Een studie om de veiligheid van Myozyme® en Aldurazyme® te beoordelen bij mannelijke en vrouwelijke deelnemers van elke leeftijdsgroep met de ziekte van Pompe of met mucopolysaccharidose type I (MPS I) in een thuiszorgomgeving (HomERT)
13 februari 2024 bijgewerkt door: Sanofi
Multicenter, niet-interventionele, dubbele cohortstudie om de veiligheid van Myozyme® en Aldurazyme® te beoordelen in een thuisinfusieomgeving in de echte wereld
Hoofddoel:
Gegevens verkrijgen met betrekking tot de veiligheid en verdraagbaarheid van behandelingen met alglucosidase alfa en laronidase die worden toegediend in een thuiszorginfuusomgeving.
Secundaire doelstellingen:
- Om de persoonlijke tevredenheid te evalueren van beide cohorten van patiënten die werden behandeld in een thuiszorginfusieomgeving.
- Het evalueren van de therapietrouw in beide cohorten van patiënten behandeld in een thuiszorginfuusomgeving.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Gedetailleerde beschrijving
Toekomstige observatieduur voor elke patiënt: minimaal 12 maanden (vanaf inschrijving)
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
57
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Italy, Italië
- investigational Site Italy
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met de ziekte van Pompe met bevestigde GAA-enzymdeficiëntie behandeld met Myozyme® in een thuisinfuusomgeving volgens de geautoriseerde klinische praktijk en het goedgekeurde risicomanagementplandocument (Cohort A) of MPS I-patiënten met bevestigde deficiëntie van het lysosomale enzym, behandeld met alfa-L-iduronidase met Aldurazyme® in een thuisinfuusomgeving volgens de geautoriseerde klinische praktijk en het goedgekeurde risicomanagementplandocument (Cohort B).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende, geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voorafgaand aan het starten van gegevensverzameling. Toestemming van een wettelijk bevoegde voogd is vereist voor legaal minderjarige patiënten zoals gedefinieerd door de lokale regelgeving. Als de patiënt wettelijk minderjarig is, moet schriftelijke toestemming worden verkregen van ouder(s)/wettelijke voogd en toestemming van de patiënt, indien van toepassing.
- Patiënten met de ziekte van Pompe met bevestigde zuur-alfa-glucosidase (GAA)-enzymdeficiëntie behandeld met Myozyme® in thuisinfusie volgens de geautoriseerde klinische praktijk en het goedgekeurde risicomanagementplandocument (Cohort A) of
- MPS I-patiënten met een bevestigde deficiëntie van het lysosomale enzym, alfa-L-iduronidase, behandeld met Aldurazyme® in een thuisinfuusomgeving volgens de geautoriseerde klinische praktijk en het goedgekeurde risicomanagementplandocument (Cohort B).
Uitsluitingscriteria:
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksagent binnen de 12 weken voorafgaand aan de inschrijving.
- Elke voorwaarde (bijv. medische zorg) die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor het onderzoek.
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Cohort A
Patiënten met de ziekte van Pompe die Myozyme® (alglucosidase alfa) krijgen in een thuiszorgomgeving.
|
|
Cohort B
MPS I-patiënten die Aldurazyme® (laronidase) krijgen in een thuiszorgsetting.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) worden gedefinieerd als elke gebeurtenis die niet aanwezig was voorafgaand aan de start van de toediening van enzymvervangende therapie (ERT) in de thuiszorg of elke gebeurtenis die al aanwezig was en verergerde in intensiteit of frequentie na de start van de ERT-toediening in thuiszorg instelling.
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) voor elke klasse van ernst
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
TEAE's worden gedefinieerd als elke gebeurtenis die niet aanwezig is voorafgaand aan de start van de ERT-toediening in de thuiszorg of elke gebeurtenis die al aanwezig is en verergert in intensiteit of frequentie na de start van de ERT-toediening in de thuiszorg.
Een beoordelingsschaal voor bijwerkingen van mild, matig en ernstig wordt gebruikt voor het beoordelen van de ernst van bijwerkingen.
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
|
Aantal deelnemers met ernstige tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
Een ernstig ongewenst voorval (SAE) is elk ongewenst medisch voorval dat bij elke dosis: 1) de dood tot gevolg heeft of 2) levensbedreigend is of 3) ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist of 4) resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/ arbeidsongeschiktheid of 5) een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is of 6) een medisch belangrijke gebeurtenis is.
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gerelateerd aan alglucosidase of laronidase
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
TEAE's worden gedefinieerd als elke gebeurtenis die niet aanwezig is voorafgaand aan de start van de ERT-toediening in de thuiszorg of elke gebeurtenis die al aanwezig is en verergert in intensiteit of frequentie na de start van de ERT-toediening in de thuiszorg.
Een TEAE wordt gedefinieerd als behandelingsgerelateerd als er een redelijke mogelijkheid bestaat dat de gebeurtenis verband houdt met alglucosidase of laronidase.
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
|
Aantal deelnemers met infusiegerelateerde reacties (IAR's)
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
IAR's worden gedefinieerd als AE's die optreden tijdens de infusie of de observatieperiode na de infusie en die geacht worden verband te houden met of mogelijk verband te houden met Myozyme® en Aldurazyme®.
Naar goeddunken van de onderzoeker kunnen bijwerkingen die optreden na voltooiing van de post-infusie-observatieperiode en die als gerelateerd worden beoordeeld, ook als IAR's worden beschouwd.
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
|
Aantal deelnemers met gelijktijdige medicatie voor elk Anatomisch Therapeutisch Chemisch (ATC) classificatiesysteem
Tijdsspanne: Bij inschrijving (dag 0)
|
Deelnemers zullen bij inschrijving worden gevraagd naar hun gebruik van gelijktijdige medicatie.
|
Bij inschrijving (dag 0)
|
|
Aantal deelnemers met verandering in het gebruik van gelijktijdige medicatie in geval van niet-getolereerde infusie
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
Deelnemers zullen worden gevraagd naar hun perceptie met betrekking tot eventuele aanvullende medicijnen of behandelingen of eventuele wijzigingen in regime of doseringen in vergelijking met hun uitgangstoestand (dag 0).
Elke verandering in de therapie (verhoogde therapie, verminderde therapie, geen verandering in therapie) tijdens het onderzoek zal worden gerapporteerd.
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tevredenheid van de patiënt
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
Patiënttevredenheidsgegevens zullen worden verzameld via een tevredenheidsvragenlijst, inclusief mogelijke voordelen in termen van stress, tijd en kosten.
De vragenlijst is bedoeld om de tevredenheid van de patiënt over thuisinfusie te evalueren: 1) waar ontvangt u het liefst EHBO, thuis of in het ziekenhuis; 2) waarom (lijst met redenen); 3) hoe voel je je nu; 4) als u thuis een infuus krijgt, hoe beoordeelt u uw gezondheid dan toen u in het ziekenhuis werd behandeld.
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
|
Naleving van de patiënt
Tijdsspanne: Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
De therapietrouw van de patiënt wordt beoordeeld als het aantal gemiste infusies versus geplande en/of terugkeer naar het ziekenhuis (met redenen).
|
Gedurende ten minste 12 maanden vanaf inschrijving (dag 0)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 oktober 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 oktober 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
14 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bindweefselziekten
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Glycogeenstapelingsziekte
- Mucopolysaccharidosen
- Mucopolysaccharidose I
- Glycogeenstapelingsziekte Type II
Andere studie-ID-nummers
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Register-ID: ICTRP)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .