Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit von Myozyme® und Aldurazyme® bei männlichen und weiblichen Teilnehmern jeder Altersgruppe mit Pompe-Krankheit oder mit Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) in einer häuslichen Pflegeumgebung (HomERT)
13. Februar 2024 aktualisiert von: Sanofi
Multizentrische, nicht-interventionelle, doppelte Kohortenstudie zur Bewertung der Sicherheit von Myozyme® und Aldurazyme® in einer realen Heiminfusionsumgebung
Hauptziel:
Um Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit von Alglucosidase alfa- und Laronidase-Behandlungen zu erhalten, die in einer häuslichen Infusionsumgebung verabreicht werden.
Sekundäre Ziele:
- Bewertung der persönlichen Zufriedenheit beider Kohorten von Patienten, die in einer häuslichen Infusionsumgebung behandelt wurden.
- Bewertung der Infusions-Compliance in beiden Kohorten von Patienten, die in einer häuslichen Infusionsumgebung behandelt wurden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Voraussichtliche Beobachtungsdauer für jeden Patienten: mindestens 12 Monate (ab Einschreibung)
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
57
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Italy, Italien
- Investigational Site Italy
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Morbus-Pompe-Patienten mit bestätigtem GAA-Enzymmangel, die mit Myozyme® in Heiminfusion gemäß der zugelassenen klinischen Praxis und dem Dokument des genehmigten Risikomanagementplans behandelt wurden (Kohorte A) oder MPS-I-Patienten mit bestätigtem Mangel des lysosomalen Enzyms Alpha-L-Iduronidase behandelt mit Aldurazyme® in der häuslichen Infusionsumgebung gemäß der zugelassenen klinischen Praxis und dem genehmigten Dokument zum Risikomanagementplan (Kohorte B).
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Unterschriebene Einverständniserklärung, die vor der Aufnahme in die Studie und vor Beginn der Datenerhebung eingeholt wurde. Für minderjährige Patienten ist die Zustimmung eines gesetzlich ermächtigten Vormunds im Sinne der örtlichen Vorschriften erforderlich. Wenn der Patient minderjährig ist, muss eine unterschriebene schriftliche Einwilligung der Eltern/Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls die Zustimmung des Patienten eingeholt werden.
- Morbus-Pompe-Patienten mit bestätigtem Mangel an saurem Alpha-Glucosidase (GAA)-Enzym, die mit Myozyme® in Heiminfusionen gemäß der zugelassenen klinischen Praxis und dem genehmigten Dokument zum Risikomanagementplan behandelt wurden (Kohorte A) oder
- MPS-I-Patienten mit bestätigtem Mangel des lysosomalen Enzyms Alpha-L-Iduronidase, die mit Aldurazyme® in Heiminfusionen gemäß der zugelassenen klinischen Praxis und dem genehmigten Risikomanagementplan-Dokument behandelt wurden (Kohorte B).
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb der 12 Wochen vor der Einschreibung.
- Jeder Zustand (z. medizinische Bedenken), die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würden.
Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine potenzielle Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Kohorte A
Patienten mit Morbus Pompe, die Myozyme® (Alglucosidase alfa) zu Hause erhalten.
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Kohorte B
MPS-I-Patienten, die Aldurazyme® (Laronidase) zu Hause erhalten.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind definiert als alle Ereignisse, die vor Beginn der Verabreichung der Enzymersatztherapie (ERT) in der häuslichen Pflege nicht vorhanden waren, oder alle bereits vorhandenen Ereignisse, die sich nach Beginn der ERT-Verabreichung entweder in Intensität oder Häufigkeit verschlimmern häusliche Pflegeeinrichtung.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) für jede Schweregradklasse
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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TEAEs sind definiert als jedes Ereignis, das vor Beginn der ERT-Verabreichung in der häuslichen Pflegeumgebung nicht vorhanden war, oder jedes bereits vorhandene Ereignis, das sich entweder in Intensität oder Häufigkeit nach Beginn der ERT-Verabreichung in der häuslichen Pflegeumgebung verschlechtert.
Eine Einstufungsskala für unerwünschte Ereignisse von leicht, mittel und schwer wird zur Einstufung des Schweregrads von unerwünschten Ereignissen verwendet.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: 1) zum Tod führt oder 2) lebensbedrohlich ist oder 3) einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert oder 4) zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung führt. Arbeitsunfähigkeit oder 5) eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler ist oder 6) ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zusammenhang mit Alglucosidase oder Laronidase
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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TEAEs sind definiert als jedes Ereignis, das vor Beginn der ERT-Verabreichung in der häuslichen Pflegeumgebung nicht vorhanden war, oder jedes bereits vorhandene Ereignis, das sich entweder in Intensität oder Häufigkeit nach Beginn der ERT-Verabreichung in der häuslichen Pflegeumgebung verschlechtert.
Ein TEAE wird als behandlungsbedingt definiert, wenn eine begründete Wahrscheinlichkeit besteht, dass das Ereignis mit Alglucosidase oder Laronidase zusammenhängt.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Anzahl der Teilnehmer mit infusionsassoziierten Reaktionen (IARs)
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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IARs sind definiert als UE, die entweder während der Infusion oder während des Beobachtungszeitraums nach der Infusion auftreten und als mit Myozyme® und Aldurazyme® zusammenhängend oder möglicherweise zusammenhängend angesehen werden.
Nach Ermessen des Prüfarztes können UEs, die nach Abschluss des Beobachtungszeitraums nach der Infusion auftreten und als zusammenhängend bewertet werden, ebenfalls als IARs betrachtet werden.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Anzahl der Teilnehmer mit Begleitmedikation für jedes Klassifikationssystem der anatomischen therapeutischen Chemikalie (ATC).
Zeitfenster: Bei der Einschreibung (Tag 0)
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Die Teilnehmer werden bei der Einschreibung nach ihrer Verwendung von Begleitmedikation gefragt.
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Bei der Einschreibung (Tag 0)
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Anzahl der Teilnehmer mit Änderung der Einnahme von Begleitmedikationen bei nicht vertragener Infusion
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Die Teilnehmer werden nach ihrer Wahrnehmung in Bezug auf zusätzliche Medikamente oder Behandlungen oder Änderungen des Regimes oder der Dosierung im Vergleich zu ihrem Ausgangszustand (Tag 0) gefragt.
Jede Änderung der Therapie (erhöhte Therapie, verringerte Therapie, keine Therapieänderung) während der Studie wird gemeldet.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Patientenzufriedenheit
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Daten zur Patientenzufriedenheit werden über einen Zufriedenheitsfragebogen erhoben, einschließlich potenzieller Vorteile in Bezug auf Stress, Zeit und Kosten.
Der Fragebogen zielt darauf ab, die Zufriedenheit der Patienten mit der Infusion zu Hause zu bewerten: 1) Wo bevorzugen Sie die ERT, zu Hause oder im Krankenhaus; 2) warum (Liste der Gründe); 3) wie fühlst du dich jetzt; 4) Wenn Sie eine Infusion zu Hause erhalten, wie schätzen Sie Ihren Gesundheitszustand ein, als wenn Sie im Krankenhaus behandelt wurden.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Zuverlässigkeit des Patienten
Zeitfenster: Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Die Patienten-Compliance wird als Anzahl verpasster Infusionen im Vergleich zu geplanter und/oder Rückkehr ins Krankenhaus (mit Begründung) bewertet.
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Mindestens 12 Monate ab Immatrikulation (Tag 0)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
14. Oktober 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. Januar 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. Januar 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. September 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Oktober 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
11. Oktober 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
14. Februar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. Februar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Bindegewebserkrankungen
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Muzinosen
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Glykogenspeicherkrankheit
- Mucopolysaccharidosen
- Mukopolysaccharidose I
- Glykogenspeicherkrankheit Typ II
Andere Studien-ID-Nummern
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Registrierungskennung: ICTRP)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.
Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.
Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org
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