ポンペ病またはムコ多糖症I型（MPS I）のあらゆる年齢層の男性および女性参加者を対象に、自宅療養環境でMyozyme®およびAldurazyme®の安全性を評価する研究 (HomERT)
2024年2月13日 更新者：Sanofi
実世界の在宅輸液設定における Myozyme® および Aldurazyme® の安全性を評価するための多施設、非介入、二重コホート研究
第一目的：
在宅治療の点滴設定で投与されるアルグルコシダーゼ アルファおよびラロニダーゼ治療の安全性と忍容性に関するデータを取得すること。
副次的な目的:
- 在宅輸液環境で治療を受けた患者の両方のコホートの個人的な満足度を評価すること。
- 在宅輸液設定で治療された患者の両方のコホートにおける輸液コンプライアンスを評価すること。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
各患者の予測観察期間：少なくとも12か月（登録から）
研究の種類
観察的
入学 (実際)
57
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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-
Italy、イタリア
- Investigational Site Italy
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
GAA 酵素欠乏症が確認されたポンペ病患者で、承認された臨床診療および承認されたリスク管理計画文書に従って自宅注入設定で Myozyme® で治療された患者 (コホート A)、またはリソソーム酵素、α-L-イズロニダーゼの欠乏が確認された MPS I 患者 治療を受けた患者承認された臨床診療および承認されたリスク管理計画文書に従って、自宅注入設定でAldurazyme®を使用した（コホートB）。
説明
包含基準:
- -研究に登録される前、およびデータ収集を開始する前に、署名されたインフォームドコンセントが取得されました。 地域の規制で定義されているように、法的に未成年の患者には、法的に権限を与えられた保護者の同意が必要です。 患者が法的に未成年である場合、署名された書面による同意を親/法定後見人から取得し、該当する場合は患者から同意を得るものとします。
- 酸性α-グルコシダーゼ（GAA）酵素欠乏症が確認されたポンペ病患者で、承認された臨床診療および承認されたリスク管理計画文書に従って、自宅注入設定で Myozyme® で治療された患者（コホート A）、または
- リソソーム酵素、α-L-イズロニダーゼの欠乏が確認された MPS I 患者で、承認された臨床診療および承認されたリスク管理計画文書に従って、自宅注入設定で Aldurazyme® で治療された (コホート B)。
除外基準:
- -登録前の12週間以内に、治験薬を使用した別の臨床試験への参加。
- 任意の条件 (例: 医学的懸念）、治験責任医師の意見では、参加者を研究に不適切にする。
上記の情報は、臨床試験への潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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コホートA
在宅医療環境で Myozyme® (アルグルコシダーゼ アルファ) を投与されているポンペ病患者。
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コホートB
在宅医療環境で Aldurazyme® (ラロニダーゼ) を投与されている MPS I 患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に起因する有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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治療緊急有害事象（TEAE）は、在宅医療環境での酵素補充療法（ERT）投与の開始前に存在しないあらゆる事象、またはERT投与の開始後に強度または頻度のいずれかで悪化するすでに存在するあらゆる事象として定義されます。ホームケア設定。
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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重症度の各クラスの治療に起因する有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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TEAE は、在宅医療環境での ERT 投与の開始前に存在しない事象、または在宅医療環境での ERT 投与の開始後に強度または頻度のいずれかで悪化するすでに存在する事象として定義されます。
有害事象の重症度の等級付けには、軽度、中等度、重度の有害事象等級付けスケールが使用されます。
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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重篤な治療に起因する有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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重大な有害事象 (SAE) とは、いずれかの用量で次のような不都合な医学的事象が発生した場合を指します: 1) 死に至る、2) 生命を脅かす、または 3) 入院または既存の入院の延長を必要とする、または 4) 永続的または重大な障害をもたらす5) 先天性異常/先天異常、または 6) 医学的に重要な事象。
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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アルグルコシダーゼまたはラロニダーゼに関連する治療に起因する有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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TEAE は、在宅医療環境での ERT 投与の開始前に存在しない事象、または在宅医療環境での ERT 投与の開始後に強度または頻度のいずれかで悪化するすでに存在する事象として定義されます。
TEAE は、イベントがアルグルコシダーゼまたはラロニダーゼに関連しているという合理的な可能性がある場合、治療関連として定義されます。
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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注入関連反応（IAR）のある参加者の数
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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IAR は、注入中または注入後の観察期間中に発生する AE として定義され、Myozyme® および Aldurazyme® に関連する、または関連する可能性があると見なされます。
治験責任医師の裁量により、注入後の観察期間の完了後に発生し、関連すると評価される AE も IAR と見なすことができます。
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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解剖学的治療化学（ATC）分類システムごとに併用薬を服用している参加者の数
時間枠：登録時（0日目）
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参加者は、登録時に併用薬の使用について尋ねられます。
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登録時（0日目）
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忍容性のない注入の場合に併用薬の使用を変更した参加者の数
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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参加者は、ベースライン（0日目）の状態と比較して、追加の投薬または治療、またはレジメンまたは投薬量の変更に関する認識について尋ねられます。
研究中の治療の変更（治療の増加、治療の減少、治療の変更なし）が報告されます。
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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患者満足度
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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患者の満足度データは、ストレス、時間、およびコストに関する潜在的な利点を含む、満足度アンケートを通じて収集されます。
この質問票は、在宅注入に関する患者の満足度を評価することを目的としています。 2) なぜ (理由のリスト); 3) 今の気持ちは？ 4) 自宅で点滴を受けている場合、病院で治療を受けていたときと比べて、健康状態をどのように評価しますか?
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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患者のコンプライアンス
時間枠：登録（0日目）から少なくとも12か月間
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患者の服薬順守は、計画された注入および/または病院への復帰 (理由付き) に対する注入の失敗数として評価されます。
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登録（0日目）から少なくとも12か月間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月14日
一次修了 (実際)
2024年1月31日
研究の完了 (実際)
2024年1月31日
試験登録日
最初に提出
2021年9月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月8日
最初の投稿 (実際)
2021年10月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月13日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (レジストリ識別子：ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ポンペ病の臨床試験
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