Studie av ARO-C3 hos voksne friske frivillige og pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri og komplementmediert nyresykdom
19. mai 2026 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals
En fase 1/2a dose-eskalerende studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og/eller farmakodynamikken til ARO-C3 hos voksne friske frivillige og voksne pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri og voksne pasienter med komplementmediert nyresykdom
Formålet med AROC3-1001 er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og/eller farmakodynamikk hos voksne friske frivillige (HVs) og hos voksne pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) og voksne pasienter med komplementmediert nyresykdom (C3 Glomerulopati [ C3G] og IgA nefropati [IgAN]).
I del 1 av studien vil HVs motta enten én eller to doser ARO-C3 eller placebo.
I del 2 av studien vil voksne pasienter med PNH eller C3G/IgAN motta 2 åpne doser ARO-C3.
Dosenivåer i del 2 vil bli bestemt basert på kumulative sikkerhets- og farmakodynamiske data fra del 1.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
62
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Research Site 1
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Research Site 3
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1010
- Research Site
-
-
-
-
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LE
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Daegu, Sør -Korea, 42601
- Research Site 3
-
Soeul, Sør -Korea, 03722
- Research Site 6
-
Soeul, Sør -Korea, 05030
- Research Site 8
-
-
Busan
-
Gamcheon, Busan, Sør -Korea, 49267
- Research Site 1
-
Haeundae, Busan, Sør -Korea, 48108
- Research Site 2
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 10444
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Research Site 2
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Research Site 3
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Research Site 2
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Research Site 4
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inkluderingskriterier (alle deltakere):
- Villig til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde studiekrav
- Kvinnelige deltakere må være ikke-gravide/ikke-ammende
- Friske frivillige må være villige til å bli vaksinert med meningokokk- og pneumokokkvaksine. PNH-, C3G- og IgAN-deltakere må ha blitt vaksinert eller villige til å gjennomgå vaksinasjon
- Alle deltakere må være villige til å bli vaksinert eller ha en historie med vaksinasjon for Haemophilus influenzae
- Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18,0 og 35,0 kg/m2
- 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) ved screening uten abnormiteter som kan kompromittere deltakerens sikkerhet etter utrederens skjønn
- Deltakere i fertil alder må bruke svært effektiv prevensjon under studien og i minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere. Hanner må ikke donere sæd under studien og i minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere.
- Ingen unormale funn av klinisk relevans ved screeningsevalueringen som, etter etterforskerens oppfatning, kan ha en negativ innvirkning på deltakernes sikkerhet eller studieresultater
Inkluderingskriterier (PNH-deltakere):
- Diagnose av PNH
Inkluderingskriterier (C3G- og IgAN-deltakere):
- Diagnose av C3G eller IgAN
- Klinisk bevis på pågående sykdom basert på betydelig proteinuri
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≥40 ml/min/1,73 m2 ved Screening og for tiden ikke i dialyse
- Må ha en maksimalt anbefalt eller tolerert dose av en angiotensinkonverterende enzymhemmer (ACEI) eller angiotensinreseptorblokker (ARB)
Ekskluderingskriterier (alle deltakere):
- Seropositiv for infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus
- Historie med tilbakevendende eller kroniske infeksjoner
- Ukontrollert hypertensjon
- Regelmessig bruk av alkohol innen 30 dager før screening
- Bruk av illegale rusmidler innen 1 år før screening eller positiv urin rusmiddelscreening ved screening
- Historie med meningokokkinfeksjon
- Anamnese med aspleni eller splenektomi
- Kjent kontraindikasjon eller historie med anafylaktisk reaksjon på enhver vaksine eller vaksinekomponent eller profylaktisk antibiotika som er planlagt brukt i studien
- Enhver medisinsk eller kirurgisk tilstand som, etter etterforskerens mening, vil utsette deltakeren for en betydelig sikkerhetsrisiko eller kompromittere resultatene av studien
Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ARO-C3 (friske friske)
1 eller 2 doser ARO-C3 ved subkutan (sc) injeksjon
|
ARO-C3 for sc-injeksjon
|
|
Placebo komparator: Placebo (sunne frivillige)
placebo beregnet volum for å matche aktiv behandling ved sc-injeksjon
|
sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) for sc-injeksjon
|
|
Eksperimentell: ARO-C3 (voksne pasienter med C3G eller IgAN)
3 doser ARO-C3 ved sc-injeksjon
|
ARO-C3 for sc-injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og/eller alvorlige uønskede hendelser (SAE) på dag 169
Tidsramme: opp til dag 169 (Slutt av studiet [EOS])
|
opp til dag 169 (Slutt av studiet [EOS])
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetikk (PK) til ARO-C3: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: opptil 48 timer etter dosering
|
opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK for ARO-C3: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven fra null til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: opptil 48 timer etter dosering
|
opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK av ARO-C3: Areal under plasma versus tid konsentrasjonskurve fra null til siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: opptil 48 timer etter dosering
|
opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK av ARO-C3: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra null ekstrapolert til uendelig (AUCinf) PK av ARO-C3:
Tidsramme: opptil 48 timer etter dosering
|
opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK for ARO-C3: Halveringstid for terminal eliminering (t1/2)
Tidsramme: opptil 48 timer etter dosering
|
opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK av ARO-C3: Tilsynelatende total kroppsklaring av ARO-C3 fra plasma (CL)
Tidsramme: opptil 48 timer etter dosering
|
opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK for ARO-C3: Distribusjonsvolum (Vz/F)
Tidsramme: opptil 48 timer etter dosering
|
opptil 48 timer etter dosering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
10. september 2025
Studiet fullført (Faktiske)
10. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
19. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .