Estudo de ARO-C3 em Voluntários Adultos Saudáveis e Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna e Doença Renal Mediada por Complemento
19 de maio de 2026 atualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals
Um estudo de escalonamento de dose de Fase 1/2a para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e/ou farmacodinâmica de ARO-C3 em adultos voluntários saudáveis e em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna e pacientes adultos com doença renal mediada por complemento
O objetivo do AROC3-1001 é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e/ou farmacodinâmica em voluntários adultos saudáveis (HVs) e em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) e pacientes adultos com doença renal mediada por complemento (glomerulopatia C3 [ C3G] e Nefropatia por IgA [IgAN]).
Na Parte 1 do estudo, os HVs receberão uma ou duas doses de ARO-C3 ou placebo.
Na Parte 2 do estudo, pacientes adultos com HPN ou C3G/IgAN receberão 2 doses abertas de ARO-C3.
Os níveis de dose na Parte 2 serão determinados com base na segurança cumulativa e nos dados farmacodinâmicos da Parte 1.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
62
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Cologne, Alemanha, 50937
- Research Site 2
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Erlangen, Alemanha, 91054
- Research Site 4
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Research Site 1
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Concord, New South Wales, Austrália, 2139
- Research Site 3
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Research Site 2
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Daegu, Coréia do Sul, 42601
- Research Site 3
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Soeul, Coréia do Sul, 03722
- Research Site 6
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Soeul, Coréia do Sul, 05030
- Research Site 8
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Busan
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Gamcheon, Busan, Coréia do Sul, 49267
- Research Site 1
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Haeundae, Busan, Coréia do Sul, 48108
- Research Site 2
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Gyeonggi-do
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Goyang-si, Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 10444
- Research Site 4
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Tbilisi, Geórgia, 0112
- Research Site 2
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Auckland, Nova Zelândia, 1010
- Research Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Research Site 4
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Research Site 2
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Research Site 3
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critérios de inclusão (todos os participantes):
- Disposto a fornecer consentimento informado por escrito e a cumprir os requisitos do estudo
- As participantes do sexo feminino devem estar não grávidas/não lactantes
- Voluntários saudáveis devem estar dispostos a serem vacinados com uma vacina meningocócica e pneumocócica. Os participantes da PNH, C3G e IgAN devem ter sido vacinados ou dispostos a se submeter à vacinação
- Todos os participantes devem estar dispostos a ser vacinados ou ter um histórico de vacinação para Haemophilus influenzae
- Índice de Massa Corporal (IMC) entre 18,0 e 35,0 kg/m2
- Eletrocardiograma de 12 derivações (ECG) na triagem sem anormalidades que possam comprometer a segurança do participante a critério do investigador
- As participantes com potencial para engravidar devem usar contracepção altamente eficaz durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer mais tarde. Os machos não devem doar esperma durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer mais tarde.
- Nenhum achado anormal de relevância clínica na avaliação de triagem que, na opinião do investigador, possa afetar adversamente a segurança do participante ou os resultados do estudo
Critérios de Inclusão (Participantes do PNH):
- Diagnóstico de HPN
Critérios de inclusão (participantes C3G e IgAN):
- Diagnóstico de C3G ou IgAN
- Evidência clínica de doença em curso com base em proteinúria significativa
- Taxa de filtração glomerular estimada ≥40 mL/Min/1,73 m2 na Triagem e atualmente não está em diálise
- Deve estar em uma dose máxima recomendada ou tolerada de um inibidor da enzima conversora de angiotensina (IECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA)
Critérios de Exclusão (Todos os Participantes):
- Soropositivo para infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C
- História de infecções recorrentes ou crônicas
- hipertensão descontrolada
- Uso regular de álcool nos 30 dias anteriores à triagem
- Uso de drogas ilícitas no período de 1 ano antes da triagem ou triagem positiva de drogas na urina na triagem
- Histórico de infecção meningocócica
- História de asplenia ou esplenectomia
- Contraindicação conhecida ou história de reação anafilática a qualquer vacina ou componente da vacina ou antibióticos profiláticos planejados para uso no estudo
- Qualquer condição médica ou cirúrgica que, na opinião do investigador, exponha o participante a um risco de segurança significativo ou comprometa os resultados do estudo
Observação: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ARO-C3 (Voluntários Saudáveis)
1 ou 2 doses de ARO-C3 por injeção subcutânea (sc)
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ARO-C3 para injeção sc
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Comparador de Placebo: Placebo (voluntários saudáveis)
volume calculado por placebo para corresponder ao tratamento ativo por injeção sc
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solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) para injeção sc
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Experimental: ARO-C3 (pacientes adultos com C3G ou IgAN)
3 doses de ARO-C3 por injeção sc
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ARO-C3 para injeção sc
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e/ou eventos adversos graves (SAEs) no dia 169
Prazo: até o dia 169 (Fim do Estudo [EOS])
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até o dia 169 (Fim do Estudo [EOS])
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Farmacocinética (PK) de ARO-C3: Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: até 48 horas pós-dose
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até 48 horas pós-dose
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PK de ARO-C3: Área sob a concentração de plasma versus curva de tempo de zero a 24 horas (AUC0-24)
Prazo: até 48 horas pós-dose
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até 48 horas pós-dose
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PK de ARO-C3: Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo de zero até a última concentração plasmática quantificável (AUClast)
Prazo: até 48 horas pós-dose
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até 48 horas pós-dose
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PK de ARO-C3: Área sob a concentração de plasma versus curva de tempo de zero extrapolado ao infinito (AUCinf) PK de ARO-C3:
Prazo: até 48 horas pós-dose
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até 48 horas pós-dose
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PK de ARO-C3: meia-vida de eliminação terminal (t1/2)
Prazo: até 48 horas pós-dose
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até 48 horas pós-dose
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PK de ARO-C3: Depuração Corporal Total Aparente de ARO-C3 do Plasma (CL)
Prazo: até 48 horas pós-dose
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até 48 horas pós-dose
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PK de ARO-C3: Volume de Distribuição (Vz/F)
Prazo: até 48 horas pós-dose
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até 48 horas pós-dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
10 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
10 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
19 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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