Estudo da Eficácia e Segurança de Parsaclisibe em Participantes com Anemia Hemolítica Autoimune Primária Quente (PATHWAY)
2 de novembro de 2023 atualizado por: Incyte Corporation
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da eficácia e segurança do parsaclisibe em participantes com anemia hemolítica autoimune primária quente
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de parsaclisibe em comparação com placebo em participantes com Anemia Hemolítica Autoimune Primária Quente (WAIHA),
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes potenciais devem ter wAIHA primário, bem como outros critérios definidos pelo protocolo.
Depois que os participantes forem considerados elegíveis para o estudo, eles serão randomizados em 2:1, com fator de estratificação de dose de corticosteroide e hemoglobina (Hgb <9 g/dL ou ≥ 9 g/dL).
Depois que um participante tiver concluído as avaliações da semana 24 no período duplo-cego, o participante terá a oportunidade de receber parsaclisib no tratamento aberto que durará até mais 24 semanas.
Os participantes podem então continuar a receber parsaclisibe em um período de extensão de longo prazo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Investigative Site DE001
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ULM, Alemanha, 89081
- Investigative Site DE002
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La Louviere, Bélgica, 07100
- Investigative Site BE001
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Liege, Bélgica, 04000
- Investigative Site BE002
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
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Badalona, Espanha, 08916
- Investigative Site ES006
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Barcelona, Espanha, 08036
- Investigative Site ES001
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Madrid, Espanha, 28006
- Investigative Site ES003
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Murcia, Espanha, 30008
- Investigative Site ES005
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Tarragona, Espanha, 43005
- Investigative Site ES004
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Valencia, Espanha, 46026
- Investigative Site ES002
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
- Investigative Site US005
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- Investigative Site US004
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- Investigative Site US006
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Investigative Site US012
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New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Investigative Site US007
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Investigative Site US002
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North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
- Investigative Site US003
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Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Investigative Site US009
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Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Estados Unidos, 18045
- Investigative Site US010
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Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Investigative Site US001
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Lille Cedex, França, 59037
- Investigative Site FR002
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Marseille, França, 13285
- Investigative Site FR003
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Paris, França, 75015
- Investigative Site FR001
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Rotterdam, Holanda, 3015CA
- Investigative Site NL001
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Haifa, Israel, 31096
- Investigative Site IL002
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Nahariya, Israel, 2210001
- Investigative Site IL001
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Firenze, Itália, 50134
- Investigative Site IT003
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Milan, Itália, 20122
- Investigative Site IT002
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Novara, Itália, 28100
- Investigative Site IT001
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Pavia, Itália, 27100
- Investigative Site IT004
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Rome, Itália, 00168
- Investigative Site IT006
-
Trieste, Itália, 34125
- Investigative Site IT005
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Fukuoka, Japão, 807-8556
- Investigative Site JP008
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Isehara, Japão, 259-1193
- Investigative Site JP004
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Nagoya, Japão, 467-8602
- Investigative Site JP006
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Okayama, Japão, 700-8557
- Investigative Site JP009
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Okayama, Japão, 701-0192
- Investigative Site JP002
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Osakasayama-shi, Japão, 589-8511
- Investigative Site JP010
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Saitama, Japão, 350-0495
- Investigative Site JP005
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Sendai-shi, Japão, 980-8574
- Investigative Site JP007
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Suita-shi, Japão, 565-0871
- Investigative Site JP001
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Tokyo, Japão, 141-8625
- Investigative Site JP003
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Legnica, Polônia, 59220
- Investigative Site PL001
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Lodz, Polônia, 93-510
- Investigative Site PL006
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Nowy Sacz, Polônia, 33-300
- Investigative Site PL003
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Opole, Polônia, 45-372
- Investigative Site PL005
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Walbrzych, Polônia, 58-309
- Investigative Site PL004
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Wroclaw, Polônia, 53-439
- Investigative Site PL002
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Investigative Site GB002
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigative Site GB006
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Norwich, Reino Unido, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
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Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
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Reading, Reino Unido, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
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Salzburg CET, Áustria, A-5020
- Investigative Site AT002
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Vienna, Áustria, 01090
- Investigative Site AT001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de AIHA primária quente.
- Participantes que tiveram pelo menos 1 terapia anterior sem sucesso para AIHA quente ou incapazes de receber ou tolerar outras terapias.
- Hemoglobina ≥ 6,5 a < 10 g/dL com sintomas de anemia na triagem.
- Escore FACIT-F ≤ 43 na triagem.
- Disposição para evitar a gravidez ou ter filhos.
- Vontade de receber profilaxia para PJP.
- Aplicam-se outros critérios de inclusão.
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez.
- Diagnóstico de outros tipos de AIHA (DAC, síndrome da aglutinina fria, AIHA mista ou hemoglobinúria paroxística fria).
- AIHA quente secundária de qualquer causa ou diagnóstico de síndrome de Evans.
- Esplenectomia menos de 3 meses antes da randomização.
- Participantes com histórico ou doença significativa em andamento, conforme avaliado pelo investigador.
- Participantes com histórico médico atual de malignidade nos últimos 5 anos, exceto câncer de pele de células basais ou escamosas que foi removido e considerado curado, ou câncer superficial de bexiga, neoplasia intraepitelial da próstata, carcinoma in situ do colo do útero ou outro câncer não invasivo ou malignidade indolente.
- Os participantes sabem estar infectados com HIV, hepatite B ou hepatite C.
- Doença infecciosa ativa crônica ou atual que requer antibióticos sistêmicos, tratamento antifúngico ou antiviral ou exposição a uma vacina viva.
- Participantes com valores laboratoriais fora dos intervalos definidos pelo protocolo.
- Aplicam-se outros critérios de exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo A: Parsaclisibe
Os participantes receberão parsaclisibe por 24 semanas (período duplo-cego).
O participante que completou o período duplo-cego e tolerou o tratamento do estudo de acordo com a opinião do investigador continuará no período aberto por mais 24 semanas.
Os participantes podem então continuar a receber parsaclisibe em um período de extensão de longo prazo.
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parsaclisib será administrado QD por via oral
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Grupo B: Placebo seguido de Parsaclisib
Os participantes receberão placebo por 24 semanas (período duplo-cego).
Os participantes que completaram o período duplo-cego receberão parsaclisibe no período aberto de 24 semanas.
Os participantes podem então continuar a receber parsaclisibe em um período de extensão de longo prazo.
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placebo será administrado QD por via oral seguido de Parsaclisinibe no período de rótulo aberto
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de participantes que atingiram uma resposta de hemoglobina durável
Prazo: Até a semana 24
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Proporção de participantes que atingiram uma resposta de hemoglobina durável, definida como hemoglobina ≥ 10 g/dL com um aumento da linha de base de ≥ 2 g/dL não atribuído à terapia de resgate em ≥ 3 das 4 visitas disponíveis na Semana 12 e/ou mais tarde durante o Período de tratamento duplo-cego de 24 semanas.
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Até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes com um aumento ≥ 3 pontos na pontuação FACIT-F
Prazo: Até a semana 24
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O aumento é medido pela avaliação funcional da terapia de doença crônica - questionário de fadiga.
O FACIT-F é uma medida de 13 itens que avalia a fadiga auto-relatada e seu impacto nas atividades e funções diárias nos últimos 7 dias.
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Até a semana 24
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Proporção de participantes com um aumento de 50 m em um 6MWT
Prazo: Até a semana 24
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Definido como um aumento de 50 m usando o teste de caminhada de seis minutos, uma medida individualizada da distância que um participante pode caminhar rapidamente em uma superfície plana e dura em um período de 6 minutos.
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Até a semana 24
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Mudança na pontuação FACIT-F
Prazo: Até 3 anos
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A mudança será medida pelo questionário Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas - Fadiga.
O FACIT-F é uma medida de 13 itens que avalia a fadiga auto-relatada e seu impacto nas atividades e funções diárias nos últimos 7 dias.
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Até 3 anos
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Alteração Percentual no FACIT-F
Prazo: Até 3 anos
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será mensurado por meio do Questionário de Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas - Fadiga.
O FACIT-F é uma medida de 13 itens que avalia a fadiga auto-relatada e seu impacto nas atividades e funções diárias nos últimos 7 dias.
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Até 3 anos
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Mudança na hemoglobina
Prazo: Até 3 anos
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As alterações serão medidas e comparadas no painel de hematologia.
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Até 3 anos
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Mudança percentual na hemoglobina
Prazo: Até 3 anos
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A variação percentual será medida e comparada no painel de hematologia.
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Até 3 anos
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Proporção de participantes que receberam transfusões
Prazo: Até 48 semanas
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Proporção de participantes que receberam transfusões.
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Até 48 semanas
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Mudança na dose de corticosteróide desde a linha de base
Prazo: Até a semana 24
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Mudança da linha de base da dose diária de corticosteroides
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Até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base na dose diária de corticosteroide
Prazo: Até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base da dose diária de corticosteroides
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Até a semana 24
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Proporção de participantes que necessitaram de terapia de resgate em qualquer visita
Prazo: Até 48 semanas
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A terapia de resgate incluirá dose nova/aumentada de corticosteroides, transfusões, imunoglobulina intravenosa (IVIG) e eritropoetina.
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Até 48 semanas
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Até 3 anos
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Definido como qualquer evento adverso relatado pela primeira vez ou piora de um evento pré-existente após a primeira dose do medicamento do estudo.
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Até 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de março de 2022
Conclusão Primária (Real)
17 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INCB 50465-309
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Incyte compartilha dados com pesquisadores externos qualificados após o envio de uma proposta de pesquisa. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilização dos dados do ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados serão compartilhados após a publicação primária ou 2 anos após o término do estudo para indicações e produtos autorizados para comercialização.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados dos estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos na seção Compartilhamento de Dados do site www.incyteclinicaltrials.com
local na rede Internet.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .