Étude de l'ARO-C3 chez des volontaires sains adultes et des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne et d'insuffisance rénale médiée par le complément
19 mai 2026 mis à jour par: Arrowhead Pharmaceuticals
Une étude de phase 1/2a à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et/ou la pharmacodynamique de l'ARO-C3 chez des volontaires sains adultes et chez des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne et des patients adultes atteints d'insuffisance rénale médiée par le complément
Le but d'AROC3-1001 est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et/ou la pharmacodynamique chez des volontaires sains adultes (VH) et chez des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et des patients adultes atteints d'insuffisance rénale médiée par le complément (glomérulopathie C3 [ C3G] et néphropathie à IgA [IgAN]).
Dans la partie 1 de l'étude, les VD recevront une ou deux doses d'ARO-C3 ou un placebo.
Dans la partie 2 de l'étude, les patients adultes atteints d'HPN ou de C3G/IgAN recevront 2 doses en ouvert d'ARO-C3.
Les niveaux de dose de la partie 2 seront déterminés sur la base des données cumulatives de sécurité et de pharmacodynamie de la partie 1.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
62
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cologne, Allemagne, 50937
- Research Site 2
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Erlangen, Allemagne, 91054
- Research Site 4
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Research Site 1
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Concord, New South Wales, Australie, 2139
- Research Site 3
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australie, 3168
- Research Site 2
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Daegu, Corée du Sud, 42601
- Research Site 3
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Soeul, Corée du Sud, 03722
- Research Site 6
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Soeul, Corée du Sud, 05030
- Research Site 8
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Busan
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Gamcheon, Busan, Corée du Sud, 49267
- Research Site 1
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Haeundae, Busan, Corée du Sud, 48108
- Research Site 2
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Gyeonggi-do
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Goyang-si, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 10444
- Research Site 4
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Tbilisi, Géorgie, 0112
- Research Site 2
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
- Research Site
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LE
- Research Site 4
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Research Site 2
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Research Site 3
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critères d'inclusion (tous les participants) :
- Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et à se conformer aux exigences de l'étude
- Les participantes doivent être non enceintes/non allaitantes
- Les volontaires en bonne santé doivent accepter d'être vaccinés avec un vaccin contre le méningocoque et le pneumocoque. Les participants PNH, C3G et IgAN doivent avoir été vaccinés ou disposés à se faire vacciner
- Tous les participants doivent être disposés à être vaccinés ou avoir des antécédents de vaccination contre Haemophilus influenzae
- Indice de masse corporelle (IMC) entre 18,0 et 35,0 kg/m2
- Électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations lors du dépistage sans anomalies susceptibles de compromettre la sécurité du participant à la discrétion de l'investigateur
- Les participantes en âge de procréer doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant au moins 12 semaines après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la dernière éventualité. Les hommes ne doivent pas donner de sperme pendant l'étude et pendant au moins 12 semaines après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la dernière éventualité.
- Aucun résultat anormal de pertinence clinique lors de l'évaluation de dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait avoir un impact négatif sur la sécurité des participants ou les résultats de l'étude
Critères d'inclusion (participants à l'PNH) :
- Diagnostic de l'HPN
Critères d'inclusion (participants C3G et IgAN) :
- Diagnostic de C3G ou IgAN
- Preuve clinique d'une maladie en cours basée sur une protéinurie importante
- Débit de filtration glomérulaire estimé ≥40 mL/Min/1,73 m2 au dépistage et actuellement non dialysé
- Doit recevoir une dose maximale recommandée ou tolérée d'un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ACEI) ou d'un antagoniste des récepteurs de l'angiotensine (ARA)
Critères d'exclusion (tous les participants) :
- Séropositif pour l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite B ou le virus de l'hépatite C
- Antécédents d'infections récurrentes ou chroniques
- Hypertension non contrôlée
- Consommation régulière d'alcool dans les 30 jours précédant le dépistage
- Utilisation de drogues illicites dans l'année précédant le dépistage ou dépistage positif de drogues dans l'urine lors du dépistage
- Antécédents d'infection à méningocoque
- Antécédents d'asplénie ou de splénectomie
- Contre-indication connue ou antécédents de réaction anaphylactique à tout vaccin ou composant de vaccin ou antibiotiques prophylactiques prévus pour une utilisation dans l'étude
- Toute condition médicale ou chirurgicale qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le participant à un risque de sécurité significatif ou compromettrait les résultats de l'étude
Remarque : des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ARO-C3 (Volontaires en bonne santé)
1 ou 2 doses d'ARO-C3 par injection sous-cutanée (sc)
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ARO-C3 pour injection sous-cutanée
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Comparateur placebo: Placebo (volontaires sains)
volume calculé par placebo pour correspondre au traitement actif par injection sous-cutanée
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solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) pour injection sous-cutanée
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Expérimental: ARO-C3 (patients adultes avec C3G ou IgAN)
3 doses d'ARO-C3 par injection sous-cutanée
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ARO-C3 pour injection sous-cutanée
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et/ou des événements indésirables graves (EIG) au jour 169
Délai: jusqu'au jour 169 (Fin d'étude [EOS])
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jusqu'au jour 169 (Fin d'étude [EOS])
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Pharmacocinétique (PK) de l'ARO-C3 : concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: jusqu'à 48 heures après l'administration
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jusqu'à 48 heures après l'administration
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PK d'ARO-C3 : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à 24 heures (AUC0-24)
Délai: jusqu'à 48 heures après l'administration
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jusqu'à 48 heures après l'administration
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PK d'ARO-C3 : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à la dernière concentration plasmatique quantifiable (AUClast)
Délai: jusqu'à 48 heures après l'administration
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jusqu'à 48 heures après l'administration
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PK d'ARO-C3 : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro extrapolée à l'infini (AUCinf) PK d'ARO-C3 :
Délai: jusqu'à 48 heures après l'administration
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jusqu'à 48 heures après l'administration
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PK de l'ARO-C3 : demi-vie d'élimination terminale (t1/2)
Délai: jusqu'à 48 heures après l'administration
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jusqu'à 48 heures après l'administration
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PK de l'ARO-C3 : clairance corporelle totale apparente de l'ARO-C3 du plasma (CL)
Délai: jusqu'à 48 heures après l'administration
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jusqu'à 48 heures après l'administration
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PK d'ARO-C3 : volume de distribution (Vz/F)
Délai: jusqu'à 48 heures après l'administration
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jusqu'à 48 heures après l'administration
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 février 2022
Achèvement primaire (Réel)
10 septembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
10 septembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 octobre 2021
Première publication (Réel)
19 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AROC3-1001
- 2023-506690-36-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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