligniteit in de afgelopen 5 jaar, behalve basale of plaveiselcelkanker die is verwijderd en als genezen wordt beschouwd, of oppervlakkige blaaskanker, prostaat intra-epitheliaal neoplasma, carcinoma in situ van de cervix of andere niet-invasieve of indolente maligniteit.
- Deelnemers weten dat ze besmet zijn met hiv, hepatitis B of hepatitis C.
- Chronische of huidige actieve infectieziekte die systemische antibiotica, antischimmel- of antivirale behandeling of blootstelling aan een levend vaccin vereist.
- Deelnemers met laboratoriumwaarden buiten de in het protocol gedefinieerde bereiken.
- Verdere uitsluitingscriteria zijn van toepassing.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep A: Parsaclisib
Deelnemers krijgen parsaclisib gedurende 24 weken (dubbelblinde periode).
Deelnemer die de dubbelblinde periode voltooide en de onderzoeksbehandeling tolereerde volgens de mening van de onderzoeker, zal nog eens 24 weken doorgaan in de open-labelperiode.
Deelnemers kunnen dan parsaclisib blijven ontvangen in een langdurige verlengingsperiode.
|
parsaclisib zal QD oraal worden toegediend
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Groep B: Placebo gevolgd door Parsaclisib
Deelnemers krijgen gedurende 24 weken een placebo (dubbelblinde periode).
Deelnemers die de dubbelblinde periode hebben voltooid, zullen parsaclisib krijgen in de open-labelperiode van 24 weken.
Deelnemers kunnen dan parsaclisib blijven ontvangen in een langdurige verlengingsperiode.
|
placebo zal QD oraal worden toegediend, gevolgd door parsaclisinib in de open-labelperiode
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat een duurzame hemoglobinerespons bereikt
Tijdsspanne: Tot week 24
|
Percentage deelnemers dat een duurzame hemoglobinerespons bereikt, gedefinieerd als hemoglobine ≥ 10 g/dl met een toename ten opzichte van baseline van ≥ 2 g/dl niet toegeschreven aan rescue-therapie bij ≥ 3 van de 4 beschikbare bezoeken in week 12 en/of later tijdens de Dubbelblinde behandelperiode van 24 weken.
|
Tot week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met een toename van ≥ 3 punten in de FACIT-F-score
Tijdsspanne: Tot week 24
|
Toename wordt gemeten door Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Vermoeidheid vragenlijst.
De FACIT-F is een meetinstrument met 13 items dat zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren in de afgelopen 7 dagen beoordeelt.
|
Tot week 24
|
|
Aandeel deelnemers met een stijging van 50 m in een 6MWT
Tijdsspanne: Tot week 24
|
Gedefinieerd als een stijging van 50 m met behulp van de Zes minuten looptest, een meting in eigen tempo van de afstand die een deelnemer snel kan lopen op een vlakke, harde ondergrond in een periode van 6 minuten.
|
Tot week 24
|
|
Verandering in FACIT-F-score
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Verandering zal worden gemeten door middel van een Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue vragenlijst.
De FACIT-F is een meetinstrument met 13 items dat zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren in de afgelopen 7 dagen beoordeelt.
|
Tot 3 jaar
|
|
Procentuele verandering in FACIT-F
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
zal worden gemeten door Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue vragenlijst.
De FACIT-F is een meetinstrument met 13 items dat zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren in de afgelopen 7 dagen beoordeelt.
|
Tot 3 jaar
|
|
Verandering in hemoglobine
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Veranderingen worden gemeten en vergeleken in het hematologiepanel.
|
Tot 3 jaar
|
|
Procentuele verandering in hemoglobine
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Percentage verandering wordt gemeten en vergeleken in het hematologiepaneel.
|
Tot 3 jaar
|
|
Percentage deelnemers dat transfusies ontving
Tijdsspanne: Tot 48 weken
|
Percentage deelnemers dat transfusies ontving.
|
Tot 48 weken
|
|
Verandering in dosis corticosteroïden ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Tot week 24
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de dagelijkse dosis corticosteroïden
|
Tot week 24
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dagelijkse dosis corticosteroïden
Tijdsspanne: Tot week 24
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de dagelijkse dosis corticosteroïden
|
Tot week 24
|
|
Percentage deelnemers dat tijdens een bezoek reddingstherapie nodig had
Tijdsspanne: Tot 48 weken
|
Reddingstherapie omvat nieuwe/verhoogde dosis corticosteroïden, transfusies, intraveneus immunoglobuline (IVIG) en erytropoëtine.
|
Tot 48 weken
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE)
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Gedefinieerd als elke bijwerking die voor het eerst is gemeld of verergering van een reeds bestaande gebeurtenis na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Tot 3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 maart 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 oktober 2023
Studie voltooiing (Geschat)
30 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 september 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 november 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 november 2023
Laatst geverifieerd
1 november 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INCB 50465-309
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Incyte deelt gegevens met gekwalificeerde externe onderzoekers nadat een onderzoeksvoorstel is ingediend. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
De beschikbaarheid van proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
IPD-tijdsbestek voor delen
Gegevens zullen worden gedeeld na de primaire publicatie of 2 jaar nadat het onderzoek is beëindigd voor op de markt geautoriseerde producten en indicaties.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gegevens van in aanmerking komende onderzoeken zullen worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven in het gedeelte Gegevens delen op www.incyteclinicaltrials.com
website.
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .