Estudio de la eficacia y seguridad de parsaclisib en participantes con anemia hemolítica autoinmune primaria en caliente (PATHWAY)
3 de junio de 2024 actualizado por: Incyte Corporation
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la eficacia y seguridad de parsaclisib en participantes con anemia hemolítica autoinmune primaria caliente
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de parsaclisib en comparación con el placebo en participantes con anemia hemolítica autoinmune primaria caliente (wAIHA),
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los posibles participantes deben tener wAIHA primario, así como otros criterios definidos por el protocolo.
Una vez que se haya determinado que los participantes son elegibles para el estudio, serán aleatorizados en una proporción de 2:1, con un factor de estratificación de la dosis de corticosteroides y la hemoglobina (Hgb <9 g/dL o ≥ 9 g/dL).
Una vez que un participante haya completado las evaluaciones de la semana 24 en el período doble ciego, tendrá la oportunidad de recibir parsaclisib en el tratamiento de etiqueta abierta que durará hasta otras 24 semanas.
Luego, los participantes pueden continuar recibiendo parsaclisib en un período de extensión a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Investigative Site DE001
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ULM, Alemania, 89081
- Investigative Site DE002
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Salzburg CET, Austria, A-5020
- Investigative Site AT002
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Vienna, Austria, 01090
- Investigative Site AT001
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La Louviere, Bélgica, 07100
- Investigative Site BE001
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Liege, Bélgica, 04000
- Investigative Site BE002
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Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
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Badalona, España, 08916
- Investigative Site ES006
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Barcelona, España, 08036
- Investigative Site ES001
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Madrid, España, 28006
- Investigative Site ES003
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Murcia, España, 30008
- Investigative Site ES005
-
Tarragona, España, 43005
- Investigative Site ES004
-
Valencia, España, 46026
- Investigative Site ES002
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
- Investigative Site US005
-
Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- Investigative Site US004
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-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- Investigative Site US006
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Investigative Site US012
-
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New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Investigative Site US007
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Investigative Site US002
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North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
- Investigative Site US003
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Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Investigative Site US009
-
-
Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Estados Unidos, 18045
- Investigative Site US010
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Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Investigative Site US001
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Lille Cedex, Francia, 59037
- Investigative Site FR002
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Marseille, Francia, 13285
- Investigative Site FR003
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Paris, Francia, 75015
- Investigative Site FR001
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Haifa, Israel, 31096
- Investigative Site IL002
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Nahariya, Israel, 2210001
- Investigative Site IL001
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Firenze, Italia, 50134
- Investigative Site IT003
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Milan, Italia, 20122
- Investigative Site IT002
-
Novara, Italia, 28100
- Investigative Site IT001
-
Pavia, Italia, 27100
- Investigative Site IT004
-
Rome, Italia, 00168
- Investigative Site IT006
-
Trieste, Italia, 34125
- Investigative Site IT005
-
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Fukuoka, Japón, 807-8556
- Investigative Site JP008
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Isehara, Japón, 259-1193
- Investigative Site JP004
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Nagoya, Japón, 467-8602
- Investigative Site JP006
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Okayama, Japón, 700-8557
- Investigative Site JP009
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Okayama, Japón, 701-0192
- Investigative Site JP002
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Osakasayama-shi, Japón, 589-8511
- Investigative Site JP010
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Saitama, Japón, 350-0495
- Investigative Site JP005
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Sendai-shi, Japón, 980-8574
- Investigative Site JP007
-
Suita-shi, Japón, 565-0871
- Investigative Site JP001
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Tokyo, Japón, 141-8625
- Investigative Site JP003
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Rotterdam, Países Bajos, 3015CA
- Investigative Site NL001
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Legnica, Polonia, 59220
- Investigative Site PL001
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Lodz, Polonia, 93-510
- Investigative Site PL006
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Nowy Sacz, Polonia, 33-300
- Investigative Site PL003
-
Opole, Polonia, 45-372
- Investigative Site PL005
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Walbrzych, Polonia, 58-309
- Investigative Site PL004
-
Wroclaw, Polonia, 53-439
- Investigative Site PL002
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-
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Investigative Site GB002
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigative Site GB006
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Norwich, Reino Unido, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
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Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
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Reading, Reino Unido, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de AIHA caliente primaria.
- Participantes que tienen al menos 1 terapia anterior sin éxito para AIHA caliente o que no pueden recibir o tolerar otras terapias.
- Hemoglobina ≥ 6,5 a < 10 g/dL con síntomas de anemia en la selección.
- Puntuación FACIT-F ≤ 43 en la selección.
- Voluntad de evitar el embarazo o la paternidad.
- Voluntad de recibir profilaxis de PJP.
- Se aplican otros criterios de inclusión.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas, amamantando o que están planeando un embarazo.
- Diagnóstico de otros tipos de AIHA (CAD, síndrome de crioaglutininas, AIHA de tipo mixto o criohemoglobinuria paroxística).
- AIHA caliente secundaria por cualquier causa o diagnóstico de síndrome de Evans.
- Esplenectomía menos de 3 meses antes de la aleatorización.
- Participantes con antecedentes o enfermedad significativa en curso según la evaluación del investigador.
- Participantes con antecedentes médicos actuales de una neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto cáncer de piel de células basales o de células escamosas que se extirpó y se consideró curado, o cáncer de vejiga superficial, neoplasia intraepitelial de próstata, carcinoma in situ del cuello uterino u otro cáncer no invasivo o malignidad indolente.
- Los participantes saben que están infectados con el VIH, la hepatitis B o la hepatitis C.
- Enfermedad infecciosa activa crónica o actual que requiere antibióticos sistémicos, tratamiento antimicótico o antiviral o exposición a una vacuna viva.
- Participantes con valores de laboratorio fuera de los rangos definidos por el protocolo.
- Se aplican otros criterios de exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo A: Parsaclisib
Los participantes recibirán parsaclisib durante 24 semanas (período doble ciego).
El participante que completó el período doble ciego y que tolera el tratamiento del estudio según la opinión del investigador continuará en el período abierto durante 24 semanas adicionales.
Luego, los participantes pueden continuar recibiendo parsaclisib en un período de extensión a largo plazo.
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parsaclisib se administrará QD por vía oral
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Grupo B: Placebo seguido de Parsaclisib
Los participantes recibirán placebo durante 24 semanas (período doble ciego).
Los participantes que completaron el período doble ciego recibirán parsaclisib en el período abierto de 24 semanas.
Luego, los participantes pueden continuar recibiendo parsaclisib en un período de extensión a largo plazo.
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el placebo se administrará QD por vía oral seguido de parsaclisinib en el período de etiqueta abierta
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes que lograron una respuesta de hemoglobina duradera
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Proporción de participantes que lograron una respuesta de hemoglobina duradera, definida como hemoglobina ≥ 10 g/dl con un aumento desde el inicio de ≥ 2 g/dl no atribuido a la terapia de rescate en ≥ 3 de las 4 visitas disponibles en la semana 12 y/o más tarde durante el Período de tratamiento doble ciego de 24 semanas.
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Hasta la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes con un aumento de ≥ 3 puntos en la puntuación FACIT-F
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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El aumento se mide mediante la Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas - Cuestionario de fatiga.
El FACIT-F es una medida de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los últimos 7 días.
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Hasta la semana 24
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Proporción de participantes con un aumento de 50 m en un 6MWT
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Definido como un aumento de 50 m utilizando la prueba de caminata de seis minutos, una medición a su propio ritmo de la distancia que un participante puede caminar rápidamente sobre una superficie plana y dura en un período de 6 minutos.
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Hasta la semana 24
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Cambio en la puntuación FACIT-F
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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El cambio se medirá mediante la Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas - Cuestionario de fatiga.
El FACIT-F es una medida de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los últimos 7 días.
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Hasta 3 años
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Cambio porcentual en FACIT-F
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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se medirá mediante la Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas - Cuestionario de fatiga.
El FACIT-F es una medida de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los últimos 7 días.
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Hasta 3 años
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Cambio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Los cambios se medirán y compararán en el panel de hematología.
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Hasta 3 años
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Cambio porcentual en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
|
El cambio porcentual se medirá y comparará en el panel de hematología.
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Hasta 3 años
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Proporción de participantes que recibieron transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
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Proporción de participantes que recibieron transfusiones.
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Hasta 48 semanas
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Cambio en la dosis de corticosteroides desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cambio desde el inicio de la dosis diaria de corticosteroides
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Hasta la semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio en la dosis diaria de corticosteroides
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio de la dosis diaria de corticosteroides
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Hasta la semana 24
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Proporción de participantes que requirieron terapia de rescate en cualquier visita
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
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La terapia de rescate incluirá dosis nuevas/aumentadas de corticosteroides, transfusiones, inmunoglobulina intravenosa (IGIV) y eritropoyetina.
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Hasta 48 semanas
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Definido como cualquier evento adverso informado por primera vez o empeoramiento de un evento preexistente después de la primera dosis del fármaco del estudio.
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Hasta 3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de marzo de 2022
Finalización primaria (Actual)
17 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
29 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
4 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2024
Última verificación
1 de junio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INCB 50465-309
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Incyte comparte datos con investigadores externos calificados después de que se presenta una propuesta de investigación. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de los datos de prueba se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos se compartirán después de la publicación principal o 2 años después de que finalice el estudio para los productos e indicaciones autorizados en el mercado.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los datos de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en la sección Intercambio de datos de www.incyteclinicaltrials.com
sitio web.
Para solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .