Um estudo para avaliar a segurança de Myozyme® e de Aldurazyme® em participantes do sexo masculino e feminino de qualquer faixa etária com doença de Pompe ou com mucopolissacaridose tipo I (MPS I) em um ambiente de atendimento domiciliar (HomERT)
13 de fevereiro de 2024 atualizado por: Sanofi
Estudo multicêntrico, não intervencional, de dupla coorte para avaliar a segurança do Myozyme® e do Aldurazyme® em ambiente de infusão domiciliar do mundo real
Objetivo primário:
Obter dados relativos à segurança e tolerabilidade dos tratamentos com alglucosidase alfa e laronidase administrados em um ambiente de infusão domiciliar.
Objetivos secundários:
- Avaliar a satisfação pessoal de ambas as coortes de pacientes tratados em um ambiente de infusão domiciliar.
- Avaliar a adesão à infusão em ambas as coortes de pacientes tratados em um ambiente de infusão domiciliar.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Duração da observação prospectiva para cada paciente: pelo menos 12 meses (a partir da inscrição)
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
57
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Italy, Itália
- Investigational Site Italy
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com doença de Pompe com deficiência confirmada da enzima GAA tratados com Myozyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte A) ou pacientes com MPS I com deficiência confirmada da enzima lisossomal, tratados com alfa-L-iduronidase com Aldurazyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte B).
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado e assinado obtido antes de ser incluído no estudo e antes de iniciar qualquer coleta de dados. O consentimento de um tutor legalmente autorizado é necessário para pacientes menores de idade, conforme definido pela regulamentação local. Se o paciente for legalmente menor de idade, o consentimento por escrito assinado deve ser obtido do(s) pai(s)/responsável legal e o consentimento obtido do paciente, se aplicável.
- Pacientes com doença de Pompe com deficiência confirmada da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA) tratados com Myozyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte A) ou
- Pacientes com MPS I com deficiência confirmada da enzima lisossômica alfa-L-iduronidase tratados com Aldurazyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte B).
Critério de exclusão:
- Participação em outro ensaio clínico com qualquer agente experimental nas 12 semanas anteriores à inscrição.
- Qualquer condição (ex. preocupação médica) que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Coorte A
Pacientes com doença de Pompe recebendo Myozyme® (alglucosidase alfa) em um ambiente de atendimento domiciliar.
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Coorte B
Pacientes com MPS I recebendo Aldurazyme® (laronidase) em ambiente domiciliar.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) são definidos como qualquer evento que não esteja presente antes do início da administração da terapia de reposição enzimática (TRE) em ambiente domiciliar ou qualquer evento já presente que piore em intensidade ou frequência após o início da administração de TRE em cenário de atendimento domiciliar.
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) para cada classe de gravidade
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Os TEAEs são definidos como qualquer evento que não esteja presente antes do início da administração de TRE em ambiente domiciliar ou qualquer evento já presente que piore em intensidade ou frequência após o início da administração de ERT em ambiente domiciliar.
Uma escala de graduação de evento adverso leve, moderado e grave é usada para classificar a gravidade do evento adverso.
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Um evento adverso grave (SAE) é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: 1) resulta em morte ou 2) representa risco de vida ou 3) requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente ou 4) resulta em incapacidade persistente ou significativa/ incapacidade ou 5) é uma anomalia congênita/defeito de nascimento ou 6) é um evento clinicamente importante.
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados à alglucosidase ou laronidase
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Os TEAEs são definidos como qualquer evento que não esteja presente antes do início da administração de TRE em ambiente domiciliar ou qualquer evento já presente que piore em intensidade ou frequência após o início da administração de ERT em ambiente domiciliar.
Um TEAE é definido como relacionado ao tratamento se houver uma possibilidade razoável de que o evento esteja relacionado à alglucosidase ou à laronidase.
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Número de participantes com reações associadas à infusão (IARs)
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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As IARs são definidas como EAs que ocorrem durante a infusão ou no período de observação após a infusão e que são considerados relacionados ou possivelmente relacionados a Myozyme® e Aldurazyme®.
A critério do investigador, os EAs ocorridos após a conclusão do período de observação pós-infusão avaliados como relacionados também podem ser considerados IARs.
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Número de participantes com medicamentos concomitantes para cada sistema de classificação Anatomical Therapeutic Chemical (ATC)
Prazo: Na inscrição (dia 0)
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Os participantes serão questionados sobre o uso de medicação concomitante no momento da inscrição.
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Na inscrição (dia 0)
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Número de participantes com alteração no uso de medicações concomitantes em caso de infusão não tolerada
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Os participantes serão questionados sobre sua percepção em relação a quaisquer medicamentos ou tratamentos adicionais ou quaisquer mudanças no regime ou dosagens em comparação com seu estado inicial (dia 0).
Qualquer mudança na terapia (aumento da terapia, diminuição da terapia, nenhuma mudança na terapia) durante o estudo será relatada.
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Satisfação do paciente
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Os dados de satisfação do paciente serão coletados por meio de um questionário de satisfação, incluindo potenciais benefícios em termos de estresse, tempo e custos.
O questionário visa avaliar a satisfação do paciente com a infusão domiciliar: 1) onde prefere receber TRE, em casa ou no hospital; 2) por que (lista de razões); 3) como você se sente agora; 4) se você está em infusão domiciliar, como você avalia sua saúde do que quando você foi tratado no hospital.
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Conformidade do paciente
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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A adesão do paciente é avaliada como número de infusões perdidas versus planejadas e/ou retorno ao ambiente hospitalar (com os motivos).
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Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
31 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
31 de janeiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
14 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Mucopolissacaridoses
- Mucopolissacaridose I
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- OBS17128
- U1111-1266-7312 (Identificador de registro: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .