Tanulmány a Myozyme® és az Aldurazyme® biztonságosságának felmérésére a Pompe-kórban vagy I. típusú mukopoliszacharidózisban (MPS I) szenvedő férfiak és nők bármely korcsoportjában otthoni ápolási környezetben (HomERT)
2024. február 13. frissítette: Sanofi
Többközpontú, nem intervenciós, kettős kohorsz vizsgálat a Myozyme® és az Aldurazyme® biztonságosságának felmérésére a valós otthoni infúziós beállításban
Az elsődleges célkítűzés:
Az otthoni infúziós környezetben alkalmazott alfa-alglükozidáz és laronidáz kezelés biztonságosságára és tolerálhatóságára vonatkozó adatok beszerzése.
Másodlagos célok:
- Az otthoni infúziós környezetben kezelt betegek mindkét csoportjának személyes elégedettségének értékelése.
- Az otthoni infúziós környezetben kezelt betegek mindkét kohorszában az infúziós megfelelőség értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
A megfigyelés várható időtartama minden betegnél: legalább 12 hónap (a felvételtől számítva)
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
57
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Italy, Olaszország
- investigational Site Italy
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Megerősített GAA enzimhiányban szenvedő Pompe-kóros betegek, akiket Myozyme®-mal kezeltek otthoni infúziós körülmények között az engedélyezett klinikai gyakorlat és a jóváhagyott kockázatkezelési tervdokumentum (A kohorsz) szerint, vagy MPS I betegek, akiknél a lizoszómális enzim igazolt hiánya van, alfa-L-iduronidázzal kezelve. Aldurazyme®-mal otthoni infúziós környezetben az engedélyezett klinikai gyakorlatnak és a jóváhagyott kockázatkezelési tervdokumentumnak megfelelően (B kohorsz).
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt, tájékozott hozzájárulás, amelyet a vizsgálatba való beiratkozás és az adatgyűjtés megkezdése előtt szereztek meg. A törvényesen felhatalmazott gyám hozzájárulása szükséges a törvényesen kiskorú betegeknél a helyi szabályozás szerint. Ha a beteg jogilag kiskorú, a szülő(k)/törvényes gyámja aláírt írásbeli hozzájárulása és adott esetben a beteg hozzájárulása szükséges.
- Megerősített savas alfa-glükozidáz (GAA) enzimhiányban szenvedő Pompe-kóros betegek, akiket Myozyme®-mal kezeltek otthoni infúziós környezetben az engedélyezett klinikai gyakorlat és a jóváhagyott kockázatkezelési terv dokumentuma szerint (A kohorsz), ill.
- A lizoszómális enzim, az alfa-L-iduronidáz igazolt hiányában szenvedő MPS I betegek, akiket Aldurazyme®-vel kezeltek otthoni infúziós környezetben az engedélyezett klinikai gyakorlat és a jóváhagyott kockázatkezelési terv dokumentuma szerint (B kohorsz).
Kizárási kritériumok:
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban bármely vizsgált szerrel a beiratkozást megelőző 12 héten belül.
- Bármilyen állapot (pl. egészségügyi aggály), amely a Vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a vizsgálatra.
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a klinikai vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
A kohorsz
Pompe-betegségben szenvedő betegek, akik Myozyme®-t (alglükozidáz alfa) kapnak otthoni ápolásban.
|
|
B kohorsz
Aldurazyme®-t (laronidázt) kapó MPS I betegek otthoni ápolásban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
Kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) alatt minden olyan eseményt értünk, amely nincs jelen az enzimpótló terápia (ERT) megkezdése előtt otthoni ápolásban, vagy bármely olyan esemény, amely az ERT beadását követően intenzitásában vagy gyakoriságában romlik. otthoni gondozási beállítás.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma az egyes súlyossági osztályokban
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
TEAE-nek minősül minden olyan esemény, amely nincs jelen az otthoni ápolási környezetben az ERT-kezelés megkezdése előtt, vagy bármely olyan, már jelen lévő esemény, amely intenzitásában vagy gyakoriságában az ERT-kezelés megkezdését követően az otthoni gondozásban történt.
A nemkívánatos események súlyosságának besorolására egy enyhe, közepes és súlyos nemkívánatos esemény besorolási skálát használnak.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél súlyos, kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) fordultak elő
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén: 1) halált okoz vagy 2) életveszélyes, vagy 3) fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, vagy 4) tartós vagy jelentős rokkantságot eredményez/ a cselekvőképtelenség vagy 5) veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy 6) orvosilag fontos esemény.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
|
Az alglukozidázhoz vagy laronidázhoz kapcsolódó kezelésből adódó nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
TEAE-nek minősül minden olyan esemény, amely nincs jelen az otthoni ápolási környezetben az ERT-kezelés megkezdése előtt, vagy bármely olyan, már jelen lévő esemény, amely intenzitásában vagy gyakoriságában az ERT-kezelés megkezdését követően az otthoni gondozásban történt.
A TEAE kezeléssel összefüggőnek minősül, ha ésszerű a valószínűsége, hogy az esemény alglukozidázhoz vagy laronidázhoz kapcsolódik.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
|
Az infúzióval összefüggő reakciókban (IAR) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
Az infúziós reakciók olyan mellékhatásokként határozhatók meg, amelyek akár az infúzió, akár az infúziót követő megfigyelési időszak alatt fordulnak elő, és amelyek a Myozyme®-hoz és az Aldurazyme®-hoz kapcsolódnak, vagy esetleg kapcsolatban állnak egymással.
A vizsgáló döntése szerint az infúzió utáni megfigyelési időszak letelte után fellépő mellékhatások, amelyek összefüggőnek minősülnek, szintén IAR-nek tekinthetők.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
|
Az egyidejűleg gyógyszert szedő résztvevők száma az egyes anatómiai terápiás kémiai (ATC) osztályozási rendszerekben
Időkeret: Jelentkezéskor (0. nap)
|
A résztvevőket a beiratkozáskor megkérdezik az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerhasználatukról.
|
Jelentkezéskor (0. nap)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek alkalmazása nem tolerált infúzió esetén
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
A résztvevőket megkérdezik arról, hogy miként vélekednek bármilyen további gyógyszerről vagy kezelésről, vagy a kezelési rend vagy az adagolás változásairól az alapállapotukhoz (0. nap) képest.
A vizsgálat során a terápiában bekövetkezett bármilyen változást (fokozott terápia, terápia csökkentése, terápia nem változott) jelenteni kell.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Betegelégedettség
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
A betegek elégedettségére vonatkozó adatokat egy elégedettségi kérdőív segítségével gyűjtjük össze, beleértve a lehetséges előnyöket a stressz, az idő és a költségek tekintetében.
A kérdőív célja, hogy értékelje a betegek otthoni infúzióval kapcsolatos elégedettségét: 1) hol szeretne ERT-t kapni, otthon vagy kórházban; 2) miért (okok listája); 3) hogy érzi magát most; 4) ha otthoni infúzióban van, hogyan értékeli egészségi állapotát, mint amikor kórházban kezelték.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
|
Beteg együttműködése
Időkeret: A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
A betegek betartását a kimaradt infúziók száma és a tervezett és/vagy kórházi környezetbe való visszatérés (okokkal együtt) alapján értékelik.
|
A beiratkozástól számított legalább 12 hónapig (0. nap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. október 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. január 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 8.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. február 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 13.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Kötőszöveti betegségek
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Mucinosisok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Glikogén tárolási betegség
- Mukopoliszacharidózisok
- Mucopolysaccharidosis I
- Glikogén tárolási betegség II
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Registry Identifier: ICTRP)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .