Estudo da Eficácia e Segurança de Parsaclisibe em Participantes com Anemia Hemolítica Autoimune Primária Quente (PATHWAY)
15 de outubro de 2025 atualizado por: Incyte Corporation
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da eficácia e segurança do parsaclisibe em participantes com anemia hemolítica autoimune primária quente
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de parsaclisibe em comparação com placebo em participantes com Anemia Hemolítica Autoimune Primária Quente (WAIHA),
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes potenciais devem ter wAIHA primário, bem como outros critérios definidos pelo protocolo.
Depois que os participantes forem considerados elegíveis para o estudo, eles serão randomizados em 2:1, com fator de estratificação de dose de corticosteroide e hemoglobina (Hgb <9 g/dL ou ≥ 9 g/dL).
Depois que um participante tiver concluído as avaliações da semana 24 no período duplo-cego, o participante terá a oportunidade de receber parsaclisib no tratamento aberto que durará até mais 24 semanas.
Os participantes podem então continuar a receber parsaclisibe em um período de extensão de longo prazo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Investigative Site DE001
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Ulm, Alemanha, 89081
- Investigative Site DE002
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La Louvière, Bélgica, 07100
- Investigative Site BE001
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Liège, Bélgica, 04000
- Investigative Site BE002
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2P4
- Investigative Site CA001
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Badalona, Espanha, 08916
- Investigative Site ES006
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Barcelona, Espanha, 08036
- Investigative Site ES001
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Madrid, Espanha, 28006
- Investigative Site ES003
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Murcia, Espanha, 30008
- Investigative Site ES005
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Tarragona, Espanha, 43005
- Investigative Site ES004
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Valencia, Espanha, 46026
- Investigative Site ES002
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
- Investigative Site US005
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- Investigative Site US004
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- Investigative Site US006
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Investigative Site US012
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Investigative Site US007
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Investigative Site US002
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
- Investigative Site US003
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Investigative Site US009
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Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Estados Unidos, 18045
- Investigative Site US010
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Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Investigative Site US001
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Lille, França, 59037
- Investigative Site FR002
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Marseille, França, 13285
- Investigative Site FR003
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Paris, França, 75015
- Investigative Site FR001
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Rotterdam, Holanda, 3015CA
- Investigative Site NL001
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Haifa, Israel, 31096
- Investigative Site IL002
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Nahariya, Israel, 2210001
- Investigative Site IL001
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Florence, Itália, 50134
- Investigative Site IT003
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Milan, Itália, 20122
- Investigative Site IT002
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Novara, Itália, 28100
- Investigative Site IT001
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Pavia, Itália, 27100
- Investigative Site IT004
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Rome, Itália, 00168
- Investigative Site IT006
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Trieste, Itália, 34125
- Investigative Site IT005
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Fukuoka, Japão, 807-8556
- Investigative Site JP008
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Isehara, Japão, 259-1193
- Investigative Site JP004
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Nagoya, Japão, 467-8602
- Investigative Site JP006
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Okayama, Japão, 700-8557
- Investigative Site JP009
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Okayama, Japão, 701-0192
- Investigative Site JP002
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Osakasayama-shi, Japão, 589-8511
- Investigative Site JP010
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Saitama, Japão, 350-0495
- Investigative Site JP005
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Sendai, Japão, 980-8574
- Investigative Site JP007
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Suita-shi, Japão, 565-0871
- Investigative Site JP001
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Tokyo, Japão, 141-8625
- Investigative Site JP003
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Legnica, Polônia, 59220
- Investigative Site PL001
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Lodz, Polônia, 93-510
- Investigative Site PL006
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Nowy Sącz, Polônia, 33-300
- Investigative Site PL003
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Opole, Polônia, 45-372
- Investigative Site PL005
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Wałbrzych, Polônia, 58-309
- Investigative Site PL004
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Wroclaw, Polônia, 53-439
- Investigative Site PL002
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Investigative Site GB002
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigative Site GB006
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Norwich, Reino Unido, NR4 7UY
- Investigative Site GB003
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Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
- Investigative Site GB004
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Reading, Reino Unido, RG1 5AN
- Investigative Site GB005
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Salzburg CET, Áustria, A-5020
- Investigative Site AT002
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Vienna, Áustria, 01090
- Investigative Site AT001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de AIHA primária quente.
- Participantes que tiveram pelo menos 1 terapia anterior sem sucesso para AIHA quente ou incapazes de receber ou tolerar outras terapias.
- Hemoglobina ≥ 6,5 a < 10 g/dL com sintomas de anemia na triagem.
- Escore FACIT-F ≤ 43 na triagem.
- Disposição para evitar a gravidez ou ter filhos.
- Vontade de receber profilaxia para PJP.
- Aplicam-se outros critérios de inclusão.
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez.
- Diagnóstico de outros tipos de AIHA (DAC, síndrome da aglutinina fria, AIHA mista ou hemoglobinúria paroxística fria).
- AIHA quente secundária de qualquer causa ou diagnóstico de síndrome de Evans.
- Esplenectomia menos de 3 meses antes da randomização.
- Participantes com histórico ou doença significativa em andamento, conforme avaliado pelo investigador.
- Participantes com histórico médico atual de malignidade nos últimos 5 anos, exceto câncer de pele de células basais ou escamosas que foi removido e considerado curado, ou câncer superficial de bexiga, neoplasia intraepitelial da próstata, carcinoma in situ do colo do útero ou outro câncer não invasivo ou malignidade indolente.
- Os participantes sabem estar infectados com HIV, hepatite B ou hepatite C.
- Doença infecciosa ativa crônica ou atual que requer antibióticos sistêmicos, tratamento antifúngico ou antiviral ou exposição a uma vacina viva.
- Participantes com valores laboratoriais fora dos intervalos definidos pelo protocolo.
- Aplicam-se outros critérios de exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo A: Parsaclisibe
Os participantes receberão parsaclisibe por 24 semanas (período duplo-cego).
O participante que completou o período duplo-cego e tolerou o tratamento do estudo de acordo com a opinião do investigador continuará no período aberto por mais 24 semanas.
Os participantes podem então continuar a receber parsaclisibe em um período de extensão de longo prazo.
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parsaclisib será administrado QD por via oral
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Grupo B: Placebo seguido de Parsaclisib
Os participantes receberão placebo por 24 semanas (período duplo-cego).
Os participantes que completaram o período duplo-cego receberão parsaclisibe no período aberto de 24 semanas.
Os participantes podem então continuar a receber parsaclisibe em um período de extensão de longo prazo.
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placebo será administrado QD por via oral seguido de Parsaclisinibe no período de rótulo aberto
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que obtiveram uma resposta duradoura à hemoglobina
Prazo: até a semana 24
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Uma resposta de hemoglobina durável foi definida como hemoglobina ≥10 gramas por decilitro (g/dL) com um aumento em relação à linha de base de ≥2 g/dL não atribuído à terapia de resgate em ≥3 das 4 consultas disponíveis na Semana 12 e/ou mais tarde durante o período de tratamento duplo-cego de 24 semanas.
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até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com um aumento ≥3 pontos em relação à linha de base na avaliação funcional da terapia para doenças crônicas - pontuação de fadiga (FACIT-F) na semana 24
Prazo: Linha de base; Semana 24
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A escala FACIT-F foi desenvolvida para avaliar a fadiga relacionada à anemia.
O FACIT-F é uma medida de 13 itens que avalia a fadiga autorrelatada e seu impacto nas atividades diárias e na função nos últimos 7 dias.
Uma alteração clinicamente significativa na pontuação FACIT-F foi definida como um aumento ≥3 pontos em relação ao valor basal.
A pontuação dos itens varia de 0 (“nada”) a 4 (“muito”), e a pontuação total varia de 0 a 52; pontuações mais baixas indicam maior fadiga.
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; Semana 24
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Porcentagem de participantes com aumento de 50 metros desde o início até a semana 24 em um teste de caminhada de 6 minutos (TC6M)
Prazo: Linha de base; Semana 24
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O TC6 é utilizado para avaliar a capacidade submáxima de exercício.
É uma medida individualizada da distância que um participante pode caminhar rapidamente em uma superfície plana e dura em um período de 6 minutos.
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Linha de base; Semana 24
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Mudança da linha de base na pontuação FACIT-F em cada visita pós-linha de base
Prazo: Linha de base; Dia 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 e a cada 16 semanas após a semana 56
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A escala FACIT-F foi desenvolvida para avaliar a fadiga relacionada à anemia.
O FACIT-F é uma medida de 13 itens que avalia a fadiga autorrelatada e seu impacto nas atividades diárias e na função nos últimos 7 dias.
Uma alteração clinicamente significativa na pontuação FACIT-F foi definida como um aumento ≥3 pontos em relação ao valor basal.
A pontuação dos itens varia de 0 (“nada”) a 4 (“muito”), e a pontuação total varia de 0 a 52; pontuações mais baixas indicam maior fadiga.
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
Fim do tratamento, período duplo-cego: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento antes da semana 24.
Fim do tratamento, período aberto: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento após a semana 24 e antes da semana 56.
A visita de acompanhamento 3 ocorreu 12 semanas após o final da visita de tratamento.
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Linha de base; Dia 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 e a cada 16 semanas após a semana 56
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Alteração percentual da linha de base na pontuação FACIT-F em cada visita pós-linha de base
Prazo: Linha de base; Dia 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 e a cada 16 semanas após a semana 56
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A escala FACIT-F foi desenvolvida para avaliar a fadiga relacionada à anemia.
O FACIT-F é uma medida de 13 itens que avalia a fadiga autorrelatada e seu impacto nas atividades diárias e na função nos últimos 7 dias.
Uma alteração clinicamente significativa na pontuação FACIT-F foi definida como um aumento ≥3 pontos em relação ao valor basal.
A pontuação dos itens varia de 0 (“nada”) a 4 (“muito”), e a pontuação total varia de 0 a 52; pontuações mais baixas indicam maior fadiga.
A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Fim do tratamento, período duplo-cego: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento antes da semana 24.
Fim do tratamento, período aberto: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento após a semana 24 e antes da semana 56.
A visita de acompanhamento 3 ocorreu 12 semanas após o final da visita de tratamento.
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Linha de base; Dia 1; Semanas 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 48, 56 e a cada 16 semanas após a semana 56
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Alteração da linha de base na hemoglobina em cada visita pós-linha de base
Prazo: Linha de base; Dia 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 e a cada 8 semanas após a semana 56
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A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
Fim do tratamento, período duplo-cego: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento antes da semana 24.
Fim do tratamento, período aberto: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento após a semana 24 e antes da semana 56.
As visitas de acompanhamento 1, 2 e 3 ocorreram 4, 8 e 12 semanas, respectivamente, após o término da visita de tratamento.
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Linha de base; Dia 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 e a cada 8 semanas após a semana 56
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Alteração percentual da linha de base na hemoglobina em cada visita pós-linha de base
Prazo: Linha de base; Dia 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 e a cada 8 semanas após a semana 56
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A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
Fim do tratamento, período duplo-cego: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento antes da semana 24.
Fim do tratamento, período aberto: avaliação realizada para participantes que descontinuaram o tratamento após a semana 24 e antes da semana 56.
As visitas de acompanhamento 1, 2 e 3 ocorreram 4, 8 e 12 semanas, respectivamente, após o término da visita de tratamento.
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Linha de base; Dia 1; Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56 e a cada 8 semanas após a semana 56
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Porcentagem de participantes que receberam transfusões da semana 6 à semana 24 e da semana 24 à semana 48
Prazo: Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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A transfusão foi permitida como tratamento de resgate.
A medicação de resgate deveria ser considerada se o nível absoluto de hemoglobina continuasse a diminuir, se houvesse uma diminuição > 1 g/dL na hemoglobina na avaliação anterior ou se o participante desenvolvesse sintomas novos ou agravados de anemia hemolítica autoimune quente (wAIHA).
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Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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Alteração da linha de base na dose diária de corticosteroide na semana 24
Prazo: Linha de base; Semana 24
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Uma dose nova ou aumentada de corticosteróides (prednisona ou equivalente) a partir da dose do Dia 1 foi permitida como tratamento de resgate.
A medicação de resgate deveria ser considerada se o nível absoluto de hemoglobina continuasse a diminuir, se houvesse uma diminuição > 1 g/dL na hemoglobina na avaliação anterior ou se o participante desenvolvesse sintomas novos ou agravados de wAIHA.
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base.
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Linha de base; Semana 24
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Alteração percentual da linha de base na dose diária de corticosteroide na semana 24
Prazo: Linha de base; Semana 24
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Uma dose nova ou aumentada de corticosteróides (prednisona ou equivalente) a partir da dose do Dia 1 foi permitida como tratamento de resgate.
A medicação de resgate deveria ser considerada se o nível absoluto de hemoglobina continuasse a diminuir, se houvesse uma diminuição > 1 g/dL na hemoglobina na avaliação anterior ou se o participante desenvolvesse sintomas novos ou agravados de wAIHA.
A alteração percentual da linha de base foi calculada como ([o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base]/valor da linha de base) x 100.
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Linha de base; Semana 24
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Porcentagem de participantes que necessitaram de terapia de resgate em qualquer consulta da semana 6 à semana 24 e da semana 24 à semana 48
Prazo: Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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A medicação de resgate deveria ser considerada se o nível absoluto de hemoglobina continuasse a diminuir, se houvesse uma diminuição > 1 g/dL na hemoglobina na avaliação anterior ou se o participante desenvolvesse sintomas novos ou agravados de wAIHA.
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Semana 6 a Semana 24; Semana 24 a Semana 48
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Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: até 446 dias
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, seja ou não considerado relacionado ao medicamento.
Um EA poderia, portanto, ser qualquer sinal desfavorável ou não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo.
Os TEAEs foram definidos como EAs relatados pela primeira vez ou o agravamento de eventos pré-existentes após a primeira dose do medicamento em estudo.
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até 446 dias
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Número de participantes com qualquer TEAE ≥Grau 3
Prazo: até 446 dias
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, independentemente de ter sido ou não considerado relacionado ao medicamento.
Os TEAEs foram definidos como EAs relatados pela primeira vez ou o agravamento de eventos pré-existentes após a primeira dose do medicamento em estudo.
A gravidade dos EAs foi avaliada usando Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) versão 5.0 Graus 1 a 5. Grau 1: leve; sintomas assintomáticos ou leves; apenas observações clínicas ou diagnósticas; tratamento não indicado.
Grau 2: moderado; indicado tratamento mínimo, local ou não invasivo; limitar as atividades da vida diária adequadas à idade.
Grau 3: grave ou clinicamente significativo, mas sem risco imediato de vida; indicação de internação ou prolongamento da internação; desabilitando; limitar as atividades de autocuidado da vida diária.
Grau 4: consequências com risco de vida; tratamento urgente indicado.
Grau 5: fatal.
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até 446 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Kathleen Butler, MD, Incyte Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de março de 2022
Conclusão Primária (Real)
17 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
29 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
3 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INCB 50465-309
- 2021-002844-66 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Incyte compartilha dados com pesquisadores externos qualificados após o envio de uma proposta de pesquisa. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilização dos dados do ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados serão compartilhados após a publicação primária ou 2 anos após o término do estudo para indicações e produtos autorizados para comercialização.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados dos estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos na seção Compartilhamento de Dados do site www.incyteclinicaltrials.com
local na rede Internet.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .