Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti Myozyme® a Aldurazyme® u mužských a ženských účastníků jakékoli věkové skupiny s Pompeho chorobou nebo s mukopolysacharidózou typu I (MPS I) v prostředí domácí péče (HomERT)

13. února 2024 aktualizováno: Sanofi

Multicentrická, neintervenční, dvojitá kohortová studie k posouzení bezpečnosti Myozyme® a Aldurazyme® v prostředí domácí infuze v reálném světě

Primární cíl:

Získat údaje týkající se bezpečnosti a snášenlivosti léčby alglukosidázou alfa a laronidázou podávanou v infuzním prostředí domácí péče.

Sekundární cíle:

  • Zhodnotit osobní spokojenost obou kohort pacientů léčených v domácím infuzním prostředí.
  • Vyhodnotit komplianci infuze u obou kohort pacientů léčených v infuzním prostředí domácí péče.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Prospektivní doba sledování u každého pacienta: minimálně 12 měsíců (od zařazení)

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

57

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Italy, Itálie
        • investigational Site Italy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s Pompeho chorobou s potvrzeným deficitem enzymu GAA léčení přípravkem Myozyme® v domácím infuzním prostředí podle schválené klinické praxe a schváleného dokumentu plánu řízení rizik (Kohorta A) nebo pacienti s MPS I s potvrzeným deficitem lysozomálního enzymu, léčení alfa-L-iduronidázou s Aldurazyme® v domácím infuzním nastavení podle schválené klinické praxe a schváleného dokumentu plánu řízení rizik (Kohorta B).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas získaný před zařazením do studie a před zahájením jakéhokoli sběru dat. U právně nezletilých pacientů je vyžadován souhlas zákonně oprávněného opatrovníka, jak je definováno místními předpisy. Pokud je pacient právně nezletilý, je třeba získat podepsaný písemný souhlas od rodiče (rodičů)/zákonného zástupce a souhlas od pacienta, je-li to relevantní.
  • Pacienti s Pompeho chorobou s potvrzeným nedostatkem enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA), léčení přípravkem Myozyme® v domácím infuzním prostředí podle schválené klinické praxe a schváleného dokumentu plánu řízení rizik (Kohorta A) nebo
  • Pacienti s MPS I s potvrzeným deficitem lysozomálního enzymu, alfa-L-iduronidázy léčení přípravkem Aldurazyme® v domácí infuzi podle schválené klinické praxe a schváleného dokumentu plánu řízení rizik (Kohorta B).

Kritéria vyloučení:

  • Účast v jiném klinickém hodnocení s jakýmkoliv hodnoceným prostředkem během 12 týdnů před zařazením.
  • Jakákoli podmínka (např. zdravotní problém), což by podle názoru výzkumníka způsobilo, že by účastník nebyl pro studii vhodný.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Kohorta A
Pacienti s Pompeho chorobou, kteří dostávají Myozyme® (alglukosidáza alfa) v domácí péči.
Kohorta B
Pacienti s MPS I, kteří dostávají Aldurazyme® (laronidáza) v domácí péči.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) jsou definovány jako jakákoli událost, která není přítomna před zahájením podávání enzymové substituční terapie (ERT) v domácí péči, nebo jakákoli událost již přítomná, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po zahájení podávání ERT v nastavení domácí péče.
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) pro každou třídu závažnosti
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
TEAE jsou definovány jako jakákoli událost, která není přítomna před zahájením podávání ERT v prostředí domácí péče, nebo jakákoli již přítomná událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po zahájení podávání ERT v prostředí domácí péče. Pro klasifikaci závažnosti nežádoucích účinků se používá stupnice mírné, střední a těžké nežádoucí příhody.
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: 1) má za následek smrt nebo 2) ohrožuje život nebo 3) vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace nebo 4) vede k trvalé nebo významné invaliditě/ nezpůsobilost nebo 5) je vrozená anomálie/vrozená vada nebo 6) je lékařsky závažná událost.
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) souvisejícími s alglukosidázou nebo laronidázou
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
TEAE jsou definovány jako jakákoli událost, která není přítomna před zahájením podávání ERT v prostředí domácí péče, nebo jakákoli již přítomná událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po zahájení podávání ERT v prostředí domácí péče. TEAE je definována jako související s léčbou, pokud existuje rozumná možnost, že událost souvisí s alglukosidázou nebo laronidázou.
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Počet účastníků s reakcemi spojenými s infuzí (IAR)
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
IAR jsou definovány jako nežádoucí účinky, které se vyskytují buď během infuze, nebo v období pozorování po infuzi, které jsou považovány za související nebo možná související s Myozyme® a Aldurazyme®. Podle uvážení zkoušejícího mohou být nežádoucí účinky vyskytující se po dokončení období pozorování po infuzi, které jsou vyhodnoceny jako související, rovněž považovány za nežádoucí účinky.
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Počet účastníků se souběžnou medikací pro každý klasifikační systém Anatomical Therapeutic Chemical (ATC).
Časové okno: Při zápisu (den 0)
Účastníci budou při zápisu dotázáni na jejich souběžné užívání léků.
Při zápisu (den 0)
Počet účastníků se změnou v užívání současně podávaných léků v případě netolerované infuze
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Účastníci budou dotázáni, jak vnímají jakékoli další léky nebo léčby nebo jakékoli změny v režimu nebo dávkách ve srovnání s jejich výchozím stavem (den 0). Jakákoli změna v terapii (zvýšená terapie, snížení terapie, žádná změna terapie) během studie bude hlášena.
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spokojenost pacientů
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Údaje o spokojenosti pacientů budou shromažďovány prostřednictvím dotazníku spokojenosti, včetně potenciálních přínosů z hlediska stresu, času a nákladů. Cílem dotazníku je vyhodnotit spokojenost pacientů s domácí infuzí: 1) kde dáváte přednost ERT, doma nebo v nemocnici; 2) proč (seznam důvodů); 3) jak se teď cítíte; 4) pokud jste v domácí infuzi, jak hodnotíte svůj zdravotní stav, než když jste byli léčeni v nemocnici.
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Compliance pacienta
Časové okno: Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)
Compliance pacienta se hodnotí jako počet zmeškaných infuzí oproti plánovanému a/nebo návratu do nemocničního prostředí (s uvedením důvodů).
Minimálně 12 měsíců od zápisu (den 0)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

11. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit