En studie för att bedöma säkerheten för Myozyme® och Aldurazyme® hos manliga och kvinnliga deltagare i alla åldersgrupper med Pompes sjukdom eller med mukopolysackaridos typ I (MPS I) i en hemtjänstmiljö (HomERT)
13 februari 2024 uppdaterad av: Sanofi
Multi-center, icke-interventionell, dubbel kohortstudie för att bedöma säkerheten för Myozyme® och Aldurazyme® i verkliga heminfusionsmiljöer
Huvudmål:
För att erhålla data som hänför sig till säkerheten och tolerabiliteten av alglukosidas alfa- och laronidasbehandlingar som administreras i en infusionsmiljö för hemsjukvård.
Sekundära mål:
- Att utvärdera personlig tillfredsställelse för båda kohorter av patienter som behandlas i en infusionsmiljö för hemsjukvård.
- Att utvärdera infusionsefterlevnaden i båda kohorterna av patienter som behandlas i en infusionsmiljö för hemsjukvård.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Prospektiv observationsvaraktighet för varje patient: minst 12 månader (från inskrivning)
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
57
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Italy, Italien
- investigational Site Italy
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med Pompes sjukdom med bekräftad GAA-enzymbrist behandlade med Myozyme® i heminfusionsmiljö enligt auktoriserad klinisk praxis och det godkända riskhanteringsplandokumentet (Cohort A) eller MPS I-patienter med bekräftad brist på det lysosomala enzymet, behandlade alfa-L-iduronidas med Aldurazyme® i heminfusionsmiljö enligt auktoriserad klinisk praxis och det godkända riskhanteringsplandokumentet (Kohort B).
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat, informerat samtycke erhållits innan du registrerades i studien och innan någon datainsamling påbörjades. Samtycke från en lagligt auktoriserad vårdnadshavare krävs för lagligt minderåriga patienter enligt lokala regler. Om patienten är juridiskt minderårig ska undertecknat skriftligt samtycke inhämtas från förälder/vårdnadshavare och samtycke från patienten, om tillämpligt.
- Patienter med Pompes sjukdom med bekräftad syra-alfa-glukosidas (GAA) enzymbrist behandlade med Myozyme® i heminfusionsmiljö enligt auktoriserad klinisk praxis och det godkända riskhanteringsplandokumentet (Kohort A) eller
- MPS I-patienter med bekräftad brist på det lysosomala enzymet, alfa-L-iduronidas, behandlade med Aldurazyme® i heminfusionsmiljö enligt auktoriserad klinisk praxis och det godkända riskhanteringsplandokumentet (Kohort B).
Exklusions kriterier:
- Deltagande i en annan klinisk prövning med något prövningsmedel inom de 12 veckorna före registreringen.
- Alla tillstånd (t.ex. medicinsk oro) vilket, enligt utredarens uppfattning, skulle göra deltagaren olämplig för studien.
Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Kohort A
Patienter med Pompes sjukdom som får Myozyme® (alglukosidas alfa) i hemsjukvård.
|
|
Kohort B
MPS I-patienter som får Aldurazyme® (laronidas) i hemsjukvård.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) definieras som alla händelser som inte förekommer innan administreringen av enzymersättningsterapi (ERT) påbörjas i hemvårdsmiljö eller som någon händelse som redan förekommer som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter påbörjad administrering av ERT i hemtjänstmiljö.
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) för varje svårighetsgrad
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
TEAE definieras som alla händelser som inte förekommer före initieringen av ERT-administrationen i hemvårdsmiljö eller alla händelser som redan förekommer som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter initiering av ERT-administration i hemtjänstmiljö.
En graderingsskala för biverkningar av mild, måttlig och svår används för att bedöma biverkningens svårighetsgrad.
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
|
Antal deltagare med allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
En allvarlig biverkning (SAE) är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: 1) resulterar i dödsfall eller 2) är livshotande eller 3) kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse eller 4) resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/ oförmåga eller 5) är en medfödd anomali/födelsedefekt eller 6) är en medicinskt viktig händelse.
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) relaterade till alglukosidas eller laronidas
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
TEAE definieras som alla händelser som inte förekommer före initieringen av ERT-administrationen i hemvårdsmiljö eller alla händelser som redan förekommer som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter initiering av ERT-administration i hemtjänstmiljö.
En TEAE definieras som behandlingsrelaterad om det har en rimlig möjlighet att händelsen är relaterad till alglukosidas eller laronidas.
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
|
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner (IAR)
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
IAR definieras som biverkningar som inträffar under antingen infusionen eller observationsperioden efter infusionen och som anses vara relaterade till eller möjligen relaterade till Myozyme® och Aldurazyme®.
Enligt utredarens gottfinnande kan biverkningar som inträffar efter avslutad observationsperiod efter infusion och som bedöms som relaterade också betraktas som IAR.
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
|
Antal deltagare med samtidig medicinering för varje klassificeringssystem för Anatomical Therapeutic Chemical (ATC)
Tidsram: Vid inskrivning (dag 0)
|
Deltagarna kommer att tillfrågas om deras användning av samtidig medicinering vid inskrivningen.
|
Vid inskrivning (dag 0)
|
|
Antal deltagare med förändrad användning av samtidig medicinering vid icke-tolererad infusion
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
Deltagarna kommer att tillfrågas om deras uppfattning om eventuella ytterligare mediciner eller behandlingar eller eventuella förändringar i regim eller doser jämfört med deras baslinjetillstånd (dag 0).
Varje förändring av behandlingen (ökad behandling, minskad behandling, ingen förändring av behandlingen) under studien kommer att rapporteras.
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Patientnöjdhet
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
Data om patientnöjdhet kommer att samlas in genom ett frågeformulär om nöjdhet, inklusive potentiella fördelar i form av stress, tid och kostnader.
Frågeformuläret syftar till att utvärdera patientnöjdhet med heminfusion: 1) var föredrar du att få ERT, hem eller sjukhus; 2) varför (lista över skäl); 3) hur känner du dig nu; 4) om du är i heminfusion, hur bedömer du din hälsa än när du behandlades på sjukhus.
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
|
Patientefterlevnad
Tidsram: I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
Patientkompatibilitet bedöms som antal missade infusioner jämfört med planerade och/eller återgång till sjukhusmiljö (med skäl).
|
I minst 12 månader från och med registreringen (dag 0)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 oktober 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
31 januari 2024
Avslutad studie (Faktisk)
31 januari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
11 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
14 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bindvävssjukdomar
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Mucinoser
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Glykogenlagringssjukdom
- Mukopolysackaridoser
- Mukopolysackaridos I
- Glykogenlagringssjukdom typ II
Andra studie-ID-nummer
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Registeridentifierare: ICTRP)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .