Studie účinnosti a bezpečnosti parsaclisibu u účastníků s primární teplou autoimunitní hemolytickou anémií (PATHWAY)
15. října 2025 aktualizováno: Incyte Corporation
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 účinnosti a bezpečnosti parsaclisibu u účastníků s primární teplou autoimunitní hemolytickou anémií
Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost parsaclisibu ve srovnání s placebem u účastníků s primární teplou autoimunitní hemolytickou anémií (wAIHA),
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Potenciální účastníci musí mít primární WAIHA a další kritéria definovaná protokolem.
Poté, co byli účastníci stanoveni jako způsobilí pro studii, budou randomizováni do 2:1 se stratifikačním faktorem dávky kortikosteroidů a hemoglobinu (Hgb <9 g/dl nebo ≥ 9 g/dl).
Jakmile účastník dokončí hodnocení ve 24. týdnu ve dvojitě zaslepeném období, bude mít příležitost dostávat parsaclisib v otevřené léčbě, která bude trvat dalších 24 týdnů.
Účastníci pak mohou pokračovat v užívání parsaclisibu v dlouhodobém prodlouženém období.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
La Louvière, Belgie, 07100
- Investigative Site BE001
-
Liège, Belgie, 04000
- Investigative Site BE002
-
-
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- Investigative Site FR002
-
Marseille, Francie, 13285
- Investigative Site FR003
-
Paris, Francie, 75015
- Investigative Site FR001
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015CA
- Investigative Site NL001
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50134
- Investigative Site IT003
-
Milan, Itálie, 20122
- Investigative Site IT002
-
Novara, Itálie, 28100
- Investigative Site IT001
-
Pavia, Itálie, 27100
- Investigative Site IT004
-
Rome, Itálie, 00168
- Investigative Site IT006
-
Trieste, Itálie, 34125
- Investigative Site IT005
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Investigative Site IL002
-
Nahariya, Izrael, 2210001
- Investigative Site IL001
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonsko, 807-8556
- Investigative Site JP008
-
Isehara, Japonsko, 259-1193
- Investigative Site JP004
-
Nagoya, Japonsko, 467-8602
- Investigative Site JP006
-
Okayama, Japonsko, 700-8557
- Investigative Site JP009
-
Okayama, Japonsko, 701-0192
- Investigative Site JP002
-
Osakasayama-shi, Japonsko, 589-8511
- Investigative Site JP010
-
Saitama, Japonsko, 350-0495
- Investigative Site JP005
-
Sendai, Japonsko, 980-8574
- Investigative Site JP007
-
Suita-shi, Japonsko, 565-0871
- Investigative Site JP001
-
Tokyo, Japonsko, 141-8625
- Investigative Site JP003
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Investigative Site DE001
-
Ulm, Německo, 89081
- Investigative Site DE002
-
-
-
-
-
Legnica, Polsko, 59220
- Investigative Site PL001
-
Lodz, Polsko, 93-510
- Investigative Site PL006
-
Nowy Sącz, Polsko, 33-300
- Investigative Site PL003
-
Opole, Polsko, 45-372
- Investigative Site PL005
-
Wałbrzych, Polsko, 58-309
- Investigative Site PL004
-
Wroclaw, Polsko, 53-439
- Investigative Site PL002
-
-
-
-
-
Salzburg CET, Rakousko, A-5020
- Investigative Site AT002
-
Vienna, Rakousko, 01090
- Investigative Site AT001
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G4 0SF
- Investigative Site GB002
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Investigative Site GB006
-
Norwich, Spojené království, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
-
Plymouth, Spojené království, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
-
Reading, Spojené království, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90089
- Investigative Site US005
-
Whittier, California, Spojené státy, 90603
- Investigative Site US004
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33165
- Investigative Site US006
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Investigative Site US012
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Investigative Site US007
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Investigative Site US002
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
- Investigative Site US003
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
- Investigative Site US009
-
-
Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Spojené státy, 18045
- Investigative Site US010
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- Investigative Site US001
-
-
-
-
-
Badalona, Španělsko, 08916
- Investigative Site ES006
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Investigative Site ES001
-
Madrid, Španělsko, 28006
- Investigative Site ES003
-
Murcia, Španělsko, 30008
- Investigative Site ES005
-
Tarragona, Španělsko, 43005
- Investigative Site ES004
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Investigative Site ES002
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika primární teplé AIHA.
- Účastníci, kteří mají alespoň 1 neúspěšnou předchozí terapii pro teplou AIHA nebo nejsou schopni přijímat nebo tolerovat jiné terapie.
- Hemoglobin ≥ 6,5 až < 10 g/dl s příznaky anémie při screeningu.
- FACIT-F skóre ≤ 43 při screeningu.
- Ochota vyhnout se těhotenství nebo otcovství dětí.
- Ochota přijímat profylaxi PJP.
- Platí další kritéria pro zařazení.
Kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství.
- Diagnostika jiných typů AIHA (CAD, studený aglutininový syndrom, smíšený typ AIHA nebo paroxysmální studená hemoglobinurie).
- Sekundární teplá AIHA z jakékoli příčiny nebo diagnózy Evansova syndromu.
- Splenektomie méně než 3 měsíce před randomizací.
- Účastníci s anamnézou nebo probíhajícím závažným onemocněním podle hodnocení zkoušejícího.
- Účastníci s aktuální anamnézou malignity za posledních 5 let s výjimkou bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže, který byl odstraněn a považován za vyléčený, nebo povrchového karcinomu močového měchýře, intraepiteliálního novotvaru prostaty, karcinomu in situ děložního čípku nebo jiného neinvazivního nebo indolentní malignita.
- Účastníci vědí, že jsou infikováni HIV, hepatitidou B nebo hepatitidou C.
- Chronické nebo současné aktivní infekční onemocnění vyžadující systémová antibiotika, antifungální nebo antivirovou léčbu nebo expozici živé vakcíně.
- Účastníci s laboratorními hodnotami mimo rozsahy definované protokolem.
- Platí další kritéria vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina A: Parsaclisib
Účastníci budou dostávat parsaclisib po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepené období).
Účastník, který dokončil dvojitě zaslepené období a toleroval studijní léčbu na základě názoru zkoušejícího, bude pokračovat v otevřeném období dalších 24 týdnů.
Účastníci pak mohou pokračovat v užívání parsaclisibu v dlouhodobém prodlouženém období.
|
parsaclisib bude podáván QD perorálně
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Skupina B: Placebo následované Parsaclisibem
Účastníci budou dostávat placebo po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepené období).
Účastníci, kteří dokončili dvojitě zaslepené období, dostanou parsaclisib v 24týdenním otevřeném období.
Účastníci pak mohou pokračovat v užívání parsaclisibu v dlouhodobém prodlouženém období.
|
placebo bude podáváno QD perorálně a následně parsaclisinib v otevřeném období
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli trvalé hemoglobinové odpovědi
Časové okno: do 24. týdne
|
Trvalá hemoglobinová odpověď byla definována jako hemoglobin ≥ 10 gramů na decilitr (g/dl) se zvýšením od výchozí hodnoty o ≥ 2 g/dl, které nebylo připisováno záchranné terapii při ≥ 3 ze 4 dostupných návštěv v týdnu 12 a/nebo později během 24týdenní dvojitě zaslepené léčebné období.
|
do 24. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s ≥3bodovým nárůstem oproti výchozí hodnotě ve funkčním hodnocení skóre terapie chronického onemocnění – únava (FACIT-F) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
Škála FACIT-F byla vyvinuta pro hodnocení únavy související s anémií.
FACIT-F je 13položkové měřítko, které hodnotí únavu, kterou si sami nahlásili, a její dopad na denní aktivity a funkci za posledních 7 dní.
Klinicky významná změna ve skóre FACIT-F byla definována jako zvýšení o ≥ 3 body oproti výchozí hodnotě.
Bodové skóre se pohybuje od 0 („vůbec ne“) do 4 („velmi mnoho“) a celkové skóre se pohybuje od 0 do 52; nižší skóre značí větší únavu.
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Procento účastníků s 50metrovým nárůstem od základní linie do 24. týdne v 6minutovém testu chůze (6MWT)
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
6MWT se používá k hodnocení submaximální zátěžové kapacity.
Jedná se o měření vzdálenosti, kterou může účastník rychle ujít po rovném tvrdém povrchu za 6 minut.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Změna od výchozího stavu ve skóre FACIT-F při každé návštěvě po základním stavu
Časové okno: Základní linie; Den 1; Týdny 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 a každých 16 týdnů po týdnu 56
|
Škála FACIT-F byla vyvinuta pro hodnocení únavy související s anémií.
FACIT-F je 13položkové měřítko, které hodnotí únavu, kterou si sami nahlásili, a její dopad na denní aktivity a funkci za posledních 7 dní.
Klinicky významná změna ve skóre FACIT-F byla definována jako zvýšení o ≥ 3 body oproti výchozí hodnotě.
Bodové skóre se pohybuje od 0 („vůbec ne“) do 4 („velmi mnoho“) a celkové skóre se pohybuje od 0 do 52; nižší skóre značí větší únavu.
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Konec léčby, dvojitě zaslepené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu před 24. týdnem.
Konec léčby, otevřené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu po 24. týdnu a před 56. týdnem.
Následná návštěva 3 proběhla 12 týdnů po ukončení návštěvy léčby.
|
Základní linie; Den 1; Týdny 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 a každých 16 týdnů po týdnu 56
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu ve skóre FACIT-F při každé návštěvě po základním stavu
Časové okno: Základní linie; Den 1; Týdny 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 a každých 16 týdnů po týdnu 56
|
Škála FACIT-F byla vyvinuta pro hodnocení únavy související s anémií.
FACIT-F je 13položkové měřítko, které hodnotí únavu, kterou si sami nahlásili, a její dopad na denní aktivity a funkci za posledních 7 dní.
Klinicky významná změna ve skóre FACIT-F byla definována jako zvýšení o ≥ 3 body oproti výchozí hodnotě.
Bodové skóre se pohybuje od 0 („vůbec ne“) do 4 („velmi mnoho“) a celkové skóre se pohybuje od 0 do 52; nižší skóre značí větší únavu.
Procentuální změna oproti výchozímu stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota]/hodnota výchozího stavu) x 100.
Konec léčby, dvojitě zaslepené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu před 24. týdnem.
Konec léčby, otevřené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu po 24. týdnu a před 56. týdnem.
Následná návštěva 3 proběhla 12 týdnů po ukončení návštěvy léčby.
|
Základní linie; Den 1; Týdny 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 a každých 16 týdnů po týdnu 56
|
|
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty při každé návštěvě po základním stavu
Časové okno: Základní linie; Den 1; Týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 a každých 8 týdnů po týdnu 56
|
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
Konec léčby, dvojitě zaslepené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu před 24. týdnem.
Konec léčby, otevřené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu po 24. týdnu a před 56. týdnem.
Následné návštěvy 1, 2 a 3 se uskutečnily 4, 8 a 12 týdnů po ukončení návštěvy léčby.
|
Základní linie; Den 1; Týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 a každých 8 týdnů po týdnu 56
|
|
Procentuální změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě při každé návštěvě po základním stavu
Časové okno: Základní linie; Den 1; Týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 a každých 8 týdnů po týdnu 56
|
Procentuální změna oproti výchozímu stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota]/hodnota výchozího stavu) x 100.
Konec léčby, dvojitě zaslepené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu před 24. týdnem.
Konec léčby, otevřené období: hodnocení provedené u účastníků, kteří přerušili léčbu po 24. týdnu a před 56. týdnem.
Následné návštěvy 1, 2 a 3 se uskutečnily 4, 8 a 12 týdnů po ukončení návštěvy léčby.
|
Základní linie; Den 1; Týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 a každých 8 týdnů po týdnu 56
|
|
Procento účastníků, kteří dostali transfuzi od 6. do 24. týdne a od 24. do 48. týdne
Časové okno: 6. týden až 24. týden; Týden 24 až 48
|
Transfuze byla povolena jako záchranná léčba.
Záchranná medikace měla být zvážena, pokud absolutní hladina hemoglobinu nadále klesala, došlo k poklesu hemoglobinu > 1 g/dl z předchozího hodnocení nebo se u účastníka rozvinuly nové nebo zhoršující se příznaky teplé autoimunitní hemolytické anémie (wAIHA).
|
6. týden až 24. týden; Týden 24 až 48
|
|
Změna denní dávky kortikosteroidů oproti výchozí hodnotě v týdnu 24
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
Nová nebo zvýšená dávka kortikosteroidů (prednison nebo ekvivalent) z dávky 1. dne byla povolena jako záchranná léčba.
Záchranná medikace měla být zvážena, pokud absolutní hladina hemoglobinu nadále klesala, došlo k poklesu hemoglobinu o > 1 g/dl z předchozího hodnocení nebo se u účastníka rozvinuly nové nebo zhoršující se příznaky wAIHA.
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu mínus hodnota základního stavu.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v denní dávce kortikosteroidů ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie; 24. týden
|
Nová nebo zvýšená dávka kortikosteroidů (prednison nebo ekvivalent) z dávky 1. dne byla povolena jako záchranná léčba.
Záchranná medikace měla být zvážena, pokud absolutní hladina hemoglobinu nadále klesala, došlo k poklesu hemoglobinu o > 1 g/dl z předchozího hodnocení nebo se u účastníka rozvinuly nové nebo zhoršující se příznaky wAIHA.
Procentuální změna oproti výchozímu stavu byla vypočtena jako ([hodnota po základním stavu mínus základní hodnota]/hodnota výchozího stavu) x 100.
|
Základní linie; 24. týden
|
|
Procento účastníků, kteří vyžadovali záchrannou terapii při jakékoli návštěvě od 6. týdne do 24. týdne a od 24. do 48. týdne
Časové okno: 6. týden až 24. týden; Týden 24 až 48
|
Záchranná medikace měla být zvážena, pokud absolutní hladina hemoglobinu nadále klesala, došlo k poklesu hemoglobinu o > 1 g/dl z předchozího hodnocení nebo se u účastníka rozvinuly nové nebo zhoršující se příznaky wAIHA.
|
6. týden až 24. týden; Týden 24 až 48
|
|
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou související s léčbou (TEAE)
Časové okno: až 446 dní
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už byla považována za související s drogou či nikoli.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý nebo nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s užíváním studovaného léku.
TEAE byly definovány jako AE hlášené poprvé nebo jako zhoršení již existujících příhod po první dávce studovaného léku.
|
až 446 dní
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli ≥ TEAE stupně 3
Časové okno: až 446 dní
|
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už byla nebo nebyla považována za související s drogou.
TEAE byly definovány jako AE hlášené poprvé nebo jako zhoršení již existujících příhod po první dávce studovaného léku.
Závažnost AEs byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.0 Stupně 1 až 5. Stupeň 1: mírný; asymptomatické nebo mírné příznaky; pouze klinická nebo diagnostická pozorování; léčba není indikována.
Stupeň 2: střední; indikována minimální, lokální nebo neinvazivní léčba; omezení činností každodenního života přiměřených věku.
Stupeň 3: závažný nebo lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; indikována hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; deaktivace; omezení sebeobslužných činností každodenního života.
4. stupeň: život ohrožující následky; indikována urgentní léčba.
5. stupeň: smrtelný.
|
až 446 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. března 2022
Primární dokončení (Aktuální)
17. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
29. dubna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
11. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
3. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- INCB 50465-309
- 2021-002844-66 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Incyte sdílí data s kvalifikovanými externími výzkumníky po předložení návrhu výzkumu. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Časový rámec sdílení IPD
Údaje budou sdíleny po primární publikaci nebo 2 roky po ukončení studie u přípravků a indikací registrovaných na trhu.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Údaje z vhodných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného v části Sdílení dat na webu www.incyteclinicaltrials.com
webová stránka.
U schválených žádostí bude výzkumníkům udělen přístup k anonymizovaným údajům za podmínek dohody o sdílení údajů
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .