En studie for å vurdere sikkerheten til Myozyme® og Aldurazyme® hos mannlige og kvinnelige deltakere i alle aldersgrupper med Pompes sykdom eller med mukopolysakkaridose type I (MPS I) i hjemmepleie (HomERT)
13. februar 2024 oppdatert av: Sanofi
Multisenter, ikke-intervensjonell, dobbel kohortstudie for å vurdere sikkerheten til Myozyme® og Aldurazyme® i virkelige hjemmeinfusjonsmiljøer
Hovedmål:
For å innhente data knyttet til sikkerhet og tolerabilitet av alglukosidase alfa- og laronidasebehandlinger administrert i en infusjonssetting for hjemmesykepleie.
Sekundære mål:
- For å evaluere personlig tilfredshet for begge pasientkohorter som behandles i en infusjonssetting for hjemmesykepleie.
- For å evaluere infusjonsoverholdelse i begge kohorter av pasienter behandlet i en infusjonssetting for hjemmesykepleie.
Studieoversikt
Status
Fullført
Detaljert beskrivelse
Prospektiv observasjonsvarighet for hver pasient: minst 12 måneder (fra innmelding)
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
57
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Italy, Italia
- investigational Site Italy
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med Pompes sykdom med bekreftet GAA-enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusjonsmiljø i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort A) eller MPS I-pasienter med bekreftet mangel på lysosomalt enzym, alfa-L-iduronidase behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusjonssetting i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort B).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert, informert samtykke innhentet før du ble registrert i studien og før påbegynt datainnsamling. Samtykke fra en lovlig autorisert verge kreves for lovlig mindreårige pasienter som definert av lokale forskrifter. Dersom pasienten er juridisk mindreårig, skal det innhentes underskrevet skriftlig samtykke fra forelder/verge og samtykke innhentes fra pasienten, hvis aktuelt.
- Pasienter med Pompes sykdom med bekreftet syre-alfa-glukosidase (GAA) enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusjonsmiljø i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort A) eller
- MPS I-pasienter med bekreftet mangel på det lysosomale enzymet alfa-L-iduronidase behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusjonsmiljø i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort B).
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i en annen klinisk studie med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 12 uker før registrering.
- Enhver tilstand (f.eks. medisinsk bekymring) som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre deltakeren uegnet for studien.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Kohort A
Pasienter med Pompes sykdom som får Myozyme® (alglukosidase alfa) i hjemmesykepleie.
|
|
Kohort B
MPS I-pasienter som får Aldurazyme® (laronidase) i hjemmesykepleie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) er definert som enhver hendelse som ikke er tilstede før initiering av enzymerstatningsterapi (ERT) administrering i hjemmesykepleie eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie.
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) for hver alvorlighetsklasse
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
TEAE er definert som enhver hendelse som ikke er tilstede før initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie, eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie.
En graderingsskala for uønskede hendelser av mild, moderat og alvorlig er brukt for gradering av alvorlighetsgrad.
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
|
Antall deltakere med alvorlige behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: 1) resulterer i død eller 2) er livstruende eller 3) krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse eller 4) resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/ inhabilitet eller 5) er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller 6) er en medisinsk viktig hendelse.
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
|
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE) relatert til alglukosidase eller laronidase
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
TEAE er definert som enhver hendelse som ikke er tilstede før initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie, eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie.
En TEAE er definert som behandlingsrelatert dersom det har en rimelig mulighet for at hendelsen er relatert til alglukosidase eller laronidase.
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
|
Antall deltakere med infusjonsassosierte reaksjoner (IAR)
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
IAR er definert som AE som oppstår under enten infusjonen eller observasjonsperioden etter infusjonen som anses å være relatert til eller muligens relatert til Myozyme® og Aldurazyme®.
Etter etterforskerens skjønn kan bivirkninger som oppstår etter fullføring av observasjonsperioden etter infusjon og som vurderes å være relatert også betraktes som IAR.
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
|
Antall deltakere med samtidig medisinering for hvert klassifiseringssystem for anatomisk terapeutisk kjemisk (ATC)
Tidsramme: Ved påmelding (dag 0)
|
Deltakerne vil bli spurt om bruk av samtidig medisinering ved påmelding.
|
Ved påmelding (dag 0)
|
|
Antall deltakere med endring i bruk av samtidig medisinering ved ikke-tolerert infusjon
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
Deltakerne vil bli spurt om deres oppfatning angående eventuelle tilleggsmedisiner eller behandlinger eller endringer i regime eller doser sammenlignet med deres baseline (dag 0) tilstand.
Enhver endring i terapien (økt terapi, redusert terapi, ingen endring i terapi) i løpet av studien vil bli rapportert.
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasienttilfredshet
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
Pasienttilfredshetsdata vil bli samlet inn gjennom et tilfredshetsspørreskjema, inkludert potensielle fordeler i form av stress, tid og kostnader.
Spørreskjemaet tar sikte på å evaluere pasienttilfredshet med hjemmeinfusjon: 1) hvor foretrekker du å motta ERT, hjemme eller sykehus; 2) hvorfor (liste over grunner); 3) hvordan føler du deg nå; 4) hvis du er i hjemmeinfusjon, hvordan vurderer du helsen din enn da du ble behandlet på sykehus.
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
|
Pasientens etterlevelse
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
Pasientens etterlevelse vurderes som antall ubesvarte infusjoner versus planlagte og/eller tilbakevending til sykehus (med begrunnelse).
|
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. oktober 2021
Primær fullføring (Faktiske)
31. januar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
31. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
11. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
14. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom
- Mukopolysakkaridoser
- Mukopolysakkaridose I
- Glykogenlagringssykdom Type II
Andre studie-ID-numre
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Registeridentifikator: ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .