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Uno studio per valutare la sicurezza di Myozyme® e di Aldurazyme® in partecipanti maschi e femmine di qualsiasi fascia di età con malattia di Pompe o con mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) in un contesto di assistenza domiciliare (HomERT)

13 febbraio 2024 aggiornato da: Sanofi

Studio multicentrico, non interventistico, a doppia coorte per valutare la sicurezza di Myozyme® e di Aldurazyme® in ambienti di infusione domiciliare reali

Obiettivo primario:

Ottenere dati relativi alla sicurezza e alla tollerabilità dei trattamenti con alglucosidasi alfa e laronidasi somministrati in un ambiente di infusione domiciliare.

Obiettivi secondari:

  • Valutare la soddisfazione personale di entrambe le coorti di pazienti trattati in un ambiente di infusione domiciliare.
  • Valutare la compliance all'infusione in entrambe le coorti di pazienti trattati in un ambiente di infusione domiciliare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Durata dell'osservazione prospettica per ciascun paziente: almeno 12 mesi (dall'arruolamento)

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

57

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Italy, Italia
        • investigational Site Italy

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti affetti da malattia di Pompe con deficit confermato dell'enzima GAA trattati con Myozyme® in ambiente di infusione domiciliare secondo la pratica clinica autorizzata e il documento del piano di gestione del rischio approvato (Coorte A) o pazienti con MPS I trattati con deficit confermato dell'enzima lisosomiale, alfa-L-iduronidasi con Aldurazyme® in ambiente di infusione domiciliare secondo la pratica clinica autorizzata e il documento del piano di gestione del rischio approvato (Coorte B).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato ottenuto prima dell'arruolamento nello studio e prima di iniziare qualsiasi raccolta di dati. Per i pazienti legalmente minorenni è richiesto il consenso di un tutore legalmente autorizzato, come definito dalla normativa locale. Se il paziente è legalmente minorenne, il consenso scritto firmato deve essere ottenuto dai genitori/tutori legali e il consenso ottenuto dal paziente, se applicabile.
  • Pazienti con malattia di Pompe con deficit confermato dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) trattati con Myozyme® in ambiente di infusione domiciliare secondo la pratica clinica autorizzata e il documento del piano di gestione del rischio approvato (Coorte A) o
  • Pazienti con MPS I con deficit confermato dell'enzima lisosomiale, alfa-L-iduronidasi trattati con Aldurazyme® in ambiente di infusione domiciliare secondo la pratica clinica autorizzata e il documento del piano di gestione del rischio approvato (Coorte B).

Criteri di esclusione:

  • - Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica con qualsiasi agente sperimentale entro le 12 settimane precedenti l'arruolamento.
  • Qualsiasi condizione (es. preoccupazione medica) che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo allo studio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Coorte A
Pazienti con malattia di Pompe trattati con Myozyme® (alglucosidasi alfa) in un contesto di assistenza domiciliare.
Coorte B
Pazienti con MPS I trattati con Aldurazyme® (laronidasi) in un contesto di assistenza domiciliare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono definiti come qualsiasi evento che non è presente prima dell'inizio della somministrazione della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) in ambito domiciliare o qualsiasi evento già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'inizio della somministrazione di ERT in ambiente di assistenza domiciliare.
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per ciascuna classe di gravità
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
I TEAE sono definiti come qualsiasi evento che non è presente prima dell'inizio della somministrazione di ERT in ambito domiciliare o qualsiasi evento già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'inizio della somministrazione di ERT in ambito domiciliare. Una scala di classificazione degli eventi avversi di lieve, moderata e grave viene utilizzata per la classificazione della gravità degli eventi avversi.
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Numero di partecipanti con gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose: 1) provoca la morte o 2) è pericoloso per la vita o 3) richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente o 4) provoca disabilità persistente o significativa/ incapacità o 5) è un'anomalia congenita/difetto alla nascita o 6) è un evento clinicamente importante.
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) correlati ad alglucosidasi o laronidasi
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
I TEAE sono definiti come qualsiasi evento che non è presente prima dell'inizio della somministrazione di ERT in ambito domiciliare o qualsiasi evento già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'inizio della somministrazione di ERT in ambito domiciliare. Un TEAE è definito correlato al trattamento se esiste una ragionevole possibilità che l'evento sia correlato all'alglucosidasi o alla laronidasi.
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Numero di partecipanti con reazioni associate all'infusione (IAR)
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Le IAR sono definite come eventi avversi che si verificano durante l'infusione o il periodo di osservazione successivo all'infusione che sono ritenuti correlati o possibilmente correlati a Myozyme® e Aldurazyme®. A discrezione dello sperimentatore, anche gli eventi avversi che si verificano dopo il completamento del periodo di osservazione post-infusione che sono valutati come correlati possono essere considerati IAR.
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Numero di partecipanti con farmaci concomitanti per ciascun sistema di classificazione Anatomico Terapeutico Chimico (ATC).
Lasso di tempo: All'iscrizione (giorno 0)
Ai partecipanti verrà chiesto del loro uso di farmaci concomitanti al momento dell'arruolamento.
All'iscrizione (giorno 0)
Numero di partecipanti con variazione nell'uso di farmaci concomitanti in caso di infusione non tollerata
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Ai partecipanti verrà chiesto della loro percezione in merito a eventuali farmaci o trattamenti aggiuntivi o eventuali modifiche al regime o ai dosaggi rispetto al loro stato di riferimento (giorno 0). Verrà riportato qualsiasi cambiamento nella terapia (aumento della terapia, riduzione della terapia, nessun cambiamento nella terapia) durante lo studio.
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soddisfazione del paziente
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
I dati sulla soddisfazione del paziente saranno raccolti attraverso un questionario di soddisfazione, compresi i potenziali benefici in termini di stress, tempo e costi. Il questionario ha lo scopo di valutare la soddisfazione del paziente riguardo all'infusione domiciliare: 1) dove preferisce ricevere ERT, a casa o in ospedale; 2) perché (elenco dei motivi); 3) come ti senti adesso; 4) se sei in infusione domiciliare, come giudichi il tuo stato di salute rispetto a quando sei stato curato in ospedale.
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
Conformità del paziente
Lasso di tempo: Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)
La compliance del paziente viene valutata come numero di infusioni mancate rispetto a quelle pianificate e/o al rientro in ospedale (con i motivi).
Per almeno 12 mesi a partire dall'immatricolazione (giorno 0)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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