Estudio de la eficacia y seguridad de parsaclisib en participantes con anemia hemolítica autoinmune primaria en caliente (PATHWAY)
15 de octubre de 2025 actualizado por: Incyte Corporation
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la eficacia y seguridad de parsaclisib en participantes con anemia hemolítica autoinmune primaria caliente
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de parsaclisib en comparación con el placebo en participantes con anemia hemolítica autoinmune primaria caliente (wAIHA),
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los posibles participantes deben tener wAIHA primario, así como otros criterios definidos por el protocolo.
Una vez que se haya determinado que los participantes son elegibles para el estudio, serán aleatorizados en una proporción de 2:1, con un factor de estratificación de la dosis de corticosteroides y la hemoglobina (Hgb <9 g/dL o ≥ 9 g/dL).
Una vez que un participante haya completado las evaluaciones de la semana 24 en el período doble ciego, tendrá la oportunidad de recibir parsaclisib en el tratamiento de etiqueta abierta que durará hasta otras 24 semanas.
Luego, los participantes pueden continuar recibiendo parsaclisib en un período de extensión a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Investigative Site DE001
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Ulm, Alemania, 89081
- Investigative Site DE002
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Salzburg CET, Austria, A-5020
- Investigative Site AT002
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Vienna, Austria, 01090
- Investigative Site AT001
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La Louvière, Bélgica, 07100
- Investigative Site BE001
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Liège, Bélgica, 04000
- Investigative Site BE002
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
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Badalona, España, 08916
- Investigative Site ES006
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Barcelona, España, 08036
- Investigative Site ES001
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Madrid, España, 28006
- Investigative Site ES003
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Murcia, España, 30008
- Investigative Site ES005
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Tarragona, España, 43005
- Investigative Site ES004
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Valencia, España, 46026
- Investigative Site ES002
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
- Investigative Site US005
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- Investigative Site US004
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- Investigative Site US006
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Investigative Site US012
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Investigative Site US007
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Investigative Site US002
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
- Investigative Site US003
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Investigative Site US009
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Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Estados Unidos, 18045
- Investigative Site US010
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Investigative Site US001
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Lille, Francia, 59037
- Investigative Site FR002
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Marseille, Francia, 13285
- Investigative Site FR003
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Paris, Francia, 75015
- Investigative Site FR001
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Haifa, Israel, 31096
- Investigative Site IL002
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Nahariya, Israel, 2210001
- Investigative Site IL001
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Florence, Italia, 50134
- Investigative Site IT003
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Milan, Italia, 20122
- Investigative Site IT002
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Novara, Italia, 28100
- Investigative Site IT001
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Pavia, Italia, 27100
- Investigative Site IT004
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Rome, Italia, 00168
- Investigative Site IT006
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Trieste, Italia, 34125
- Investigative Site IT005
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Fukuoka, Japón, 807-8556
- Investigative Site JP008
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Isehara, Japón, 259-1193
- Investigative Site JP004
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Nagoya, Japón, 467-8602
- Investigative Site JP006
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Okayama, Japón, 700-8557
- Investigative Site JP009
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Okayama, Japón, 701-0192
- Investigative Site JP002
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Osakasayama-shi, Japón, 589-8511
- Investigative Site JP010
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Saitama, Japón, 350-0495
- Investigative Site JP005
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Sendai, Japón, 980-8574
- Investigative Site JP007
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Suita-shi, Japón, 565-0871
- Investigative Site JP001
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Tokyo, Japón, 141-8625
- Investigative Site JP003
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Rotterdam, Países Bajos, 3015CA
- Investigative Site NL001
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Legnica, Polonia, 59220
- Investigative Site PL001
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Lodz, Polonia, 93-510
- Investigative Site PL006
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Nowy Sącz, Polonia, 33-300
- Investigative Site PL003
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Opole, Polonia, 45-372
- Investigative Site PL005
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Wałbrzych, Polonia, 58-309
- Investigative Site PL004
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Wroclaw, Polonia, 53-439
- Investigative Site PL002
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Investigative Site GB002
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigative Site GB006
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Norwich, Reino Unido, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
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Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
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Reading, Reino Unido, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de AIHA caliente primaria.
- Participantes que tienen al menos 1 terapia anterior sin éxito para AIHA caliente o que no pueden recibir o tolerar otras terapias.
- Hemoglobina ≥ 6,5 a < 10 g/dL con síntomas de anemia en la selección.
- Puntuación FACIT-F ≤ 43 en la selección.
- Voluntad de evitar el embarazo o la paternidad.
- Voluntad de recibir profilaxis de PJP.
- Se aplican otros criterios de inclusión.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas, amamantando o que están planeando un embarazo.
- Diagnóstico de otros tipos de AIHA (CAD, síndrome de crioaglutininas, AIHA de tipo mixto o criohemoglobinuria paroxística).
- AIHA caliente secundaria por cualquier causa o diagnóstico de síndrome de Evans.
- Esplenectomía menos de 3 meses antes de la aleatorización.
- Participantes con antecedentes o enfermedad significativa en curso según la evaluación del investigador.
- Participantes con antecedentes médicos actuales de una neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto cáncer de piel de células basales o de células escamosas que se extirpó y se consideró curado, o cáncer de vejiga superficial, neoplasia intraepitelial de próstata, carcinoma in situ del cuello uterino u otro cáncer no invasivo o malignidad indolente.
- Los participantes saben que están infectados con el VIH, la hepatitis B o la hepatitis C.
- Enfermedad infecciosa activa crónica o actual que requiere antibióticos sistémicos, tratamiento antimicótico o antiviral o exposición a una vacuna viva.
- Participantes con valores de laboratorio fuera de los rangos definidos por el protocolo.
- Se aplican otros criterios de exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo A: Parsaclisib
Los participantes recibirán parsaclisib durante 24 semanas (período doble ciego).
El participante que completó el período doble ciego y que tolera el tratamiento del estudio según la opinión del investigador continuará en el período abierto durante 24 semanas adicionales.
Luego, los participantes pueden continuar recibiendo parsaclisib en un período de extensión a largo plazo.
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parsaclisib se administrará QD por vía oral
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Grupo B: Placebo seguido de Parsaclisib
Los participantes recibirán placebo durante 24 semanas (período doble ciego).
Los participantes que completaron el período doble ciego recibirán parsaclisib en el período abierto de 24 semanas.
Luego, los participantes pueden continuar recibiendo parsaclisib en un período de extensión a largo plazo.
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el placebo se administrará QD por vía oral seguido de parsaclisinib en el período de etiqueta abierta
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que lograron una respuesta duradera de hemoglobina
Periodo de tiempo: hasta la semana 24
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Una respuesta duradera de hemoglobina se definió como hemoglobina ≥10 gramos por decilitro (g/dL) con un aumento desde el inicio de ≥2 g/dL no atribuido a la terapia de rescate en ≥3 de las 4 visitas disponibles en la Semana 12 y/o más tarde durante el período de tratamiento doble ciego de 24 semanas.
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hasta la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con un aumento de ≥3 puntos desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas: puntuación de fatiga (FACIT-F) en la semana 24
Periodo de tiempo: Base; Semana 24
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La escala FACIT-F fue desarrollada para evaluar la fatiga relacionada con la anemia.
El FACIT-F es una medida de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los últimos 7 días.
Un cambio clínicamente significativo en la puntuación FACIT-F se definió como un aumento de ≥3 puntos con respecto al valor inicial.
Las puntuaciones de los ítems varían de 0 ("nada") a 4 ("mucho"), y la puntuación total varía de 0 a 52; puntuaciones más bajas indican mayor fatiga.
El cambio desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial.
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Base; Semana 24
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Porcentaje de participantes con un aumento de 50 metros desde el inicio hasta la semana 24 en una prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Base; Semana 24
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El 6MWT se utiliza para evaluar la capacidad de ejercicio submáximo.
Es una medida a su propio ritmo de la distancia que un participante puede caminar rápidamente sobre una superficie plana y dura en un período de 6 minutos.
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Base; Semana 24
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Cambio desde el inicio en la puntuación FACIT-F en cada visita posterior al inicio
Periodo de tiempo: Base; Día 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 y cada 16 semanas después de la semana 56
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La escala FACIT-F fue desarrollada para evaluar la fatiga relacionada con la anemia.
El FACIT-F es una medida de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los últimos 7 días.
Un cambio clínicamente significativo en la puntuación FACIT-F se definió como un aumento de ≥3 puntos con respecto al valor inicial.
Las puntuaciones de los ítems varían de 0 ("nada") a 4 ("mucho"), y la puntuación total varía de 0 a 52; puntuaciones más bajas indican mayor fatiga.
El cambio desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial.
Fin del tratamiento, período doble ciego: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento antes de la semana 24.
Fin del tratamiento, período abierto: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento después de la semana 24 y antes de la semana 56.
La visita de seguimiento 3 se produjo 12 semanas después de finalizar la visita de tratamiento.
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Base; Día 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 y cada 16 semanas después de la semana 56
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Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación FACIT-F en cada visita posterior al inicio
Periodo de tiempo: Base; Día 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 y cada 16 semanas después de la semana 56
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La escala FACIT-F fue desarrollada para evaluar la fatiga relacionada con la anemia.
El FACIT-F es una medida de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los últimos 7 días.
Un cambio clínicamente significativo en la puntuación FACIT-F se definió como un aumento de ≥3 puntos con respecto al valor inicial.
Las puntuaciones de los ítems varían de 0 ("nada") a 4 ("mucho"), y la puntuación total varía de 0 a 52; puntuaciones más bajas indican mayor fatiga.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como ([el valor posterior al inicio menos el valor inicial]/valor inicial) x 100.
Fin del tratamiento, período doble ciego: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento antes de la semana 24.
Fin del tratamiento, período abierto: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento después de la semana 24 y antes de la semana 56.
La visita de seguimiento 3 se produjo 12 semanas después de finalizar la visita de tratamiento.
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Base; Día 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 y cada 16 semanas después de la semana 56
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Cambio desde el inicio en la hemoglobina en cada visita posterior al inicio
Periodo de tiempo: Base; Día 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 y cada 8 semanas después de la Semana 56
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El cambio desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial.
Fin del tratamiento, período doble ciego: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento antes de la semana 24.
Fin del tratamiento, período abierto: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento después de la semana 24 y antes de la semana 56.
Las visitas de seguimiento 1, 2 y 3 se produjeron 4, 8 y 12 semanas, respectivamente, después de finalizar la visita de tratamiento.
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Base; Día 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 y cada 8 semanas después de la Semana 56
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Cambio porcentual desde el inicio en la hemoglobina en cada visita posterior al inicio
Periodo de tiempo: Base; Día 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 y cada 8 semanas después de la Semana 56
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El cambio porcentual desde el inicio se calculó como ([el valor posterior al inicio menos el valor inicial]/valor inicial) x 100.
Fin del tratamiento, período doble ciego: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento antes de la semana 24.
Fin del tratamiento, período abierto: evaluación realizada para los participantes que interrumpieron el tratamiento después de la semana 24 y antes de la semana 56.
Las visitas de seguimiento 1, 2 y 3 se produjeron 4, 8 y 12 semanas, respectivamente, después de finalizar la visita de tratamiento.
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Base; Día 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 y cada 8 semanas después de la Semana 56
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Porcentaje de participantes que recibieron transfusiones desde la semana 6 a la semana 24 y desde la semana 24 a la semana 48
Periodo de tiempo: Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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Se permitió la transfusión como tratamiento de rescate.
Se debía considerar la medicación de rescate si el nivel absoluto de hemoglobina continuaba disminuyendo, si había una disminución > 1 g/dL en la hemoglobina con respecto a la evaluación anterior, o si el participante desarrollaba síntomas nuevos o empeoraban de anemia hemolítica autoinmune cálida (wAIHA).
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Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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Cambio con respecto al valor inicial en la dosis diaria de corticosteroides en la semana 24
Periodo de tiempo: Base; Semana 24
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Se permitió como tratamiento de rescate una dosis nueva o mayor de corticosteroides (prednisona o equivalente) de la dosis del día 1.
Se debía considerar la medicación de rescate si el nivel absoluto de hemoglobina continuaba disminuyendo, si había una disminución > 1 g/dL en la hemoglobina con respecto a la evaluación anterior, o si el participante desarrollaba síntomas nuevos o empeoraban de wAIHA.
El cambio desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial.
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Base; Semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio en la dosis diaria de corticosteroides en la semana 24
Periodo de tiempo: Base; Semana 24
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Se permitió como tratamiento de rescate una dosis nueva o mayor de corticosteroides (prednisona o equivalente) de la dosis del día 1.
Se debía considerar la medicación de rescate si el nivel absoluto de hemoglobina continuaba disminuyendo, si había una disminución > 1 g/dL en la hemoglobina con respecto a la evaluación anterior, o si el participante desarrollaba síntomas nuevos o empeoraban de wAIHA.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como ([el valor posterior al inicio menos el valor inicial]/valor inicial) x 100.
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Base; Semana 24
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Porcentaje de participantes que requirieron terapia de rescate en cualquier visita desde la semana 6 hasta la semana 24, y desde la semana 24 hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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Se debía considerar la medicación de rescate si el nivel absoluto de hemoglobina continuaba disminuyendo, si había una disminución > 1 g/dL en la hemoglobina con respecto a la evaluación anterior, o si el participante desarrollaba síntomas nuevos o empeoraban de wAIHA.
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Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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Número de participantes con algún evento adverso surgido del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: hasta 446 días
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Un evento adverso (EA) se definió como cualquier acontecimiento médico adverso asociado con el uso de un medicamento en humanos, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento.
Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo desfavorable o no intencionado (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) asociada temporalmente con el uso del fármaco del estudio.
Los TEAE se definieron como EA notificados por primera vez o el empeoramiento de eventos preexistentes después de la primera dosis del fármaco del estudio.
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hasta 446 días
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Número de participantes con cualquier TEAE ≥Grado 3
Periodo de tiempo: hasta 446 días
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Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso asociado con el uso de una droga en humanos, ya sea que se considere o no relacionado con la droga.
Los TEAE se definieron como EA notificados por primera vez o el empeoramiento de eventos preexistentes después de la primera dosis del fármaco del estudio.
La gravedad de los EA se evaluó utilizando los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE), versión 5.0, Grados 1 a 5. Grado 1: leve; síntomas asintomáticos o leves; observaciones clínicas o de diagnóstico únicamente; tratamiento no indicado.
Grado 2: moderado; está indicado un tratamiento mínimo, local o no invasivo; Limitar las actividades de la vida diaria apropiadas para la edad.
Grado 3: grave o médicamente significativo pero que no pone en peligro la vida de inmediato; hospitalización o prolongación de la hospitalización indicada; inhabilitar; Limitar las actividades de autocuidado de la vida diaria.
Grado 4: consecuencias que ponen en peligro la vida; indicado tratamiento urgente.
Grado 5: mortal.
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hasta 446 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de marzo de 2022
Finalización primaria (Actual)
17 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
29 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
3 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INCB 50465-309
- 2021-002844-66 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Incyte comparte datos con investigadores externos calificados después de que se presenta una propuesta de investigación. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de los datos de prueba se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos se compartirán después de la publicación principal o 2 años después de que finalice el estudio para los productos e indicaciones autorizados en el mercado.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los datos de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en la sección Intercambio de datos de www.incyteclinicaltrials.com
sitio web.
Para solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .