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홈 케어 환경에서 폼페병 또는 뮤코다당증 I형(MPS I)이 있는 모든 연령대의 남녀 참가자를 대상으로 Myozyme® 및 Aldurazyme®의 안전성을 평가하기 위한 연구 (HomERT)

2024년 2월 13일 업데이트: Sanofi

실제 가정 주입 설정에서 Myozyme® 및 Aldurazyme®의 안전성을 평가하기 위한 다중 센터, 비간섭, 이중 코호트 연구

기본 목표:

재택 치료 주입 환경에서 투여되는 알글루코시다아제 알파 및 라로니다아제 치료의 안전성 및 내약성과 관련된 데이터를 얻기 위해.

보조 목표:

  • 재택 치료 주입 환경에서 치료받은 두 환자 코호트의 개인적인 만족도를 평가합니다.
  • 재택 치료 주입 설정에서 치료받은 환자의 두 코호트에서 주입 순응도를 평가합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

각 환자에 대한 전향적 관찰 기간: 최소 12개월(등록 시점부터)

연구 유형

관찰

등록 (실제)

57

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
      • Italy, 이탈리아
        • investigational Site Italy

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

승인된 임상 실습 및 승인된 위험 관리 계획 문서(코호트 A)에 따라 가정 주입 설정에서 Myozyme®로 치료받은 GAA 효소 결핍이 확인된 폼페병 환자 또는 치료된 리소좀 효소, 알파-L-이두로니다아제 결핍이 확인된 MPS I 환자 승인된 임상 실습 및 승인된 위험 관리 계획 문서(코호트 B)에 따라 가정 주입 설정에서 Aldurazyme®와 함께.

설명

포함 기준:

  • 연구에 등록하기 전 그리고 데이터 수집을 시작하기 전에 얻은 서명된 정보에 입각한 동의서. 현지 규정에 정의된 법적 미성년자 환자의 경우 법적으로 인가된 보호자의 동의가 필요합니다. 환자가 법적으로 미성년자인 경우 부모/법적 보호자로부터 서명된 서면 동의를 받아야 하며 해당되는 경우 환자로부터 동의를 얻어야 합니다.
  • 승인된 임상 실습 및 승인된 위험 관리 계획 문서(코호트 A)에 따라 가정 주입 설정에서 Myozyme®로 치료받은 산성 알파-글루코시다아제(GAA) 효소 결핍이 확인된 폼페병 환자 또는
  • 승인된 임상 실습 및 승인된 위험 관리 계획 문서(코호트 B)에 따라 가정 주입 설정에서 Aldurazyme®로 치료된 리소좀 효소, 알파-L-이두로니다제의 결핍이 확인된 MPS I 환자.

제외 기준:

  • 등록 전 12주 이내에 임의의 조사 대상자와 함께 또 다른 임상 시험에 참여.
  • 모든 조건(예: 의학적 문제) 조사자의 의견에 따라 참가자가 연구에 부적합하게 됩니다.

위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
코호트 A
홈 케어 환경에서 Myozyme®(alglucosidase alfa)를 투여받는 폼페병 환자.
코호트 B
재택 치료 환경에서 Aldurazyme®(laronidase)를 투여받는 MPS I 환자.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
치료 응급 부작용(TEAE)은 가정 간호 환경에서 효소 대체 요법(ERT) 투여를 시작하기 전에는 존재하지 않는 모든 사건 또는 ERT 투여를 시작한 후 강도 또는 빈도가 악화되는 이미 존재하는 모든 사건으로 정의됩니다. 홈케어 세팅.
등록(0일)부터 최소 12개월 동안
각 중증도 등급에 대한 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
TEAE는 홈케어 환경에서 ERT 투여를 시작하기 전에는 존재하지 않는 모든 이벤트 또는 홈케어 환경에서 ERT 투여를 시작한 후 강도 또는 빈도가 악화되는 이미 존재하는 이벤트로 정의됩니다. 경증, 중등도 및 중증의 이상 반응 등급 척도는 이상 반응 중증도의 등급을 매기기 위해 사용됩니다.
등록(0일)부터 최소 12개월 동안
심각한 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
심각한 유해 사례(SAE)는 용량에 관계없이 1) 사망을 초래하거나 2) 생명을 위협하거나 3) 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요하거나 4) 지속적이거나 상당한 장애/ 무능력 또는 5) 선천적 기형/출생 결함이거나 6) 의학적으로 중요한 사건입니다.
등록(0일)부터 최소 12개월 동안
알글루코시다아제 또는 라로니다아제와 관련된 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
TEAE는 홈케어 환경에서 ERT 투여를 시작하기 전에는 존재하지 않는 모든 이벤트 또는 홈케어 환경에서 ERT 투여를 시작한 후 강도 또는 빈도가 악화되는 이미 존재하는 이벤트로 정의됩니다. TEAE는 사건이 알글루코시다아제 또는 라로니다아제와 관련될 합리적인 가능성이 있는 경우 치료 관련으로 정의됩니다.
등록(0일)부터 최소 12개월 동안
주입 관련 반응(IAR)이 있는 참가자 수
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
IAR은 Myozyme® 및 Aldurazyme®와 관련이 있거나 관련 가능성이 있는 것으로 간주되는 주입 또는 주입 후 관찰 기간 동안 발생하는 AE로 정의됩니다. 연구자의 재량에 따라, 관련된 것으로 평가되는 주입 후 관찰 기간 완료 후 발생하는 AE도 IAR로 간주될 수 있습니다.
등록(0일)부터 최소 12개월 동안
각 ATC(Anatomical Therapeutic Chemical) 분류 시스템에 대한 병용 약물이 있는 참가자 수
기간: 등록 시(0일)
참가자는 등록 시 병용 약물 사용에 대해 질문을 받게 됩니다.
등록 시(0일)
허용되지 않는 주입의 경우 병용 약물 사용이 변경된 참가자 수
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
참가자는 기준선(0일) 상태와 비교하여 추가 약물 또는 치료 또는 요법 또는 복용량의 변경에 대한 인식에 대해 질문을 받습니다. 연구 동안 요법의 임의의 변화(요법 증가, 요법 감소, 요법 변화 없음)가 보고될 것이다.
등록(0일)부터 최소 12개월 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
환자 만족도
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
환자 만족도 데이터는 스트레스, 시간 및 비용 측면에서 잠재적인 이점을 포함하여 만족도 설문지를 통해 수집됩니다. 설문지는 가정 주입에 대한 환자 만족도를 평가하는 것을 목표로 합니다. 1) 어디에서 ERT를 받기를 원하십니까, 집 또는 병원; 2) 왜(이유 목록); 3) 지금 기분이 어떻습니까? 4) 가정 수액을 받는 경우, 병원에서 치료를 받았을 때보다 건강 상태를 어떻게 평가하십니까?
등록(0일)부터 최소 12개월 동안
환자 준수
기간: 등록(0일)부터 최소 12개월 동안
환자 순응도는 누락된 주입 수 대 계획된 및/또는 병원 환경으로의 복귀(이유 포함)로 평가됩니다.
등록(0일)부터 최소 12개월 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sanofi

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 10월 14일

기본 완료 (실제)

2024년 1월 31일

연구 완료 (실제)

2024년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 8일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 13일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (레지스트리 식별자: ICTRP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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