Az ARO-C3 vizsgálata egészséges felnőtt önkénteseken és paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában és komplement-mediált vesebetegségben szenvedő betegeknél
2026. május 19. frissítette: Arrowhead Pharmaceuticals
1/2a fázisú dózisnövelő vizsgálat az ARO-C3 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és/vagy farmakodinámiájának értékelésére egészséges felnőtt önkénteseknél és paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőtt betegeknél és komplement-mediált vesebetegségben szenvedő felnőtt betegeknél
Az AROC3-1001 célja, hogy értékelje a biztonságosságot, tolerálhatóságot, farmakokinetikát és/vagy farmakodinámiát felnőtt egészséges önkénteseknél (HV-k), valamint paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő felnőtt betegeknél, valamint komplement-mediált vesebetegségben (C3 glomerulopathia) szenvedő felnőtt betegeknél. C3G] és IgA nephropathia [IgAN]).
A vizsgálat 1. részében a HV-k egy vagy két adag ARO-C3-at vagy placebót kapnak.
A vizsgálat 2. részében a PNH-ban vagy C3G/IgAN-ban szenvedő felnőtt betegek 2 nyílt elrendezésű ARO-C3 dózist kapnak.
A 2. részben szereplő dózisszinteket az 1. rész összesített biztonságossági és farmakodinámiás adatai alapján határozzák meg.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
62
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Research Site 1
-
Concord, New South Wales, Ausztrália, 2139
- Research Site 3
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Daegu, Dél -Korea, 42601
- Research Site 3
-
Soeul, Dél -Korea, 03722
- Research Site 6
-
Soeul, Dél -Korea, 05030
- Research Site 8
-
-
Busan
-
Gamcheon, Busan, Dél -Korea, 49267
- Research Site 1
-
Haeundae, Busan, Dél -Korea, 48108
- Research Site 2
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Dél -Korea, 10444
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LE
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 0112
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Cologne, Németország, 50937
- Research Site 2
-
Erlangen, Németország, 91054
- Research Site 4
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10400
- Research Site 2
-
Chiang Mai, Thaiföld, 50200
- Research Site 3
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1010
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Leírás
Bevonási kritériumok (minden résztvevő):
- Hajlandó írásos beleegyezést adni, és megfelelni a tanulmányi követelményeknek
- A női résztvevőknek nem terhesnek/nem szoptatónak kell lenniük
- Az egészséges önkénteseknek hajlandónak kell lenniük a meningococcus és pneumococcus elleni vakcina beoltására. A PNH-, C3G- és IgAN-résztvevőknek oltottaknak kell lenniük, vagy hajlandónak kell lenniük az oltásra
- Minden résztvevőnek hajlandónak kell lennie az oltásra, vagy rendelkeznie kell Haemophilus influenzae elleni védőoltással
- Testtömeg-index (BMI) 18,0 és 35,0 kg/m2 között
- 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) a szűréskor, olyan rendellenességek nélkül, amelyek veszélyeztethetik a résztvevő biztonságát a vizsgáló döntése szerint
- A fogamzóképes korú résztvevőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat során és legalább 12 hétig a vizsgálat vagy a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után, attól függően, hogy melyik következik be. A hímek nem adományozhatnak spermát a vizsgálat alatt és a vizsgálat vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után legalább 12 hétig, attól függően, hogy melyik következik be.
- A szűrővizsgálat során nem találtak olyan kóros klinikai jelentőségű megállapítást, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatná a résztvevők biztonságát vagy a vizsgálati eredményeket
Befogadási kritériumok (PNH résztvevők):
- A PNH diagnózisa
Bevonási kritériumok (C3G és IgAN résztvevők):
- C3G vagy IgAN diagnózisa
- Folyamatos betegség klinikai bizonyítékai jelentős proteinuria alapján
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≥40 ml/perc/1,73 m2 szűrésnél és jelenleg nincs dialízis alatt
- Az angiotenzin konvertáló enzim gátló (ACEI) vagy az angiotenzin receptor blokkoló (ARB) maximálisan ajánlott vagy tolerálható dózisát kell szednie.
Kizárási kritériumok (minden résztvevő):
- Szeropozitív humán immunhiány vírus (HIV) fertőzésre, hepatitis B vírusra vagy hepatitis C vírusra
- Ismétlődő vagy krónikus fertőzések anamnézisében
- Nem kontrollált magas vérnyomás
- Rendszeres alkoholfogyasztás a szűrést megelőző 30 napon belül
- Tiltott kábítószer-használat a Szűrést megelőző 1 éven belül vagy pozitív vizelet-kábítószer-szűrés a Szűrésnél
- Meningococcus fertőzés anamnézisében
- Aszplenia vagy splenectomia anamnézisében
- Ismert ellenjavallat vagy anafilaxiás reakció a kórelőzményében bármely vakcinával vagy vakcinakomponenssel vagy profilaktikus antibiotikumokkal szemben, amelyeket a vizsgálatban használni terveznek
- Minden olyan orvosi vagy sebészeti állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt jelentős biztonsági kockázatnak tenné ki, vagy veszélyeztetné a vizsgálat eredményeit
Megjegyzés: Protokollonként további felvételi/kizárási feltételek vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ARO-C3 (egészséges önkéntesek)
1 vagy 2 adag ARO-C3 szubkután (sc) injekcióban
|
ARO-C3 sc injekcióhoz
|
|
Placebo Comparator: Placebo (egészséges önkéntesek)
placebo számított mennyiséget, hogy megfeleljen az aktív kezelésnek sc injekcióval
|
steril normál sóoldat (0,9% NaCl) sc injekcióhoz
|
|
Kísérleti: ARO-C3 (felnőtt betegek C3G-vel vagy IgAN-nal)
3 adag ARO-C3 sc injekcióval
|
ARO-C3 sc injekcióhoz
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és/vagy súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma a 169. napon
Időkeret: a 169. napig (a vizsgálat vége [EOS])
|
a 169. napig (a vizsgálat vége [EOS])
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az ARO-C3 farmakokinetikája (PK): Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: az adagolást követő 48 óráig
|
az adagolást követő 48 óráig
|
|
Az ARO-C3 PK: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nullától 24 óráig (AUC0-24)
Időkeret: az adagolást követő 48 óráig
|
az adagolást követő 48 óráig
|
|
Az ARO-C3 PK: A plazma-idő-koncentrációs görbe alatti terület nullától az utolsó számszerűsíthető plazmakoncentrációig (AUClast)
Időkeret: az adagolást követő 48 óráig
|
az adagolást követő 48 óráig
|
|
Az ARO-C3 PK: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nullától végtelenig extrapolált (AUCinf) PK ARO-C3:
Időkeret: az adagolást követő 48 óráig
|
az adagolást követő 48 óráig
|
|
Az ARO-C3 PK-ja: A terminál megszüntetésének felezési ideje (t1/2)
Időkeret: az adagolást követő 48 óráig
|
az adagolást követő 48 óráig
|
|
Az ARO-C3 PK: Az ARO-C3 látszólagos teljes szervezetből való kiürülése a plazmából (CL)
Időkeret: az adagolást követő 48 óráig
|
az adagolást követő 48 óráig
|
|
ARO-C3 PK: Eloszlási térfogat (Vz/F)
Időkeret: az adagolást követő 48 óráig
|
az adagolást követő 48 óráig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. szeptember 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. szeptember 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. október 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 8.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 19.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .