Estudio de ARO-C3 en voluntarios adultos sanos y pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna y enfermedad renal mediada por complemento
19 de mayo de 2026 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals
Un estudio de fase 1/2a de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y/o la farmacodinámica de ARO-C3 en voluntarios adultos sanos y en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna y pacientes adultos con enfermedad renal mediada por el complemento
El propósito de AROC3-1001 es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y/o la farmacodinámica en voluntarios adultos sanos (HV) y en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y pacientes adultos con enfermedad renal mediada por el complemento (glomerulopatía C3 [ C3G] y nefropatía por IgA [IgAN]).
En la Parte 1 del estudio, los HV recibirán una o dos dosis de ARO-C3 o placebo.
En la Parte 2 del estudio, los pacientes adultos con PNH o C3G/IgAN recibirán 2 dosis abiertas de ARO-C3.
Los niveles de dosis en la Parte 2 se determinarán en función de los datos de seguridad y farmacodinámicos acumulados de la Parte 1.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
62
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Cologne, Alemania, 50937
- Research Site 2
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Erlangen, Alemania, 91054
- Research Site 4
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Research Site 1
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Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Research Site 3
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Research Site 2
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Daegu, Corea del Sur, 42601
- Research Site 3
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Soeul, Corea del Sur, 03722
- Research Site 6
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Soeul, Corea del Sur, 05030
- Research Site 8
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Busan
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Gamcheon, Busan, Corea del Sur, 49267
- Research Site 1
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Haeundae, Busan, Corea del Sur, 48108
- Research Site 2
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Gyeonggi-do
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Goyang-si, Gyeonggi-do, Corea del Sur, 10444
- Research Site 4
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Tbilisi, Georgia, 0112
- Research Site 2
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Auckland, Nueva Zelanda, 1010
- Research Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Research Site 4
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Research Site 2
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Research Site 3
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión (todos los participantes):
- Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y a cumplir con los requisitos del estudio
- Las participantes femeninas no deben estar embarazadas ni amamantando
- Los voluntarios sanos deben estar dispuestos a recibir la vacuna meningocócica y neumocócica. Los participantes de PNH, C3G e IgAN deben haber sido vacunados o estar dispuestos a vacunarse
- Todos los participantes deben estar dispuestos a vacunarse o tener antecedentes de vacunación contra Haemophilus influenzae.
- Índice de Masa Corporal (IMC) entre 18,0 y 35,0 kg/m2
- Electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones en la selección sin anomalías que puedan comprometer la seguridad del participante a discreción del investigador
- Las participantes en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el estudio y durante al menos 12 semanas después del final del estudio o de la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde. Los hombres no deben donar esperma durante el estudio y durante al menos 12 semanas después del final del estudio o la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde.
- Ningún hallazgo anormal de relevancia clínica en la evaluación de selección que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad de los participantes o los resultados del estudio.
Criterios de inclusión (participantes de HPN):
- Diagnóstico de HPN
Criterios de inclusión (participantes de C3G e IgAN):
- Diagnóstico de C3G o IgAN
- Evidencia clínica de enfermedad en curso basada en proteinuria significativa
- Tasa de filtración glomerular estimada ≥40 ml/min/1,73 m2 en la selección y actualmente no en diálisis
- Debe estar en una dosis máxima recomendada o tolerada de un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ACEI) o un bloqueador del receptor de angiotensina (ARB)
Criterios de exclusión (todos los participantes):
- Seropositivo para la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C
- Antecedentes de infecciones recurrentes o crónicas.
- Hipertensión no controlada
- Consumo habitual de alcohol en los 30 días anteriores a la selección
- Uso de drogas ilícitas dentro de 1 año antes de la detección o prueba de detección de drogas en orina positiva en la detección
- Antecedentes de infección meningocócica
- Antecedentes de asplenia o esplenectomía.
- Contraindicación conocida o antecedentes de reacción anafiláctica a cualquier vacuna o componente de vacuna o antibiótico profiláctico planeado para usar en el estudio
- Cualquier condición médica o quirúrgica que, en opinión del investigador, expondría al participante a un riesgo de seguridad significativo o comprometería los resultados del estudio.
Nota: Es posible que se apliquen criterios de inclusión/exclusión adicionales por protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ARO-C3 (Voluntarios Saludables)
1 o 2 dosis de ARO-C3 por inyección subcutánea (sc)
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ARO-C3 para inyección sc
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Comparador de placebos: Placebo (Voluntarios Saludables)
volumen calculado con placebo para que coincida con el tratamiento activo mediante inyección sc
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solución salina normal estéril (0,9% NaCl) para inyección sc
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Experimental: ARO-C3 (Pacientes Adultos con C3G o IgAN)
3 dosis de ARO-C3 por inyección sc
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ARO-C3 para inyección sc
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y/o eventos adversos graves (SAE) en el día 169
Periodo de tiempo: hasta el día 169 (Fin de Estudio [EOS])
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hasta el día 169 (Fin de Estudio [EOS])
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Farmacocinética (PK) de ARO-C3: Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: hasta 48 horas después de la dosis
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hasta 48 horas después de la dosis
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PK de ARO-C3: Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de cero a 24 horas (AUC0-24)
Periodo de tiempo: hasta 48 horas después de la dosis
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hasta 48 horas después de la dosis
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PK de ARO-C3: Área bajo la curva de concentración de plasma versus tiempo desde cero hasta la última concentración de plasma cuantificable (AUClast)
Periodo de tiempo: hasta 48 horas después de la dosis
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hasta 48 horas después de la dosis
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PK de ARO-C3: Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde cero extrapolada al infinito (AUCinf) PK de ARO-C3:
Periodo de tiempo: hasta 48 horas después de la dosis
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hasta 48 horas después de la dosis
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PK de ARO-C3: Vida media de eliminación terminal (t1/2)
Periodo de tiempo: hasta 48 horas después de la dosis
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hasta 48 horas después de la dosis
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FC de ARO-C3: Aclaramiento corporal total aparente de ARO-C3 del plasma (CL)
Periodo de tiempo: hasta 48 horas después de la dosis
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hasta 48 horas después de la dosis
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PK de ARO-C3: Volumen de Distribución (Vz/F)
Periodo de tiempo: hasta 48 horas después de la dosis
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hasta 48 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2022
Finalización primaria (Actual)
10 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
10 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
19 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Glomerulonefritis
- Nefritis
- Glomerulonefritis, IGA
Otros números de identificación del estudio
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
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