Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effekten och säkerheten av Parsaclisib hos deltagare med primär varm autoimmun hemolytisk anemi (PATHWAY)

15 oktober 2025 uppdaterad av: Incyte Corporation

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av effekten och säkerheten av Parsaclisib hos deltagare med primär varm autoimmun hemolytisk anemi

Syftet med denna studie är att utvärdera effekten och säkerheten av parsaclisib jämfört med placebo hos deltagare med primär varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA),

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Potentiella deltagare måste ha primära wAIHA såväl som andra protokolldefinierade kriterier. Efter att deltagarna har fastställts vara kvalificerade för studien kommer de att randomiseras till 2:1, med stratifieringsfaktor för kortikosteroiddos och hemoglobin (Hgb <9 g/dL eller ≥ 9 g/dL). När en deltagare har genomfört utvärderingarna vecka 24 i den dubbelblinda perioden kommer deltagaren att ha möjlighet att få parsaclisib i den öppna behandlingen som kommer att pågå i upp till ytterligare 24 veckor. Deltagarna kan sedan fortsätta att få parasaclisib under en långvarig förlängningsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • La Louvière, Belgien, 07100
        • Investigative Site BE001
      • Liège, Belgien, 04000
        • Investigative Site BE002
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Investigative Site FR002
      • Marseille, Frankrike, 13285
        • Investigative Site FR003
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Investigative Site FR001
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90089
        • Investigative Site US005
      • Whittier, California, Förenta staterna, 90603
        • Investigative Site US004
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33165
        • Investigative Site US006
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Investigative Site US012
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Investigative Site US007
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Investigative Site US002
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27858
        • Investigative Site US003
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Förenta staterna, 44718
        • Investigative Site US009
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Förenta staterna, 18045
        • Investigative Site US010
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • Investigative Site US001
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Investigative Site IL002
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Investigative Site IL001
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Investigative Site IT003
      • Milan, Italien, 20122
        • Investigative Site IT002
      • Novara, Italien, 28100
        • Investigative Site IT001
      • Pavia, Italien, 27100
        • Investigative Site IT004
      • Rome, Italien, 00168
        • Investigative Site IT006
      • Trieste, Italien, 34125
        • Investigative Site IT005
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Investigative Site JP008
      • Isehara, Japan, 259-1193
        • Investigative Site JP004
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Investigative Site JP006
      • Okayama, Japan, 700-8557
        • Investigative Site JP009
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigative Site JP002
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Investigative Site JP010
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Investigative Site JP005
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigative Site JP007
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Investigative Site JP001
      • Tokyo, Japan, 141-8625
        • Investigative Site JP003
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
        • Investigative Site CA001
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015CA
        • Investigative Site NL001
  • Polen
      • Legnica, Polen, 59220
        • Investigative Site PL001
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Investigative Site PL006
      • Nowy Sącz, Polen, 33-300
        • Investigative Site PL003
      • Opole, Polen, 45-372
        • Investigative Site PL005
      • Wałbrzych, Polen, 58-309
        • Investigative Site PL004
      • Wroclaw, Polen, 53-439
        • Investigative Site PL002
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Investigative Site ES006
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Investigative Site ES001
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Investigative Site ES003
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Investigative Site ES005
      • Tarragona, Spanien, 43005
        • Investigative Site ES004
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigative Site ES002
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G4 0SF
        • Investigative Site GB002
      • London, Storbritannien, W12 0HS
        • Investigative Site GB006
      • Norwich, Storbritannien, NR4 7UY
        • Investigative Site GB003
      • Plymouth, Storbritannien, PL6 8DH
        • Investigative Site GB004
      • Reading, Storbritannien, RG1 5AN
        • Investigative Site GB005
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigative Site DE001
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Investigative Site DE002
  • Österrike
      • Salzburg CET, Österrike, A-5020
        • Investigative Site AT002
      • Vienna, Österrike, 01090
        • Investigative Site AT001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 99 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av primär varm AIHA.
  • Deltagare som har haft minst 1 misslyckad tidigare behandling för varm AIHA eller som inte kan ta emot eller tolerera andra behandlingar.
  • Hemoglobin ≥ 6,5 till < 10 g/dL med symtom på anemi vid screening.
  • FACIT-F poäng ≤ 43 vid screening.
  • Vilja att undvika graviditet eller att bli far till barn.
  • Vilja att få PJP-profylax.
  • Ytterligare inklusionskriterier gäller.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar en graviditet.
  • Diagnos av andra typer av AIHA (CAD, kallt agglutininsyndrom, AIHA av blandad typ eller paroxysmal kall hemoglobinuri).
  • Sekundär varm AIHA från valfri orsak eller diagnos av Evans syndrom.
  • Splenektomi mindre än 3 månader före randomisering.
  • Deltagare med en historia eller pågående betydande sjukdom enligt bedömningen av utredaren.
  • Deltagare med en aktuell medicinsk historia av en malignitet under de senaste 5 åren förutom basal- eller skivepitelcellshudcancer som har avlägsnats och ansetts botad, eller ytlig blåscancer, prostata intraepitelial neoplasm, karcinom in situ i livmoderhalsen eller annan icke-invasiv eller indolent malignitet.
  • Deltagarna vet att de är infekterade med hiv, hepatit B eller hepatit C.
  • Kronisk eller aktuell aktiv infektionssjukdom som kräver systemisk antibiotika, svampdödande eller antiviral behandling eller exponering för ett levande vaccin.
  • Deltagare med laboratorievärden utanför de protokolldefinierade intervallen.
  • Ytterligare uteslutningskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp A: Parsaclisib
Deltagarna kommer att få parasaclisib i 24 veckor (dubbelblindperiod). Deltagare som fullbordade den dubbelblinda perioden och tolererade studiebehandlingen efter utredarens åsikt kommer att fortsätta in i den öppna perioden i ytterligare 24 veckor. Deltagarna kan sedan fortsätta att få parasaclisib under en långvarig förlängningsperiod.
Läkemedel: parsaclisinib
parsaclisib kommer att administreras QD oralt
Andra namn:
  • INCB050465
Placebo-jämförare: Grupp B: Placebo följt av Parsaclisib
Deltagarna kommer att få placebo i 24 veckor (dubbelblindperiod). Deltagare som slutfört den dubbelblinda perioden kommer att få parasaclisib under den 24 veckor långa öppna perioden. Deltagarna kan sedan fortsätta att få parasaclisib under en långvarig förlängningsperiod.
Läkemedel: placebo
placebo kommer att administreras QD oralt följt av Parsaclisinib under den öppna perioden

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår ett hållbart hemoglobinsvar
Tidsram: upp till vecka 24
Ett varaktigt hemoglobinsvar definierades som hemoglobin ≥10 gram per deciliter (g/dL) med en ökning från baslinjen på ≥2 g/dL som inte tillskrevs räddningsterapi vid ≥3 av de 4 tillgängliga besöken i vecka 12 och/eller senare under den 24 veckor långa dubbelblinda behandlingsperioden.
upp till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med en ≥3-punkts ökning från baslinjen i funktionell bedömning av terapi för kronisk sjukdom - trötthet (FACIT-F) poäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje; Vecka 24
FACIT-F-skalan utvecklades för att bedöma anemi-relaterad trötthet. FACIT-F är ett mått med 13 punkter som bedömer självrapporterad trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion under de senaste 7 dagarna. En kliniskt betydelsefull förändring av FACIT-F-poängen definierades som en ökning på ≥3 poäng från baslinjen. Objektpoäng varierar från 0 ("inte alls") till 4 ("väldigt mycket"), och totalpoängen varierar från 0 till 52; lägre poäng tyder på större trötthet. Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; Vecka 24
Andel deltagare med en ökning på 50 meter från baslinjen till vecka 24 i ett 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje; Vecka 24
6MWT används för att utvärdera submaximal träningskapacitet. Det är en självgående mätning av avståndet som en deltagare snabbt kan gå på ett plant, hårt underlag under en period av 6 minuter.
Baslinje; Vecka 24
Ändra från baslinjen i FACIT-F-poängen vid varje besök efter baslinjen
Tidsram: Baslinje; Dag 1; Vecka 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 och var 16:e vecka efter vecka 56
FACIT-F-skalan utvecklades för att bedöma anemi-relaterad trötthet. FACIT-F är ett mått med 13 punkter som bedömer självrapporterad trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion under de senaste 7 dagarna. En kliniskt betydelsefull förändring av FACIT-F-poängen definierades som en ökning på ≥3 poäng från baslinjen. Objektpoäng varierar från 0 ("inte alls") till 4 ("väldigt mycket"), och totalpoängen varierar från 0 till 52; lägre poäng tyder på större trötthet. Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet. Slut på behandling, dubbelblind period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen före vecka 24. Slut på behandling, öppen period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen efter vecka 24 och före vecka 56. Uppföljningsbesök 3 inträffade 12 veckor efter avslutat behandlingsbesök.
Baslinje; Dag 1; Vecka 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 och var 16:e vecka efter vecka 56
Procentuell förändring från baslinjen i FACIT-F-poängen vid varje besök efter baslinjen
Tidsram: Baslinje; Dag 1; Vecka 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 och var 16:e vecka efter vecka 56
FACIT-F-skalan utvecklades för att bedöma anemi-relaterad trötthet. FACIT-F är ett mått med 13 punkter som bedömer självrapporterad trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion under de senaste 7 dagarna. En kliniskt betydelsefull förändring av FACIT-F-poängen definierades som en ökning på ≥3 poäng från baslinjen. Objektpoäng varierar från 0 ("inte alls") till 4 ("väldigt mycket"), och totalpoängen varierar från 0 till 52; lägre poäng tyder på större trötthet. Procentuell förändring från Baseline beräknades som ([post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet]/Baseline-värdet) x 100. Slut på behandling, dubbelblind period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen före vecka 24. Slut på behandling, öppen period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen efter vecka 24 och före vecka 56. Uppföljningsbesök 3 inträffade 12 veckor efter avslutat behandlingsbesök.
Baslinje; Dag 1; Vecka 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 och var 16:e vecka efter vecka 56
Ändra hemoglobin från baslinjen vid varje besök efter baslinjen
Tidsram: Baslinje; Dag 1; Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 och var 8:e vecka efter vecka 56
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet. Slut på behandling, dubbelblind period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen före vecka 24. Slut på behandling, öppen period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen efter vecka 24 och före vecka 56. Uppföljningsbesök 1, 2 och 3 inträffade 4, 8 respektive 12 veckor efter avslutat behandlingsbesök.
Baslinje; Dag 1; Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 och var 8:e vecka efter vecka 56
Procentuell förändring från baslinjen i hemoglobin vid varje besök efter baslinjen
Tidsram: Baslinje; Dag 1; Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 och var 8:e vecka efter vecka 56
Procentuell förändring från Baseline beräknades som ([post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet]/Baseline-värdet) x 100. Slut på behandling, dubbelblind period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen före vecka 24. Slut på behandling, öppen period: bedömning utförd för deltagare som avbröt behandlingen efter vecka 24 och före vecka 56. Uppföljningsbesök 1, 2 och 3 inträffade 4, 8 respektive 12 veckor efter avslutat behandlingsbesök.
Baslinje; Dag 1; Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 och var 8:e vecka efter vecka 56
Andel deltagare som fick transfusioner från vecka 6 till vecka 24 och från vecka 24 till vecka 48
Tidsram: Vecka 6 till Vecka 24; Vecka 24 till Vecka 48
Transfusion var tillåten som en räddningsbehandling. Räddningsmedicinering skulle övervägas om den absoluta hemoglobinnivån fortsatte att sjunka, det fanns en > 1 g/dL minskning av hemoglobin från den tidigare bedömningen, eller om deltagaren utvecklade nya eller förvärrade symtom på varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA).
Vecka 6 till Vecka 24; Vecka 24 till Vecka 48
Ändring från baslinjen i daglig kortikosteroiddos vid vecka 24
Tidsram: Baslinje; Vecka 24
En ny eller ökad dos kortikosteroider (prednison eller motsvarande) från dag 1-dosen var tillåten som räddningsbehandling. Räddningsmedicinering skulle övervägas om den absoluta hemoglobinnivån fortsatte att sjunka, det fanns en > 1 g/dL minskning av hemoglobin från den tidigare bedömningen, eller om deltagaren utvecklade nya eller förvärrade symtom på wAIHA. Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Baslinje; Vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i daglig kortikosteroiddos vid vecka 24
Tidsram: Baslinje; Vecka 24
En ny eller ökad dos kortikosteroider (prednison eller motsvarande) från dag 1-dosen var tillåten som räddningsbehandling. Räddningsmedicinering skulle övervägas om den absoluta hemoglobinnivån fortsatte att sjunka, det fanns en > 1 g/dL minskning av hemoglobin från den tidigare bedömningen, eller om deltagaren utvecklade nya eller förvärrade symtom på wAIHA. Procentuell förändring från Baseline beräknades som ([post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet]/Baseline-värdet) x 100.
Baslinje; Vecka 24
Andel deltagare som behövde räddningsterapi vid alla besök från vecka 6 till vecka 24 och från vecka 24 till vecka 48
Tidsram: Vecka 6 till Vecka 24; Vecka 24 till Vecka 48
Räddningsmedicinering skulle övervägas om den absoluta hemoglobinnivån fortsatte att sjunka, det fanns en > 1 g/dL minskning av hemoglobin från den tidigare bedömningen, eller om deltagaren utvecklade nya eller förvärrade symtom på wAIHA.
Vecka 6 till Vecka 24; Vecka 24 till Vecka 48
Antal deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: upp till 446 dagar
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det ansågs vara drogrelaterat eller inte. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt eller oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt associerad med användningen av studieläkemedlet. TEAE definierades som biverkningar som rapporterats för första gången eller förvärring av redan existerande händelser efter den första dosen av studieläkemedlet.
upp till 446 dagar
Antal deltagare med någon ≥Grade 3 TEAE
Tidsram: upp till 446 dagar
En AE definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det ansågs vara drogrelaterat eller inte. TEAE definierades som biverkningar som rapporterats för första gången eller förvärring av redan existerande händelser efter den första dosen av studieläkemedlet. Allvarligheten av biverkningar bedömdes med hjälp av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0 Grader 1 till 5. Grad 1: mild; asymtomatiska eller milda symtom; endast kliniska eller diagnostiska observationer; behandling ej indicerad. Betyg 2: måttlig; minimal, lokal eller icke-invasiv behandling indikerad; begränsar åldersanpassade aktiviteter i det dagliga livet. Grad 3: allvarlig eller medicinskt signifikant men inte omedelbart livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse indikerad; inaktivering; begränsar egenvårdsaktiviteter i det dagliga livet. Grad 4: livshotande konsekvenser; akut behandling indikerad. Betyg 5: dödlig.
upp till 446 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Incyte Corporation

Utredare

  • Studierektor: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 mars 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

17 oktober 2023

Avslutad studie (Faktisk)

29 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2021

Första postat (Faktisk)

11 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

3 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INCB 50465-309
  • 2021-002844-66 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Incyte delar data med kvalificerade externa forskare efter att ett forskningsförslag lämnats in. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att delas efter den primära publiceringen eller 2 år efter att studien har avslutats för marknadsgodkända produkter och indikationer.

Kriterier för IPD Sharing Access

Data från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs i avsnittet Datadelning på www.incyteclinicaltrials.com hemsida. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data enligt villkoren i ett datadelningsavtal

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera