Un estudio para evaluar la seguridad de Myozyme® y de Aldurazyme® en participantes masculinos y femeninos de cualquier grupo de edad con enfermedad de Pompe o con mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) en un entorno de atención domiciliaria (HomERT)
13 de febrero de 2024 actualizado por: Sanofi
Estudio multicéntrico, no intervencionista, de doble cohorte para evaluar la seguridad de Myozyme® y de Aldurazyme® en entornos de infusión domiciliaria del mundo real
Objetivo primario:
Obtener datos relacionados con la seguridad y la tolerabilidad de los tratamientos con alglucosidasa alfa y laronidasa administrados en un entorno de infusión de atención domiciliaria.
Objetivos secundarios:
- Evaluar la satisfacción personal de ambas cohortes de pacientes tratados en un entorno de infusión de atención domiciliaria.
- Evaluar el cumplimiento de la infusión en ambas cohortes de pacientes tratados en un entorno de infusión de atención domiciliaria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
Duración de la observación prospectiva para cada paciente: al menos 12 meses (desde la inscripción)
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
57
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Italy, Italia
- investigational Site Italy
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con enfermedad de Pompe con deficiencia confirmada de la enzima GAA tratados con Myozyme® en un entorno de infusión domiciliaria de acuerdo con la práctica clínica autorizada y el documento del plan de gestión de riesgos aprobado (cohorte A) o pacientes con MPS I con deficiencia confirmada de la enzima lisosomal, tratados con alfa-L-iduronidasa con Aldurazyme® en el entorno de infusión domiciliaria de acuerdo con la práctica clínica autorizada y el documento del plan de gestión de riesgos aprobado (Cohorte B).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado obtenido antes de inscribirse en el estudio y antes de comenzar cualquier recopilación de datos. Se requiere el consentimiento de un tutor legalmente autorizado para pacientes legalmente menores, según lo define la normativa local. Si el paciente es legalmente menor de edad, se debe obtener el consentimiento por escrito firmado de los padres/tutor legal y el asentimiento del paciente, si corresponde.
- Pacientes con enfermedad de Pompe con deficiencia confirmada de la enzima alfa-glucosidasa ácida (GAA) tratados con Myozyme® en un entorno de infusión domiciliaria de acuerdo con la práctica clínica autorizada y el documento del plan de gestión de riesgos aprobado (Cohorte A) o
- Pacientes con MPS I con deficiencia confirmada de la enzima lisosomal alfa-L-iduronidasa tratados con Aldurazyme® en un entorno de infusión domiciliaria de acuerdo con la práctica clínica autorizada y el documento del plan de gestión de riesgos aprobado (Cohorte B).
Criterio de exclusión:
- Participación en otro ensayo clínico con cualquier agente en investigación dentro de las 12 semanas anteriores a la inscripción.
- Cualquier condición (ej. preocupación médica) que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para el estudio.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Cohorte A
Pacientes con enfermedad de Pompe que reciben Myozyme® (alglucosidasa alfa) en un entorno de atención domiciliaria.
|
|
Cohorte B
Pacientes con MPS I que reciben Aldurazyme® (laronidasa) en un entorno de atención domiciliaria.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se definen como cualquier evento que no está presente antes del inicio de la administración de la terapia de reemplazo de enzimas (ERT) en el entorno de atención domiciliaria o cualquier evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después del inicio de la administración de ERT en entorno de atención domiciliaria.
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) para cada clase de gravedad
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Los TEAE se definen como cualquier evento que no está presente antes del inicio de la administración de ERT en el entorno de atención domiciliaria o cualquier evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después del inicio de la administración de ERT en el entorno de atención domiciliaria.
Se utiliza una escala de clasificación de eventos adversos de leve, moderada y grave para clasificar la gravedad de los eventos adversos.
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
|
Número de participantes con eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: 1) resulte en la muerte o 2) sea potencialmente mortal o 3) requiera la hospitalización del paciente hospitalizado o la prolongación de la hospitalización existente o 4) resulte en una discapacidad persistente o significativa/ incapacidad o 5) es una anomalía congénita/defecto de nacimiento o 6) es un evento médicamente importante.
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) relacionados con alglucosidasa o laronidasa
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Los TEAE se definen como cualquier evento que no está presente antes del inicio de la administración de ERT en el entorno de atención domiciliaria o cualquier evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después del inicio de la administración de ERT en el entorno de atención domiciliaria.
Un TEAE se define como relacionado con el tratamiento si existe una posibilidad razonable de que el evento esté relacionado con la alglucosidasa o laronidasa.
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
|
Número de participantes con reacciones asociadas a la infusión (IAR)
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Los IAR se definen como AA que ocurren durante la infusión o el período de observación posterior a la infusión que se considera que están relacionados o posiblemente relacionados con Myozyme® y Aldurazyme®.
A discreción del investigador, los EA que se produzcan después de la finalización del período de observación posterior a la infusión que se evalúen como relacionados también pueden considerarse IAR.
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
|
Número de participantes con medicamentos concomitantes para cada sistema de clasificación Anatómico Terapéutico Químico (ATC)
Periodo de tiempo: En la inscripción (día 0)
|
Se preguntará a los participantes sobre el uso de medicación concomitante en el momento de la inscripción.
|
En la inscripción (día 0)
|
|
Número de participantes con cambio en el uso de medicamentos concomitantes en caso de infusión no tolerada
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Se preguntará a los participantes sobre su percepción con respecto a cualquier medicamento o tratamiento adicional o cualquier cambio en el régimen o las dosis en comparación con su estado inicial (día 0).
Se informará cualquier cambio en la terapia (aumento de la terapia, disminución de la terapia, ningún cambio en la terapia) durante el estudio.
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Satisfacción del paciente
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Los datos de satisfacción del paciente se recopilarán a través de un cuestionario de satisfacción, incluidos los beneficios potenciales en términos de estrés, tiempo y costos.
El cuestionario tiene como objetivo evaluar la satisfacción del paciente sobre la infusión domiciliaria: 1) dónde prefiere recibir la ERT, en el hogar o en el hospital; 2) por qué (lista de razones); 3) cómo te sientes ahora; 4) si está en infusión en el hogar, ¿cómo califica su salud en comparación con cuando recibió tratamiento en el hospital?
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
|
Cumplimiento del paciente
Periodo de tiempo: Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
El cumplimiento del paciente se evalúa como el número de infusiones omitidas frente a las planificadas y/o el regreso al entorno hospitalario (con las razones).
|
Durante al menos 12 meses a partir de la inscripción (día 0)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de octubre de 2021
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
14 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Identificador de registro: ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .