Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo preparatów Myozyme® i Aldurazyme® u uczestników płci męskiej i żeńskiej w dowolnej grupie wiekowej z chorobą Pompego lub mukopolisacharydozą typu I (MPS I) w warunkach opieki domowej (HomERT)

13 lutego 2024 zaktualizowane przez: Sanofi

Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, podwójne badanie kohortowe oceniające bezpieczeństwo preparatów Myozyme® i Aldurazyme® w rzeczywistych warunkach domowej infuzji

Podstawowy cel:

Uzyskanie danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji leczenia alglukozydazą alfa i laronidazą podawanych w ramach domowej infuzji.

Cele drugorzędne:

  • Ocena osobistej satysfakcji obu kohort pacjentów leczonych w warunkach domowej opieki infuzyjnej.
  • Ocena zgodności infuzji w obu kohortach pacjentów leczonych w warunkach infuzji domowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Prospektywny czas obserwacji dla każdego pacjenta: co najmniej 12 miesięcy (od włączenia)

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Italy, Włochy
        • Investigational Site Italy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Pompego z potwierdzonym niedoborem enzymu GAA leczeni preparatem Myozyme® w warunkach domowych zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta A) lub pacjenci z MPS I z potwierdzonym niedoborem enzymu lizosomalnego, leczeni alfa-L-iduronidazą z produktem Aldurazyme® w domowej infuzji zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta B).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana, świadoma zgoda uzyskana przed włączeniem do badania i przed rozpoczęciem gromadzenia danych. Zgoda prawnie upoważnionego opiekuna jest wymagana w przypadku małoletnich pacjentów zgodnie z lokalnymi przepisami. Jeśli pacjent jest prawnie niepełnoletni, należy uzyskać podpisaną pisemną zgodę rodzica/opiekunów prawnych oraz zgodę pacjenta, jeśli dotyczy.
  • Pacjenci z chorobą Pompego z potwierdzonym niedoborem enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) leczeni preparatem Myozyme® w domowej infuzji zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta A) lub
  • Pacjenci z MPS I z potwierdzonym niedoborem enzymu lizosomalnego, alfa-L-iduronidazy, leczeni preparatem Aldurazyme® w domowej infuzji zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta B).

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w innym badaniu klinicznym z jakimkolwiek badanym środkiem w ciągu 12 tygodni poprzedzających rejestrację.
  • Każdy warunek (np. problem medyczny), które zdaniem Badacza uczyniłyby uczestnika nienadającym się do badania.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta A
Pacjenci z chorobą Pompego otrzymujący Myozyme® (alglukozydaza alfa) w warunkach opieki domowej.
Kohorta B
Pacjenci z MPS I otrzymujący Aldurazyme® (laronidazę) w warunkach opieki domowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) definiuje się jako każde zdarzenie, które nie wystąpiło przed rozpoczęciem podawania enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) w warunkach opieki domowej lub jakiekolwiek zdarzenie już występujące, które nasila się pod względem intensywności lub częstości po rozpoczęciu podawania ERT w ustawienie opieki domowej.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) dla każdej klasy ciężkości
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
TEAE definiuje się jako dowolne zdarzenie, które nie występowało przed rozpoczęciem podawania ERT w warunkach opieki domowej lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, które pogarsza się pod względem intensywności lub częstotliwości po rozpoczęciu podawania ERT w warunkach opieki domowej. Do stopniowania ciężkości zdarzenia niepożądanego stosowana jest skala stopniowania zdarzeń niepożądanych: łagodne, umiarkowane i ciężkie.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: 1) prowadzi do zgonu lub 2) zagraża życiu lub 3) wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji lub 4) powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/ ubezwłasnowolnienia lub 5) jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub 6) jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) związane z alglukozydazą lub laronidazą
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
TEAE definiuje się jako dowolne zdarzenie, które nie występowało przed rozpoczęciem podawania ERT w warunkach opieki domowej lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, które pogarsza się pod względem intensywności lub częstotliwości po rozpoczęciu podawania ERT w warunkach opieki domowej. TEAE definiuje się jako związane z leczeniem, jeśli istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że zdarzenie jest związane z alglukozydazą lub laronidazą.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją (IAR)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
IAR definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które występują podczas infuzji lub okresu obserwacji po infuzji, które uznaje się za związane lub prawdopodobnie związane z preparatami Myozyme® i Aldurazyme®. Według uznania badacza, zdarzenia niepożądane występujące po zakończeniu okresu obserwacji po infuzji, które zostały ocenione jako powiązane, mogą również zostać uznane za IAR.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników z towarzyszącymi lekami dla każdego systemu klasyfikacji Anatomical Therapeutic Chemical (ATC).
Ramy czasowe: Podczas rejestracji (dzień 0)
Podczas rejestracji uczestnicy zostaną zapytani o stosowanie leków towarzyszących.
Podczas rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników ze zmianą w stosowaniu leków towarzyszących w przypadku nietolerowanej infuzji
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Uczestnicy zostaną zapytani o ich postrzeganie wszelkich dodatkowych leków lub terapii lub jakichkolwiek zmian w schemacie lub dawkach w porównaniu ze stanem wyjściowym (dzień 0). Każda zmiana terapii (zwiększenie dawki, zmniejszenie dawki, brak zmiany terapii) podczas badania zostanie zgłoszona.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zadowolenie pacjenta
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Dane dotyczące zadowolenia pacjentów zostaną zebrane za pomocą kwestionariusza satysfakcji, w tym potencjalnych korzyści pod względem stresu, czasu i kosztów. Kwestionariusz ma na celu ocenę zadowolenia pacjentów z infuzji domowych: 1) gdzie wolisz otrzymać ERT, dom czy szpital; 2) dlaczego (wykaz powodów); 3) jak się teraz czujesz; 4) jeśli jesteś w infuzji domowej, jak oceniasz swój stan zdrowia niż wtedy, gdy byłeś leczony w szpitalu.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Zdyscyplinowanie pacjenta
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Zgodność pacjenta ocenia się jako liczbę pominiętych infuzji w porównaniu z planowanymi i/lub powrotem do szpitala (z podaniem przyczyn).
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj