Исследование по оценке безопасности Myozyme® и Aldurazyme® у участников мужского и женского пола любой возрастной группы с болезнью Помпе или с мукополисахаридозом типа I (MPS I) в условиях домашнего ухода (HomERT)
13 февраля 2024 г. обновлено: Sanofi
Многоцентровое, неинтервенционное, двойное когортное исследование для оценки безопасности Myozyme® и Aldurazyme® в условиях реальной домашней инфузии
Основная цель:
Получить данные, касающиеся безопасности и переносимости лечения алглюкозидазой альфа и ларонидазой, вводимых в условиях домашнего ухода.
Второстепенные цели:
- Оценить личную удовлетворенность обеих групп пациентов, пролеченных в условиях домашнего ухода.
- Оценить соблюдение режима инфузии в обеих когортах пациентов, получавших инфузионную терапию на дому.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Длительность проспективного наблюдения за каждым пациентом: не менее 12 месяцев (с момента включения в исследование)
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
57
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Italy, Италия
- Investigational Site Italy
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с болезнью Помпе с подтвержденным дефицитом фермента GAA, получающие лечение препаратом Myozyme® в условиях домашней инфузии в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа A), или пациенты с MPS I с подтвержденным дефицитом лизосомального фермента, получающие лечение альфа-L-идуронидазой с Aldurazyme® в условиях домашней инфузии в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа B).
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие, полученное до включения в исследование и до начала сбора данных. Согласие законного опекуна требуется для несовершеннолетних пациентов в соответствии с местным законодательством. Если пациент юридически несовершеннолетний, необходимо получить подписанное письменное согласие от родителя (родителей)/законного опекуна и, если применимо, согласие пациента.
- Пациенты с болезнью Помпе с подтвержденным дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), получающие лечение Myozyme® в домашних условиях в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа A) или
- Пациенты с МПС I с подтвержденным дефицитом лизосомального фермента альфа-L-идуронидазы, получавшие лечение Альдуразимом® в домашних условиях в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа B).
Критерий исключения:
- Участие в другом клиническом исследовании с любым исследуемым агентом в течение 12 недель до регистрации.
- Любое состояние (например, медицинские проблемы), что, по мнению Исследователя, сделало бы участника непригодным для участия в исследовании.
Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Когорта А
Пациенты с болезнью Помпе, получающие Myozyme® (алглюкозидаза альфа) в условиях домашнего ухода.
|
|
Когорта Б
Пациенты с MPS I, получающие Aldurazyme® (ларонидазу) в условиях домашнего ухода.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), определяются как любое явление, которое не наблюдалось до начала введения заместительной ферментной терапии (ЗЗТ) в условиях ухода на дому, или любое уже имеющееся явление, которое ухудшается либо по интенсивности, либо по частоте после начала назначения ЗЗТ в домашних условиях. обстановка домашнего ухода.
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), для каждого класса тяжести
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
TEAE определяются как любое событие, которое не наблюдалось до начала применения ФЗТ в условиях ухода на дому, или любое уже имеющееся явление, которое ухудшается либо по интенсивности, либо по частоте после начала назначения ФЗТ в условиях ухода на дому.
Шкала оценки нежелательных явлений легкой, средней и тяжелой степени используется для оценки тяжести нежелательных явлений.
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) является любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: 1) приводит к смерти, или 2) представляет угрозу для жизни, или 3) требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, или 4) приводит к стойкой или значительной инвалидности/ нетрудоспособности или 5) является врожденной аномалией/врожденным дефектом или 6) является важным с медицинской точки зрения событием.
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), связанными с алглюкозидазой или ларонидазой.
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
TEAE определяются как любое событие, которое не наблюдалось до начала применения ФЗТ в условиях ухода на дому, или любое уже имеющееся явление, которое ухудшается либо по интенсивности, либо по частоте после начала назначения ФЗТ в условиях ухода на дому.
TEAE определяется как связанное с лечением, если существует разумная вероятность того, что событие связано с алглюкозидазой или ларонидазой.
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
|
Количество участников с инфузионными реакциями (IAR)
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
НР определяются как нежелательные явления, возникающие либо во время инфузии, либо в период наблюдения после инфузии, которые считаются связанными или, возможно, связанными с Myozyme® и Aldurazyme®.
По усмотрению исследователя НЯ, возникающие после завершения периода постинфузионного наблюдения, которые оцениваются как связанные, также могут считаться НР.
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
|
Количество участников с сопутствующими лекарствами для каждой системы классификации анатомо-терапевтических химических (ATC)
Временное ограничение: При регистрации (день 0)
|
Участников спросят об использовании сопутствующих лекарств при регистрации.
|
При регистрации (день 0)
|
|
Количество участников с изменением использования сопутствующих препаратов в случае непереносимой инфузии
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
Участников спросят об их восприятии любых дополнительных лекарств или методов лечения или любых изменений в режиме или дозировках по сравнению с их исходным состоянием (день 0).
О любых изменениях в терапии (усиление терапии, снижение терапии, отсутствие изменений в терапии) во время исследования будет сообщено.
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Удовлетворенность пациентов
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
Данные об удовлетворенности пациентов будут собираться с помощью анкеты об удовлетворенности, включая потенциальные выгоды с точки зрения стресса, времени и затрат.
Анкета направлена на оценку удовлетворенности пациентов домашней инфузией: 1) где вы предпочитаете получать ФЗТ, дома или в больнице; 2) почему (перечень причин); 3) как вы сейчас себя чувствуете; 4) если вы находитесь на домашней инфузии, как вы оцениваете свое здоровье, чем когда лечились в больнице.
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
|
Соблюдение пациентом
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
Комплаентность пациента оценивается как количество пропущенных инфузий по сравнению с запланированными и/или повторными госпитализациями (с указанием причин).
|
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 октября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 января 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 января 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь накопления гликогена
- Мукополисахаридозы
- Мукополисахаридоз I
- Болезнь накопления гликогена II типа
Другие идентификационные номера исследования
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Идентификатор реестра: ICTRP)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .