ARO-C3 在成人健康志愿者和阵发性睡眠性血红蛋白尿和补体介导的肾病患者中的研究
2026年5月19日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
一项评估 ARO-C3 在成年健康志愿者、阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年患者和补体介导肾病成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学和/或药效学的 1/2a 期剂量递增研究
AROC3-1001 的目的是评估成人健康志愿者 (HV) 和阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成人患者和补体介导的肾病（C3 肾小球病）成人患者的安全性、耐受性、药代动力学和/或药效学 [ C3G] 和 IgA 肾病 [IgAN]）。
在研究的第 1 部分中，HV 将接受一剂或两剂 ARO-C3 或安慰剂。
在研究的第 2 部分中，患有 PNH 或 C3G/IgAN 的成年患者将接受 2 次开放标签剂量的 ARO-C3。
第 2 部分的剂量水平将根据第 1 部分的累积安全性和药效学数据确定。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
62
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Tbilisi、乔治亚州、0112
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Cologne、德国、50937
- Research Site 2
-
Erlangen、德国、91054
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Auckland、新西兰、1010
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok、泰国、10400
- Research Site 2
-
Chiang Mai、泰国、50200
- Research Site 3
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Research Site 1
-
Concord、New South Wales、澳大利亚、2139
- Research Site 3
-
-
Victoria
-
Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Oxford、英国、OX3 7LE
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Daegu、韩国、42601
- Research Site 3
-
Soeul、韩国、03722
- Research Site 6
-
Soeul、韩国、05030
- Research Site 8
-
-
Busan
-
Gamcheon、Busan、韩国、49267
- Research Site 1
-
Haeundae、Busan、韩国、48108
- Research Site 2
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si、Gyeonggi-do、韩国、10444
- Research Site 4
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准（所有参与者）：
- 愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
- 女性参与者必须未怀孕/未哺乳
- 健康的志愿者必须愿意接种脑膜炎球菌和肺炎球菌疫苗。 PNH、C3G 和 IgAN 参与者必须已经接种疫苗或愿意接受疫苗接种
- 所有参与者必须愿意接种流感嗜血杆菌疫苗或有疫苗接种史
- 身体质量指数 (BMI) 在 18.0 和 35.0 kg/m2 之间
- 筛选时的 12 导联心电图 (ECG)，无异常，可能危及参与者的安全（由研究者自行决定）
- 有生育能力的参与者必须在研究期间和研究结束后至少 12 周或最后一剂研究药物（以较晚者为准）使用高效避孕措施。 男性不得在研究期间和研究结束后至少 12 周或最后一剂研究药物（以较晚者为准）后捐献精子。
- 在筛选评估中没有发现异常的临床相关性，研究者认为这可能对参与者的安全或研究结果产生不利影响
纳入标准（PNH 参与者）：
- PNH 的诊断
纳入标准（C3G 和 IgAN 参与者）：
- C3G 或 IgAN 的诊断
- 基于显着蛋白尿的持续疾病的临床证据
- 估计肾小球滤过率≥40 mL/Min/1.73 筛选时 m2，目前未进行透析
- 必须服用最大推荐或耐受剂量的血管紧张素转换酶抑制剂 (ACEI) 或血管紧张素受体阻滞剂 (ARB)
排除标准（所有参与者）：
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染、乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒血清反应呈阳性
- 反复或慢性感染史
- 不受控制的高血压
- 筛选前 30 天内经常饮酒
- 筛选前 1 年内使用非法药物或筛选时尿液药物筛查呈阳性
- 脑膜炎球菌感染史
- 无脾或脾切除史
- 对计划用于研究的任何疫苗或疫苗成分或预防性抗生素的已知禁忌症或过敏反应史
- 研究者认为会使参与者面临重大安全风险或损害研究结果的任何医疗或手术条件
注意：附加的包含/排除标准可能适用于每个协议
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：ARO-C3（健康志愿者）
通过皮下 (sc) 注射 1 或 2 剂 ARO-C3
|
用于皮下注射的 ARO-C3
|
|
安慰剂比较：安慰剂（健康志愿者）
安慰剂计算量与 sc 注射的积极治疗相匹配
|
用于 sc 注射的无菌生理盐水 (0.9% NaCl)
|
|
实验性的：ARO-C3（患有 C3G 或 IgAN 的成年患者）
皮下注射 3 剂 ARO-C3
|
用于皮下注射的 ARO-C3
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 169 天出现不良事件 (AE) 和/或严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：直到第 169 天（研究结束 [EOS]）
|
直到第 169 天（研究结束 [EOS]）
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
ARO-C3 的药代动力学 (PK)：最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：给药后最多 48 小时
|
给药后最多 48 小时
|
|
ARO-C3 的 PK：血浆浓度与时间曲线下的面积从零到 24 小时 (AUC0-24)
大体时间：给药后最多 48 小时
|
给药后最多 48 小时
|
|
ARO-C3 的 PK：从零到最后可量化血浆浓度 (AUClast) 的血浆与时间浓度曲线下的面积
大体时间：给药后最多 48 小时
|
给药后最多 48 小时
|
|
ARO-C3 的药代动力学：血浆浓度与时间曲线下的面积从零外推到无穷大 (AUCinf) ARO-C3 的药代动力学：
大体时间：给药后最多 48 小时
|
给药后最多 48 小时
|
|
ARO-C3 的 PK：终末消除半衰期 (t1/2)
大体时间：给药后最多 48 小时
|
给药后最多 48 小时
|
|
ARO-C3 的 PK：血浆中 ARO-C3 的表观全身清除率 (CL)
大体时间：给药后最多 48 小时
|
给药后最多 48 小时
|
|
ARO-C3 的 PK：分布容积 (Vz/F)
大体时间：给药后最多 48 小时
|
给药后最多 48 小时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年2月1日
初级完成 (实际的)
2025年9月10日
研究完成 (实际的)
2025年9月10日
研究注册日期
首次提交
2021年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月8日
首次发布 (实际的)
2021年10月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月19日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.