Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af virkningen og sikkerheden af ​​Parsaclisib hos deltagere med primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi (PATHWAY)

15. oktober 2025 opdateret af: Incyte Corporation

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af virkningen og sikkerheden af ​​Parsaclisib hos deltagere med primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​parsaclisib sammenlignet med placebo hos deltagere med primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA),

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Potentielle deltagere skal have primære wAIHA samt andre protokol-definerede kriterier. Efter at deltagerne er blevet fastslået at være kvalificerede til undersøgelsen, vil de blive randomiseret til 2:1 med stratifikationsfaktor for kortikosteroiddosis og hæmoglobin (Hgb <9 g/dL eller ≥ 9 g/dL). Når en deltager har gennemført uge 24-vurderingerne i den dobbeltblindede periode, vil deltageren have mulighed for at modtage parsaclisib i den åbne behandling, som varer op til yderligere 24 uger. Deltagerne kan derefter fortsætte med at modtage parsaclisib i en længerevarende forlængelsesperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • La Louvière, Belgien, 07100
        • Investigative Site BE001
      • Liège, Belgien, 04000
        • Investigative Site BE002
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
        • Investigative Site CA001
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Investigative Site GB002
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Investigative Site GB006
      • Norwich, Det Forenede Kongerige, NR4 7UY
        • Investigative Site GB003
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Investigative Site GB004
      • Reading, Det Forenede Kongerige, RG1 5AN
        • Investigative Site GB005
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90089
        • Investigative Site US005
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603
        • Investigative Site US004
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33165
        • Investigative Site US006
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Investigative Site US012
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Investigative Site US007
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Investigative Site US002
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • Investigative Site US003
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Investigative Site US009
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Forenede Stater, 18045
        • Investigative Site US010
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • Investigative Site US001
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Investigative Site FR002
      • Marseille, Frankrig, 13285
        • Investigative Site FR003
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Investigative Site FR001
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015CA
        • Investigative Site NL001
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Investigative Site IL002
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Investigative Site IL001
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Investigative Site IT003
      • Milan, Italien, 20122
        • Investigative Site IT002
      • Novara, Italien, 28100
        • Investigative Site IT001
      • Pavia, Italien, 27100
        • Investigative Site IT004
      • Rome, Italien, 00168
        • Investigative Site IT006
      • Trieste, Italien, 34125
        • Investigative Site IT005
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Investigative Site JP008
      • Isehara, Japan, 259-1193
        • Investigative Site JP004
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Investigative Site JP006
      • Okayama, Japan, 700-8557
        • Investigative Site JP009
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigative Site JP002
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Investigative Site JP010
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Investigative Site JP005
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigative Site JP007
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Investigative Site JP001
      • Tokyo, Japan, 141-8625
        • Investigative Site JP003
  • Polen
      • Legnica, Polen, 59220
        • Investigative Site PL001
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Investigative Site PL006
      • Nowy Sącz, Polen, 33-300
        • Investigative Site PL003
      • Opole, Polen, 45-372
        • Investigative Site PL005
      • Wałbrzych, Polen, 58-309
        • Investigative Site PL004
      • Wroclaw, Polen, 53-439
        • Investigative Site PL002
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Investigative Site ES006
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Investigative Site ES001
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Investigative Site ES003
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Investigative Site ES005
      • Tarragona, Spanien, 43005
        • Investigative Site ES004
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigative Site ES002
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigative Site DE001
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Investigative Site DE002
  • Østrig
      • Salzburg CET, Østrig, A-5020
        • Investigative Site AT002
      • Vienna, Østrig, 01090
        • Investigative Site AT001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af primær varm AIHA.
  • Deltagere, der har haft mindst 1 mislykket tidligere behandling for varm AIHA eller ude af stand til at modtage eller tolerere andre behandlinger.
  • Hæmoglobin ≥ 6,5 til < 10 g/dL med symptomer på anæmi ved screening.
  • FACIT-F score ≤ 43 ved screening.
  • Vilje til at undgå graviditet eller far til børn.
  • Vilje til at modtage PJP profylakse.
  • Yderligere inklusionskriterier gælder.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet.
  • Diagnose af andre typer AIHA (CAD, kold agglutinin syndrom, blandet type AIHA eller paroxysmal kold hæmoglobinuri).
  • Sekundær varm AIHA fra enhver årsag eller diagnose af Evans syndrom.
  • Splenektomi mindre end 3 måneder før randomisering.
  • Deltagere med en historie eller igangværende betydelig sygdom som vurderet af investigator.
  • Deltagere med en aktuel sygehistorie for en malignitet inden for de seneste 5 år undtagen basal- eller planocellulær hudkræft, der er blevet fjernet og betragtet som helbredt, eller overfladisk blærekræft, prostata intraepitelial neoplasma, carcinom in situ af livmoderhalsen eller anden ikke-invasiv eller indolent malignitet.
  • Deltagerne ved, at de er smittet med hiv, hepatitis B eller hepatitis C.
  • Kronisk eller aktuel aktiv infektionssygdom, der kræver systemisk antibiotika, svampedræbende eller antiviral behandling eller eksponering for en levende vaccine.
  • Deltagere med laboratorieværdier uden for de protokoldefinerede områder.
  • Yderligere udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A: Parsaclisib
Deltagerne vil modtage parasaclisib i 24 uger (dobbeltblind periode). Deltager, der fuldførte den dobbeltblindede periode og tolererede undersøgelsesbehandlingen efter investigatorens udtalelse, vil fortsætte i den åbne periode i yderligere 24 uger. Deltagerne kan derefter fortsætte med at modtage parsaclisib i en længerevarende forlængelsesperiode.
Medicin: parsaclisinib
parsaclisib vil blive administreret QD oralt
Andre navne:
  • INCB050465
Placebo komparator: Gruppe B: Placebo efterfulgt af Parsaclisib
Deltagerne vil modtage placebo i 24 uger (dobbeltblind periode). Deltagere, der gennemførte den dobbeltblindede periode, vil modtage parasaclisib i den 24 ugers åbne periode. Deltagerne kan derefter fortsætte med at modtage parsaclisib i en længerevarende forlængelsesperiode.
Medicin: placebo
placebo vil blive administreret QD oralt efterfulgt af Parsaclisinib i den åbne periode

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår en varig hæmoglobinrespons
Tidsramme: op til uge 24
Et varigt hæmoglobinrespons blev defineret som hæmoglobin ≥10 gram pr. deciliter (g/dL) med en stigning fra baseline på ≥2 g/dL ikke tilskrevet redningsterapi ved ≥3 af de 4 tilgængelige besøg i uge 12 og/eller senere under den 24-ugers dobbeltblinde behandlingsperiode.
op til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en stigning på ≥3 point fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi - træthedsscore (FACIT-F) i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
FACIT-F-skalaen blev udviklet til at vurdere anæmi-relateret træthed. FACIT-F er et 13-element mål, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i løbet af de sidste 7 dage. En klinisk meningsfuld ændring i FACIT-F-scoren blev defineret som en stigning på ≥3 point fra baseline. Punktscore varierer fra 0 ("slet ikke") til 4 ("meget"), og den samlede score varierer fra 0 til 52; lavere score indikerer større træthed. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; Uge 24
Procentdel af deltagere med en stigning på 50 meter fra baseline til uge 24 i en 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline; Uge 24
6MWT bruges til at evaluere submaksimal træningskapacitet. Det er en selv-tempomåling af den distance, som en deltager hurtigt kan gå på en flad, hård overflade i løbet af 6 minutter.
Baseline; Uge 24
Skift fra baseline i FACIT-F-resultatet ved hvert post-baselinebesøg
Tidsramme: Baseline; Dag 1; Uge 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uge efter uge 56
FACIT-F-skalaen blev udviklet til at vurdere anæmi-relateret træthed. FACIT-F er et 13-element mål, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i løbet af de sidste 7 dage. En klinisk meningsfuld ændring i FACIT-F-scoren blev defineret som en stigning på ≥3 point fra baseline. Punktscore varierer fra 0 ("slet ikke") til 4 ("meget"), og den samlede score varierer fra 0 til 52; lavere score indikerer større træthed. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien. Behandlingsslut, dobbeltblind periode: vurdering udført for deltagere, der afbrød behandlingen før uge 24. Behandlingsslut, åben periode: vurdering udført for deltagere, der ophørte med behandlingen efter uge 24 og før uge 56. Opfølgningsbesøg 3 fandt sted 12 uger efter afslutningen af ​​behandlingsbesøget.
Baseline; Dag 1; Uge 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uge efter uge 56
Procentvis ændring fra baseline i FACIT-F-resultatet ved hvert post-baselinebesøg
Tidsramme: Baseline; Dag 1; Uge 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uge efter uge 56
FACIT-F-skalaen blev udviklet til at vurdere anæmi-relateret træthed. FACIT-F er et 13-element mål, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i løbet af de sidste 7 dage. En klinisk meningsfuld ændring i FACIT-F-scoren blev defineret som en stigning på ≥3 point fra baseline. Punktscore varierer fra 0 ("slet ikke") til 4 ("meget"), og den samlede score varierer fra 0 til 52; lavere score indikerer større træthed. Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som ([post-baseline værdien minus baseline værdien]/baseline værdi) x 100. Behandlingsslut, dobbeltblind periode: vurdering udført for deltagere, der afbrød behandlingen før uge 24. Behandlingsslut, åben periode: vurdering udført for deltagere, der ophørte med behandlingen efter uge 24 og før uge 56. Opfølgningsbesøg 3 fandt sted 12 uger efter afslutningen af ​​behandlingsbesøget.
Baseline; Dag 1; Uge 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 og hver 16. uge efter uge 56
Skift fra baseline i hæmoglobin ved hvert post-baseline besøg
Tidsramme: Baseline; Dag 1; Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uge efter uge 56
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien. Behandlingsslut, dobbeltblind periode: vurdering udført for deltagere, der afbrød behandlingen før uge 24. Behandlingsslut, åben periode: vurdering udført for deltagere, der ophørte med behandlingen efter uge 24 og før uge 56. Opfølgningsbesøg 1, 2 og 3 fandt sted henholdsvis 4, 8 og 12 uger efter afslutningen af ​​behandlingsbesøget.
Baseline; Dag 1; Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uge efter uge 56
Procentvis ændring fra baseline i hæmoglobin ved hvert post-baseline besøg
Tidsramme: Baseline; Dag 1; Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uge efter uge 56
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som ([post-baseline værdien minus baseline værdien]/baseline værdi) x 100. Behandlingsslut, dobbeltblind periode: vurdering udført for deltagere, der afbrød behandlingen før uge 24. Behandlingsslut, åben periode: vurdering udført for deltagere, der ophørte med behandlingen efter uge 24 og før uge 56. Opfølgningsbesøg 1, 2 og 3 fandt sted henholdsvis 4, 8 og 12 uger efter afslutningen af ​​behandlingsbesøget.
Baseline; Dag 1; Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 og hver 8. uge efter uge 56
Procentdel af deltagere, der modtog transfusioner fra uge 6 til uge 24 og fra uge 24 til uge 48
Tidsramme: Uge 6 til Uge 24; Uge 24 til uge 48
Transfusion var tilladt som en redningsbehandling. Redningsmedicin skulle overvejes, hvis det absolutte hæmoglobinniveau fortsatte med at falde, der var > 1 g/dL fald i hæmoglobin fra den tidligere vurdering, eller deltageren udviklede nye eller forværrede symptomer på varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA).
Uge 6 til Uge 24; Uge 24 til uge 48
Ændring fra baseline i daglig kortikosteroiddosis i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
En ny eller øget dosis kortikosteroider (prednison eller tilsvarende) fra dag 1-dosis var tilladt som redningsbehandling. Redningsmedicin skulle overvejes, hvis det absolutte hæmoglobinniveau fortsatte med at falde, der var et > 1 g/dL fald i hæmoglobin fra den tidligere vurdering, eller deltageren udviklede nye eller forværrede symptomer på wAIHA. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien.
Baseline; Uge 24
Procentvis ændring fra baseline i daglig kortikosteroiddosis i uge 24
Tidsramme: Baseline; Uge 24
En ny eller øget dosis kortikosteroider (prednison eller tilsvarende) fra dag 1-dosis var tilladt som redningsbehandling. Redningsmedicin skulle overvejes, hvis det absolutte hæmoglobinniveau fortsatte med at falde, der var et > 1 g/dL fald i hæmoglobin fra den tidligere vurdering, eller deltageren udviklede nye eller forværrede symptomer på wAIHA. Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som ([post-baseline værdien minus baseline værdien]/baseline værdi) x 100.
Baseline; Uge 24
Procentdel af deltagere, der havde brug for redningsterapi ved ethvert besøg fra uge 6 til uge 24 og fra uge 24 til uge 48
Tidsramme: Uge 6 til Uge 24; Uge 24 til uge 48
Redningsmedicin skulle overvejes, hvis det absolutte hæmoglobinniveau fortsatte med at falde, der var et > 1 g/dL fald i hæmoglobin fra den tidligere vurdering, eller deltageren udviklede nye eller forværrede symptomer på wAIHA.
Uge 6 til Uge 24; Uge 24 til uge 48
Antal deltagere med enhver behandlingsfremkaldt bivirkning (TEAE)
Tidsramme: op til 446 dage
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt eller utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret), der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelseslægemidlet. TEAE'er blev defineret som AE'er rapporteret for første gang eller forværring af allerede eksisterende hændelser efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
op til 446 dage
Antal deltagere med enhver ≥Grade 3 TEAE
Tidsramme: op til 446 dage
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. TEAE'er blev defineret som AE'er rapporteret for første gang eller forværring af allerede eksisterende hændelser efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Sværhedsgraden af ​​AE'er blev vurderet ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0 Grad 1 til 5. Grad 1: mild; asymptomatiske eller milde symptomer; kun kliniske eller diagnostiske observationer; behandling ikke indiceret. Klasse 2: moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv behandling indiceret; begrænsning af alderssvarende aktiviteter i dagligdagen. Grad 3: alvorlig eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse indiceret; invaliderende; begrænser dagligdagens egenomsorgsaktiviteter. Grad 4: livstruende konsekvenser; akut behandling indiceret. Grad 5: dødelig.
op til 446 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Incyte Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

29. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2021

Først opslået (Faktiske)

11. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INCB 50465-309
  • 2021-002844-66 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Incyte deler data med kvalificerede eksterne forskere, efter at et forskningsforslag er indsendt. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

IPD-delingstidsramme

Data vil blive delt efter den primære offentliggørelse eller 2 år efter undersøgelsen er afsluttet for markedsgodkendte produkter og indikationer.

IPD-delingsadgangskriterier

Data fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet i afsnittet om datadeling på www.incyteclinicaltrials.com internet side. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data i henhold til en datadelingsaftale

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner