Studie van ARO-C3 bij volwassen gezonde vrijwilligers en patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie en complementgemedieerde nierziekte
19 mei 2026 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals
Een fase 1/2a dosis-escalerend onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en/of farmacodynamiek van ARO-C3 te evalueren bij volwassen gezonde vrijwilligers en bij volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie en volwassen patiënten met complementgemedieerde nierziekte
Het doel van AROC3-1001 is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en/of farmacodynamiek bij volwassen gezonde vrijwilligers (HV's) en bij volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en volwassen patiënten met complementgemedieerde nierziekte (C3-glomerulopathie). C3G] en IgA-nefropathie [IgAN]).
In deel 1 van de studie zullen HV's één of twee doses ARO-C3 of placebo krijgen.
In deel 2 van het onderzoek zullen volwassen patiënten met PNH of C3G/IgAN 2 open-label doses ARO-C3 krijgen.
Dosisniveaus in deel 2 zullen worden bepaald op basis van cumulatieve veiligheids- en farmacodynamische gegevens uit deel 1.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
62
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Research Site 1
-
Concord, New South Wales, Australië, 2139
- Research Site 3
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australië, 3168
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Cologne, Duitsland, 50937
- Research Site 2
-
Erlangen, Duitsland, 91054
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië, 0112
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Research Site 2
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Research Site 3
-
-
-
-
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Daegu, Zuid -Korea, 42601
- Research Site 3
-
Soeul, Zuid -Korea, 03722
- Research Site 6
-
Soeul, Zuid -Korea, 05030
- Research Site 8
-
-
Busan
-
Gamcheon, Busan, Zuid -Korea, 49267
- Research Site 1
-
Haeundae, Busan, Zuid -Korea, 48108
- Research Site 2
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Zuid -Korea, 10444
- Research Site 4
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Inclusiecriteria (alle deelnemers):
- Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten
- Vrouwelijke deelnemers moeten niet-zwanger/niet-zogend zijn
- Gezonde vrijwilligers moeten bereid zijn zich te laten vaccineren met een meningokokken- en pneumokokkenvaccin. PNH-, C3G- en IgAN-deelnemers moeten zijn gevaccineerd of bereid zijn om vaccinatie te ondergaan
- Alle deelnemers moeten bereid zijn zich te laten vaccineren of een voorgeschiedenis van vaccinatie tegen Haemophilus influenzae hebben
- Body Mass Index (BMI) tussen 18,0 en 35,0 kg/m2
- 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) bij screening zonder afwijkingen die de veiligheid van de deelnemer in gevaar kunnen brengen naar goeddunken van de onderzoeker
- Deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 12 weken na het einde van het onderzoek of de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat later is. Mannetjes mogen geen sperma doneren tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 12 weken na het einde van het onderzoek of de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat later is.
- Geen abnormale bevinding van klinisch belang bij de screeningsevaluatie die, naar de mening van de onderzoeker, een nadelige invloed zou kunnen hebben op de veiligheid van de deelnemers of de onderzoeksresultaten
Inclusiecriteria (PNH-deelnemers):
- Diagnose van PNH
Inclusiecriteria (C3G- en IgAN-deelnemers):
- Diagnose van C3G of IgAN
- Klinisch bewijs van aanhoudende ziekte op basis van significante proteïnurie
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≥40 ml/min/1,73 m2 bij Screening en momenteel niet aan de dialyse
- Moet een maximaal aanbevolen of getolereerde dosis van een angiotensine-converterende enzymremmer (ACEI) of angiotensine-receptorblokker (ARB) hebben
Uitsluitingscriteria (alle deelnemers):
- Seropositief voor infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus of hepatitis C-virus
- Geschiedenis van terugkerende of chronische infecties
- Ongecontroleerde hypertensie
- Regelmatig alcoholgebruik binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
- Gebruik van illegale drugs binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening of positieve urinedrugscreening bij de screening
- Geschiedenis van meningokokkeninfectie
- Geschiedenis van asplenie of splenectomie
- Bekende contra-indicatie of voorgeschiedenis van anafylactische reactie op een vaccin of vaccincomponent of profylactische antibiotica gepland voor gebruik in de studie
- Elke medische of chirurgische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer zou blootstellen aan een aanzienlijk veiligheidsrisico of de resultaten van het onderzoek in gevaar zou brengen
Let op: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ARO-C3 (Gezonde Vrijwilligers)
1 of 2 doses ARO-C3 door subcutane (sc) injectie
|
ARO-C3 voor sc-injectie
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo (gezonde vrijwilligers)
placebo berekend volume om overeen te komen met actieve behandeling door sc-injectie
|
steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) voor sc-injectie
|
|
Experimenteel: ARO-C3 (volwassen patiënten met C3G of IgAN)
3 doses ARO-C3 door middel van sc-injectie
|
ARO-C3 voor sc-injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en/of ernstige bijwerkingen (SAE's) op dag 169
Tijdsspanne: tot dag 169 (einde studie [EOS])
|
tot dag 169 (einde studie [EOS])
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Farmacokinetiek (PK) van ARO-C3: maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: tot 48 uur na toediening
|
tot 48 uur na toediening
|
|
PK van ARO-C3: gebied onder de curve plasmaconcentratie versus tijd van nul tot 24 uur (AUC0-24)
Tijdsspanne: tot 48 uur na toediening
|
tot 48 uur na toediening
|
|
PK van ARO-C3: gebied onder de plasma-versus-tijdconcentratiecurve van nul tot de laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie (AUClast)
Tijdsspanne: tot 48 uur na toediening
|
tot 48 uur na toediening
|
|
PK van ARO-C3: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul geëxtrapoleerd tot oneindig (AUCinf) PK van ARO-C3:
Tijdsspanne: tot 48 uur na toediening
|
tot 48 uur na toediening
|
|
PK van ARO-C3: terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: tot 48 uur na toediening
|
tot 48 uur na toediening
|
|
PK van ARO-C3: schijnbare totale lichaamsklaring van ARO-C3 uit plasma (CL)
Tijdsspanne: tot 48 uur na toediening
|
tot 48 uur na toediening
|
|
PK van ARO-C3: distributievolume (Vz/F)
Tijdsspanne: tot 48 uur na toediening
|
tot 48 uur na toediening
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 februari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 september 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 september 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 oktober 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .