Tutkimus Myozymen® ja Aldurazymen® turvallisuuden arvioimiseksi miehillä ja naispuolisilla osallistujilla kaikissa ikäryhmissä, joilla on Pompen tauti tai mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I) kotihoitoympäristössä (HomERT)
tiistai 13. helmikuuta 2024 päivittänyt: Sanofi
Monikeskus, ei-interventio, kaksoiskohorttitutkimus Myozymen® ja Aldurazyme®:n turvallisuuden arvioimiseksi todellisessa kotiinfuusioasetuksessa
Ensisijainen tavoite:
Saadakseen tietoa alglukosidaasi alfa- ja laronidaasihoitojen turvallisuudesta ja siedettävyydestä kotihoidon infuusioympäristössä.
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioida kotihoidon infuusioympäristössä hoidettujen molempien potilasryhmien henkilökohtaista tyytyväisyyttä.
- Arvioida infuusiomyöntyvyyttä molemmissa potilasryhmissä, joita hoidettiin kotihoidon infuusioympäristössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Jokaisen potilaan mahdollinen tarkkailun kesto: vähintään 12 kuukautta (ilmoittautumisesta)
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
57
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Italy, Italia
- investigational Site Italy
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Pompe-tautipotilaat, joilla on vahvistettu GAA-entsyymin puutos, joita hoidettiin Myozyme®-infuusiolla kotiinfuusioasetuksessa valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelman asiakirjan (Kohortti A) mukaisesti tai MPS I -potilaat, joilla on vahvistettu lysosomaalisen entsyymin puutos ja joita hoidettiin alfa-L-iduronidaasilla Aldurazyme®:lla kotiinfuusioasetuksessa valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelmaasiakirjan mukaisesti (kohortti B).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu, tietoinen suostumus, joka on saatu ennen tutkimukseen ilmoittautumista ja ennen tiedonkeruun aloittamista. Laillisesti valtuutetun huoltajan suostumus vaaditaan laillisesti alaikäisiltä potilailta paikallisten määräysten mukaisesti. Jos potilas on laillisesti alaikäinen, on hankittava vanhemmalta/huoltajalta allekirjoitettu kirjallinen suostumus ja tarvittaessa potilaalta suostumus.
- Pompe-tautipotilaat, joilla on vahvistettu happaman alfa-glukosidaasin (GAA) entsyymin puutos ja jotka on hoidettu Myozyme®-infuusiolla kotiinfuusioympäristössä valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelmaasiakirjan (kohortti A) mukaisesti tai
- MPS I -potilaat, joilla on vahvistettu lysosomaalisen entsyymin, alfa-L-iduronidaasin, puutos, joita hoidettiin Aldurazyme®:llä kotiinfuusioympäristössä valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelmaasiakirjan mukaisesti (kohortti B).
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen millä tahansa tutkimusaineella ilmoittautumista edeltäneiden 12 viikon aikana.
- Mikä tahansa ehto (esim. lääketieteellinen huolenaihe), joka tutkijan mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kohortti A
Pompe-tautipotilaat, jotka saavat Myozyme® (alglukosidaasi alfa) kotihoidossa.
|
|
Kohortti B
MPS I -potilaat, jotka saavat Aldurazyme® (laronidaasia) kotihoidossa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat (TEAE) määritellään tapahtumaksi, jota ei esiinny ennen entsyymikorvaushoidon (ERT) annon aloittamista kotihoidossa tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetillä tai esiintymistiheydellä ERT-annon aloittamisen jälkeen kotihoidon asetus.
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) kunkin vakavuusluokan mukaan
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
TEAE määritellään tapahtumaksi, jota ei ole esiintynyt ennen ERT-annon aloittamista kotihoidossa tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetiltään tai tiheydeltään ERT-annon aloittamisen jälkeen kotihoidossa.
Haittavaikutusten vakavuuden arviointiin käytetään lievän, keskivaikean ja vaikean haittavaikutuksen luokitusasteikkoa.
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: 1) johtaa kuolemaan tai 2) on hengenvaarallinen tai 3) vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä tai 4) johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/ työkyvyttömyys tai 5) on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai 6) on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli alglukosidaasiin tai laronidaasiin liittyviä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
TEAE määritellään tapahtumaksi, jota ei ole esiintynyt ennen ERT-annon aloittamista kotihoidossa tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetiltään tai tiheydeltään ERT-annon aloittamisen jälkeen kotihoidossa.
TEAE määritellään hoitoon liittyväksi, jos on kohtuullinen mahdollisuus, että tapahtuma liittyy alglukosidaasiin tai laronidaasiin.
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IAR)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
IAR:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka ilmenevät joko infuusion tai infuusion jälkeisen tarkkailujakson aikana ja joiden katsotaan liittyvän tai mahdollisesti liittyvän Myozymeen® ja Aldurazyme®:iin.
Tutkijan harkinnan mukaan haittavaikutuksia, jotka ilmenevät infuusion jälkeisen tarkkailujakson päätyttyä ja jotka arvioidaan liittyväksi, voidaan pitää myös infuusion haittavaikutuksina.
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
|
Osallistujien määrä, jotka saivat samanaikaisia lääkkeitä kussakin Anatomical Therapeutic Chemical (ATC) -luokitusjärjestelmässä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen yhteydessä (päivä 0)
|
Osallistujilta kysytään heidän samanaikaisten lääkkeiden käytöstä ilmoittautumisen yhteydessä.
|
Ilmoittautumisen yhteydessä (päivä 0)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden samanaikaisten lääkkeiden käyttö on muuttunut sietämättömän infuusion tapauksessa
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
Osallistujilta kysytään heidän näkemystään mahdollisista lisälääkkeistä tai hoidoista tai muutoksista hoito-ohjelmassa tai annoksissa verrattuna lähtötilanteeseen (päivä 0).
Kaikki muutokset terapiassa (lisätty hoito, vähennetty hoitoa, ei muutosta terapiassa) tutkimuksen aikana raportoidaan.
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilastyytyväisyys
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
Potilastyytyväisyystiedot kerätään tyytyväisyyskyselyn avulla, mukaan lukien mahdolliset hyödyt stressin, ajan ja kustannusten muodossa.
Kyselylomakkeen tavoitteena on arvioida potilaiden tyytyväisyyttä kotiinfuusioon: 1) missä haluat saada ERT:n, kotiin vai sairaalaan; 2) miksi (syiden luettelo); 3) miltä sinusta tuntuu nyt; 4) jos olet kotiinfuusiossa, miten arvioit terveytesi verrattuna sairaalahoitoon.
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
|
Potilaan suostumus
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
Potilaan hoitomyöntyvyyttä arvioidaan välittyneiden infuusioiden lukumääränä verrattuna suunniteltuun ja/tai sairaalaan palaamiseen (syiden kanssa).
|
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 14. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 11. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Mukopolysakkaridoosit
- Mukopolysakkaridoosi I
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .