Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-C3 hos voksne raske frivillige og patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri og komplementmedieret nyresygdom

11. april 2024 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1/2a dosis-eskalerende undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og/eller farmakodynamikken af ​​ARO-C3 hos voksne raske frivillige og voksne patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri og voksne patienter med komplementmedieret nyresygdom

Formålet med AROC3-1001 er at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og/eller farmakodynamik hos voksne raske frivillige (HV'er) og hos voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) og voksne patienter med komplementmedieret nyresygdom (C3 Glomerulopati [ C3G] og IgA nefropati [IgAN]). I del 1 af undersøgelsen vil HV'er modtage enten en eller to doser ARO-C3 eller placebo. I del 2 af undersøgelsen vil voksne patienter med PNH eller C3G/IgAN modtage 2 åbne doser ARO-C3. Dosisniveauer i del 2 vil blive bestemt baseret på kumulative sikkerheds- og farmakodynamiske data fra del 1.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekruttering
        • Research Site 1
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Rekruttering
        • Research Site 3
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekruttering
        • Research Site 2
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB20QQ
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 5
      • Coventry, Det Forenede Kongerige, CV2 2DX
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 2
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 SWW
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 1
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8YE
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 3
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 6
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 4
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Rekruttering
        • Research Site 1
      • Tbilisi, Georgien, 0167
        • Rekruttering
        • Research Site 2
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • Rekruttering
        • Research Site 3
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 42601
        • Rekruttering
        • Research Site 3
      • Soeul, Korea, Republikken, 03722
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 6
      • Soeul, Korea, Republikken, 05030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 8
      • Soeul, Korea, Republikken, 08308
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 7
    • Busan
      • Gamcheon, Busan, Korea, Republikken, 49267
        • Rekruttering
        • Research Site 1
      • Haeundae, Busan, Korea, Republikken, 48108
        • Rekruttering
        • Research Site 2
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 10444
        • Rekruttering
        • Research Site 4
      • Seongnam, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13496
        • Rekruttering
        • Research Site 5
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Rekruttering
        • Research Site 1
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Rekruttering
        • Research Site 2
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 4
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekruttering
        • Research Site 3
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 2
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 4
      • Halle, Tyskland, 06120
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 3
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier (alle deltagere):

  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde studiekrav
  • Kvindelige deltagere skal være ikke-gravide/ikke-ammende
  • Raske frivillige skal være villige til at blive vaccineret med en meningokok- og pneumokokvaccine. PNH-, C3G- og IgAN-deltagere skal være vaccineret eller villige til at blive vaccineret
  • Alle deltagere skal være villige til at blive vaccineret eller have en historie med vaccination for Haemophilus influenzae
  • Body Mass Index (BMI) mellem 18,0 og 35,0 kg/m2
  • 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) ved screening uden abnormiteter, der kan kompromittere deltagerens sikkerhed efter undersøgerens skøn
  • Deltagere i den fødedygtige alder skal bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere. Mænd må ikke donere sæd under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere.
  • Ingen unormale fund af klinisk relevans ved screeningsevalueringen, som efter investigatorens mening kunne have en negativ indvirkning på deltagernes sikkerhed eller undersøgelsesresultater

Inklusionskriterier (PNH-deltagere):

  • Diagnose af PNH

Inklusionskriterier (C3G- og IgAN-deltagere):

  • Diagnose af C3G eller IgAN
  • Klinisk evidens for igangværende sygdom baseret på signifikant proteinuri
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed ≥40 mL/Min/1,73 m2 ved Screening og pt ikke i dialyse
  • Skal have en maksimalt anbefalet eller tolereret dosis af en angiotensinkonverterende enzymhæmmer (ACEI) eller angiotensinreceptorblokker (ARB)

Eksklusionskriterier (alle deltagere):

  • Seropositiv for human immundefekt virus (HIV) infektion, hepatitis B virus eller hepatitis C virus
  • Anamnese med tilbagevendende eller kroniske infektioner
  • Ukontrolleret hypertension
  • Regelmæssig brug af alkohol inden for 30 dage før screening
  • Brug af illegale stoffer inden for 1 år før screening eller positiv urinstofscreening ved screening
  • Anamnese med meningokokinfektion
  • Anamnese med aspleni eller splenektomi
  • Kendt kontraindikation eller historie med anafylaktisk reaktion på enhver vaccine eller vaccinekomponent eller profylaktisk antibiotika, der er planlagt til brug i undersøgelsen
  • Enhver medicinsk eller kirurgisk tilstand, der efter investigatorens mening ville udsætte deltageren for en væsentlig sikkerhedsrisiko eller kompromittere undersøgelsens resultater

Bemærk: Yderligere inklusion/ekskluderingskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARO-C3 (sunde frivillige)
1 eller 2 doser ARO-C3 ved subkutan (sc) injektion
Medicin: ARO-C3
ARO-C3 til sc injektion
Placebo komparator: Placebo (sunde frivillige)
placebo beregnet volumen for at matche aktiv behandling ved sc-injektion
Medicin: Placebo
sterilt normalt saltvand (0,9 % NaCl) til sc-injektion
Eksperimentel: ARO-C3 (voksne patienter med C3G eller IgAN)
3 doser ARO-C3 ved sc-injektion
Medicin: ARO-C3
ARO-C3 til sc injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og/eller alvorlige bivirkninger (SAE'er) på dag 169
Tidsramme: op til dag 169 (End of Study [EOS])
op til dag 169 (End of Study [EOS])

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af ARO-C3: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: op til 48 timer efter dosis
op til 48 timer efter dosis
PK af ARO-C3: Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: op til 48 timer efter dosis
op til 48 timer efter dosis
PK af ARO-C3: Areal under plasma versus tid koncentrationskurven fra nul til den sidste kvantificerbare plasmakoncentration (AUClast)
Tidsramme: op til 48 timer efter dosis
op til 48 timer efter dosis
PK af ARO-C3: Areal under plasmakoncentrationen versus tid-kurven fra nul ekstrapoleret til uendelig (AUCinf) PK af ARO-C3:
Tidsramme: op til 48 timer efter dosis
op til 48 timer efter dosis
PK af ARO-C3: Halveringstid for terminal eliminering (t1/2)
Tidsramme: op til 48 timer efter dosis
op til 48 timer efter dosis
PK af ARO-C3: Tilsyneladende total kropsclearance af ARO-C3 fra plasma (CL)
Tidsramme: op til 48 timer efter dosis
op til 48 timer efter dosis
PK for ARO-C3: Distributionsvolumen (Vz/F)
Tidsramme: op til 48 timer efter dosis
op til 48 timer efter dosis
Farmakodynamik (PD): Ændring fra baseline i komplement 3 (C3) op til dag 169
Tidsramme: Baseline, til og med dag 169 (EOS)
Baseline, til og med dag 169 (EOS)
PD: Procentvis ændring fra baseline i C3 op til dag 169
Tidsramme: Baseline, til og med dag 169 (EOS)
Baseline, til og med dag 169 (EOS)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

19. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROC3-1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med IgA nefropati

Kliniske forsøg med ARO-C3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner