ARO-C3:n tutkimus aikuisilla terveillä vapaaehtoisilla ja potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja komplementtivälitteinen munuaissairaus
tiistai 19. toukokuuta 2026 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals
Vaiheen 1/2a annosta nostava tutkimus ARO-C3:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja/tai farmakodynamiikka arvioimiseksi aikuisilla terveillä vapaaehtoisilla ja aikuispotilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja aikuispotilaat, joilla on komplementtivälitteinen munuaistauti
AROC3-1001:n tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja/tai farmakodynamiikkaa terveillä aikuisilla vapaaehtoisilla (HV) ja aikuispotilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja aikuispotilailla, joilla on komplementtivälitteinen munuaissairaus (C3-glomerulopatia). C3G] ja IgA-nefropatia [IgAN]).
Tutkimuksen osassa 1 HV-potilaat saavat joko yhden tai kaksi annosta ARO-C3:a tai lumelääkettä.
Tutkimuksen osassa 2 aikuiset potilaat, joilla on PNH tai C3G/IgAN, saavat 2 avointa annosta ARO-C3:a.
Osan 2 annostasot määritetään osan 1 kumulatiivisten turvallisuus- ja farmakodynaamisten tietojen perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Research Site 1
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Research Site 3
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 42601
- Research Site 3
-
Soeul, Etelä -Korea, 03722
- Research Site 6
-
Soeul, Etelä -Korea, 05030
- Research Site 8
-
-
Busan
-
Gamcheon, Busan, Etelä -Korea, 49267
- Research Site 1
-
Haeundae, Busan, Etelä -Korea, 48108
- Research Site 2
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Etelä -Korea, 10444
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa, 50937
- Research Site 2
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Research Site 2
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Research Site 3
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- Research Site
-
-
-
-
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
- Research Site 4
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (kaikki osallistujat):
- Halukas antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia
- Naispuolisten osallistujien tulee olla ei-raskaana/imettämättömiä
- Terveiden vapaaehtoisten on oltava valmiita rokottautumaan meningokokki- ja pneumokokkirokotteella. PNH-, C3G- ja IgAN-osallistujien on oltava rokotettuja tai halukkaita rokottamaan
- Kaikkien osallistujien on oltava valmiita rokottautumaan tai heillä on oltava rokotus Haemophilus influenzae -tautia vastaan
- Painoindeksi (BMI) on 18,0-35,0 kg/m2
- 12-kytkentäinen elektrokardiogrammi (EKG) seulonnassa ilman poikkeavuuksia, jotka voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tutkijan harkinnan mukaan
- Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 12 viikon ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkeannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi. Miehet eivät saa luovuttaa siittiöitä tutkimuksen aikana ja vähintään 12 viikon ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkeannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi.
- Ei poikkeavaa kliinistä merkitystä seulontaarvioinnissa, joka voisi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen tai tutkimustuloksiin
Osallistumiskriteerit (PNH-osallistujat):
- PNH:n diagnoosi
Osallistumiskriteerit (C3G- ja IgAN-osallistujat):
- C3G- tai IgAN-diagnoosi
- Kliiniset todisteet jatkuvasta sairaudesta, jotka perustuvat merkittävään proteinuriaan
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus ≥40 ml/min/1,73 m2 seulonnassa ja ei tällä hetkellä dialyysihoidossa
- Sinun on käytettävä angiotensiinikonvertaasin estäjän (ACEI) tai angiotensiinireseptorin salpaajan (ARB) suurinta suositeltua tai siedettyä annosta
Poissulkemiskriteerit (kaikki osallistujat):
- Seropositiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiolle, hepatiitti B -virukselle tai hepatiitti C -virukselle
- Toistuvien tai kroonisten infektioiden historia
- Hallitsematon verenpainetauti
- Säännöllinen alkoholin käyttö 30 päivää ennen seulontaa
- Laittomien huumeiden käyttö vuoden sisällä ennen seulontaa tai positiivinen virtsan huumeseulonta seulonnassa
- Meningokokki-infektion historia
- Historiallinen asplenia tai splenectomia
- Tunnettu vasta-aihe tai historiallinen anafylaktinen reaktio mille tahansa rokotteelle tai rokotteen komponentille tai profylaktisille antibiooteille, joita on suunniteltu käytettäväksi tutkimuksessa
- Mikä tahansa lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka tutkijan mielestä altistaisi osallistujan merkittävälle turvallisuusriskille tai vaarantaisi tutkimuksen tulokset
Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARO-C3 (terveet vapaaehtoiset)
1 tai 2 annosta ARO-C3:a ihonalaisella (sc) injektiolla
|
ARO-C3 sc-injektioon
|
|
Placebo Comparator: Placebo (terveet vapaaehtoiset)
plasebo laski tilavuutta, joka vastaa aktiivista hoitoa sc-injektiolla
|
steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl) sc-injektioon
|
|
Kokeellinen: ARO-C3 (aikuiset potilaat, joilla on C3G tai IgAN)
3 annosta ARO-C3:a sc-injektiolla
|
ARO-C3 sc-injektioon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja/tai vakavia haittatapahtumia (SAE) päivänä 169
Aikaikkuna: päivään 169 asti (tutkimuksen loppu [EOS])
|
päivään 169 asti (tutkimuksen loppu [EOS])
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ARO-C3:n farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-C3:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta 24 tuntiin (AUC0-24)
Aikaikkuna: jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-C3:n PK: Plasman funktiona aika -konsentraatiokäyrän alla oleva pinta-ala nollasta viimeiseen kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon (AUClast)
Aikaikkuna: jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-C3:n PK: Plasman pitoisuuden funktiona aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään ekstrapoloituna (AUCinf) ARO-C3:n PK:
Aikaikkuna: jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-C3:n PK: terminaalin eliminoinnin puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-C3:n PK: ARO-C3:n näennäinen kokonaispuhdistuma plasmasta (CL)
Aikaikkuna: jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-C3:n PK: Jakauma (Vz/F)
Aikaikkuna: jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Glomerulonefriitti
- Munuaistulehdus
- Glomerulonefriitti, IGA
Muut tutkimustunnusnumerot
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .