Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-C3 u dospělých zdravých dobrovolníků a pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií a komplementem zprostředkovaným onemocněním ledvin

19. května 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a/nebo farmakodynamiky ARO-C3 u dospělých zdravých dobrovolníků a u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií a dospělých pacientů s onemocněním ledvin zprostředkovaným komplementem

Účelem AROC3-1001 je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a/nebo farmakodynamiku u dospělých zdravých dobrovolníků (HVs) a u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) a dospělých pacientů s onemocněním ledvin zprostředkovaným komplementem (Glomerulopatie C3 [ C3G] a IgA nefropatie [IgAN]). V části 1 studie dostanou HVs buď jednu nebo dvě dávky ARO-C3 nebo placeba. V části 2 studie dostanou dospělí pacienti s PNH nebo C3G/IgAN 2 otevřené dávky ARO-C3. Úrovně dávek v části 2 budou stanoveny na základě kumulativních bezpečnostních a farmakodynamických údajů z části 1.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Research Site 1
      • Concord, New South Wales, Austrálie, 2139
        • Research Site 3
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Research Site 2
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0112
        • Research Site 2
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 42601
        • Research Site 3
      • Soeul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site 6
      • Soeul, Jižní Korea, 05030
        • Research Site 8
    • Busan
      • Gamcheon, Busan, Jižní Korea, 49267
        • Research Site 1
      • Haeundae, Busan, Jižní Korea, 48108
        • Research Site 2
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 10444
        • Research Site 4
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Research Site
  • Německo
      • Cologne, Německo, 50937
        • Research Site 2
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Research Site 4
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Research Site 4
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Research Site 2
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Research Site 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria zahrnutí (všichni účastníci):

  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie
  • Účastnice musí být netěhotné/nekojící
  • Zdraví dobrovolníci musí být ochotni nechat se očkovat meningokokovou a pneumokokovou vakcínou. Účastníci PNH, C3G a IgAN museli být očkováni nebo byli ochotni očkování podstoupit
  • Všichni účastníci musí být ochotni se nechat očkovat nebo mít v minulosti očkování proti Haemophilus influenzae
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18,0 a 35,0 kg/m2
  • 12svodový elektrokardiogram (EKG) při screeningu bez abnormalit, které by mohly ohrozit bezpečnost účastníka podle uvážení zkoušejícího
  • Účastníci ve fertilním věku musí během studie a po dobu nejméně 12 týdnů po skončení studie nebo po poslední dávce studovaného léku používat vysoce účinnou antikoncepci, podle toho, co nastane později. Muži nesmí darovat sperma během studie a po dobu alespoň 12 týdnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později.
  • Žádné abnormální zjištění klinického významu při screeningovém hodnocení, které by podle názoru zkoušejícího mohlo nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníků nebo výsledky studie

Kritéria zahrnutí (účastníci PNH):

  • Diagnóza PNH

Kritéria zahrnutí (účastníci C3G a IgAN):

  • Diagnostika C3G nebo IgAN
  • Klinický důkaz probíhajícího onemocnění na základě významné proteinurie
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≥40 ml/min/1,73 m2 na Screeningu a v současné době není na dialýze
  • Musí být na maximální doporučené nebo tolerované dávce inhibitoru angiotenzin konvertujícího enzymu (ACEI) nebo blokátoru receptoru pro angiotenzin (ARB)

Kritéria vyloučení (všichni účastníci):

  • Séropozitivní na infekci virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy B nebo virem hepatitidy C
  • Anamnéza rekurentních nebo chronických infekcí
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Pravidelné požívání alkoholu během 30 dnů před screeningem
  • Užívání nelegálních drog během 1 roku před Screeningem nebo pozitivní screening drog v moči při Screeningu
  • Meningokoková infekce v anamnéze
  • Anamnéza asplenie nebo splenektomie
  • Známá kontraindikace nebo anamnéza anafylaktické reakce na jakoukoli vakcínu nebo složku vakcíny nebo profylaktická antibiotika plánovaná pro použití ve studii
  • Jakýkoli zdravotní nebo chirurgický stav, který by podle názoru zkoušejícího vystavil účastníka významnému bezpečnostnímu riziku nebo ohrozil výsledky studie

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARO-C3 (Zdraví dobrovolníci)
1 nebo 2 dávky ARO-C3 subkutánní (sc) injekcí
Lék: ARO-C3
ARO-C3 pro sc injekci
Komparátor placeba: Placebo (zdraví dobrovolníci)
placebem vypočítaný objem, aby odpovídal aktivní léčbě sc injekcí
Lék: Placebo
sterilní normální fyziologický roztok (0,9% NaCl) pro sc injekci
Experimentální: ARO-C3 (dospělí pacienti s C3G nebo IgAN)
3 dávky ARO-C3 sc injekcí
Lék: ARO-C3
ARO-C3 pro sc injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a/nebo vážnými nežádoucími příhodami (SAE) v den 169
Časové okno: do 169. dne (konec studie [EOS])
do 169. dne (konec studie [EOS])

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK) ARO-C3: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: až 48 hodin po podání dávky
až 48 hodin po podání dávky
PK ARO-C3: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: až 48 hodin po podání dávky
až 48 hodin po podání dávky
PK ARO-C3: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus časová koncentrace od nuly k poslední kvantifikovatelné koncentraci plazmy (AUClast)
Časové okno: až 48 hodin po podání dávky
až 48 hodin po podání dávky
PK ARO-C3: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly extrapolované do nekonečna (AUCinf) PK ARO-C3:
Časové okno: až 48 hodin po podání dávky
až 48 hodin po podání dávky
PK ARO-C3: Terminální eliminační poločas (t1/2)
Časové okno: až 48 hodin po podání dávky
až 48 hodin po podání dávky
PK ARO-C3: Zjevná celková tělesná clearance ARO-C3 z plazmy (CL)
Časové okno: až 48 hodin po podání dávky
až 48 hodin po podání dávky
PK ARO-C3: Distribuční objem (Vz/F)
Časové okno: až 48 hodin po podání dávky
až 48 hodin po podání dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

10. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

10. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

19. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROC3-1001
  • 2023-506690-36-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IgA nefropatie

Klinické studie na ARO-C3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit