En undersøgelse for at vurdere sikkerheden af Myozyme® og Aldurazyme® hos mandlige og kvindelige deltagere i enhver aldersgruppe med Pompes sygdom eller med mucopolysaccharidosis type I (MPS I) i hjemmeplejen (HomERT)
13. februar 2024 opdateret af: Sanofi
Multicenter, ikke-interventionel, dobbelt kohorteundersøgelse for at vurdere sikkerheden af Myozyme® og Aldurazyme® i virkelige verden-hjemmeinfusionsmiljøer
Primært mål:
For at indhente data vedrørende sikkerheden og tolerabiliteten af alglucosidase alfa- og laronidase-behandlinger administreret i et hjemmeplejeinfusionsmiljø.
Sekundære mål:
- At evaluere den personlige tilfredshed hos begge kohorter af patienter, der behandles i et hjemmeplejeinfusionsmiljø.
- At evaluere infusionscompliance i begge kohorter af patienter behandlet i et hjemmeplejeinfusionsmiljø.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Prospektiv observationsvarighed for hver patient: mindst 12 måneder (fra indskrivning)
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
57
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Italy, Italien
- investigational Site Italy
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Pompes sygdomspatienter med bekræftet GAA-enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusionsmiljø i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (Cohort A) eller MPS I-patienter med bekræftet mangel på lysosomalt enzym, alfa-L-iduronidase behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusionsmiljø i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (kohorte B).
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet, informeret samtykke opnået før tilmelding til undersøgelsen og før start af enhver dataindsamling. Samtykke fra en lovligt autoriseret værge er påkrævet for lovligt mindreårige patienter som defineret af lokal lovgivning. Hvis patienten er juridisk mindreårig, skal der indhentes underskrevet skriftligt samtykke fra forældre/værge og samtykke indhentet fra patienten, hvis det er relevant.
- Pompes sygdomspatienter med bekræftet syre-alfa-glucosidase (GAA) enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusion i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (kohorte A) eller
- MPS I-patienter med bekræftet mangel på det lysosomale enzym, alfa-L-iduronidase, behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusion i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (kohorte B).
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert forsøgsmiddel inden for de 12 uger forud for tilmelding.
- Enhver tilstand (f.eks. medicinsk bekymring), hvilket efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen.
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Kohorte A
Patienter med Pompes sygdom, der får Myozyme® (alglucosidase alfa) i hjemmepleje.
|
|
Kohorte B
MPS I-patienter, der får Aldurazyme® (laronidase) i hjemmepleje.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er) defineres som enhver hændelse, der ikke er til stede før påbegyndelse af administrationen af enzymerstatningsterapi (ERT) i hjemmeplejen eller enhver hændelse, der allerede er til stede, som forværres i enten intensitet eller hyppighed efter påbegyndelse af ERT-administration i hjemmeplejen.
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) for hver sværhedsgrad
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
TEAE'er defineres som enhver hændelse, der ikke er til stede før påbegyndelsen af ERT-administrationen i hjemmeplejen eller enhver hændelse, der allerede er til stede, som forværres i enten intensitet eller hyppighed efter påbegyndelse af ERT-administration i hjemmeplejen.
En graderingsskala for uønskede hændelser på mild, moderat og svær bruges til bedømmelse af sværhedsgraden af hændelser.
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
|
Antal deltagere med alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: 1) resulterer i døden eller 2) er livstruende eller 3) kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse eller 4) resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/ inhabilitet eller 5) er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller 6) er en medicinsk vigtig begivenhed.
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
|
Antal deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger (TEAE'er) relateret til alglucosidase eller laronidase
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
TEAE'er defineres som enhver hændelse, der ikke er til stede før påbegyndelsen af ERT-administrationen i hjemmeplejen eller enhver hændelse, der allerede er til stede, som forværres i enten intensitet eller hyppighed efter påbegyndelse af ERT-administration i hjemmeplejen.
En TEAE defineres som behandlingsrelateret, hvis den har en rimelig mulighed for, at hændelsen er relateret til alglucosidase eller laronidase.
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
|
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er)
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
IAR'er er defineret som AE'er, der opstår under enten infusionen eller observationsperioden efter infusionen, som anses for at være relateret til eller muligvis relateret til Myozyme® og Aldurazyme®.
Efter investigators skøn kan bivirkninger, der opstår efter afslutning af observationsperioden efter infusion, og som vurderes som relaterede, også betragtes som IAR'er.
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
|
Antal deltagere med samtidig medicin for hvert anatomisk terapeutisk kemisk (ATC) klassifikationssystem
Tidsramme: Ved tilmelding (dag 0)
|
Deltagerne vil blive spurgt om deres brug af samtidig medicin ved tilmelding.
|
Ved tilmelding (dag 0)
|
|
Antal deltagere med ændring i brugen af samtidig medicin i tilfælde af ikke-tolereret infusion
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
Deltagerne vil blive spurgt om deres opfattelse af yderligere medicin eller behandlinger eller ændringer i kur eller dosering sammenlignet med deres baseline (dag 0) tilstand.
Enhver ændring i terapien (øget terapi, reduceret terapi, ingen ændring i terapien) under undersøgelsen vil blive rapporteret.
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Patienttilfredshed
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
Patienttilfredshedsdata vil blive indsamlet gennem et tilfredshedsspørgeskema, herunder potentielle fordele i form af stress, tid og omkostninger.
Spørgeskemaet har til formål at evaluere patienttilfredsheden omkring hjemmeinfusion: 1) hvor foretrækker du at modtage ERT, hjem eller hospital; 2) hvorfor (liste over årsager); 3) hvordan har du det nu; 4) hvis du er i hjemmeinfusion, hvordan vurderer du dit helbred, end da du blev behandlet på hospitalet.
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
|
Patient compliance
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
Patientcompliance vurderes som antal ubesvarede infusioner i forhold til planlagte og/eller tilbagevenden til hospital (med årsager).
|
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. oktober 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. januar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
31. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. oktober 2021
Først opslået (Faktiske)
11. oktober 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
14. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Mucopolysaccharidoser
- Mucopolysaccharidosis I
- Glykogenopbevaringssygdom type II
Andre undersøgelses-id-numre
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Registry Identifier: ICTRP)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .