Une étude pour évaluer l'innocuité de Myozyme® et d'Aldurazyme® chez des participants masculins et féminins de tout groupe d'âge atteints de la maladie de Pompe ou atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I) dans un établissement de soins à domicile (HomERT)
13 février 2024 mis à jour par: Sanofi
Étude multicentrique, non interventionnelle, à double cohorte pour évaluer l'innocuité de Myozyme® et d'Aldurazyme® dans un environnement réel de perfusion à domicile
Objectif principal:
Obtenir des données relatives à l'innocuité et à la tolérabilité des traitements à l'alglucosidase alpha et à la laronidase administrés dans un contexte de perfusion à domicile.
Objectifs secondaires :
- Évaluer la satisfaction personnelle des deux cohortes de patients traités dans un cadre de perfusion à domicile.
- Évaluer l'observance de la perfusion dans les deux cohortes de patients traités dans un cadre de perfusion à domicile.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Durée d'observation prospective pour chaque patient : au moins 12 mois (à compter de l'inscription)
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
57
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Italy, Italie
- investigational Site Italy
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints de la maladie de Pompe avec déficit confirmé en enzyme GAA traités avec Myozyme® en perfusion à domicile conformément à la pratique clinique autorisée et au document de plan de gestion des risques approuvé (cohorte A) ou patients MPS I avec déficit confirmé de l'enzyme lysosomale, alpha-L-iduronidase traités avec Aldurazyme® en perfusion à domicile conformément à la pratique clinique autorisée et au document de plan de gestion des risques approuvé (cohorte B).
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé et signé obtenu avant d'être inscrit à l'étude et avant de commencer toute collecte de données. Le consentement d'un tuteur légalement autorisé est requis pour les patients légalement mineurs tels que définis par la réglementation locale. Si le patient est légalement mineur, un consentement écrit signé doit être obtenu du (des) parent(s)/tuteur légal et l'accord du patient doit être obtenu, le cas échéant.
- Patients atteints de la maladie de Pompe présentant un déficit confirmé en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) traités par Myozyme® en perfusion à domicile conformément à la pratique clinique autorisée et au document de plan de gestion des risques approuvé (cohorte A) ou
- Patients MPS I présentant un déficit confirmé de l'enzyme lysosomale, l'alpha-L-iduronidase, traités par Aldurazyme® en perfusion à domicile conformément à la pratique clinique autorisée et au document de plan de gestion des risques approuvé (cohorte B).
Critère d'exclusion:
- Participation à un autre essai clinique avec tout agent expérimental dans les 12 semaines précédant l'inscription.
- Toute condition (par ex. problème médical) qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une éventuelle participation à un essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte A
Patients atteints de la maladie de Pompe recevant Myozyme® (alglucosidase alfa) dans un cadre de soins à domicile.
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Cohorte B
Patients atteints de MPS I recevant de l'Aldurazyme® (laronidase) dans un cadre de soins à domicile.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Les événements indésirables apparus sous traitement (TEAE) sont définis comme tout événement qui n'est pas présent avant le début de l'administration de la thérapie de remplacement enzymatique (ERT) dans un établissement de soins à domicile ou tout événement déjà présent qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après le début de l'administration de l'ERT dans cadre de soins à domicile.
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) pour chaque classe de gravité
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Les TEAE sont définis comme tout événement qui n'est pas présent avant le début de l'administration de l'ERT en milieu de soins à domicile ou tout événement déjà présent qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après le début de l'administration de l'ERT en milieu de soins à domicile.
Une échelle de classement des événements indésirables légers, modérés et graves est utilisée pour évaluer la gravité des événements indésirables.
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves liés au traitement (EIAT)
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Un événement indésirable grave (EIG) est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : 1) entraîne la mort ou 2) met la vie en danger ou 3) nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ou 4) entraîne une invalidité persistante ou importante/ une incapacité ou 5) est une anomalie congénitale/malformation congénitale ou 6) est un événement médicalement important.
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT) liés à l'alglucosidase ou à la laronidase
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Les TEAE sont définis comme tout événement qui n'est pas présent avant le début de l'administration de l'ERT en milieu de soins à domicile ou tout événement déjà présent qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après le début de l'administration de l'ERT en milieu de soins à domicile.
Un TEAE est défini comme lié au traitement s'il existe une possibilité raisonnable que l'événement soit lié à l'alglucosidase ou à la laronidase.
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Nombre de participants avec des réactions associées à la perfusion (RIA)
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Les RIA sont définis comme des EI qui se produisent pendant la perfusion ou la période d'observation suivant la perfusion et qui sont considérés comme étant liés ou pouvant être liés à Myozyme® et Aldurazyme®.
À la discrétion de l'investigateur, les EI survenant après la fin de la période d'observation post-perfusion qui sont évalués comme étant liés peuvent également être considérés comme des RIA.
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Nombre de participants prenant des médicaments concomitants pour chaque système de classification anatomique, thérapeutique et chimique (ATC)
Délai: A l'inscription (jour 0)
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Les participants seront interrogés sur leur utilisation de médicaments concomitants lors de l'inscription.
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A l'inscription (jour 0)
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Nombre de participants avec changement dans l'utilisation de médicaments concomitants en cas de perfusion non tolérée
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Les participants seront interrogés sur leur perception concernant tout médicament ou traitement supplémentaire ou tout changement de régime ou de dosage par rapport à leur état initial (jour 0).
Tout changement de traitement (augmentation du traitement, diminution du traitement, pas de changement de traitement) pendant l'étude sera signalé.
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Satisfaction des patients
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Les données de satisfaction des patients seront collectées via un questionnaire de satisfaction, incluant les bénéfices potentiels en termes de stress, de temps et de coûts.
Le questionnaire vise à évaluer la satisfaction des patients vis-à-vis de la perfusion à domicile : 1) où préférez-vous recevoir l'ERT, à domicile ou à l'hôpital ; 2) pourquoi (liste des raisons) ; 3) comment vous sentez-vous maintenant ; 4) si vous êtes en perfusion à domicile, comment évaluez-vous votre état de santé que lorsque vous étiez traité à l'hôpital.
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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L'observance du patient
Délai: Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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L'observance du patient est évaluée en fonction du nombre de perfusions manquées par rapport au nombre prévu et/ou de retour à l'hôpital (avec raisons).
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Pendant au moins 12 mois à compter de l'inscription (jour 0)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 octobre 2021
Achèvement primaire (Réel)
31 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
31 janvier 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 octobre 2021
Première publication (Réel)
11 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
14 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du tissu conjonctif
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Mucinoses
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladie de stockage du glycogène
- Mucopolysaccharidoses
- Mucopolysaccharidose I
- Maladie de stockage du glycogène de type II
Autres numéros d'identification d'étude
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Identificateur de registre: ICTRP)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .