Studie av ARO-C3 hos vuxna friska frivilliga och patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri och komplementmedierad njursjukdom
19 maj 2026 uppdaterad av: Arrowhead Pharmaceuticals
En fas 1/2a dosupptrappande studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och/eller farmakodynamiken hos ARO-C3 hos vuxna friska frivilliga och hos vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri och vuxna patienter med komplementmedierad njursjukdom
Syftet med AROC3-1001 är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och/eller farmakodynamik hos vuxna friska frivilliga (HV) och hos vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) och vuxna patienter med komplementmedierad njursjukdom (C3 Glomerulopati [ C3G] och IgA nefropati [IgAN]).
I del 1 av studien kommer HVs att få antingen en eller två doser av ARO-C3 eller placebo.
I del 2 av studien kommer vuxna patienter med PNH eller C3G/IgAN att få 2 öppna doser av ARO-C3.
Dosnivåerna i del 2 kommer att bestämmas baserat på kumulativa säkerhets- och farmakodynamiska data från del 1.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
62
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Research Site 1
-
Concord, New South Wales, Australien, 2139
- Research Site 3
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0112
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1010
- Research Site
-
-
-
-
-
Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea, 42601
- Research Site 3
-
Soeul, Sydkorea, 03722
- Research Site 6
-
Soeul, Sydkorea, 05030
- Research Site 8
-
-
Busan
-
Gamcheon, Busan, Sydkorea, 49267
- Research Site 1
-
Haeundae, Busan, Sydkorea, 48108
- Research Site 2
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 10444
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Research Site 2
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Research Site 3
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Research Site 2
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Research Site 4
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier (alla deltagare):
- Villig att ge skriftligt informerat samtycke och att följa studiekraven
- Kvinnliga deltagare måste vara icke-gravida/icke-ammande
- Friska frivilliga måste vara villiga att vaccineras med meningokock- och pneumokockvaccin. PNH-, C3G- och IgAN-deltagare måste ha vaccinerats eller villiga att genomgå vaccination
- Alla deltagare måste vara villiga att bli vaccinerade eller ha en historia av vaccination mot Haemophilus influenzae
- Body Mass Index (BMI) mellan 18,0 och 35,0 kg/m2
- 12-avledningselektrokardiogram (EKG) vid screening utan avvikelser som kan äventyra deltagarnas säkerhet efter utredarens bedömning
- Fertila deltagare måste använda högeffektiva preventivmedel under studien och i minst 12 veckor efter slutet av studien eller sista dosen av studieläkemedlet, beroende på vilket som inträffar senare. Hanar får inte donera spermier under studien och under minst 12 veckor efter slutet av studien eller sista dosen av studieläkemedlet, beroende på vilket som inträffar senare.
- Inga onormala fynd av klinisk relevans vid screeningutvärderingen som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna påverka deltagarnas säkerhet eller studieresultat negativt
Inklusionskriterier (PNH-deltagare):
- Diagnos av PNH
Inklusionskriterier (C3G- och IgAN-deltagare):
- Diagnos av C3G eller IgAN
- Kliniska bevis på pågående sjukdom baserad på signifikant proteinuri
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet ≥40 ml/min/1,73 m2 vid Screening och för närvarande inte på dialys
- Måste ha en maximalt rekommenderad eller tolererad dos av en angiotensinkonverterande enzymhämmare (ACEI) eller angiotensinreceptorblockerare (ARB)
Uteslutningskriterier (alla deltagare):
- Seropositiv för infektion med humant immunbristvirus (HIV), hepatit B-virus eller hepatit C-virus
- Historik av återkommande eller kroniska infektioner
- Okontrollerad hypertoni
- Regelbunden användning av alkohol inom 30 dagar före screening
- Användning av illegala droger inom 1 år före screening eller positiv urindrogscreening vid screening
- Historik av meningokockinfektion
- Historik av aspleni eller splenektomi
- Känd kontraindikation eller anamnes på anafylaktisk reaktion på något vaccin eller vaccinkomponent eller profylaktisk antibiotika som är planerad att användas i studien
- Varje medicinskt eller kirurgiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle utsätta deltagaren för en betydande säkerhetsrisk eller äventyra studiens resultat
Obs: Ytterligare kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla per protokoll
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ARO-C3 (friska volontärer)
1 eller 2 doser ARO-C3 genom subkutan (sc) injektion
|
ARO-C3 för sc injektion
|
|
Placebo-jämförare: Placebo (friska volontärer)
placeboberäknad volym för att matcha aktiv behandling genom sc-injektion
|
steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) för sc-injektion
|
|
Experimentell: ARO-C3 (vuxna patienter med C3G eller IgAN)
3 doser ARO-C3 genom sc-injektion
|
ARO-C3 för sc injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och/eller allvarliga biverkningar (SAE) på dag 169
Tidsram: upp till dag 169 (Slutet av studien [EOS])
|
upp till dag 169 (Slutet av studien [EOS])
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Farmakokinetik (PK) för ARO-C3: Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: upp till 48 timmar efter dosering
|
upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-C3: Area under kurvan för plasmakoncentration kontra tid från noll till 24 timmar (AUC0-24)
Tidsram: upp till 48 timmar efter dosering
|
upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-C3: Area under plasma-versus-tidskoncentrationskurvan från noll till den sista kvantifierbara plasmakoncentrationen (AUClast)
Tidsram: upp till 48 timmar efter dosering
|
upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-C3: Area under plasmakoncentrationen versus tidskurvan från noll extrapolerad till oändlighet (AUCinf) PK för ARO-C3:
Tidsram: upp till 48 timmar efter dosering
|
upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-C3: Halveringstid för terminal eliminering (t1/2)
Tidsram: upp till 48 timmar efter dosering
|
upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-C3: Synbar total kroppsclearance av ARO-C3 från plasma (CL)
Tidsram: upp till 48 timmar efter dosering
|
upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-C3: Distributionsvolym (Vz/F)
Tidsram: upp till 48 timmar efter dosering
|
upp till 48 timmar efter dosering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 februari 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
10 september 2025
Avslutad studie (Faktisk)
10 september 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
19 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .