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一项在家庭护理环境中评估 Myozyme® 和 Aldurazyme® 在患有庞贝病或 I 型粘多糖贮积症 (MPS I) 的任何年龄组男性和女性参与者中的安全性的研究 (HomERT)

2024年2月13日更新者：Sanofi

多中心、非干预、双队列研究，以评估 Myozyme® 和 Aldurazyme® 在真实家庭输液环境中的安全性

主要目标：

获取有关在家庭护理输液环境中使用阿糖苷酶 α 和拉尼苷酶治疗的安全性和耐受性的数据。

次要目标：

评估在家庭护理输液环境中接受治疗的两组患者的个人满意度。
评估在家庭护理输液环境中接受治疗的两组患者的输液依从性。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

每个患者的前瞻性观察持续时间：至少 12 个月（从入组起）

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

意大利
- - Italy、意大利
    - investigational Site Italy

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

根据授权的临床实践和批准的风险管理计划文件（队列 A），在家庭输液环境中使用 Myozyme® 治疗确诊 GAA 酶缺乏症的庞贝病患者或确诊溶酶体酶缺乏症的 MPS I 患者，α-L-艾杜糖苷酶治疗根据授权的临床实践和批准的风险管理计划文件（队列 B）在家庭输液环境中使用 Aldurazyme®。

描述

纳入标准：

在参加研究之前和开始任何数据收集之前获得签署的知情同意书。对于当地法规定义的未成年患者，需要获得合法授权监护人的同意。如果患者在法律上未成年，则应获得父母/法定监护人签署的书面同意，并获得患者的同意（如适用）。
根据授权的临床实践和批准的风险管理计划文件（队列 A）或
根据授权的临床实践和批准的风险管理计划文件（队列 B），在家庭输液环境中使用 Aldurazyme® 治疗溶酶体酶 α-L-艾杜糖苷酶缺乏症的 MPS I 患者。

排除标准：

在注册前 12 周内使用任何研究药物参与另一项临床试验。
任何条件（例如医疗问题），研究者认为这会使参与者不适合研究。

上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
队列A 在家庭护理环境中接受 Myozyme®（阿糖苷酶 alfa）的庞贝病患者。
队列B 在家庭护理环境中接受 Aldurazyme®（laronidase）的 MPS I 患者。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	治疗紧急不良事件 (TEAE) 定义为在家庭护理环境中开始酶替代疗法 (ERT) 给药之前不存在的任何事件，或在家庭护理环境中开始 ERT 给药后已经存在但强度或频率恶化的任何事件家庭护理环境。	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）
每类严重程度发生治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	TEAE 被定义为在家庭护理环境中开始 ERT 给药之前不存在的任何事件，或者在家庭护理环境中开始 ERT 给药后已经存在但强度或频率恶化的任何事件。使用轻度、中度和严重的不良事件分级量表来对不良事件的严重程度进行分级。	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）
发生严重治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	严重不良事件 (SAE) 是任何剂量的任何不良医疗事件：1) 导致死亡或 2) 危及生命或 3) 需要住院治疗或延长现有住院治疗或 4) 导致持续或严重残疾/无行为能力或 5) 是先天性异常/出生缺陷或 6) 是医学上重要的事件。	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）
发生与阿糖苷酶或拉尼糖苷酶相关的治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	TEAE 被定义为在家庭护理环境中开始 ERT 给药之前不存在的任何事件，或者在家庭护理环境中开始 ERT 给药后已经存在但强度或频率恶化的任何事件。如果 TEAE 事件有合理的可能性与阿糖苷酶或拉尼糖苷酶相关，则该 TEAE 被定义为与治疗相关。	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）
发生输液相关反应 (IAR) 的参与者人数大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	IAR 被定义为在输注期间或输注后观察期间发生的被认为与 Myozyme® 和 Aldurazyme® 相关或可能相关的 AE。根据研究者的判断，在完成输注后观察期后发生的被评估为相关的 AE 也可被视为 IAR。	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）
每个解剖治疗化学 (ATC) 分类系统的伴随药物的参与者人数大体时间：入学时（第 0 天）	参与者将被问及他们在入组时使用的伴随药物。	入学时（第 0 天）
在不耐受输液的情况下改变伴随药物使用的参与者人数大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	与基线（第 0 天）状态相比，参与者将被问及他们对任何额外药物或治疗的看法，或方案或剂量的任何变化。将报告研究期间治疗的任何变化（增加治疗、减少治疗、治疗无变化）。	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
患者满意度大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	患者满意度数据将通过满意度问卷收集，包括压力、时间和成本方面的潜在好处。该问卷旨在评估患者对家庭输液的满意度：1）您更喜欢在哪里接受 ERT，家庭还是医院； 2）为什么（原因列表）； 3）你现在感觉如何； 4) 如果您是在家输液，与在医院接受治疗相比，您如何评价自己的健康状况？	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）
患者依从性大体时间：从注册开始至少 12 个月（第 0 天）	患者依从性评估为错过输液次数与计划和/或返回医院环境（有原因）的次数。	从注册开始至少 12 个月（第 0 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

调查人员

研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年10月14日

初级完成 (实际的)

2024年1月31日

研究完成 (实际的)

2024年1月31日

研究注册日期

首次提交

2021年9月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月8日

首次发布 (实际的)

2021年10月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月13日

最后验证

2024年2月1日