原発性温自己免疫性溶血性貧血の参加者におけるパルサクリシブの有効性と安全性の研究 (PATHWAY)
2025年10月15日 更新者：Incyte Corporation
原発性温自己免疫性溶血性貧血の参加者におけるパルサクリシブの有効性と安全性に関する第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の目的は、原発性温自己免疫性溶血性貧血 (wAIHA) の参加者を対象に、プラセボと比較してパルサクリシブの有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
参加予定者は、主要な wAIHA およびその他のプロトコルで定義された基準を持っている必要があります。
参加者が研究に適格であると判断された後、コルチコステロイド用量とヘモグロビンの層別化係数（Hgb <9 g / dLまたは≥9 g / dL）を使用して、2：1に無作為化されます。
参加者が二重盲検期間の 24 週目の評価を完了すると、参加者はさらに 24 週間続く非盲検治療でパルサクリシブを受ける機会が与えられます。
その後、参加者は長期延長期間中に引き続きパルサクリシブを受け取ることができます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90089
- Investigative Site US005
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Whittier、California、アメリカ、90603
- Investigative Site US004
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33165
- Investigative Site US006
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Investigative Site US012
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New York
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The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Investigative Site US007
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Investigative Site US002
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27858
- Investigative Site US003
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Ohio
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Canton、Ohio、アメリカ、44718
- Investigative Site US009
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Pennsylvania
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Easton、Pennsylvania、アメリカ、18045
- Investigative Site US010
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- Investigative Site US001
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Glasgow、イギリス、G4 0SF
- Investigative Site GB002
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London、イギリス、W12 0HS
- Investigative Site GB006
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Norwich、イギリス、NR4 7UY
- Investigative Site GB003
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Plymouth、イギリス、PL6 8DH
- Investigative Site GB004
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Reading、イギリス、RG1 5AN
- Investigative Site GB005
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Haifa、イスラエル、31096
- Investigative Site IL002
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Nahariya、イスラエル、2210001
- Investigative Site IL001
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Florence、イタリア、50134
- Investigative Site IT003
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Milan、イタリア、20122
- Investigative Site IT002
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Novara、イタリア、28100
- Investigative Site IT001
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Pavia、イタリア、27100
- Investigative Site IT004
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Rome、イタリア、00168
- Investigative Site IT006
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Trieste、イタリア、34125
- Investigative Site IT005
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Rotterdam、オランダ、3015CA
- Investigative Site NL001
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Salzburg CET、オーストリア、A-5020
- Investigative Site AT002
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Vienna、オーストリア、01090
- Investigative Site AT001
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2P4
- Investigative Site CA001
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Badalona、スペイン、08916
- Investigative Site ES006
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Barcelona、スペイン、08036
- Investigative Site ES001
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Madrid、スペイン、28006
- Investigative Site ES003
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Murcia、スペイン、30008
- Investigative Site ES005
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Tarragona、スペイン、43005
- Investigative Site ES004
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Valencia、スペイン、46026
- Investigative Site ES002
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Essen、ドイツ、45147
- Investigative Site DE001
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Ulm、ドイツ、89081
- Investigative Site DE002
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Lille、フランス、59037
- Investigative Site FR002
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Marseille、フランス、13285
- Investigative Site FR003
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Paris、フランス、75015
- Investigative Site FR001
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La Louvière、ベルギー、07100
- Investigative Site BE001
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Liège、ベルギー、04000
- Investigative Site BE002
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Legnica、ポーランド、59220
- Investigative Site PL001
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Lodz、ポーランド、93-510
- Investigative Site PL006
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Nowy Sącz、ポーランド、33-300
- Investigative Site PL003
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Opole、ポーランド、45-372
- Investigative Site PL005
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Wałbrzych、ポーランド、58-309
- Investigative Site PL004
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Wroclaw、ポーランド、53-439
- Investigative Site PL002
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Fukuoka、日本、807-8556
- Investigative Site JP008
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Isehara、日本、259-1193
- Investigative Site JP004
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Nagoya、日本、467-8602
- Investigative Site JP006
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Okayama、日本、700-8557
- Investigative Site JP009
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Okayama、日本、701-0192
- Investigative Site JP002
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Osakasayama-shi、日本、589-8511
- Investigative Site JP010
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Saitama、日本、350-0495
- Investigative Site JP005
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Sendai、日本、980-8574
- Investigative Site JP007
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Suita-shi、日本、565-0871
- Investigative Site JP001
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Tokyo、日本、141-8625
- Investigative Site JP003
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～99年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- プライマリ ウォーム AIHA の診断。
- -暖かいAIHAに対する少なくとも1回の以前の治療が失敗した参加者、または他の治療を受けたり容認したりできない参加者。
- -スクリーニング時の貧血の症状を伴うヘモグロビン≥6.5〜<10 g / dL。
- -スクリーニング時のFACIT-Fスコア≤43。
- 妊娠や子供の父親になることを避けようとする意欲。
- -PJP予防を受ける意欲。
- 追加の包含基準が適用されます。
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。
- 他のタイプの AIHA (CAD、寒冷凝集素症候群、混合型 AIHA または発作性寒冷ヘモグロビン尿症) の診断。
- エバンス症候群の原因または診断からの二次的な暖かいAIHA。
- -無作為化前3か月未満の脾臓摘出術。
- -研究者によって評価された病歴または進行中の重大な病気のある参加者。
- -過去5年以内に悪性腫瘍の病歴がある参加者 削除され、治癒したと見なされた基底細胞または扁平上皮細胞皮膚がん、または表在性膀胱がん、前立腺上皮内腫瘍、子宮頸部の上皮内がん、またはその他の非侵襲的または怠惰な悪性。
- 参加者は、HIV、B 型肝炎、または C 型肝炎に感染していることを知っています。
- -全身抗生物質、抗真菌薬、または抗ウイルス治療、または生ワクチンへの曝露を必要とする慢性または現在活動中の感染症。
- -プロトコルで定義された範囲外の検査値を持つ参加者。
- さらなる除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループA：パルサクリシブ
参加者は、24 週間 (二重盲検期間) パルサクリシブを受け取ります。
二重盲検期間を完了し、治験責任医師の意見に基づいて試験治療に耐えた参加者は、さらに24週間非盲検期間に入ります。
その後、参加者は長期延長期間中に引き続きパルサクリシブを受け取ることができます。
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パルサクリシブはQD経口投与されます
他の名前：
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プラセボコンパレーター：グループ B: プラセボに続いてパルサクリシブ
参加者は、24 週間 (二重盲検期間) プラセボを受け取ります。
二重盲検期間を完了した参加者は、24 週間の非盲検期間にパルサクリシブを受け取ります。
その後、参加者は長期延長期間中に引き続きパルサクリシブを受け取ることができます。
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非盲検期間に、プラセボを QD 経口投与した後、パルサクリシニブを投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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持続的なヘモグロビン反応を達成した参加者の割合
時間枠：24週目まで
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永続的なヘモグロビン反応は、12週目および/またはそれ以降の利用可能な4回の来院のうち3回以上で、レスキュー療法に起因しないヘモグロビン10グラム/デシリットル(g/dL)以上のベースラインからの増加と定義された。 24週間の二重盲検治療期間。
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24週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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慢性疾患治療の機能評価において、24週目の疲労（FACIT-F）スコアがベースラインから3ポイント以上増加した参加者の割合
時間枠：ベースライン;第24週
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FACIT-F スケールは、貧血に関連した疲労を評価するために開発されました。
FACIT-F は、過去 7 日間の自己申告による疲労と、それが日常の活動や機能に及ぼす影響を評価する 13 項目の尺度です。
FACIT-F スコアの臨床的に意味のある変化は、ベースラインからの 3 ポイント以上の増加として定義されました。
項目スコアの範囲は 0 (「まったくない」) から 4 (「非常に」) であり、合計スコアの範囲は 0 から 52 です。スコアが低いほど疲労が大きいことを示します。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いたものとして計算されました。
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ベースライン;第24週
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6分間の歩行テスト（6MWT）において、ベースラインから24週目までに50メートル増加した参加者の割合
時間枠：ベースライン;第24週
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6MWT は最大未満の運動能力を評価するために使用されます。
これは、参加者が平らで硬い地面を 6 分間で素早く歩くことができる距離を自分のペースで測定するものです。
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ベースライン;第24週
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ベースライン後の各来院時の FACIT-F スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 1日目; 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56週、および56週以降は16週間ごと
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FACIT-F スケールは、貧血に関連した疲労を評価するために開発されました。
FACIT-F は、過去 7 日間の自己申告による疲労と、それが日常の活動や機能に及ぼす影響を評価する 13 項目の尺度です。
FACIT-F スコアの臨床的に意味のある変化は、ベースラインからの 3 ポイント以上の増加として定義されました。
項目スコアの範囲は 0 (「まったくない」) から 4 (「非常に」) であり、合計スコアの範囲は 0 から 52 です。スコアが低いほど疲労が大きいことを示します。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いたものとして計算されました。
治療終了、二重盲検期間：24週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
治療終了、非盲検期間：24週目以降、56週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
フォローアップ訪問 3 は、治療訪問終了の 12 週間後に行われました。
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ベースライン; 1日目; 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56週、および56週以降は16週間ごと
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ベースライン後の各来院時の FACIT-F スコアのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン; 1日目; 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56週、および56週以降は16週間ごと
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FACIT-F スケールは、貧血に関連した疲労を評価するために開発されました。
FACIT-F は、過去 7 日間の自己申告による疲労と、それが日常の活動や機能に及ぼす影響を評価する 13 項目の尺度です。
FACIT-F スコアの臨床的に意味のある変化は、ベースラインからの 3 ポイント以上の増加として定義されました。
項目スコアの範囲は 0 (「まったくない」) から 4 (「非常に」) であり、合計スコアの範囲は 0 から 52 です。スコアが低いほど疲労が大きいことを示します。
ベースラインからの変化率は、([ベースライン後の値 - ベースライン値]/ベースライン値) x 100 として計算されました。
治療終了、二重盲検期間：24週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
治療終了、非盲検期間：24週目以降、56週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
フォローアップ訪問 3 は、治療訪問終了の 12 週間後に行われました。
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ベースライン; 1日目; 8、12、16、20、24、28、32、40、48、56週、および56週以降は16週間ごと
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ベースライン後の来院ごとのヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 1日目; 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56週、および56週以降は8週間ごと
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ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いたものとして計算されました。
治療終了、二重盲検期間：24週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
治療終了、非盲検期間：24週目以降、56週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
フォローアップ訪問 1、2、および 3 は、治療訪問終了後、それぞれ 4、8、および 12 週間後に行われました。
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ベースライン; 1日目; 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56週、および56週以降は8週間ごと
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ベースライン後の各来院時のヘモグロビンのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン; 1日目; 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56週、および56週以降は8週間ごと
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ベースラインからの変化率は、([ベースライン後の値 - ベースライン値]/ベースライン値) x 100 として計算されました。
治療終了、二重盲検期間：24週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
治療終了、非盲検期間：24週目以降、56週目前に治療を中止した参加者に対して評価を実施。
フォローアップ訪問 1、2、および 3 は、治療訪問終了後、それぞれ 4、8、および 12 週間後に行われました。
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ベースライン; 1日目; 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、56週、および56週以降は8週間ごと
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6週目から24週目までおよび24週目から48週目までに輸血を受けた参加者の割合
時間枠：第6週から第24週まで。 24週目から48週目まで
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輸血は救急治療として許可された。
絶対ヘモグロビン値が低下し続ける場合、以前の評価からヘモグロビンが 1 g/dL を超える減少があった場合、または参加者が温型自己免疫性溶血性貧血 (wAIHA) の新たな症状または悪化した症状を発症した場合には、救援薬の投与が検討されました。
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第6週から第24週まで。 24週目から48週目まで
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24週目の1日当たりのコルチコステロイド用量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン;第24週
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レスキュー治療として、コルチコステロイド（プレドニゾンまたは同等物）の 1 日目の用量からの新規または増量が許可されました。
ヘモグロビンの絶対値が低下し続ける場合、事前の評価からヘモグロビンが1 g/dLを超える減少があった場合、または参加者が新たなWAIHA症状または悪化した症状を発症した場合には、救済薬の投与が検討されることになった。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いたものとして計算されました。
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ベースライン;第24週
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24週目の毎日のコルチコステロイド用量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン;第24週
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レスキュー治療として、コルチコステロイド（プレドニゾンまたは同等物）の 1 日目の用量からの新規または増量が許可されました。
ヘモグロビンの絶対値が低下し続ける場合、事前の評価からヘモグロビンが1 g/dLを超える減少があった場合、または参加者が新たなWAIHA症状または悪化した症状を発症した場合には、救済薬の投与が検討されることになった。
ベースラインからの変化率は、([ベースライン後の値 - ベースライン値]/ベースライン値) x 100 として計算されました。
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ベースライン;第24週
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6 週目から 24 週目まで、および 24 週目から 48 週目までの来院時に救命療法を必要とした参加者の割合
時間枠：第6週から第24週まで。 24週目から48週目まで
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ヘモグロビンの絶対値が低下し続ける場合、事前の評価からヘモグロビンが1 g/dLを超える減少があった場合、または参加者が新たなWAIHA症状または悪化した症状を発症した場合には、救済薬の投与が検討されることになった。
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第6週から第24週まで。 24週目から48週目まで
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：最大446日
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有害事象 (AE) は、それが薬物関連であるとみなされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。
したがって、AE は、治験薬の使用に一時的に関連する、好ましくないまたは意図しない兆候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患 (新規または悪化) である可能性があります。
TEAEは、初めて報告されたAE、または治験薬の初回投与後に既存の事象の悪化として定義されました。
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最大446日
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グレード 3 以上の TEAE を持つ参加者の数
時間枠：最大446日
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AE は、薬物関連であるとみなされるかどうかに関係なく、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。
TEAEは、初めて報告されたAE、または治験薬の初回投与後に既存の事象の悪化として定義されました。
AE の重症度は、有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 のグレード 1 ～ 5 を使用して評価されました。グレード 1: 軽度。無症状または軽度の症状。臨床的または診断的観察のみ。治療法は示されていない。
グレード 2: 中等度。最小限の、局所的、または非侵襲的な治療が必要です。年齢に応じた日常生活活動を制限する。
グレード 3: 重篤または医学的に重大であるが、直ちに生命を脅かすものではない。入院または入院の延長が必要な場合。無効にする。日常生活のセルフケア活動を制限する。
グレード 4: 生命を脅かす結果。緊急の治療が必要です。
グレード5：致命的。
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最大446日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Kathleen Butler, MD、Incyte Corporation
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月15日
一次修了 (実際)
2023年10月17日
研究の完了 (実際)
2024年4月29日
試験登録日
最初に提出
2021年9月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月29日
最初の投稿 (実際)
2021年10月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月15日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- INCB 50465-309
- 2021-002844-66 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Incyte は、研究提案が提出された後、適格な外部研究者とデータを共有します。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
試験データの可用性は、https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency に記載されている基準とプロセスに従っています。
IPD 共有時間枠
データは、最初の出版後、または市場承認された製品と適応症の研究が終了してから 2 年後に共有されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からのデータは、www.incyteclinicaltrials.com のデータ共有セクションに記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
Webサイト。
リクエストが承認された場合、研究者はデータ共有契約の条件に基づいて匿名化されたデータへのアクセスが許可されます
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。